洞察市场格局
解锁药品研发情报

客服电话

400-9696-311

医药数据查询

Muscular Dystrophy Association Inc

公司全称：Muscular Dystrophy Association Inc

国家/地区：美国/——

类型：——

公司介绍：

The Muscular Dystrophy Association is a not for profit organization supporting people with muscular dystrophy.In January 2023, Muscular Dystrophy Association Inc invested $600,000 in PathMaker Neurosystems Inc. Later that month, The Muscular Dystrophy Association announced a $650,000 investment in Myosana Therapeutics via its MDA Venture Philanthropy program

基本信息

地址：

161 N Clark St Ste 3550 CHICAGO ILLINOIS 60601; US; Telephone: +18005721717;

公司官网：

www.mda.org/

企业画像

行业领域：

应用技术：

重组病毒
体内基因治疗
基因疗法

热门标签：

创新药
基因疗法

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

企业动态

杜氏肌营养不良症被纳入新生儿筛查推荐名单

2025-12-17 00:51:00

美国卫生与公众服务部（HHS）正式将杜氏肌营养不良症（Duchenne）纳入推荐统一筛查面板（RUSP），这是美国所有州推荐新生儿筛查的条件清单。这一里程碑标志着在早期识别和治疗患有杜氏肌营养不良症儿童方面迈出了重要一步。Parent Project Muscular Dystrophy（PPMD）和肌营养不良症协会（MDA）在这一努力中发挥了领导作用，他们已经为此努力了十多年，使杜氏肌营养不良症的新生儿筛查成为现实。将杜氏肌营养不良症纳入RUSP将大大加快全国新生儿筛查的时间表，使家庭能够更早地与护理和神经肌肉专家建立联系，并更早地获得批准的治疗和支持性干预。通过减少影响杜氏肌营养不良症家庭的诊断延误，早期识别将导致长期健康结果得到改善。这一成就反映了数百个家庭、数十名临床医生和研究人员以及许多合作伙伴对及时检测的承诺，是对合作力量和这个社区共同承诺确保每个患有杜氏肌营养不良症的儿童都能拥有最好生活起点的证明。PPMD和MDA承诺确保这一建议在所有50个州得到有效和公平的实施。鼓励家庭和倡导者加入支持州级实施的持续努力。

肌肉萎缩症协会和 AFM-Téléthon 宣布提供 510,000 美元的研究资助，以推进线粒体肌病和 ALS 的治疗

2024-12-18

美国肌萎缩侧索硬化症协会（MDA）和法国肌萎缩侧索硬化症协会（AFM-Tlthon）共同宣布，将分别向两位优秀研究者提供研究资助，以加速肌病和肌萎缩侧索硬化症（ALS）的治疗方法开发。MDA执行副总裁兼首席研究官Sharon Hesterlee博士表示，这些资助将有助于理解这些疾病的潜在机制，并推动新的治疗方法的研发。其中，来自迈阿密大学米勒医学院的Michele Brischigliaro博士将获得21万美元的资助，用于研究“异常mt-mRNA折叠作为线粒体脑肌病的介质”。而来自魏茨曼科学研究所的Eran Hornstein博士将获得30万美元的资助，用于研究“microRNA作为家族性ALS表型转化的生物标志物”。这一合作标志着MDA与AFM-Tlthon之间的紧密合作，旨在推动罕见病治疗的新进展。

肌肉萎缩症协会和 Coalition to Cure Calpain 3 合作资助 300,000 美元的研究资助，用于肢带式肌营养不良症的基因治疗开发

2024-12-17

美国肌萎缩侧索硬化症协会（MDA）与治愈Calpain 3联盟（C3）共同资助了一项价值30万美元的研究补助金，用于支持加州大学洛杉矶分校（UCLA）杜氏肌营养不良症中心共同主任Melissa Spencer博士的研究。该补助金将用于Spencer博士的项目“优化治疗性基因和衣壳以治疗LGMD2A/R1”，旨在推进针对LGMD2A/R1型肢体带肌营养不良症的基因治疗。Spencer博士的研究旨在优化针对calpain-3（CAPN3）突变的基因治疗，这是LGMD2A/R1的遗传原因。通过提高这些治疗成分的递送和功能，该项目有望为受LGMD2A/R1影响的病人创造更有效的治疗选择。MDA首席研究官Sharon Hesterlee博士表示，与C3的合作强调了合作在推进研究和寻找神经肌肉疾病潜在治疗方法的重要性。Spencer博士对获得MDA和C3的支持表示感激，称这将使团队能够完善基因治疗方法，并更接近为LGMD2A/R1患者提供显著改善生活质量的疗法。C3科学总监Jennifer R. Levy博士表示，资助这个项目不仅推动了遗传研究的前沿，也强化了为受LGMD2A/R1影响的病人寻找改变生命的治疗方法。

肌肉萎缩症协会宣布提供超过 500 万美元的研究资助，以推进神经肌肉疾病研究

2024-12-16

美国肌萎缩侧索硬化症协会（MDA）宣布投入超过500万美元用于神经肌肉疾病研究，共颁发21项新研究资助，包括14项研究资助和7项发展奖，旨在支持包括肌萎缩侧索硬化症（ALS）、杜氏肌营养不良症、脊肌萎缩症（SMA）、面肩肱肌营养不良症（FSHD）和肢体周围性肌营养不良症（LGMD）等多种神经肌肉疾病的研究。这些资助项目旨在推动创新研究，揭示新的治疗靶点，并加速治疗方法的开发。MDA在神经肌肉疾病研究上的投资已超过10亿美元，为改善这些疾病患者的生活质量做出了显著贡献。

肌肉萎缩症协会和 Forge Biologics 宣布建立 AAV 开发和生产合作伙伴关系

2024-09-09

Forge Biologics与肌萎缩侧索硬化症协会（MDA）宣布建立AAV开发与制造合作伙伴关系，旨在支持MDA的Kickstart计划，降低基因疗法研发的商业障碍。Forge Biologics将提供过程和解析开发制造服务，利用其专有的HEK293悬浮点火细胞和pEMBR腺病毒辅助质粒平台。所有研发和制造活动将在Forge位于俄亥俄州哥伦布市的200,000平方英尺的基因疗法制造设施“Hearth”进行。此次合作旨在加速治疗和治愈超罕见神经肌肉疾病患者的治疗。

MDA Kickstart 计划启动，用于超罕见神经肌肉疾病药物开发

2024-09-09

美国肌萎缩侧索硬化症协会（MDA）宣布启动名为MDA Kickstart的新研究项目，旨在开发罕见神经肌肉疾病的基因疗法。该项目与加州大学戴维斯分校合作，并与Forge Biologics公司建立制造伙伴关系。MDA Kickstart项目旨在降低基因疗法开发的风险，并确保罕见神经肌肉疾病患者能够享受到基因疗法的潜在益处。首个项目将针对由CHAT基因突变引起的先天性肌无力综合征（CMS）进行基因疗法开发，预计将惠及约200名美国儿童和成人。MDA还寻求通过Forge Biologics提供的服务来推进这一项目的研发进程。

肌营养不良症协会对基础研究的资助导致 FDA 批准用于治疗杜氏肌营养不良症的新疗法 Duvyzat（givinostat）

2024-03-21

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了由肌萎缩侧索硬化症协会资助的基础研究项目所研发的新药Duvyzat（givinostat），用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的儿童和青少年。该药物通过改变DNA的三维折叠来改变基因表达，显示出可以减缓DMD的进展。Duvyzat（givinostat）将由ITF Therapeutics在美国推出。一项发表在《柳叶刀》杂志上的3期临床试验结果显示，与安慰剂对照组相比，接受治疗的患者的爬楼梯能力下降幅度明显较小。肌萎缩侧索硬化症协会的资助对于发现HDAC抑制剂（HDACi）治疗DMD至关重要，这些研究提供了重要的临床前证据，证实了HDACi在DMD小鼠模型中的有益作用。肌萎缩侧索硬化症协会自成立以来，已投资超过2.29亿美元用于杜氏和贝克肌营养不良症的研究。

肌肉萎缩症协会庆祝 FDA 批准 Amicus Therapeutics 的 Pombiliti + Opfolda 用于治疗庞贝病

2023-09-28

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Amicus Therapeutics公司研发的Pombiliti（cipaglucosidase alfa-atga）+ Opfolda（miglustat）胶囊组合疗法，用于治疗成年晚期庞贝病（LOPD）。该疗法针对体重40公斤以上、目前酶替代疗法（ERT）无效的成年患者，是首个针对符合条件成年LOPD患者的双成分疗法。Pombiliti + Opfolda由Amicus Therapeutics公司在美国生产和销售。这一新型双成分疗法包括长效酶替代疗法（ERT）Pombiliti和口服酶稳定剂Opfolda。Pombiliti是一种独特的重组人酸性α-葡萄糖苷酶（rhGAA）酶，具有优化的碳水化合物结构，可增强其进入肌肉细胞的能力。Opfolda有助于稳定酶并减少酶在血液中的活性损失。临床研究表明，Pombiliti + Opfolda与肌肉骨骼和呼吸功能的改善相关，并在2019年成为首个获得FDA突破性疗法指定的庞贝病研究性治疗。

肌肉萎缩症协会庆祝 FDA 批准 argenx 的 Vyvgart Hytrulo 注射液用于治疗全身性重症肌无力

2023-06-20

美国肌萎缩侧索硬化症协会庆祝美国食品药品监督管理局（FDA）批准argenx公司生产的Vyvgart Hytrulo皮下注射剂用于治疗成人全身性重症肌无力（gMG），该药物是首个FDA批准的gMG皮下注射剂，由argenx在美国市场销售。Vyvgart Hytrulo最初于2021年在美国和欧洲作为静脉注射剂获得批准，现在的新配方可以作为单次注射在家或医生办公室使用。MG是一种罕见且慢性的自身免疫性疾病，其中IgG自身抗体破坏神经和肌肉之间的通信，导致残疾甚至可能致命的肌肉无力。大约85%的MG患者在24个月内进展为gMG，全身肌肉可能受到影响。gMG的推荐治疗方法包括可能缓解症状的药物，如胆碱酯酶抑制剂，或可能改变疾病进程的治疗，如免疫抑制剂或手术（胸腺切除术）。过去六年来，FDA已批准三种疗法治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性（AChR ab+）的成人gMG患者，包括eculizumab（Soliris）、efgartigimod（Vyvgart）和ravulizumab（Ultromiris），这些疗法均为静脉输注。Vyvgart是一种人源抗体片段，与新生儿Fc受体（FcRn）结合，导致循环免疫球蛋白G（IgG）抗体减少，是目前唯一获得FDA批准的新生儿Fc受体阻断剂，也是第一种旨在减少IgG抗体的疗法，这是gMG的潜在驱动因素。虽然Vyvgart治疗不能治愈gMG，但它可能导致功能改善，改善gMG患者的日常生活。

CureDuchenne、肌肉萎缩症协会和 Parent Project Muscular Dystrophy 宣布合作项目，专注于重新给药基因疗法治疗杜氏肌营养不良症

2023-06-15

CureDuchenne、肌萎缩侧索硬化症协会（MDA）和父母项目肌萎缩侧索硬化症（PPMD）宣布合作开展一项临床试验，旨在测试FDA批准的药物Vyvgart（由argenx开发）在杜氏肌营养不良症（DMD）患者中降低腺相关病毒（AAV）抗体的潜力。三家公司各出资10万美元，资助由巴里·拜恩博士领导的为期一年的临床研究，以评估efgartigimod alfa-fcab（Vyvgart）降低AAV抗体的安全性和有效性，从而排除DMD患者接受基因治疗。该研究旨在探究Vyvgart是否能够将AAV抗体降低到与基因治疗安全有效相关的水平。该研究可能对AAV基因疗法在其他神经肌肉疾病中的应用具有转化意义。

肌肉萎缩症协会宣布提供近 $400K 的研究资助，以应对杜氏肌营养不良基因治疗中的挑战

2023-03-13

美国肌萎缩侧索硬化症协会（MDA）宣布了两项旨在解决杜氏肌营养不良症（DMD）基因治疗中潜在转基因引发的安全问题的研究资助。华盛顿大学神经学、生物化学、医学/医学遗传学教授Jeffrey Chamberlain博士获得20万美元的资助，进行为期两年的研究，通过腺相关病毒（AAV）表达增强型肌营养不良蛋白，以规避与DMD患者亚群相关的免疫反应。加州大学洛杉矶分校微生物学、免疫学和分子遗传学教授Carrie Miceli博士获得19.9962万美元的资助，进行为期两年的单细胞转录组学研究，以评估DMD中的转基因相关分子反应。这些奖项源于2022年MDA基因治疗峰会，全球基因治疗领域的领导者聚集一堂，讨论AAV基因治疗临床转化中的安全问题和挑战。MDA自成立以来，已投资近2.27亿美元用于杜氏肌营养不良症和贝克肌营养不良症的研究，以及1.25亿美元用于神经肌肉疾病基因治疗的发展。这些研究有助于增强对DMD基因治疗相关免疫反应安全问题的理解，并为其他神经肌肉疾病的基因治疗提供重要经验。

交易事件

交易标题

主要参与方

其他参与方

事件特征

开始时间

更新情况

交易规模 (USD)

开通会员查看该企业交易事件

免费领取会员

产品管线

管线概览

药物发现

临床前

申报临床

I期临床

II期临床

III期临床

申请上市

批准上市

其他/失败
/未知

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

药物研发

药品名称

研发企业

靶点

治疗领域

适应症

研发进展

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

注册申报

受理号

药品名称

CDE企业名称

申请类型

注册类型

承办日期

状态开始日期

办理状态

审评
结论

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

临床进展

试验题目

药物名称

靶点

适应症

试验分期

试验状态

申办单位

登记号

首次公示
信息日期

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

上市信息

批准文号

药品名称

规格

剂型

生产单位

上市许可
持有人

药品类型

国产或
进口

批准日期

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

招投标信息

药品名称

剂型

规格

转化
系数

最小制剂单位价格(元)

价格(元)

生产企业

投标企业

省份

公布时间

网页链接

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

过评一致性

企业

品种

规格

剂型

过评情况

过评时间

注册分类

上市药物目录集（收录时间）

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

知识产权

专利标题

申请号/月

公开号/日

Muscular Dystrophy Association Inc

基本信息

企业动态

交易事件

产品管线

注册申报

临床进展

上市信息

招投标信息

过评一致性

知识产权

最新投融资资讯