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National Heart Lung and Blood Institute

公司全称：National Heart Lung and Blood Institute

国家/地区：美国/——

类型：——

公司介绍：

The National Heart Lung and Blood Institute (NHLBI) is a part of the US Government and is a not for profit department focused on medical research and clinical trials.In January 2021, The National Institutes of Health's (NIH) National Heart, Lung and Blood Institute awarded a $12.3 million research grant to the Versiti Blood Research Institute.In May 2022, The National Heart Lung and Blood Institute awarded grants (Grant number 1UG3HL148318) to partially fund ELPIS II trial (Phase 2a) of Longeveron Inc

基本信息

地址：

Building 31 31 Center Drive Msc 2486 Room 5a52 BETHESDA MARYLAND 20892-0001; US; Telephone: +18776452448;

公司官网：

www.nhlbi.nih.gov/

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行业领域：

应用技术：

重组病毒
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蛋白
肽
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重组蛋白
干细胞疗法
细胞疗法
天然产物
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免疫疗法
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干细胞疗法
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企业动态

laromestrocel治疗HLHS临床试验进展顺利，预计2026年8月公布结果

2026-05-11 00:00:00

Longeveron公司宣布，其正在进行的Phase 2b临床试验ELPIS II已完成了独立数据监测委员会（DMC）的最终预指定数据审查。该试验评估laromestrocel（Lomecel-B®）作为治疗先天性心脏病Hypoplastic Left Heart Syndrome（HLHS）的潜在辅助疗法。DMC对现有数据进行风险评估，未发现新的安全担忧，并批准研究按原设计继续进行至完成。ELPIS II试验预计将在2026年8月公布主要结果。该试验在全国12个领先的儿科心脏中心招募了40名儿童患者，并与美国国立卫生研究院的心脏、肺和血液研究所（NHLBI）合作进行。laromestrocel（Lomecel-B®）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定、快速通道指定和罕见儿科疾病指定。HLHS是一种罕见的先天性心脏病，每年在美国约有1000名婴儿受到影响。目前的治疗需要婴儿在生命的前五年内进行复杂的三阶段心脏重建手术。尽管有分期手术姑息治疗，但长期死亡率和发病率仍然很高。laromestrocel是一种由年轻健康成年者的骨髓中分离出的间充质干细胞（MSCs）制成的活细胞产品，具有多种潜在的治疗机制，包括促血管生成、促再生、抗炎和组织修复和愈合作用。

全球哮喘倡议组织与OpenEvidence合作，推动哮喘管理标准数字化传播

2026-05-06 00:00:00

全球哮喘倡议组织（GINA）与OpenEvidence达成合作，将GINA的证据基础哮喘策略报告、临床建议和教育资源直接通过OpenEvidence平台提供给临床医生。该合作使得OpenEvidence成为GINA的关键内容合作伙伴，推动哮喘标准在全球范围内的数字化传播。哮喘是全球最常见的慢性呼吸系统疾病，影响着超过3亿人。GINA自1993年成立以来，每年发布全球哮喘管理和预防的证据基础策略报告，为全球临床医生提供诊断、预防和治疗哮喘的实用临床指导。通过此次合作，GINA的内容将直接集成到OpenEvidence平台上，当临床相关时自动呈现。医生在平台上提出关于哮喘管理的问题时，平台可以综合GINA的建议以及来自《新英格兰医学杂志》、《美国医学会杂志》等医学期刊的同行评审文献。重要的是，使用OpenEvidence，医生可以用自己的母语提问并获得基于证据的答案，从而促进全球初级保健医生和专科医生的最佳使用。此次合作是GINA首次与OpenEvidence合作，GINA的内容适用于全球各地的临床医生，适应不同的卫生系统和资源环境，并翻译成多种语言。将这一指导集成到每天由数十万经过验证的医生使用的医疗AI平台中，扩展了GINA在临床决策时刻的影响力。

美国胸科学会与 sarcoidosis 研究基金会宣布新任高级副总裁

2026-04-23 22:35:00

美国胸科学会（ATS）与 sarcoidosis 研究基金会（FSR）宣布，John Matthew “Matt” Craig 博士加入 ATS 员工团队，担任转化科学和战略倡议高级副总裁，并在 FSR 兼职担任创新和转化研究负责人。作为 FSR 的创新和转化研究负责人，Craig 博士将提供战略领导，推动 sarcoidosis 研究的进步和改善临床护理。他在 ATS 的角色将提供科学领导力和专业知识，以推进转化科学、临床创新和外部伙伴关系方面的战略研究重点。Craig 博士曾担任 Jaeb 健康研究中心的研究总监，并在美国国立卫生研究院（NIH）的国家心肺血液研究所（NHLBI）担任急性传染病肺部疾病分支、肺部生物学和疾病分支的首席以及肺纤维化和肺移植项目主任。

Longeveron推进罕见儿童疾病治疗研究

2025-10-28 00:00:00

生物技术公司Longeveron宣布，其创始人、首席科学官兼执行董事长Joshua M. Hare博士在NPR的BioTech Nation节目中接受了采访，讨论了儿童先天性心脏病缺陷——小左心室综合征（HLHS）的治疗，以及公司正在评估的干细胞疗法laromestrocel。laromestrocel作为一种潜在辅助治疗手段，正在进行的 pivotal Phase 2b临床试验（ELPIS II）已实现完全入组。该试验旨在评估laromestrocel在HLHS治疗中的效果。ELPIS II的关键试验结果预计将在2026年第三季度公布。HLHS是一种罕见的心脏病，需要三次开放心脏手术来治疗，即使经过手术，患者到15岁时死亡率或需要移植的比例仍然很高。laromestrocel有望改善HLHS患者的临床结果。ELPIS II试验基于ELPIS I的积极临床结果，在ELPIS I中，接受laromestrocel治疗的孩子在五岁时100%未进行移植，而历史对照数据中观察到的死亡率约为20%。ELPIS II是在美国国立卫生研究院（NIH）的资助下，与国家心脏、肺和血液研究所（NHLBI）合作进行的。2024年8月，美国食品药品监督管理局（FDA）确认ELPIS II是一项关键试验，如果证明其具有足够的疗效证据，则可接受用于HLHS的传统全面批准的生物制品许可申请（BLA）。FDA已授予laromestrocel孤儿药指定、快速通道指定和罕见儿科疾病指定。

Gamida Cell公布治疗严重再生障碍性贫血新疗法的积极中期研究结果

2025-10-28 00:00:00

Gamida Cell公司，一家致力于将细胞转化为强大治疗药物的细胞疗法先驱，宣布其干细胞移植疗法omidubicel在治疗严重再生障碍性贫血（SAA）方面的中期研究结果积极。该研究结果由Gamida Cell的首席医学和科学官Dr. Ronit Simantov在2025年血液与生物疗法协会（AABB）年度会议上公布。中期研究结果显示，13名患者（92.9%）在7天内实现了快速中性粒细胞恢复，无严重（III-IV级）移植物抗宿主病（GvHD）或慢性GvHD发生，仅有14%的患者出现中度（II级）GvHD。Gamida Cell致力于推动该疗法通过FDA的优先审查，预计PDUFA目标日期为2025年12月10日。该研究为Gamida Cell向美国食品药品监督管理局（FDA）提交的审批申请奠定了基础。严重再生障碍性贫血是一种罕见且危及生命的血液疾病，骨髓衰竭和循环血液细胞减少是其特征。骨髓干细胞移植可能是治愈SAA的方法，但对于没有可用匹配同胞供体的患者，仍存在巨大的未满足的医疗需求。

Laromestrocel临床试验进展：治疗儿童先天性心脏病研究取得重要进展

2025-10-27 21:15:00

Longeveron公司宣布，其专有的、可扩展的同种异体细胞疗法Laromestrocel在治疗儿童先天性心脏病（HLHS）的关键性2b期临床试验（ELPIS II）中已实现全面入组。该试验旨在评估Laromestrocel作为HLHS潜在辅助治疗的效果。HLHS是一种罕见的单心室疾病，需要三次开放心脏手术来治疗。即使手术成功，患者到15岁时死亡率或需要移植的比例仍然很高。ELPIS II试验的结果预计将在2026年第三季度公布。该试验基于ELPIS I试验的积极结果，其中接受Laromestrocel治疗的儿童在五岁时100%未进行移植，而历史对照数据中观察到的死亡率约为20%。ELPIS II试验由美国国立卫生研究院（NIH）资助，并与国立心脏、肺和血液研究所（NHLBI）合作进行。2024年8月，美国食品药品监督管理局（FDA）确认ELPIS II为关键性试验，如果证明其有效性，将可提交生物制品许可申请（BLA）以获得HLHS的全面传统批准。Laromestrocel已获得FDA的孤儿药指定、快速通道指定和罕见儿科疾病指定。Longeveron公司正在开发的治疗方案包括HLHS、阿尔茨海默病、儿童扩张型心肌病和与衰老相关的脆弱性。

Ayrmid Ltd. 宣布 FDA 接受 Omidubicel 治疗严重再生障碍性贫血（SAA）的优先审查

2025-08-25

Ayrmid Ltd.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对Omidubicel治疗严重再生障碍性贫血（SAA）的优先审评申请，并设定了2025年12月10日的处方药用户费法案（PDUFA）目标行动日期。该补充生物制品许可申请（sBLA）是基于美国国立卫生研究院国家心脏、肺和血液研究所的一项研究者发起的研究结果。SAA是一种罕见且危及生命的血液疾病，其特征是骨髓衰竭和循环血液细胞减少。自体造血干细胞移植可能治愈SAA，但对于没有可用匹配同胞供体的患者，存在未满足的需求。

事后 FUEL 试验分析显示 Udenafil 显着提高了基线功能下降的 Fontan 患者的运动能力

2025-08-12

一项对FUEL临床试验的回顾性分析显示，对于经过Fontan手术且运动能力下降的单心室先天性心脏病患者，PDE5抑制剂Udenafil能显著提高其峰值摄氧量，改善运动能力。该分析强调了选择适当终点和分层人群在罕见病临床试验中的重要性，并支持进一步研究Udenafil在Fontan患者中的应用。

美国国家心肺血液研究所/美国国立卫生研究院与 Vascarta Inc. 签署临床试验协议，进行 VAS-101 在镰状细胞病中的 1 期临床研究

2025-07-07

标题：美国国立心脏、肺和血液研究所与Vascarta公司签署临床试验协议，开展VAS-101在镰状细胞病中的1期临床试验摘要：美国国立心脏、肺和血液研究所（NHLBI）与Vascarta公司签署了一项临床试验协议，将进行一项针对Vascarta公司产品VAS-101（一种局部使用的姜黄凝胶）的1期临床试验，用于治疗镰状细胞病（SCD）。该试验预计将在今年晚些时候开始，由NHLBI在主要研究员Dr. Swee Lay Thein的医学监督下进行。试验将评估VAS-101在SCD患者中的安全性、耐受性以及局部应用对炎症活动和红细胞代谢的影响。Vascarta公司的CEO和董事长Dr. Richard Prince表示，NHLBI对VAS-101的兴趣是在他们审查了Vascarta公司与美国FDA和加州大学（欧文分校；圣地亚哥分校）科学家合作发表的研究后产生的，该研究证明了VAS-101可以增强红细胞的健康。Dr. Joel Friedman教授表示，姜黄通过透皮快速且持续地递送到血浆和循环血细胞中，可以稳定红细胞并快速产生抗炎和抗氧化应激活性。VAS-101是一种专利的局部姜黄配方，使用专利的透皮技术，旨在克服口服姜黄生物利用度低和效果不佳的问题。SCD是一种常见的遗传性血液疾病，主要影响美国非西班牙裔黑人。目前，美国有17.5万SCD患者，欧盟有4.5万患者。

FDA 批准新的低剂量氯噻酮用于治疗成人高血压：HemiClor™ （12.5 mg 氯噻酮）

2025-05-06 23:00:00

PRM Pharma公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了HemiClor（12.5毫克氯噻酮）片剂用于成人高血压治疗，以降低血压。氯噻酮作为一种噻嗪类利尿剂，在几十年的高血压治疗中被广泛研究。根据2017年ACC/AHA成人高血压预防、检测、评估和管理指南，基于其长效半衰期和心血管结局益处的证据，氯噻酮被认定为首选利尿剂。ALLHAT和SHEP等里程碑式研究证实，以12.5毫克氯噻酮开始的阶梯式治疗方案能有效降低心血管事件风险。HemiClor提供与指南推荐相符的12.5毫克氯噻酮片剂，有助于临床医生更好地个性化治疗，并可能减少剂量相关副作用的风险。HemiClor预计将于2025年5月开始在药店全国范围内销售。

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