驯鹿生物宣布其自主研发的全人源靶向GPRC5D CAR-T细胞治疗产品RD118在《Blood》期刊发表治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)的最新临床研究成果。研究显示,RD118在既往多线治疗后复发的R/R MM患者中展现出显著的疗效与可控的安全性,总体缓解率高达94.4%,中位无进展生存期达18.2个月。该研究是在上海交通大学医学院附属瑞金医院和华中科技大学同济医学院附属同济医院进行的开放标签、剂量探索性1期临床研究。RD118的创新设计包括采用全人源纳米抗体作为抗原结合域,以及结合4-1BB/CD3ζ信号域,旨在为患者提供新的治疗选择。
EsoBiotec与Pregene Biopharma合作开展ESO-T01临床试验,该药物是一种免疫屏蔽的慢病毒载体,可在体内将T淋巴细胞重编程为高效的BCMA CAR-T细胞。首例受试者在中国接受了ESO-T01单剂量治疗,28天后骨髓中未检测到癌细胞。初步观察表明,ESO-T01在首次剂量下表现出良好的安全性和疗效,无需预处理淋巴细胞清除。ESO-T01有望简化患者治疗过程,具有成本效益,且治疗时间短,仅需10分钟内完成静脉注射。EsoBiotec和Pregene Biopharma共同致力于使这一创新治疗在全球范围内可负担且易于获取。
百济神州于4月8日在药物临床试验登记与公示平台登记了一项III期临床试验,该试验旨在评估Sonrotoclax(BGB-11417,Bcl-2抑制剂)联合泽布替尼(Zanubrutinib,BTK抑制剂)对比维奈克拉(Venetoclax,Bcl-2抑制剂)联合奥妥珠单抗(Obinutuzumab,CD20单抗)在初治慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者中的疗效。主要终点为无进展生存期(PFS),次要终点包括总完全缓解率(CRR)、微小残留病(uMRD4)率、总生存期(OS)及安全性指标。Sonrotoclax是一款强效、高选择性Bcl-2抑制剂,在临床前研究和肿瘤模型中显示出比维奈克拉更高的效力。目前,全球只有艾伯维/罗氏的维奈克拉获批上市,而百济神州的Sonrotoclax和亚盛医药的lisaftoclax(APG-2575)处于III期临床阶段,有望打破维奈克拉的市场垄断。
国际学术期刊EMBO Molecular Medicine发布了一项关于IASO Bio公司研发的Equecabtagene Autoleucel(Eque-cel)治疗难治性重症肌无力(MG)的临床数据。这项研究由同济医院、华中科技大学同济医学院王伟教授团队发起,纳入了两位难治性MG患者,结果显示Eque-cel具有良好的耐受性和安全性,并展现出持久的临床疗效。研究还发现,Eque-cel治疗后,患者的临床症状持续改善,肢体力量和肺活量显著提高,MG-ADL、QMG、MG-QOL和mRS评分持续改善。此外,Eque-cel在治疗其他抗体介导的自身免疫疾病方面也展现出潜力。
PNAS发表了一篇关于使用BCMA CAR-T细胞疗法治疗免疫介导的坏死性肌病(IMNM)的研究论文,该疗法在一名25岁男性患者身上取得了显著疗效。患者在接受多种传统治疗无效后,通过注射Equecabtagene Autoleucel(CT103A)实现了症状持续改善,肌酸激酶和肌红蛋白水平显著下降,生活质量得到提升。该研究为抗体介导的自身免疫性疾病提供了新的治疗选择,并有望改变自身免疫性疾病的治疗模式。IASO Bio公司正在进一步探索该疗法在其他自身免疫性疾病治疗中的应用。
中国国家药品监督管理局(NMPA)批准了IASO生物技术和再欣生物制药公司共同研发的Equecabtagene Autoleucel(FUCASO)新药申请,这是全球首个全人源BCMA CAR-T细胞疗法,用于治疗经过至少一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤患者。FUCASO是一种自体BCMA CAR-T细胞注射,通过慢病毒载体转导,含有全人源scFv、CD8a hinge和跨膜结构域,4-1BB共刺激和CD3激活结构域。该疗法在关键性FUMANBA-1研究中显示出显著的疗效,总缓解率(ORR)为96%,严格完全缓解/完全缓解(sCR/CR)率为74.3%,12个月的无进展生存率(PFS)为78.8%。FUCASO的批准为复发或难治性多发性骨髓瘤患者提供了新的治疗选择。