本文报道了生物制药领域在脑部药物递送技术方面的最新进展。由于血脑屏障的存在，将药物有效递送到大脑成为医学领域的一大挑战。Oncotelic Therapeutics公司开发的鼻腔到大脑（N2B）递送系统，旨在绕过生物屏障，确保药物直接、精准地到达中枢神经系统。此外，文章还探讨了阿尔茨海默病等神经退行性疾病对全球医疗保健系统的影响，以及生物制药公司在开发新型治疗方法和递送系统方面的战略举措。文中提及了Amgen、Johnson & Johnson、AbbVie和Lunai Bioworks等公司在生物制药和先进治疗领域的最新动态。
在2025年美国血液学会（ASH）年会上，四项临床试验展示了技术进步如何帮助改善血液癌症患者的预后。研究包括慢性淋巴细胞白血病（CLL）的治疗、急性髓系白血病（AML）患者中可测量残留疾病（MRD）的预测价值、B-急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者移植前预处理方案的比较，以及非血缘供体移植中移植物抗宿主病（GVHD）的预防策略。这些研究结果表明，固定期限的治疗与持续治疗在CLL患者中效果相当，MRD检测可以作为AML患者预后的早期指标，化疗与全身照射在B-ALL患者中效果相似，而移植后使用环磷酰胺可以降低非血缘供体移植的GVHD风险。这些发现为血液癌症的治疗提供了新的方向，并可能使更多患者受益。
Defence Therapeutics公司宣布成立首个科学顾问委员会，成员包括Rob Leanna、Danny Chui和Brendan Hussey。该委员会将为公司在抗体药物偶联物（ADC）项目Accum®-Antibody中提供科学、技术和战略指导。Accum®-ADC项目已达到实验室验证阶段，显示出细胞内积累显著增加和疗效改善。科学顾问委员会的成立将加强Defence Therapeutics的科学基础，并支持公司在抗体和放射性治疗领域的长期发展战略。
丙肝病毒是一种主要侵犯肝脏的病毒，曾被称为“沉默的杀手”。经过几十年的科学研究，丙肝病毒已被成功识别，并有了有效的治疗药物。从1989年分离出丙肝病毒RNA，到2020年三位科学家因在丙肝病毒发现中的贡献荣获诺贝尔生理学或医学奖，再到如今泛基因型药物缔造99%的治愈传奇，丙肝治疗取得了巨大进步。药明康德作为全球医药创新的赋能者，依托“一体化、端到端”的CRDMO赋能平台，助力全球合作伙伴推进包括丙肝在内的各类疾病的创新疗法开发，加速造福病患。根据最新研究，基于现有的筛查和治疗手段，到2036年，丙肝有望成为罕见病，世界卫生组织也将2030年消灭丙肝作为目标。
美国生物技术公司Calico Life Sciences LLC宣布，其研发的针对常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的实验性疗法ABBV-CLS-628已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定。ABBV-CLS-628是一种抗PAPP-A单克隆抗体，由Calico与AbbVie Inc.合作开发。该疗法近期已获得FDA的快速通道认定，目前正在进行第二阶段临床试验，以评估其在ADPKD患者中的安全性和有效性。ADPKD是全球最常见的遗传性肾脏疾病，其特点是双肾中充满液体的囊肿生长，该疾病进展会导致超过50%的患者在60岁之前出现肾衰竭。孤儿药资格认定是根据1983年国会通过的孤儿药法案设立的，旨在鼓励开发治疗罕见病的药物。ABBV-CLS-628在健康志愿者中完成了一项第一阶段研究，显示出良好的安全性和耐受性。当前的第二阶段研究正在全球约95个地点进行，参与者每四周接受一次静脉注射ABBV-CLS-628或安慰剂，持续92周，并在治疗结束后进行长达15周的安全随访。
生物技术公司Cassava Sciences宣布任命Dawn C. Bir女士加入其董事会。Dawn Bir女士是一位经验丰富的生物制药行业高管和董事会成员，曾成功推动多家生物技术和生命科学公司的开发和价值创造。Cassava Sciences计划在2026年上半年开始其首个针对TSC相关癫痫病的simufilam临床试验。Dawn Bir女士的加入将增强Cassava Sciences的董事会战略能力，并为推进TSC相关癫痫病项目提供宝贵支持。
Calico Life Sciences LLC（Calico）是一家专注于衰老和与衰老相关的生物技术公司，由Alphabet Inc.和Arthur D. Levinson共同创立。该公司近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研发的针对常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的实验性疗法ABBV-CLS-628快速通道认定。ABBV-CLS-628是一种抗PAPP-A单克隆抗体，由Calico与AbbVie Inc.合作开发。该疗法目前正在进行2期临床试验，以评估其在ADPKD患者中的安全性和有效性。ADPKD是全球最常见的遗传性肾脏疾病，其特征是肾脏内充满液体的囊肿发展和生长，这种进行性疾病导致超过50%的患者在60岁时出现肾功能衰竭。在此时，透析或移植是唯一的治疗选择。快速通道认定是FDA的一个程序，旨在促进严重条件的药物开发，并加快其审查，以满足未满足的医疗需求。这种状态为赞助商提供了与FDA增加沟通和合作的机会，以快速解决有关其药物候选产品的问题和问题，有可能使重要的新疗法更早地到达患者。
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