ML Bio Solutions Inc

公司全称：ML Bio Solutions Inc

国家/地区：美国/——

类型：——

公司介绍：

ML Bio Solutions, a subsidiary of BridgeBio Pharma, is a biotechnology company focused on developing a small molecule as an oral substrate supplementation therapy for LGMD2i. ML Bio Solutions, led by a team of veteran biotechnology executives, and together with patients and physicians, aims to bring safe, effective treatments to market as quickly as possible

基本信息

地址：

3160 Porter Drive,Suite 250 PALO ALTO PENNSYLVANIA 94304; US;

公司官网：

mlbiosolutions.com/

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行业领域：

研发信息

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适应症：

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企业动态

BridgeBio Pharma 公布 BBP-418 治疗 2i 型肢带肌营养不良症（LGMD2i）的 2 期研究 12 个月结果

2022-10-14

BridgeBio Pharma公布了BBP-418在LGMD2i（肢体肌肉萎缩症2i）患者中进行的2期临床试验的12个月结果。结果显示，BBP-418能够有效改善患者病情，包括增加糖基化α-肌糖蛋白（DG）的比例，降低肌酸激酶（CK）水平，改善北星评估（NSAD）和10米步行测试（10MWT）等关键功能指标。这些数据表明，BBP-418有望成为LGMD2i的首个批准治疗药物。此外，BridgeBio Pharma还展示了开发的新型生物分析技术，用于检测肌肉活检样本中DG糖基化的程度，以评估疾病的核心病理。

BridgeBio Pharma 宣布 2i 型肢带肌营养不良症（LGMD2i）的 2 期阳性数据

2022-03-14

BridgeBio Pharma公司宣布，其研发的BBP-418在LGMD2i（肢体肌肉萎缩症2i）患者的II期临床试验中取得积极成果。结果显示，BBP-418能够显著提高糖基化α-肌糖蛋白（DG）的比例，降低肌酸激酶（CK）水平，改善患者行走速度，并具有良好的耐受性。这些数据表明，BBP-418有望成为LGMD2i的首个获批疗法，改善患者的生活质量。BridgeBio计划在2022年与监管机构讨论审批途径，并计划在下半年启动III期临床试验。

BridgeBio Pharma 和附属公司 ML Bio Solutions 宣布 BBP-418 治疗 2i 型肢带肌营养不良症（LGMD2i）的 2 期试验中首例患者给药

2021-02-19 00:00:00

BridgeBio Pharma及其附属公司ML Bio Solutions宣布，在LGMD2i患者中进行的BBP-418 Phase 2临床试验中，首位患者已接受治疗。BBP-418是首个针对LGMD2i的口服疾病修饰性研究性治疗药物。该药物已分别获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格认定。LGMD2i是一种由fukutin相关蛋白（FKRP）突变引起的遗传性隐性肌营养不良症，导致肌肉细胞缺乏α-dystroglycan（αDG）蛋白的结构完整性，进而引起慢性肌肉损伤、肌肉无力和残疾。BBP-418旨在通过提供FKRP酶的糖前体分子来绕过LGMD2i中的代谢缺陷，以补充FKRP用于肌肉细胞αDG蛋白糖基化的天然糖。该临床试验预计将招募至多16名具有LGMD2i基因确诊的患者，主要疗效指标包括肌肉αDG糖基化水平的变化以及10米步行和北星Dysferlinopathy（NSAD）等功能的改变。

BridgeBio Pharma 的 ML Bio Solutions 宣布 BBP-418 治疗 2i 型肢带肌营养不良症（LGMD2i）的 1 期临床试验中的第一个受试者给药

2020-06-11 19:00:00

ML Bio Solutions宣布启动了BBP-418的Phase 1临床试验，该药物是一种口服的小分子疗法，用于治疗LGMD2i型肌肉萎缩症。该试验旨在评估BBP-418在健康志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学和食物影响。此外，ML Bio Solutions还与美国弗吉尼亚联邦大学的GRASP-LGMD联盟合作，在美国和欧洲的多家中心进行LGMD2i的先导研究。美国食品药品监督管理局（FDA）已批准BBP-418的IND申请。BBP-418有望改变LGMD2i患者的预后，该疾病是一种遗传性肌肉萎缩症，目前尚无针对性的治疗方法。ML Bio Solutions任命Douglas Sproule博士为首席医疗官，负责BBP-418的临床开发和监管策略。

BridgeBio Pharma 与新子公司 ML Bio Solutions 合作，将其研究扩展到神经肌肉疾病，包括 2 型肢带肌营养不良症（LGMD2i）

2019-09-05

BridgeBio Pharma宣布成立新子公司ML Bio Solutions，专注于开发BBP-418，一种口服小分子疗法，用于治疗LGMD2i型肌肉萎缩症。该公司计划在2019年下半年开始进行自然病史研究，并尽快启动干预性试验。ML Bio Solutions的BBP-418旨在通过提供一种前药来绕过LGMD2i的核心代谢缺陷，该前药可以被代谢成α-DG糖骨架中缺失的底物。这一治疗方法源自科学共同创始人、Atrium Health McColl-Lockwood肌肉萎缩症研究实验室主任Long Lu博士在2018年发表在《自然通讯》杂志上的发现。BridgeBio Pharma表示，将与该领域的顶尖专家合作，将重要发现转化为对目前缺乏有效治疗选项的患者产生临床影响的药物。

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