2026年2月11日，来自辛辛那提儿童医院的医学创新者Takanori Takebe博士被选入TIME100健康榜单，该榜单表彰了全球最具影响力的健康领域领袖。Takebe博士是辛辛那提儿童医院首位获此殊荣的科学家。他在2016年加入辛辛那提儿童医院，目前担任胃肠病学、肝病学与营养和发育生物学部门的成员，以及干细胞与器官oids研究和医学中心（CuSTOM）的商业创新总监。同时，他还是日本大阪大学的教授和代谢治疗初创公司OrsoBio的联合科学创始人。Takebe博士的研究成就包括在器官oid医学、再生生物学和非常规呼吸支持技术方面的开创性工作。他的实验室是首批完善生成功能性肝器官oid技术的实验室之一，这使得研究人员能够超越动物模型，使用人类组织系统研究疾病原因并测试潜在治疗方法。此外，他还因研究证明氧气化液体可以通过肛门作为严重呼吸衰竭患者的抢救方法而受到国际关注。这一研究最初在《Med》杂志上发表动物实验结果，后来在加拿大科学节目《事物的本质》中展出，并导致Takebe及其同事在2024年获得伊格诺尔奖。目前，这一“臀部呼吸”概念已与东京科学研究所的初创公司EVA Therapeutics合作进入人体临床试验。Takebe博士还获得了多项荣誉，包括2023年国际干细胞研究学会杰出青年研究员奖、2024年维莱克基金会生物医学科学创意承诺奖、2019年日本科学院奖和2016年纽约干细胞基金会罗伯逊干细胞研究员奖。
OrsoBio公司宣布，其口服肝脏靶向线粒体质子载体TLC-6740与GLP-1/GIP受体激动剂tirzepatide联合使用在24周Phase 1b/2a临床试验中取得了积极结果。该联合疗法在安全性、耐受性和体重减轻方面均达到了主要和关键探索性终点。与单独使用tirzepatide相比，接受TLC-6740加tirzepatide治疗的参与者平均体重减轻了13.3%，而单独使用tirzepatide的参与者平均体重减轻了8.8%。TLC-6740在联合使用中表现出良好的安全性，没有观察到3级或严重不良事件、治疗中断或过度全身解偶联的迹象。OrsoBio计划在2026年提交这些发现，并继续推进TLC-6740的临床开发。
奥索生物公司宣布在2025年11月4日至7日在亚特兰大举行的肥胖周®上展示其针对肥胖和相关代谢紊乱治疗药物的新临床和临床前数据。奥索生物的五篇摘要突出了其线粒体质子体药物组合的安全性、药代动力学（PK）和疗效。这些发现强调了TLC-6740和TLC-1180——单独或与GLP-1受体激动剂联合使用——在肠促胰岛素治疗后诱导和维持体重减轻的潜力。奥索生物正在推进一系列针对肥胖的质子体，以肝脏靶向口服剂TLC-6740为首。在肥胖周上，公司将展示TLC-6740在与其他药物联用时确认其安全性和PK的1期数据。TLC-1180是一种新型、口服的二代质子体，其活性和全身分布优于TLC-6740。在先前的研究中，TLC-1180在肥胖小鼠中增加了能量消耗，减少了体重，并改善了血糖控制。奥索生物已启动一项针对肥胖的潜在疗法的1期临床试验，以评估TLC-1180的初步安全性和PK。
Ascenta Capital，一家专注于投资多药开发阶段生物技术公司的风险投资公司，近日宣布其首支基金已成功关闭，募集资金达到3.25亿美元。该公司由Evan Rachlin博士和Lorence Kim博士于2023年创立，两位创始人拥有深厚的生物技术运营和投资经验。Ascenta Capital专注于在临床试验早期阶段领导或共同领导对多药生物技术公司的投资。公司由14人组成的团队包括8位投资专业人士和3位执行顾问，他们在职业生涯中共同参与了30多种已批准药物的审批。Ascenta Capital的投资策略基于深入的关系网络，专注于少数几家杰出的生物技术公司，以便在临床、监管、制造、科学和资本策略上集中思考伙伴关系。截至目前，Ascenta Capital已向6家生物技术公司投入超过1亿美元的资金，这些公司共有14项临床试验和40多个在研项目。Ascenta Capital的投资哲学不受治疗领域的限制，其投资组合公司包括ADARx Pharmaceuticals、Iambic Therapeutics、Odyssey Therapeutics、Cardurion Pharma、OrsoBio和Alpha9 Oncology。该旗舰基金的投资者涵盖了机构投资者，包括家族办公室、多家族办公室、捐赠基金和超高净值个人。
OrsoBio公司宣布，其针对肥胖及其相关疾病的肝脏靶向线粒体质子载体TLC-6740的新数据将在2024年6月21日至24日在佛罗里达州奥兰多举行的美国糖尿病协会第84届科学会议上展示。公司将展示三个摘要，分享其线粒体质子载体TLC-6740在健康人类中的安全性和初步疗效，以及与选择性ACC2抑制剂TLC-3595和GLP-1受体激动剂的组合在老鼠模型中引起的体重减轻、增加能量消耗和改善血糖控制的前临床数据。OrsoBio首席医疗官Rob Myers表示，TLC-6740有望在肥胖患者中实现安全增加能量消耗、代谢益处并促进体重减轻。新的人体和前临床数据显示，TLC-6740可以促进健康体重减轻，通过增加能量消耗和脂肪氧化，并直接解决胰岛素抵抗的根本原因，这是肥胖许多并发症的驱动因素。
美国加利福尼亚的生物制药公司OrsoBio获得6000万美元A轮融资，融资总额达9700万美元，由Longitude Capital和Enavate Sciences领投，现有投资者及新投资者礼来公司参与。公司将利用资金支持肥胖症和相关代谢疾病治疗项目，包括2型糖尿病、NASH和严重血脂异常等。OrsoBio研发团队由医生和科学家组成，拥有丰富经验。目前，公司有四个项目在进行临床和临床前开发，包括线粒体质子素组合、ACC2抑制剂、LXR反向激动剂和ACMSD抑制剂。
OrsoBio公司宣布了其研发的TLC-2716药物在第一阶段人体临床试验中的初步安全、药代动力学和药效学数据。TLC-2716是一种针对严重高甘油三酯血症和非酒精性脂肪性肝炎的肝脏靶向LXR反向激动剂。该药物通过多种机制调节血浆甘油三酯和胆固醇水平，包括抑制脂质新生、增加富含甘油三酯和胆固醇的脂蛋白清除以及减少肠道脂质吸收。临床试验结果显示，TLC-2716在健康志愿者中表现出良好的安全性和耐受性，且对动脉粥样硬化性脂质参数（如甘油三酯、LDL-C、LDL颗粒和载脂蛋白B）有显著改善。基于这些积极数据，OrsoBio计划开展针对患有严重高甘油三酯血症和肝脂肪变性患者的第二阶段a期临床试验，预计2024年初获得数据。
OrsoBio公司宣布，其研发的针对严重代谢疾病的药物TLC-6740在正在进行的一期临床试验中显示出初步的安全性和药代动力学数据。TLC-6740是一种针对肝脏的线粒体质子载体，旨在作为口服的首个同类药物，用于治疗肥胖及其相关疾病，如糖尿病和非酒精性脂肪性肝炎。该研究通过减少全身性解偶联带来的毒性，如体温升高，来探索TLC-6740的安全性和有效性。初步结果显示，TLC-6740具有良好的安全性，并有望在低剂量下实现有效的治疗效果。OrsoBio计划在2023年10月的国际肥胖会议上展示这些初步结果，并期待在后续研究中进一步验证TLC-6740的潜力。
OrsoBio公司宣布完成了TLC-6740临床试验的第二阶段，这是一项针对肥胖及其相关疾病（如糖尿病和非酒精性脂肪性肝炎）的创新口服药物。该药物是一种针对肝脏的线粒体质子载体，旨在通过增加能量消耗来减轻体重并改善代谢。临床试验结果显示，TLC-6740在健康受试者中表现出良好的耐受性和初步的药代动力学数据，支持每日一次的给药。此外，该药物在肥胖和胰岛素抵抗的动物模型中显示出减轻体重、降低肝脏和血浆甘油三酯以及改善胰岛素敏感性的效果。OrsoBio公司正在积极推动这一创新疗法的研发，以应对美国日益严重的肥胖和肥胖相关疾病问题。
OrsoBio公司宣布，其研发的针对严重代谢紊乱的治疗药物TLC-3595在2a期临床试验中已对首位患者进行给药。该试验旨在评估TLC-3595在胰岛素抵抗患者中的安全性和胰岛素敏感性增强效果，包括使用批准的降糖疗法治疗的2型糖尿病患者。预计到2023年底将公布支持TLC-3595安全性和有效性的概念验证数据。全球有5.37亿成年人患有糖尿病，预计到2030年将增长至6.4亿，到2045年将增至7.8亿。胰岛素抵抗是糖尿病发生发展的关键因素，可导致心血管疾病、肾脏疾病和癌症等多种并发症。OrsoBio公司首席医疗官Rob Myers表示，随着全球2型糖尿病负担的日益加重，开发新型、耐受性好的增强胰岛素敏感性的疗法的需求从未如此迫切。TLC-3595是一种新型和选择性的ACC2抑制剂，旨在通过增加脂肪酸氧化、减少异位脂质积累和改善骨骼肌和肝脏的胰岛素敏感性来治疗2型糖尿病。该化合物可能还具有治疗其他以脂肪酸氧化受损为特征的疾病（如肝硬化伴肌少症和NASH）的潜力。
Syndax Pharmaceuticals宣布，其研发的癌症疗法revumenib在治疗NPM1或MLLr（KMT2Ar）突变的急性白血病患者的临床试验中取得积极数据。试验中，30%的患者达到完全缓解/完全缓解后缓解，53%的患者达到总缓解率，且无因治疗相关不良事件而停药的情况。中位缓解持续时间达9.1个月，9名接受干细胞移植的患者保持缓解状态，其中4名患者缓解超过一年。这些数据将在2022年12月10日的美国血液学会（ASH）年会上进行口头报告。公司将于2022年12月11日举办电话会议和网络直播，讨论ASH数据更新。Revumenib是一种高度选择性的口服门宁抑制剂，目前正在进行AUGMENT-101临床试验，旨在评估其在治疗复发/难治性急性白血病中的安全性和疗效。
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