AGEPHA Pharma USA LLC发布了一项关于低剂量秋水仙碱（0.5毫克）降低主要不良心血管事件（MACE）风险的新临床数据，支持其在心血管疾病治疗中的应用。该研究名为“与安慰剂相比，秋水仙碱对已知冠状动脉粥样硬化进展的影响：Ekstrom试验”，在ACC.25美国心脏病学会74届科学会议和展览会上作为突破性临床试验进行展示。这些新数据强化了LODOCO®（秋水仙碱，0.5毫克片剂）作为首个抗炎动脉保护心血管治疗药物，降低成人患有已建立的动脉粥样硬化疾病或心血管疾病多重风险因素患者的心肌梗死（MI）、中风、冠状动脉血运重建和心血管死亡风险。研究结果表明，低剂量秋水仙碱（0.5毫克）可显著降低总斑块体积，与安慰剂相比，在12个月时低剂量秋水仙碱治疗组的斑块体积百分比减少1.1%（P=0.015）。该试验未达到其主要终点，因为低剂量秋水仙碱治疗并未显著降低低衰减斑块体积（LAP），这可能是由于有限的资金导致的试验招募受限。低剂量秋水仙碱治疗显著降低了致密钙化斑块体积（两组之间的百分比动脉粥样硬化体积[PAV]为-0.9%；P=0.009），这是心血管风险的另一个指标。同样，低剂量秋水仙碱治疗显示出非钙化斑块、纤维和纤维脂肪斑块消退的趋势。未来需要在大规模患者群体中进行进一步分析以确认这些发现。
Advent Therapeutics公司获得NIH的300万美元SBIR Phase IIB资助，用于开发新型吸入式维生素A疗法，预防早产儿支气管肺发育不良（BPD）。BPD是早产儿最常见的严重并发症，目前尚无有效治疗方法。该资助将加速公司产品开发，有望在2025年实现商业化。Advent公司计划首先在美国，然后是欧盟和全球范围内推广其维生素A注射剂产品，预计年销售额可能超过1亿美元。此外，公司还计划探索其新型维生素A药物产品的更广泛应用。
Lundquist Institute研究员Frans Walther博士获得来自比尔及梅琳达·盖茨基金会的两年期471,858美元资助，用于开发一种用于治疗新生儿呼吸窘迫综合征（RDS）的合成气雾化肺表面活性剂和非侵入性给药装置。RDS是新生儿死亡和发病率的主要原因，导致新生儿呼吸困难。该项目旨在开发一种合成肺表面活性剂，用于治疗早产儿肺表面活性剂缺乏和肺不成熟（RDS）以及因胎粪吸入综合征（MAS）导致的（近）足月儿肺表面活性剂失活。研究目标包括测试液体和干粉表面活性剂配方以及开发出的给药装置的疗效，并确定最佳肽、磷脂和赋形剂配方，以及选择候选药物和随后的IND使能研究。
Lundquist Institute的研究员Lina R. Nih博士及其团队获得来自美国国立卫生研究院下属的国家神经疾病与中风研究所的五年期、229万美元资助，旨在研究使用可注射多孔生物材料来靶向中风后的免疫反应，并促进新血管和轴突的形成，以改善中风患者的恢复和生存质量。这一研究有望为每年因中风而遭受长期影响的数十万人提供有效的治疗选择。Nih博士及其同事将利用这笔资金进一步研究一种名为BRAIN的新型生物材料，该材料基于Nih博士之前开发的两种系统，旨在修复受损大脑组织并减轻中风影响。
美国Lundquist研究所获得美国国立卫生研究院（NIH）300万美元资金，用于扩大男性避孕药效研究，计划招募120多对夫妇，将参与研究的夫妇总数增至400对以上。研究将在洛杉矶、加州、弗吉尼亚州、瑞典、智利以及美国、意大利和肯尼亚的其他中心进行。研究旨在评估一种新型男性避孕凝胶的效果，该凝胶可降低男性精子数量，同时维持性欲和其他激素依赖功能。研究人员表示，该研究对预防妊娠具有重要意义，目前已有48对夫妇参与洛杉矶地区的两年期临床试验。
SCYNEXIS公司宣布，其广谱抗真菌药物ibrexafungerp在治疗粘菌病方面的疗效与现有标准治疗方案相当。在苏格兰阿伯丁举行的第10届医学真菌学趋势（TIMM）会议上，基于小鼠模型的临床前数据表明，ibrexafungerp单药治疗在延长生存时间方面与现有的标准治疗方案（如两性霉素B脂质体和泊沙康唑）相当。此外，当ibrexafungerp与两性霉素B联合使用时，观察到协同效应，与单独使用任何一种疗法相比，中位生存时间和总生存时间显著提高。该研究由美国国立卫生研究院（NIH）资助，旨在评估ibrexafungerp治疗由根霉菌引起的粘菌病的潜力。粘菌病是一种罕见但危及生命的真菌感染，尤其是在COVID-19患者中，尤其是糖尿病患者中，病例数量急剧增加，这突显了开发新型治疗药物的重要性。
Brii Biosciences宣布，其针对非住院COVID-19患者的III期ACTIV-2试验中，BRII-196和BRII-198的联合疗法显著降低了住院和死亡的综合终点，与安慰剂相比，降低了78%。该试验评估了837名高风险患者，结果显示，在症状出现后10天内接受治疗的患者可能从中受益。这项研究由美国国立卫生研究院的国立过敏和传染病研究所赞助，结果表明，BRII-196/BRII-198组合疗法在预防病情恶化方面具有显著效果，预计最终研究结果将巩固其作为新型COVID-19治疗方案的潜力。
Amarin公司宣布，其在ESC预防心脏病学2021会议上展示的EVAPORATE试验进一步分析显示，在服用4克/天VASCEPA（二十碳五烯酸乙酯）的同时接受他汀类药物治疗的患者中，冠状动脉斑块稳定性在9个月时观察到变化，并在18个月内持续。该研究显示，与安慰剂相比，VASCEPA显著降低了低衰减斑块（LAP）的体积，并表明其可能有助于降低心血管风险。研究的主要局限性是样本量小，需要更多研究来全面了解VASCEPA对冠状动脉斑块的影响。
BridgeBio Pharma与加拿大糖组学网络（GlycoNet）宣布合作，将糖组学研究转化为治疗遗传疾病的潜在药物。BridgeBio将支持GlycoNet的研究项目，并可能通过其许可和附属发展模式资助临床研究。GlycoNet专注于开发基于碳水化合物的药物，包括疫苗和诊断工具，以解决未满足的医疗需求。BridgeBio与全球顶尖的学术和研究机构合作，包括GlycoNet，以支持早期有前景的研究。BridgeBio致力于通过应用遗传医学的进步，尽快帮助患者。
BridgeBio Pharma与The Lundquist Institute宣布合作，将基因驱动疾病和癌症的研究转化为潜在的治疗方案。BridgeBio将支持Lundquist的研究项目，并可能通过许可和附属发展模式支持其临床研究。BridgeBio与多家学术和研究机构合作，包括Brown大学、GlycoNet、俄勒冈健康与科学大学、罗斯威尔帕克综合癌症中心、加州大学戴维斯分校和加州大学圣地亚哥分校，以支持早期有潜力的基因驱动疾病和癌症研究。BridgeBio致力于利用遗传医学的进步，尽快帮助患者。
BridgeBio Pharma与加州大学圣地亚哥分校（UC San Diego）宣布建立合作关系，旨在将遗传驱动疾病的研究转化为潜在的治疗应用，重点关注肿瘤学和神经学。BridgeBio将支持UC San Diego的研究项目，并可能通过其许可和附属发展模式资助和推动这些项目。此外，BridgeBio还与布朗大学、GlycoNet、Lundquist研究所、俄勒冈健康与科学大学、罗斯威尔帕克综合癌症中心和加州大学戴维斯分校等机构建立了正式合作关系，共计20个合作伙伴，共同致力于开发针对遗传驱动疾病和癌症的疗法。
