Precision BioSciences公司近日发布了2026年的战略重点和业务更新，强调其在临床阶段基因编辑疗法方面的进展。公司重点介绍了其两个领先项目PBGENE-HBV和PBGENE-DMD的最新进展，包括即将到来的临床试验里程碑和强劲的财务状况。PBGENE-HBV项目旨在通过消除cccDNA来治愈乙型肝炎，而PBGENE-DMD项目则是一种针对杜氏肌营养不良症的创新基因编辑疗法。此外，公司还讨论了其合作伙伴项目ECUR-506和Azer-Cel的进展，以及其财务状况，预计到2028年将拥有充足的现金储备。
iECURE公司，一家专注于开发针对肝脏疾病的变体无关体内靶向基因插入疗法的基因组编辑公司，宣布将在2025年10月7日至10日在西班牙塞维利亚举行的欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）年度大会和10月14日至18日在波士顿举行的美国人类遗传学会（ASHG）年度会议上展示其候选药物ECUR-506在新生儿 ornithine transcarbamylase (OTC) 缺陷症治疗中的临床试验数据。这些数据将扩展2025年1月之前报告的结果，显示在OTC-HOPE研究中接受治疗的第一名婴儿符合研究方案的完全临床反应。OTC-HOPE研究是一项针对具有遗传性新生儿OTC缺陷的婴儿进行的人体临床试验，旨在评估ECUR-506单剂静脉注射的安全性、耐受性和疗效。iECURE公司采用的方法依赖于递送两种携带不同载体的相同衣壳的腺相关病毒（AAV）载体，其中ECUR-506由两个载体组成，一个针对基因编辑的PCSK9基因位点，另一个插入所需的OTC基因。
iECURE公司宣布，其针对新生儿 ornithine transcarbamylase (OTC) 缺陷的基因编辑候选药物ECUR-506在正在进行中的OTC-HOPE临床试验中，首位完成研究的受试者初步数据将在2025年5月12日至17日在新奥尔良举行的美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）年会上以及2025年5月24日至27日在意大利米兰举行的欧洲人类遗传学会（ESHG）会议上公布。iECURE还将参加ASGCT的研讨会，讨论公司在基因组编辑方面的临床进展。OTC-HOPE研究是一项评估ECUR-506在新生儿OTC缺陷中的安全性和耐受性的1/2期临床试验，主要目标是评估静脉注射单剂量的安全性。iECURE专注于开发针对肝脏疾病的基因编辑疗法，其管理团队在孤儿药和基因治疗临床试验的执行以及多个产品的成功商业化方面拥有丰富经验。
iECURE公司宣布，将在2025年3月18日至22日在洛杉矶举行的美国医学遗传学和基因组学年会（ACMG）上展示其基因编辑候选药物ECUR-506在新生儿 ornithine transcarbamylase（OTC）缺乏症治疗中的初步数据。该药物正在进行的OTC-HOPE临床试验中，首个接受治疗的婴儿已根据研究方案表现出完全的临床反应。OTC-HOPE研究是一项针对新生儿OTC缺乏症婴儿的1/2期临床试验，旨在评估ECUR-506的安全性和耐受性，并评估其药代动力学、疗效以及对疾病特异性生物标志物、发育里程碑和生活质量的影响。iECURE是一家专注于开发针对肝脏疾病的基因编辑疗法的临床阶段公司，其管理团队在孤儿药和基因疗法临床试验的执行以及多个产品的成功商业化方面拥有丰富经验。Precision BioSciences公司利用其创新的ARCUS®基因编辑平台，旨在为广泛的遗传和感染性疾病提供持久治愈方案。
Precision BioSciences公司利用其创新的ARCUS®平台开发体内基因编辑疗法，其合作伙伴iECURE报告了在OTC-HOPE 1/2期临床试验中，首位接受ECUR-506治疗的患者的临床疗效和安全性数据。ECUR-506是一种针对新生儿 ornithine transcarbamylase (OTC) 缺陷的体内基因插入项目，使用Precision许可的PCSK9特异性ARCUS核酸酶。治疗结果显示，ECUR-506在婴儿中耐受性良好，未出现显著的临床安全性问题。该研究正在进行中，预计2025年完成入组，2026年上半年提供完整数据。Precision的PBGENE-HBV ELIMINATE-B试验也在进行中，预计2025年将公布1期数据。
GEMMA Biotherapeutics公司宣布，其基因编辑产品ECUR-506在治疗婴儿 Ornithine Transcarbamylase Deficiency（OTCD）方面取得初步成功，这是该公司35年前开始研究基因治疗以来的重要进展。公司创始人Jim Wilson博士表示，这一成果展示了现代科学的惊人力量和坚持不懈的重要性。在经过数十年的努力后，GEMMABio与iECURE合作，将基因编辑技术应用于临床，为OTCD患者带来了新的希望。公司将继续支持iECURE推进这一项目，并将该技术应用于其他致命性肝脏代谢疾病的治疗。
Precision BioSciences发布2024年第二季度财务报告，并更新业务进展。公司推进PBGENE-HBV项目，旨在治疗慢性乙型肝炎，预计将成为首个进入临床试验的基因编辑项目，旨在通过消除病毒复制的根源来提供功能性治愈。同时，公司也在推进PBGENE-PMM项目，针对线粒体疾病，预计将在2025年提交IND和/或CTA申请。公司财务状况良好，预计现金储备将支持其两个自有项目在2025年和2026年进入1期临床试验。此外，公司还参与了几项合作项目，并获得了监管机构的批准，以推进其基因编辑疗法的研究和开发。
iECURE公司宣布其针对鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）缺乏症的基因编辑疗法ECUR-506获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准，用于评估新生儿男性患者的安全性。OTC-HOPE研究将在英国和澳大利亚进行，旨在评估ECUR-506的安全性和耐受性，并探索其药代动力学和疗效。这是首个在美国获得批准用于婴儿的体内基因插入项目，代表了首次在临床中使用ARCUS®核酸酶提供体内插入点的功能基因。ECUR-506有望为患有严重新生儿OTC缺乏症的孩子提供长期的治疗希望，无需肝脏移植。
Precision BioSciences，Inc.（纳斯达克：DTIL）作为一家先进的基因编辑公司，利用其创新的ARCUS平台开发体内基因编辑疗法，包括基因消除、插入和切除。2023年，公司成功转型为体内基因编辑公司，加速推进完全拥有的体内项目PBGENE-HBV和PBGENE-PMM的研发。公司成功变现了之前的CAR T投资，并完成了一笔4000万美元的公开募股，加强了资产负债表。公司获得了美国食品药品监督管理局（FDA）和海外关键监管机构的监管反馈，为PBGENE-HBV在2024年的IND和/或CTA申请提供了明确和一致性的指导。此外，合作伙伴iECURE将首个ARCUS介导的基因编辑项目推进到临床试验阶段，增强了公司信心，并为ARCUS体内基因编辑项目建立了监管先例，有望为患者提供治愈性治疗。公司计划在2024年和2025年继续推进PBGENE-HBV和PBGENE-PMM项目，并开始一个新的基因插入项目。此外，公司还与Novartis合作推进PBGENE-NVS项目，与Prevail Therapeutics合作推进PBGENE-DMD项目，并展示了ARCUS在非分裂细胞中进行高效率基因插入的新数据。公司完成了CAR T投资的变现，与TG Therapeutics和Imugene Limited签署了许可协议，并完成了与Caribou Biosciences的非独家专利许可协议。此外，公司还完成了一笔4000万美元的公开募股，预计将使公司的现金余额延长至2026年下半年。
Precision BioSciences公司利用其创新的ARCUS平台开发体内基因编辑疗法，其合作伙伴iECURE获得英国药品和健康产品监管机构（MHRA）批准，将ECUR-506的临床试验扩展到英国。OTC-HOPE研究旨在评估ECUR-506治疗婴儿 Ornithine Transcarbamylase（OTC）缺乏症的效果。这一批准是在澳大利亚治疗商品管理局（TGA）之前批准开始OTC-HOPE研究之后获得的。Precision BioSciences在2021年向iECURE许可了一种ARCUS核酸酶，用于治疗OTC缺乏症。OTC缺乏症是一种常见的遗传代谢疾病，目前的治疗方法有限，主要是肝脏移植。Precision BioSciences认为，通过多个监管机构的审批是ARCUS技术的证明，并计划在2024年推进其完全拥有的乙型肝炎项目。
iECURE公司宣布，澳大利亚治疗药品管理局（TGA）已批准其针对儿童（或新生儿） Ornithine Transcarbamylase（OTC）缺乏症的ECUR-506（原名GTP-506）临床试验通知（CTN）。这是此类监管批准的第一步，预计2024年还将有更多批准。iECURE正在准备全球首个1/2期临床试验的地点，并预计2024年上半年开始临床试验。ECUR-506有望恢复缺乏OTC酶的婴儿的OTC酶功能，目前的标准治疗依赖于低蛋白饮食、肾脏透析、使用氨清除剂和最终肝脏移植。OTC-HOPE研究是一项针对婴儿男孩的1/2期临床试验，旨在评估ECUR-506的安全性、耐受性、药代动力学和疗效。
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