爱尔兰生物技术公司Jazz Pharmaceuticals在J.P.摩根健康大会上宣布，以2亿美元的价格出售了其优先审评券，这是近十年来的最高售价。这笔交易的具体细节尚未公开，包括买家身份和交易时间。Jazz Pharmaceuticals于2025年8月获得该优先审评券，当时美国食品药品监督管理局（FDA）批准了其口服蛋白酶激活剂Modeyso作为弥漫性中线胶质瘤的首选药物。Modeyso是通过去年3月对Chimerix的9.35亿美元收购获得的。罕见病优先审评券使制药商有机会缩短药物申请的审查时间，从标准时间线的10个月缩短至6个月。然而，2024年9月，国会未能通过立法延长优先审评券项目，FDA在同年12月终止了该项目。
Immix Biopharma宣布任命前Chimerix高级商业领导Michael Grabow为首席商业官，负责推动NXC-201在复发/难治性AL淀粉样变性领域的商业化和上市。NXC-201是一种针对BCMA的CAR-T细胞疗法，已被FDA授予再生医学高级疗法（RMAT）和孤儿药指定（ODD）。Grabow拥有超过25年的生物制药商业化经验，曾领导孤儿药MODEYSO®的上市，该药用于治疗一种罕见的脑肿瘤。AL淀粉样变性是一种罕见的血液疾病，目前尚无FDA批准的治疗方法。
Rob Iannone，加州Jazz公司首席医疗官，在ASCO 2025年会上展示了他佩戴的ASC0 2025年名牌，下方黄色条纹表明他已加入美国临床肿瘤学会25年。他回忆起2000年开始参加年会时，作为一名儿科肿瘤学家，当时的标准治疗是减瘤手术和放疗。如今，他希望Jazz公司收购的Chimerixin March公司的新分子dordaviprone能改变这一现状。该分子针对儿童胶质瘤，是一种多靶点小分子药物，具有更广泛的潜在应用。Jazz公司计划在会上展示dordaviprone的II期临床试验的新效力和安全性数据。此外，Jazz公司还展示了Zepzelca与Roche的Tecentriq联合治疗小细胞肺癌的III期IMforte试验数据，结果显示联合用药提高了患者的生存期并降低了死亡风险。
Jazz Pharmaceuticals宣布将以每股8.55美元、总价约9.35亿美元收购Chimerix公司，交易预计在2025年第二季度完成。Chimerix的主要资产是dordaviprone，这是一种针对H3 K27M突变弥漫性胶质瘤的新型小分子治疗药物，这种罕见的高级别脑肿瘤主要影响儿童和年轻人。目前，美国食品和药物管理局（FDA）尚未批准针对H3 K27M突变弥漫性胶质瘤患者的特定疗法，放疗是最常见的治疗方法。dordaviprone的新药申请（NDA）已获得FDA的加速审批，并设定了2025年8月18日的PDUFA行动日期。如果在美国获得批准，dordaviprone可能符合罕见儿科疾病优先审评券（PRV）的资格。Jazz Pharmaceuticals的董事长兼首席执行官Bruce Cozadd表示，dordaviprone的加入将使公司产品组合进一步多样化，并为满足这一患者群体的重大未满足需求提供治疗选择。
Chimerix公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对dordaviprone的新药申请（NDA），寻求加速批准该药物用于治疗复发性H3 K27M突变弥漫性胶质瘤患者。该申请获得了优先审评，并定于2025年8月18日为处方药用户费用法案（PDUFA）目标行动日期。FDA目前不计划举行咨询委员会会议来讨论该申请。dordaviprone已获得罕见儿科疾病指定，并在NDA提交中申请了罕见儿科疾病优先审评券（PRV）。该药物在美国拥有快速通道指定和孤儿药指定，在欧洲和澳大利亚也有孤儿药指定。Chimerix公司致力于开发治疗致命疾病的药物，其最先进的临床阶段开发项目dordaviprone正在开发用于H3 K27M突变胶质瘤。
Chimerix公司计划在2025年第三季度前提交dordaviprone的新药申请，寻求在美国加速批准其作为复发性H3 K27M突变弥漫性胶质瘤的治疗药物。公司已与美国食品药品监督管理局（FDA）进行了广泛对话，并与疾病专家和患者倡导者合作，以加速dordaviprone的审批。dordaviprone有望成为首个针对这种致命疾病获得FDA批准的疗法。此外，Chimerix将请求优先审评，并计划申请罕见儿科疾病优先审评券。公司将于12月10日举办电话会议和在线音频网络直播，讨论相关进展。
Chimerix公司宣布将在2024年神经肿瘤学会（SNO）年会上展示其药物dordaviprone在治疗H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤的疗效数据。该研究采用最新的RANO 2.0评估标准，结果显示总缓解率为28.0%，中位缓解时间为4.6个月，中位缓解持续时间为10.4个月。此外，Chimerix还计划将RANO 2.0评估结果纳入即将提交给澳大利亚监管机构的药品上市申请。会议期间，还将展示其他药物的研究进展，包括ONC206在高级别胶质瘤中的抗肿瘤疗效以及ONC201治疗H3 K27M突变胶质瘤的安全性。
Chimerix公司在2023年美国癌症研究协会（AACR）年会上展示了其药物ONC201在逆转胶质瘤患者H3 K27M突变表观遗传特征方面的潜力。研究数据表明，ONC201能够显著逆转肿瘤组织中H3 K27M突变导致的H3 K27me3丢失的表观遗传特征，这一发现为ONC201在治疗H3 K27M突变胶质瘤患者中的潜在益处提供了证据。此外，公司还展示了与布朗大学癌症中心合作进行的关于imipridone平台的前临床研究，以及正在进行的新诊断H3 K27M突变弥漫性胶质瘤的全球3期ACTION临床试验。
Chimerix公司宣布，其第三季度财务报告显示强劲的财务状况，拥有约2.85亿美元的现金储备。公司专注于开发针对癌症的疗法，已完成与BARDA和Emergent的合作协议，并从国际政府那里获得了超过2.7亿美元的非稀释资金。公司正在进行ONC201全球III期ACTION研究的讨论，并计划在即将到来的神经肿瘤学会年会上启动该研究。此外，Chimerix已将其产品TEMBEXA出售给Emergent，并获得了2.38亿美元的付款，还有可能获得高达1.365亿美元的里程碑付款。第三季度净收入为2.41亿美元，同比增长。
Kazia Therapeutics宣布，其针对儿童脑癌的paxalisib药物正在进行的一项II期临床试验已扩展至国际范围，在澳大利亚新增两个研究点。这是paxalisib在澳大利亚首次进行临床试验。该研究旨在评估paxalisib与ONC201联合治疗弥漫性中线胶质瘤（DMGs）的效果，包括弥漫性脑干胶质瘤（DIPG）。研究已在包括美国和澳大利亚在内的多个地点展开，并计划在其他国家进行。Kazia对研究进展表示满意，并期待明年获得初步数据。该研究的设计基于实验室研究，包括来自澳大利亚纽卡斯尔大学的研究成果。Kazia还计划在2023年发布其他临床试验的数据，并可能根据研究结果向FDA提交新药申请。
Chimerix公司宣布已完成其产品TEMBEXA的销售给Emergent BioSolutions Inc.，交易中Chimerix获得 upfront payment 2.38亿美元，并有望获得1.365亿美元的里程碑付款及版税。这笔交易使Chimerix的资产负债表得到显著增强，支持其肿瘤学产品线的发展，包括ONC201，该产品在H3 K27M突变的高级别胶质瘤患者中显示出持久反应和良好的安全性。Emergent支付了2.38亿美元，这笔款项符合Biomedical Advanced Research and Development Authority（BARDA）与Chimerix之间关于采购TEMBEXA的协议条款。此外，联邦资金部分支持了TEMBEXA的开发和采购。TEMBEXA是一种口服抗病毒药物，用于治疗由天花病毒引起的人类天花病。Chimerix公司致力于开发针对致命疾病的药物，以改善和延长患者的生命。
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