Medexus Pharmaceuticals在2026年8月10日宣布了其截至2026年6月30日的第一个财季(即2027财年第一季度)的运营和财务结果,并提供了业务更新。公司重点介绍了GRAFAPEX的强劲表现,预计该产品在2027财年的净收入将在3000万至3200万美元之间。此外,公司还宣布了UM171细胞疗法在加拿大的独家商业化权利,并更新了其财务状况,包括净收入、调整后EBITDA和运营收入等关键财务指标。
ExCellThera公司及其子公司Cordex宣布,Cordex已与FarmaMondo达成协议,授予其在阿根廷、香港和新加坡分销Zemcelpro®(dorocubicel,也称为UM171细胞疗法)的权利。Zemcelpro®是一种创新的个性化冷冻保存造血干细胞移植产品,包含两个细胞成分:由UM171扩增的CD34+细胞(dorocubicel)和未扩增的CD34-细胞,均来源于同一份脐带血单位。该产品在欧洲联盟获准用于治疗需要同种异体造血干细胞移植的成年血液恶性肿瘤患者,在无合适供体的情况下,经骨髓清除预处理。根据协议,FarmaMondo将利用其在国际和新兴市场创新药物监管、市场准入和专科分销服务方面的专业知识,支持Zemcelpro®在协议地区的早期访问计划。此协议是Cordex全球Zemcelpro®可及性战略的进一步步骤,Cordex继续寻求额外的途径和战略合作伙伴关系,以支持并加速Zemcelpro®在欧洲和国际市场的可及性。
Medexus Pharmaceuticals于2026年6月25日发布了其截至2026年3月31日的第四财季和财年(2026财年)的运营和财务结果,并提供了业务更新。公司2026财年净收入为9930万美元,较上一财年同期下降8.3%。主要原因是Gleolan和Rupall产品收入减少,但GRAFAPEX产品收入的增长部分抵消了这一下降。Medexus预计GRAFAPEX将在未来几年内成为公司总净收入和经营现金流的重要部分。此外,Medexus还宣布了其在加拿大获得UM171细胞疗法独家商业化的权利,这是一种用于治疗血液恶性肿瘤的先进临床阶段研究性药物产品。
ExCellThera公司及其全资子公司Cordex宣布,其创新性个性化冷冻保存造血干细胞移植产品Zemcelpro®(也称为UM171细胞疗法)已获得欧洲委员会的条件性市场授权。Medexus公司获得了Zemcelpro®在加拿大的商业化权利(需加拿大卫生部门批准)。Zemcelpro®是一种新型产品,包含UM171扩增的CD34+细胞(dorocubicel)和未扩增的CD34-细胞,用于治疗血液恶性肿瘤,如白血病和骨髓增生异常。Medexus预计不会在2028年之前开始商业化该产品。Cordex与Medexus的合作代表了其在全球商业化战略中的重要一步,并旨在为加拿大高风险血液癌症患者提供新的治疗选择。Zemcelpro®已在美国、欧洲和加拿大进行临床试验,并获得了孤儿药和再生医学高级治疗等认定。
Cryoport公司,全球领先的生物科学温度控制供应链解决方案提供商,于2025年11月4日公布了其2025年第三季度(Q3)和前九个月(9M)的财务业绩。报告显示,第三季度营业收入同比增长15%,其中商业细胞和基因治疗支持收入增长36%,达到830万美元。公司还宣布,将全年营业收入预期上调至1.7亿至1.74亿美元。此外,Cryoport还扩展了其全球基础设施,并在巴黎和加州圣安娜开设了新的全球供应链中心。
2025年8月27日,ExCellThera公司及其全资子公司Cordex Biologics宣布,其Zemcelpro(UM171细胞疗法)已获得欧洲委员会(EC)的条件性营销授权,成为首个也是唯一一个适用于无法获得合适供体细胞的血液癌患者的细胞疗法。该授权适用于所有欧盟成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登,针对需要同种异体造血干细胞移植的血液恶性肿瘤成人患者。Zemcelpro是一种新型个性化冷冻保存造血干细胞移植产品,包含UM171扩增的CD34+细胞和未扩增的CD34-细胞,均源自同一脐带血单位。在欧洲,每年有超过10,000名患者被诊断出需要干细胞移植的血液恶性肿瘤,但许多患者仍因缺乏匹配供体或无法在治疗窗口期内获得供体细胞而无法接受移植。Cordex Biologics正在寻求战略合作伙伴关系,加速Zemcelpro在欧洲和其他市场的商业化,同时计划向美国、加拿大、英国和瑞士等国家的卫生当局提交监管申请。该疗法的获得为这些患者提供了新的治疗选择和希望。
ExCellThera公司宣布,其针对高风险髓系恶性肿瘤的细胞疗法ECT-001的Phase I/II临床试验已开始,首名患者在美国纽约的Memorial Sloan Kettering癌症中心接受治疗。该疗法基于UM171小分子和优化培养系统,在前期研究中显示出安全性和有效性,有望为对传统疗法反应不佳的年轻患者提供新的治疗选择。该研究预计招募15名患者,主要评估指标包括不良事件发生率和疾病复发率,次要指标包括无白血病生存期、植入时间和移植物抗宿主病及其他严重感染的发生率。ExCellThera致力于为血液恶性肿瘤和其他疾病患者提供一次性治愈疗法,其细胞扩增和工程平台正在建设中,同时支持高质量的临床试验。
ExCellThera公司宣布与Selleck Chemicals LLC及其它相关方达成协议,解决了一项指控其侵犯专利权的诉讼,该诉讼基于Selleck Chemicals销售UM171和UM729化合物。此外,该协议还解决了ExCellThera对Selleck Chemicals加拿大分销商Cedarlane Corporation的索赔。作为协议的一部分,Selleck和Cedarlane同意停止销售UM171和UM729,并通知客户此协议内容。ExCellThera是一家处于临床阶段的细胞扩增和工程公司,致力于为细胞和基因疗法提供分子和生物工程解决方案,以扩展和工程化各种细胞系。该公司最先进的技术ECT-001细胞疗法结合了专有分子UM171和优化的培养系统,旨在为患有血液恶性肿瘤和其他疾病的患者提供创新的一次性治愈疗法。
ExCellThera与Astellas Pharma Inc.达成独家许可协议,授权Astellas在多能干细胞(PSCs)和PSC衍生细胞领域使用其UM171化合物及其他分子。Astellas将支付预付款、未来或有支付和授权分子的制造及供应费用。ExCellThera的CEO和创始人Dr. Guy Sauvageau表示,与Astellas这样的国际顶级制药公司合作,将推动其UM171化合物及其他分子在PSCs领域的进一步开发。这次合作验证了UM171在额外开发领域的临床和商业潜力,并允许ExCellThera继续专注于其核心临床项目、ECT-001细胞疗法产品的商业计划、细胞扩展和再生平台以及其他临床前和临床研究领域。ExCellThera是一家致力于为血液恶性肿瘤、自身免疫病和其他疾病患者提供新型一次性治愈疗法的临床阶段分子医学公司。
ExCellThera和Ossium Health宣布合作,旨在结合双方的技术优势,共同推进干细胞治疗的发展。ExCellThera专注于细胞和分子医学,拥有ECT-001细胞扩张和再生技术,而Ossium Health则拥有全球首个遗体捐赠骨髓库。双方计划利用Ossium的骨髓库中的成人干细胞与ExCellTheras的细胞技术相结合,治疗血液癌症、改善实体器官耐受性以及修复辐射损伤。此次合作有望为全球患者带来细胞疗法的生命拯救益处,同时实现双方在再生医学领域的共同目标。
ExCellThera公司与纽约血液中心下属的综合细胞解决方案(CCS)达成了一项制造和合作协议,以生产其领先细胞疗法产品ECT-001。该协议使ExCellThera能够利用纽约血液中心位于纽约的cGMP洁净室制造设施进行ECT-001的生产,主要用于美国临床试验。ExCellThera计划在未来几个月内启动多项研究和新临床试验。纽约血液中心拥有世界最大的血库之一,并在研发、医疗服务和实验室服务方面拥有超过50年的领导地位。ExCellThera预计随着ECT-001的临床开发进入最后阶段,将需要大规模增加生产。此次与NYBC的合作将增加其在加拿大蒙特利尔现有制造设施的生产能力,同时提供冗余,缓解跨境问题,并进一步提供战略合作机会。纽约血液中心与ExCellThera的合作旨在为患有血液疾病的患者创造突破性的治愈治疗方法,并有望显著增加需要干细胞的患者获得干细胞的机会。ECT-001技术结合了小分子UM171和优化培养系统,可在短短七天内指数级增加干细胞和免疫细胞的数量,用于治疗血液恶性肿瘤和其他疾病的新型治愈性血液移植疗法。FDA已授予ECT-001孤儿药资格用于预防移植物抗宿主病,以及再生医学高级治疗资格用于治疗血液恶性肿瘤。此外,该协议还提供了双方进一步的战略合作机会,包括探索共同目标,即改善移植方案和患者的生活质量。