在2025年美国血液学会（ASH）年会上，四项临床试验展示了技术进步如何帮助改善血液癌症患者的预后。研究包括慢性淋巴细胞白血病（CLL）的治疗、急性髓系白血病（AML）患者中可测量残留疾病（MRD）的预测价值、B-急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者移植前预处理方案的比较，以及非血缘供体移植中移植物抗宿主病（GVHD）的预防策略。这些研究结果表明，固定期限的治疗与持续治疗在CLL患者中效果相当，MRD检测可以作为AML患者预后的早期指标，化疗与全身照射在B-ALL患者中效果相似，而移植后使用环磷酰胺可以降低非血缘供体移植的GVHD风险。这些发现为血液癌症的治疗提供了新的方向，并可能使更多患者受益。
Defence Therapeutics公司宣布成立首个科学顾问委员会，成员包括Rob Leanna、Danny Chui和Brendan Hussey。该委员会将为公司在抗体药物偶联物（ADC）项目Accum®-Antibody中提供科学、技术和战略指导。Accum®-ADC项目已达到实验室验证阶段，显示出细胞内积累显著增加和疗效改善。科学顾问委员会的成立将加强Defence Therapeutics的科学基础，并支持公司在抗体和放射性治疗领域的长期发展战略。
丙肝病毒是一种主要侵犯肝脏的病毒，曾被称为“沉默的杀手”。经过几十年的科学研究，丙肝病毒已被成功识别，并有了有效的治疗药物。从1989年分离出丙肝病毒RNA，到2020年三位科学家因在丙肝病毒发现中的贡献荣获诺贝尔生理学或医学奖，再到如今泛基因型药物缔造99%的治愈传奇，丙肝治疗取得了巨大进步。药明康德作为全球医药创新的赋能者，依托“一体化、端到端”的CRDMO赋能平台，助力全球合作伙伴推进包括丙肝在内的各类疾病的创新疗法开发，加速造福病患。根据最新研究，基于现有的筛查和治疗手段，到2036年，丙肝有望成为罕见病，世界卫生组织也将2030年消灭丙肝作为目标。
美国生物技术公司Calico Life Sciences LLC宣布，其研发的针对常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的实验性疗法ABBV-CLS-628已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定。ABBV-CLS-628是一种抗PAPP-A单克隆抗体，由Calico与AbbVie Inc.合作开发。该疗法近期已获得FDA的快速通道认定，目前正在进行第二阶段临床试验，以评估其在ADPKD患者中的安全性和有效性。ADPKD是全球最常见的遗传性肾脏疾病，其特点是双肾中充满液体的囊肿生长，该疾病进展会导致超过50%的患者在60岁之前出现肾衰竭。孤儿药资格认定是根据1983年国会通过的孤儿药法案设立的，旨在鼓励开发治疗罕见病的药物。ABBV-CLS-628在健康志愿者中完成了一项第一阶段研究，显示出良好的安全性和耐受性。当前的第二阶段研究正在全球约95个地点进行，参与者每四周接受一次静脉注射ABBV-CLS-628或安慰剂，持续92周，并在治疗结束后进行长达15周的安全随访。
生物技术公司Cassava Sciences宣布任命Dawn C. Bir女士加入其董事会。Dawn Bir女士是一位经验丰富的生物制药行业高管和董事会成员，曾成功推动多家生物技术和生命科学公司的开发和价值创造。Cassava Sciences计划在2026年上半年开始其首个针对TSC相关癫痫病的simufilam临床试验。Dawn Bir女士的加入将增强Cassava Sciences的董事会战略能力，并为推进TSC相关癫痫病项目提供宝贵支持。
Calico Life Sciences LLC（Calico）是一家专注于衰老和与衰老相关的生物技术公司，由Alphabet Inc.和Arthur D. Levinson共同创立。该公司近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研发的针对常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的实验性疗法ABBV-CLS-628快速通道认定。ABBV-CLS-628是一种抗PAPP-A单克隆抗体，由Calico与AbbVie Inc.合作开发。该疗法目前正在进行2期临床试验，以评估其在ADPKD患者中的安全性和有效性。ADPKD是全球最常见的遗传性肾脏疾病，其特征是肾脏内充满液体的囊肿发展和生长，这种进行性疾病导致超过50%的患者在60岁时出现肾功能衰竭。在此时，透析或移植是唯一的治疗选择。快速通道认定是FDA的一个程序，旨在促进严重条件的药物开发，并加快其审查，以满足未满足的医疗需求。这种状态为赞助商提供了与FDA增加沟通和合作的机会，以快速解决有关其药物候选产品的问题和问题，有可能使重要的新疗法更早地到达患者。
强生公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准TREMFYA®（古塞库单抗）皮下注射诱导治疗方案，用于治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成人患者。TREMFYA®是首个也是唯一一个提供皮下和静脉诱导选项的IL-23抑制剂，用于治疗UC和克罗恩病（CD）。该药物通过阻断IL-23并绑定到CD64（一种细胞受体）来发挥作用，CD64是产生IL-23的细胞上的受体。TREMFYA®的皮下诱导批准基于ASTRO III期临床试验的结果，该试验评估了TREMFYA®皮下诱导疗法在UC患者中的疗效和安全性。强生公司还计划开展一项头对头研究，以证明TREMFYA®在克罗恩病中优于Skyrizi®（瑞萨库单抗）。
AbbVie宣布收购Gilgamesh Pharmaceuticals的主要候选药物bretisilocin（GM-2505），这是一种新型、短效的5-HT2A受体激动剂和5-HT释放剂，目前处于II期开发阶段，用于治疗中重度重度抑郁症(MDD)。Bretisilocin是一种潜在的同类最佳迷幻化合物，特点是具有较短的致幻体验持续时间，同时保留延长的治疗效果。其IIa期研究显示了积极结果，与低剂量活性对照组相比，抑郁症状严重程度有显著降低，在14天内MADRS总分变化达到-21.6分，而对照组为-12.1分。根据协议，AbbVie将以最高12亿美元的价格收购该项目，包括前期付款和开发里程碑。作为交易的一部分，Gilgamesh将剥离一个名为Gilgamesh Pharma Inc.的新实体，持有其员工和其他项目，包括口服NMDA受体拮抗剂blixeprodil等。这项交易建立在两家公司2024年的合作基础上，体现了AbbVie在精神病学领域的扩展战略。
REGENXBIO宣布启动针对糖尿病视网膜病变的surabgene lomparvovec（sura-vec，ABBV-RGX-314）的二期b/三期临床试验，采用超脉络膜给药方式。新数据表明，sura-vec在非增殖性糖尿病视网膜病变患者中表现出持久的疗效和安全性。AbbVie将支付REGENXBIO 1亿美元作为二期b/三期临床试验的首个受试者给药，以及另1亿美元作为第二个三期临床试验的首个受试者给药。
标题：Simcere Zaiming在美国启动SIM0500三特异性抗体I期临床试验，首名患者接受治疗
摘要：
上海，2025年6月18日 - Simcere Zaiming，Simcere制药集团（2096.HK）的创新肿瘤学子公司，今天宣布在美国启动了SIM0500三特异性抗体针对复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者的I期临床试验（SIM0500-101，NCT06375044）。SIM0500是一种针对GPRC5D、BCMA和CD3的人源化三特异性抗体，由Simcere Zaiming的专有T细胞结合多特异性抗体平台开发。该试验正在Mount Sinai的Icahn医学院的Tisch癌症研究所进行，旨在评估SIM0500的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。SIM0500的开发合作伙伴是AbbVie。该药物已获得FDA的快速通道指定，并有望为现有多发性骨髓瘤治疗中的耐药性问题提供新的治疗选择。
Genentech 和 AbbVie 宣布了关于 Venclexta（venetoclax）联合阿扎胞苷治疗未经治疗的较高风险骨髓增生异常综合征（MDS）患者的 Phase III VERONA 研究结果。该研究未能达到主要终点——总生存期。Venclexta 组合的安全性特征与已知单一药物的风险一致，未观察到意外的安全信号。完整数据将在 2025 年的医学会议上公布。
VERONA 是一项由 AbbVie 领导的全球性、多中心、随机、双盲 Phase III 研究，旨在评估 Venclexta 与阿扎胞苷联合使用与安慰剂加阿扎胞苷相比，在治疗未经治疗的较高风险 MDS 患者中的疗效。该研究包括约 500 名患者，他们在全球 220 个地点随机分配到 Venclexta 加阿扎胞苷组或安慰剂加阿扎胞苷组。
关于 Venclexta（venetoclax），它是一种针对 BCL-2 蛋白的靶向药物，旨在抑制该蛋白以帮助恢复细胞凋亡过程。Venclexta 由 AbbVie 和 Genentech（罗氏集团成员）共同开发，在美国由两家公司共同商业化，在美国以外地区由 AbbVie 商业化。
Venclexta 的美国适应症包括治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的成人，以及与阿扎胞苷、地西他滨或低剂量阿糖胞苷联合治疗新诊断的急性髓系白血病（AML）的成人。
Venclexta 可能引起严重的副作用，包括肿瘤溶解综合征（TLS）、低白细胞计数、感染等。患者在接受 Venclexta 治疗期间应密切关注这些副作用，并及时告知医生。
Genentech 致力于血液病领域的研究，已超过 20 年，目前正投入更多资源以开发创新治疗选择，为患有血液疾病的患者提供帮助。
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