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hC Bioscience Inc

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公司全称:hC Bioscience Inc
国家/地区:美国/——
类型:蛋白质编辑疗法开发商
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公司介绍:
hC Bioscience 成立于 2021 年,总部位于美国马萨诸塞州剑桥市,是一家基于 tRNA 疗法专注于针对蛋白质功能障碍的药物研发初创公司。hC Bioscience的精确蛋白质编辑创新方法有可能治疗占所有人类疾病10-15%的遗传性疾病。

基本信息

员工人数:

不明确

联系电话:

617-515-6755

地址:

645 Summer Street,Suite 102,Boston, MA 02210

公司官网:

hcbioscience.com/

企业画像
应用技术:
研发信息
靶点:
适应症:
治疗领域:

企业动态

hC Bioscience在佛罗里达州奥兰多的CureDuchenne FUTURES国家会议上宣布了其在杜氏肌营养不良症(DMD)项目中的临床前数据。公司通过tRNA为基础的蛋白质编辑平台,展示了将工程化反密码子(ACE)tRNA递送到肌肉细胞中,即使在存在导致截断蛋白的提前终止密码子(PTC)的情况下,也能恢复全长、原生的肌营养不良蛋白生产的初步概念性小鼠数据。这一发现为DMD患者带来了新的治疗希望,因为目前没有其他治疗手段能够恢复全长肌营养不良蛋白的生产。hC Bioscience的CEO表示,tRNA为基础的蛋白质编辑有望成为治疗DMD的新突破性疗法,且不会改变基因组。公司的DMD项目目前处于早期领先识别阶段,并得到了Cure Duchenne Ventures的投资,该机构是致力于寻找和资助DMD疗法的全球非营利组织的一部分。hC Bioscience致力于通过开发针对广泛遗传定义的疾病和癌症的tRNA为基础的创新疗法来改善患者的生活。
hC Bioscience在基因与细胞治疗年会上展示了其针对严重血友病A的领先项目的前临床数据,其核心技术是基于tRNA的蛋白质编辑,旨在治疗遗传疾病。公司高级生物学家Suchul Jang博士展示了HCB-101,一种经过设计的ACE tRNA,能够恢复因存在提前终止密码子(PTC)而无法产生完整长度、非功能性蛋白质的Factor VIII蛋白的生成。该研究还表明,HCB-101可以通过脂质纳米颗粒成功递送到小鼠肝脏中的目标细胞。这一tRNA蛋白质编辑方法有望应用于约20%的严重血友病A病例,并可能扩展到由无义突变引起的其他广泛疾病。hC Bioscience首席执行官Leslie Williams表示,他们期望这一技术能够治疗包括血友病A在内的多种肝脏疾病,如出血和代谢性疾病,以及杜氏肌营养不良症和癌症等。hC Bioscience计划通过IND使能研究进一步推进这些前临床数据,目标是于2025年启动针对严重血友病A的1期临床试验。

融资信息

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公布时间
企业名称
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行业领域
融资轮次
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投资方
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2022-02-23

hC Bioscience Inc

蛋白质编辑疗法开发商

医药研发/制造
化学&生物药

A轮
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