iECURE Inc
公司全称：iECURE Inc
国家/地区：美国/——
类型：体内基因编辑技术研发商
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公司介绍：
iECURE Inc is a biotechnology company focused on developing mutation-agnostic in vivo gene editing therapies for the potential treatment of genetic diseases, including liver disorders.In November 2022, the company completed Series A financing of $65 million.In September 2021, the company had closed a USD 50 million Series A financing led by Versant Ventures and OrbiMed Advisors
基本信息
企业动态
iECURE公司将在芬兰赫尔辛基举办的代谢性遗传疾病研究年会上展示ECUR-506临床试验数据
2026-08-20 00:00:00
iECURE公司宣布，其正在进行的OTC-HOPE临床试验中评估ECUR-506治疗新生儿 ornithine transcarbamylase (OTC) 缺陷的数据将在2026年8月25日至28日在芬兰赫尔辛基举行的代谢性遗传疾病研究学会（SSIEM）年会上进行口头报告。报告将包括OTC-HOPE研究中更新的安全性观察结果，以及低剂量队列的代谢控制基因组编辑数据。此外，还将分析基线疾病严重程度与临床反应之间的关系。OTC缺乏症是一种罕见的严重遗传性疾病，由肝脏中一种负责从血液中移除氨的酶的缺陷引起。iECURE公司正在开发一种名为ECUR-506的基因插入疗法，旨在通过将OTC基因插入肝脏细胞中的PCSK9基因位点来恢复OTC酶活性。iECURE公司将在SSIEM会议的B16展位上展出，并将在那里讨论OTC-HOPE研究和公司的基因编辑平台。
iECURE公司宣布ECUR-506临床试验初步结果积极
2026-05-18 00:00:00
iECURE公司宣布，其针对严重遗传性神经代谢疾病的基因编辑疗法ECUR-506在新生儿 ornithine transcarbamylase (OTC) 缺陷症的临床试验中取得积极结果。初步分析显示，接受低剂量ECUR-506治疗的婴儿表现出持久的临床反应，包括标准治疗药物的持续停用和18个月内无高氨血症事件（HAEs）。此外，接受低剂量治疗的参与者（n=3）在HAEs和超氨血症危机（HACs）的年化发生率方面显示出统计学上显著的降低。OTC缺陷症是一种罕见的严重遗传性疾病，由于肝脏中负责从血液中移除氨的酶缺陷导致氨在血液中积累到有毒水平。iECURE公司CEO Joe Truitt表示，这些数据令人鼓舞，突出了减少疾病负担的潜力。
iECURE公司基因编辑疗法在OTC缺乏症临床试验中取得积极成果
2026-05-13 18:00:00
iECURE公司宣布，其在OTC缺乏症临床试验中使用的基因编辑疗法ECUR-506显示出改善的代谢稳定性。截至2026年4月20日，71%的参与者治疗后未出现高氨血症危象（HACs），三个剂量组的年化HACs发生率降低了52%。OTC缺乏症是一种罕见的严重遗传性疾病，由负责从血液中移除氨的酶缺陷引起。高氨血症危象是导致新生儿OTC缺乏症发病率和死亡率的主要原因。iECURE公司正在开发的治疗方法旨在通过将OTC基因插入肝脏细胞中的PCSK9基因位点来恢复OTC酶活性。该疗法利用两种腺相关病毒（AAV）载体，每种载体携带不同的有效载荷。
Precision BioSciences发布2026年第一季度财务报告及业务更新
2026-05-05 00:00:00
Precision BioSciences公司公布了截至2026年3月31日的第一季度财务报告，并提供了业务更新。公司在第一季度继续推进其两个临床阶段的体内基因编辑项目，包括将PBGENE-HBV推进到ELIMINATE-B试验的新队列，以及推动PBGENE-DMD通过IND批准并激活了第一个临床试验点。公司预计将在2026年通过ELIMINATE-B试验产生更多临床数据，并在FUNCTION-DMD试验中招募更多站点和患者。PBGENE-HBV是Precision公司完全拥有的体内基因编辑项目，正在全球首次人体临床试验中评估，作为慢性乙型肝炎的潜在治愈性治疗。PBGENE-DMD是Precision公司针对杜氏肌营养不良症（DMD）的开发项目，旨在通过使用两个ARCUS核酸酶在单个AAV中递送，恢复近全长的功能性肌营养不良蛋白。此外，Precision还宣布了与iECURE和Imugene的合作项目进展，以及其财务状况和研发支出情况。
iECURE公司在基因编辑疗法研究中取得进展，将在会议上展示临床数据
2026-04-28 20:02:00
iECURE公司，一家专注于开发针对严重遗传性神经代谢性疾病的基因编辑疗法公司，宣布将在2026年5月11日至15日在波士顿举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年度会议上，以及2026年5月17日至20日在波多黎各举行的遗传代谢疾病学会（SIMD）年度会议上展示其正在进行中的OTC-HOPE临床试验的初步数据。该试验评估了ECUR-506在新生儿 ornithine transcarbamylase (OTC) 缺陷症治疗中的效果。数据表明，ECUR-506治疗后，患者发生高氨血症危机（HAC）的频率有所下降，这是OTC缺乏症最严重和最具生命威胁的表现。此外，研究中的第一位接受治疗的婴儿在一年后仍保持持续的疗效，包括停止标准治疗。iECURE公司还将在SIMD会议上设立展位，并介绍了其基因编辑疗法ECUR-506，该疗法旨在通过将OTC基因插入肝脏细胞中的PCSK9基因位点来恢复OTC酶活性。
Precision BioSciences发布2026年战略重点和业务更新
2026-01-12 00:00:00
Precision BioSciences公司近日发布了2026年的战略重点和业务更新，强调其在临床阶段基因编辑疗法方面的进展。公司重点介绍了其两个领先项目PBGENE-HBV和PBGENE-DMD的最新进展，包括即将到来的临床试验里程碑和强劲的财务状况。PBGENE-HBV项目旨在通过消除cccDNA来治愈乙型肝炎，而PBGENE-DMD项目则是一种针对杜氏肌营养不良症的创新基因编辑疗法。此外，公司还讨论了其合作伙伴项目ECUR-506和Azer-Cel的进展，以及其财务状况，预计到2028年将拥有充足的现金储备。
iECURE公司宣布将在会议上展示OTC-HOPE临床试验数据
2025-10-02 20:00:00
iECURE公司，一家专注于开发针对肝脏疾病的变体无关体内靶向基因插入疗法的基因组编辑公司，宣布将在2025年10月7日至10日在西班牙塞维利亚举行的欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）年度大会和10月14日至18日在波士顿举行的美国人类遗传学会（ASHG）年度会议上展示其候选药物ECUR-506在新生儿 ornithine transcarbamylase (OTC) 缺陷症治疗中的临床试验数据。这些数据将扩展2025年1月之前报告的结果，显示在OTC-HOPE研究中接受治疗的第一名婴儿符合研究方案的完全临床反应。OTC-HOPE研究是一项针对具有遗传性新生儿OTC缺陷的婴儿进行的人体临床试验，旨在评估ECUR-506单剂静脉注射的安全性、耐受性和疗效。iECURE公司采用的方法依赖于递送两种携带不同载体的相同衣壳的腺相关病毒（AAV）载体，其中ECUR-506由两个载体组成，一个针对基因编辑的PCSK9基因位点，另一个插入所需的OTC基因。
Renovamen Advisors®正式成立，助力早期生物技术公司实现商业化
2025-09-03 15:00:00
Renovamen Advisors® LLC，由制药行业资深人士Tay Salimullah创立，今日正式宣布成立。该公司的使命是帮助早期生物技术公司提升企业价值并加速其商业化进程。Renovamen提供高影响力的咨询服务，涵盖投资者准备、市场推广加速和领导力转型等方面。Tay Salimullah拥有超过25年的全球制药、生物技术和医疗保健投资经验，曾参与Zolgensma®和Kymriah®等先进疗法的成功。Renovamen的咨询服务涵盖了从小分子和生物制剂到复杂基因和细胞疗法的全谱系。该公司专注于三个核心领域：战略清晰、运营执行和领导力提升。生物技术行业正处于战略转折点，科学创新蓬勃发展，但资本受限，时间紧迫，商业准备的标准不断提高。Renovamen帮助生物技术团队将突破性科学转化为可扩展的价值。通过在全球范围内推出数十亿美元疗法的经验，该公司为高管团队、首席执行官、董事会和投资者提供谦逊、紧迫和精确的服务。
iECURE 将在即将举行的医学会议上展示 ECUR-506 治疗鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症的初步 OTC-HOPE 临床数据
2025-05-06 20:00:00
iECURE公司宣布，其针对新生儿 ornithine transcarbamylase (OTC) 缺陷的基因编辑候选药物ECUR-506在正在进行中的OTC-HOPE临床试验中，首位完成研究的受试者初步数据将在2025年5月12日至17日在新奥尔良举行的美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）年会上以及2025年5月24日至27日在意大利米兰举行的欧洲人类遗传学会（ESHG）会议上公布。iECURE还将参加ASGCT的研讨会，讨论公司在基因组编辑方面的临床进展。OTC-HOPE研究是一项评估ECUR-506在新生儿OTC缺陷中的安全性和耐受性的1/2期临床试验，主要目标是评估静脉注射单剂量的安全性。iECURE专注于开发针对肝脏疾病的基因编辑疗法，其管理团队在孤儿药和基因治疗临床试验的执行以及多个产品的成功商业化方面拥有丰富经验。
iECURE 将在 ACMG 年度临床遗传学会议上呈报鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 1/2 期 OTC-HOPE 临床试验的初步数据
2025-03-12 00:00:00
iECURE公司宣布，将在2025年3月18日至22日在洛杉矶举行的美国医学遗传学和基因组学年会（ACMG）上展示其基因编辑候选药物ECUR-506在新生儿 ornithine transcarbamylase（OTC）缺乏症治疗中的初步数据。该药物正在进行的OTC-HOPE临床试验中，首个接受治疗的婴儿已根据研究方案表现出完全的临床反应。OTC-HOPE研究是一项针对新生儿OTC缺乏症婴儿的1/2期临床试验，旨在评估ECUR-506的安全性和耐受性，并评估其药代动力学、疗效以及对疾病特异性生物标志物、发育里程碑和生活质量的影响。iECURE是一家专注于开发针对肝脏疾病的基因编辑疗法的临床阶段公司，其管理团队在孤儿药和基因疗法临床试验的执行以及多个产品的成功商业化方面拥有丰富经验。Precision BioSciences公司利用其创新的ARCUS®基因编辑平台，旨在为广泛的遗传和感染性疾病提供持久治愈方案。
基因治疗先驱 Jim Wilson 对 iECURE 宣布 ECUR-506 完全临床缓解发表评论
2025-01-09 00:00:00
GEMMA Biotherapeutics公司宣布，其基因编辑产品ECUR-506在治疗婴儿 Ornithine Transcarbamylase Deficiency（OTCD）方面取得初步成功，这是该公司35年前开始研究基因治疗以来的重要进展。公司创始人Jim Wilson博士表示，这一成果展示了现代科学的惊人力量和坚持不懈的重要性。在经过数十年的努力后，GEMMABio与iECURE合作，将基因编辑技术应用于临床，为OTCD患者带来了新的希望。公司将继续支持iECURE推进这一项目，并将该技术应用于其他致命性肝脏代谢疾病的治疗。
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