Delcath Systems于2024年第二季度报告了财务结果和业务亮点，包括HEPZATO KIT（美法仑/肝靶向系统）和CHEMOSAT的销售收入，以及在美国激活了三个HEPZATO KIT治疗中心。公司还获得了CMS的新技术附加支付状态，并发布了HEPZATO KIT在不可切除性转移性脉络膜黑色素瘤患者中的关键研究数据。此外，公司还与Synerx Pharma和Mylan Teoranta签订了延长美法仑供应期限的协议，并任命了新的董事会成员。第二季度总营收为780万美元，研发费用为340万美元，销售、一般和行政费用为680万美元。
Valbiotis将在美国肝病研究协会（AASLD）年会上展示其创新植物活性物质TOTUM448在治疗脂肪肝疾病（NAFL和NASH）方面的显著临床前研究结果。TOTUM448由法国一家年轻的小型和中型企业Valbiotis开发，旨在对抗代谢性肝病。在两个模拟人类脂肪肝疾病发展的临床前模型中，两项研究证明了TOTUM448在疾病关键机制上的广泛疗效，包括从早期阶段减少肝脏脂肪积累、降低肝脏炎症和改善纤维化标志物。这些有希望的结果将在2022年11月4日至8日在美国华盛顿举行的AASLD年会上进行展示。代谢性肝病（NAFL、NASH）与肥胖有关，正在全球范围内蔓延，可能导致严重的肝脏损伤，甚至需要移植。由于目前尚无治疗方法，早期管理尤为重要。这些研究由Valbiotis在Riom研究中心（Puy-de-Dme）的研究团队进行，并与里昂市民医院和荷兰莱顿大学合作。Valbiotis首席科学官Pascal SIRVENT表示，TOTUM448是植物基活性物质，对代谢性肝病具有巨大潜力，这些疾病在全球范围内迅速增长，目前尚无特定治疗方法。
Valbiotis公司在2021年11月15日宣布，其研发的TOTUM070在治疗高胆固醇血症的动物实验中显示出积极结果，并被美国心脏协会（AHA）年会选中。这项研究由Valbiotis的预临床平台与荷兰莱顿大学共同进行，结果显示TOTUM070能够显著降低“坏胆固醇”（包括LDL胆固醇）水平，降低总胆固醇和血液甘油三酯水平。TOTUM070的作用机制涉及肠道和肝脏，影响脂质代谢和炎症。这些结果支持TOTUM070在治疗高胆固醇血症的临床开发潜力，目前正在进行II期临床试验，预计2022年第二季度公布结果。
荷兰Bilthoven的Intravacc公司发布了一项研究，旨在寻找替代实验室动物用于疫苗质量控制的方法。这项研究由Intravacc与莱顿大学药物研究中心（LACDR）共同完成，发现通过酶催化分解疫苗，可以准确测量疫苗的灭活程度，从而可能减少动物实验。这一发现对疫苗生产中的动物测试替代具有重要意义，有助于推动疫苗研发的伦理和成本效益。
Medigene公司宣布其TCR-T疗法MDG1021被选为下一项 proprietary临床候选药物，并与荷兰莱顿大学医学中心（LUMC）签订临床试验协议，计划于2020年开始进行针对移植物抗宿主病后复发的I期临床试验。MDG1021旨在针对患者血液系统中的正常细胞和淋巴瘤或白血病细胞上的HA-1抗原，以清除疾病并允许供体干细胞重新填充血液形成系统。该研究旨在评估MDG1021在移植后复发的血液恶性肿瘤患者中的安全性、可行性和初步疗效。Medigene计划开发临床试验设计，建立GMP合规的生产工艺，并准备临床试验申请，以尽快将这一有趣的免疫治疗候选药物推进临床开发。
Medigene AG与荷兰莱顿大学医学中心（LUMC）达成独家许可协议，获得全球范围内开发、生产和商业化针对HA-1抗原的T细胞受体（TCR）的权益，用于癌症的靶向免疫治疗。该TCR由LUMC开发，并在一项包含五名患者的I期临床试验中进行了初步安全性和耐受性测试。HA-1抗原在造血系统细胞、白血病和淋巴瘤细胞以及多种实体瘤细胞中表达。Medigene的CMO和CDO凯·平克内尔博士表示，他们很高兴获得这一TCR，并期待与LUMC的进一步合作。根据协议，Medigene将获得LUMC开发的HA-1特异性TCR的独家全球开发和商业化权益，而LUMC将获得一次性付款以及某些里程碑付款。商业化的情况下，LUMC有资格获得低个位数百分比的版税。Medigene的TCR-T技术旨在武装患者自身的T细胞，使其能够检测并有效杀死肿瘤细胞。Medigene正在建立重组T细胞受体的管线，并与bluebird bio，Inc.合作开发六种TCR-T。莱顿大学医学中心致力于在医疗创新领域成为国际公认的领先角色，其血液科的研究成果已转化为临床应用。
研究人员发现实验性药物BIA 10-2474在高剂量下不仅与目标蛋白结合，还与其他蛋白结合，导致与神经细胞代谢相关的蛋白失活。这一发现由莱顿大学和伊拉斯姆斯医学中心等国际研究团队在《科学》杂志上发表。该药物旨在治疗慢性疼痛，但在2016年的一项临床试验中，一名受试者因脑损伤死亡，另有四人因轻微至严重的神经症状入院。尽管严重副作用的具体原因尚不明确，但法国当局怀疑高剂量BIA 10-2474不仅抑制了与疼痛感觉相关的蛋白FAAH，还可能抑制了与FAAH相关的其他蛋白。研究团队利用先进的生化方法确定了候选药物BIA 10-2474反应的蛋白，除了FAAH外，还发现其他与神经细胞脂肪代谢相关的蛋白被永久失活。研究指出，BIA 10-2474在高剂量下非选择性，破坏了人类神经细胞的代谢。研究团队建议，在开发永久失活蛋白的新药时，需要早期确定其详细的作用谱，以便更好地评估候选药物的最大剂量。此外，研究强调了动物实验在预测人类药物副作用方面的局限性，并建议扩大药物测试以包括更精确的人类细胞模型。
以色列生物技术公司Can-Fite BioPharma与莱顿大学和美国国立卫生研究院（NIH）达成专利许可协议，获得针对A3腺苷受体的变构调节剂。Can-Fite将支付25,000欧元许可签约费和每年10,000欧元的最低版税，并根据临床开发进度支付最高850,000欧元的里程碑付款以及净销售额2-3%的版税。这些化合物由莱顿大学的IJzerman教授和NIH的Jacobson教授共同开发，针对腺苷受体领域的全球科学家。Can-Fite的联合创始人兼知识产权负责人Ilan Cohn领导了与莱顿大学和NIH的谈判。这些变构调节剂是小分子，口服生物利用度高，能增强腺苷与A3腺苷受体的亲和力，专门针对腺苷水平升高的炎症部位。Can-Fite计划将新药扩展到炎症性疾病领域，如克罗恩病。Can-Fite还计划在几周内发布CF101治疗银屑病的II期临床试验结果，并成功完成了干眼症的II期研究。
美国肌萎缩侧索硬化症协会（MDA）宣布，为神经肌肉疾病（NMDs）研究颁发25项总额超过660万美元的新资助金，包括肌萎缩侧索硬化症（ALS）、查尔科-玛丽-图奥特病（CMT）、先天性肌营养不良症（CMD）、杜氏肌营养不良症（DMD）、面肩肱肌营养不良症（FSHD）、弗里德赖希共济失调（FA）、包涵体肌炎（IBM）、肢体围肌营养不良症（LGMD）、线粒体肌病、肌强直性肌营养不良症（DM）、脊髓前角灰质萎缩（SBMA）和脊髓性肌萎缩症（SMA）等多种疾病。此次资助金旨在支持最有前景的研究，解决关键挑战和知识空白，推动新疗法的发展。资助金包括针对早期研究人员的五项发展资助金，以及针对经验丰富的独立研究人员的20项研究资助金。
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