PerkinElmer的SIRION Biotech与西班牙巴塞罗那的基因组调控中心(CRG)合作,共同开发新一代用于1型和2型糖尿病基因治疗的AAV载体。双方将结合SIRION的AAV技术平台和病毒载体开发及生产专长,以及CRG在遗传调控机制方面的深厚知识,旨在开发针对特定胰腺细胞类型、含有在细胞特异性调控元件控制下表达治疗基因的AAV载体。这一新方法旨在提高未来基于AAV的糖尿病基因治疗的精确性、安全性和疗效。双方希望通过合作,不仅为1型和2型糖尿病提供更好的基因治疗选择,还将推动生命科学行业在神经退行性疾病等其他疾病中创造更成功和专业的基因治疗。
SIRION Biotech与全球生物制药公司Sanofi达成合作,共同开发改进的组织选择性腺相关病毒(AAV)载体,以实现针对影响主要人类器官的多种致命性疾病的基因治疗。双方将结合各自的技术平台,创建新一代AAV载体,目标是开发新的和改进的AAV衣壳,具有更安全的产品特性、更高的特异性以及更高的基因递送效率。这一合作旨在为基因治疗领域提供更多治疗选择,有望为全球数百万患者带来新的治疗希望。
SIRION Biotech GmbH于2021年1月7日将其LentiBOOST™转导技术许可给Cellectis,该技术用于生产异基因CAR T细胞。SIRION将获得前期付款和里程碑付款,以及未来产品净销售额的提成和与商业成功挂钩的许可费。异基因CAR-T细胞疗法代表了免疫肿瘤学方法在简便性、可用性和成本效益方面的未来变革。SIRION的LentiBOOST™技术能够提高对如造血干细胞等难转导细胞类型的 lentiviral 转导效率,并实现CAR-T细胞生成所需的大结构稳定整合。SIRION自2007年起在慕尼黑开展业务,致力于推动病毒载体技术在基因和细胞治疗以及疫苗开发中的应用,至今已完成1500多个项目,与200多个独立客户群体合作。
Mustang Bio与SIRION Biotech达成一项许可协议,Mustang获得SIRION的LentiBOOST™技术用于开发MB-207,这是一种针对X连锁严重联合免疫缺陷症(XSCID)的基因疗法。MB-207旨在治疗已接受造血干细胞移植(HSCT)的患者。SIRION将获得前期付款、开发销售里程碑和未来产品销售的版税。Mustang计划在几个月内向美国食品药品监督管理局(FDA)提交MB-207的新药研究申请(IND),以启动针对XSCID患者的关键性2期临床试验。MB-207由国立过敏与传染病研究所(NIAID)和圣犹达儿童研究医院共同开发,已进行多年研究,并已获得FDA的孤儿药和罕见儿科疾病指定。
SIRION Biotech与丹麦初创公司InProTher达成一项广泛的许可协议,涉及SIRION的腺病毒技术,用于编码内源性逆转录病毒(ERV)抗原的癌症疫苗,旨在进行主动免疫治疗。双方还同意转让一种腺病毒载体专利申请的所有权,该载体能够编码一种病毒样颗粒(VLP),并展示一种非活性的免疫抑制域(ISD)。这种疫苗通过CD4 T细胞或CD8 T细胞启动的两种反应途径之一或两者,显示出改进的免疫反应。SIRION和InProTher已在HPV疫苗开发和ERV领域合作超过五年。InProTher是一家免疫治疗公司,正应用腺病毒技术进行大核酸克隆和增加复制缺陷型腺病毒的产量,目标是开发世界上第一种能够针对人类基因组中通常处于休眠状态的古老逆转录病毒的免疫抑制基因的适应性免疫疗法。SIRION将获得InProTher的股份以及在董事会中的代表权。如果InProTher的开发项目通过临床开发障碍,双方还同意了里程碑和版税。
SIRION Biotech与国家过敏和传染病研究所(NIAID)达成许可协议,将LentiBOOST技术授权给NIAID,以提升其血细胞生成干细胞基因治疗项目的临床疗效。这项技术旨在改善X连锁严重联合免疫缺陷症(SCID-X1)患者的治疗,该疾病由单个基因ILR2G的突变引起,导致免疫系统严重受损。SIRION的LentiBOOST技术通过提高基因整合效率,有助于实现更持久的临床反应。该技术已在多个临床试验中使用,并显示出安全性和临床有效性。
SIRION Biotech与Denali Therapeutics签署了一项许可和合作协议,旨在开发用于神经退行性疾病治疗的腺相关病毒(AAV)载体,以实现药物跨越血脑屏障。该合作将利用SIRION的病毒载体技术和Denali在神经退行性疾病领域的专业知识,共同开发新一代AAV载体,旨在提高治疗药物对大脑的特异性、高效性和安全性。合作内容包括开发费用、前期和里程碑付款,以及未来产品或疗法的净销售额的额外低至中等个位数版税。此次合作预计将加速神经退行性疾病如帕金森病、阿尔茨海默病和肌萎缩侧索硬化症等治疗药物的研发进程。
Orchard Therapeutics与SIRION Biotech签署许可协议,Orchard获得SIRION的LentiBOOST技术,用于提高其某些外周血造血干细胞基因治疗药物候选品的制造效率。Orchard Therapeutics致力于通过创新基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生命,该公司正在建立制造能力,以向全球的罕见病患者提供潜在的变革性基因疗法产品。SIRION将向Orchard提供其专有的慢病毒转导增强剂LentiBOOST的许可,用于开发和商业化特定Orchard项目。LentiBOOST旨在提高慢病毒转导性能,适用于初级T细胞和造血干细胞等难处理细胞类型。Orchard Therapeutics的药物组合包括Strimvelis、ADA-SCID、MLD、WAS、X-CGD和TDBT等。SIRION Biotech成立于2005年,致力于推动基因和细胞疗法以及疫苗开发的新一代病毒载体技术。