香港卫生部门批准了AGAMREE®用于治疗4岁及以上杜氏肌营养不良症（DMD）患者，这是继美国FDA、EMEA、MHRA和NMPA之后，该药物获得的第五个独立批准。根据公司与Sperogenix之间的许可协议，Sperogenix拥有在中国大陆开发和商业化AGAMREE®的独家权利，并已将东南亚多个国家纳入其许可协议。AGAMREE®是一种新型药物，其作用机制与糖皮质激素相似，但不会引起局部药物放大和皮质类固醇相关的毒性。在关键性研究Vision-DMD中，AGAMREE®在24周治疗结束时达到了主要终点，且具有良好的安全性和耐受性。
中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了AGAMREE®用于治疗4岁及以上杜氏肌营养不良症（DMD）患者，使AGAMREE成为我国首个也是唯一获批准的DMD疗法。这一批准是在2024年3月NMPA接受AGAMREE新药申请后，经过优先审评程序得出的，该药物在维持正常骨代谢、密度和生长方面具有临床重要安全益处。AGAMREE由Sperogenix Therapeutics在中国开发和商业化，Santhera Pharmaceuticals负责供应治疗药物。AGAMREE作为一种新型药物，其作用机制与糖皮质激素相似，但对其下游活性进行了修改，具有减轻炎症并避免皮质类固醇相关毒性的潜力。
Santhera Pharmaceuticals发布2023年初步未经审计的年度业绩，显示收入和净收益显著增长。公司成功获得AGAMREE（vamorolone）在美国、欧盟和英国治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的批准，并与Catalyst Pharmaceuticals Inc.签署了北美地区的许可协议，以推动AGAMREE在DMD领域的商业化，并探索联合开发AGAMREE在其他适应症。AGAMREE在德国首次上市，并计划在欧洲其他国家逐步推广。公司财务状况得到加强，预计到2025年将有显著财务收益，并计划到2026年中实现财务盈亏平衡。
曙方医药与Santhera制药合作申报的新药vamorolone被纳入中国国家药品监督管理局药品审评中心的“突破性治疗药物”程序，用于治疗2岁及以上的杜氏肌营养不良（DMD）患者。该药物在关键临床试验中表现出良好的疗效和安全性，有望成为DMD患者的标准治疗方案。此外，vamorolone已在美国和欧盟提交新药上市许可申请，并有望于2023年10月在美国获批。曙方医药专注于罕见病药物研发和商业化，与Santhera制药的合作将推动vamorolone在大中华区的开发和商业化。
Santhera Pharmaceuticals于2022年10月31日公布2022年上半年财务报告，并更新了其领先候选药物vamorolone在杜氏肌营养不良症（DMD）治疗方面的监管和临床进展。公司报告了截至2022年6月30日的净收入为630万瑞士法郎，运营结果为-2550万瑞士法郎，净结果为-2970万瑞士法郎。公司表示，2022年至今，其重点在于vamorolone的注册和审批，并在过去一个月内提交了欧盟的营销授权申请（MAA）和美国的新药申请（NDA）。公司还在推进vamorolone的市场进入准备，并正在评估各种非稀释性融资选项，包括许可协议和资产变现，以及债务和版税融资。此外，公司还暂停了Lonodelestat的开发项目，并完成了Raxone在LHON中的后授权措施。
Santhera Pharmaceuticals和ReveraGen BioPharma宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了关于vamorolone治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的新药申请（NDA），vamorolone已获得FDA的快速通道资格。双方在2021年11月与FDA成功会面后，已开始滚动提交NDA。FDA认为vamorolone的疗效和安全性数据足以支持NDA提交。NDA的接受将取决于FDA对完整提交的审查。这是Santhera的重要里程碑，也是DMD社区的重要一步。vamorolone的潜在益处有望解决DMD患者及其家庭面临的重大未满足需求。Santhera和ReveraGen预计将在2022年第二季度完成NDA提交。根据FDA的审查时间表，预计将在2022年8月收到关于提交审查的批准通知。如果获得优先审查资格，将缩短审查时间，预计最早在2023年第一季度获得批准。在FDA批准后，Santhera计划在美国推出vamorolone，随后在欧洲提交营销授权申请（MAA）。Vamorolone在美国和欧洲已获得孤儿药地位，并获得FDA的快速通道和罕见儿科疾病指定，以及英国MHRA的“有希望的创新药物”（PIM）地位。Vamorolone是一种研究性药物，目前尚未获得任何卫生机构的批准。
Sperogenix Therapeutics and Luca Healthcare Announce a Strategic Collaboration to Develop Digital Therapeutics for Sperogenix’s Platform of Rare Disease Treatments
Sperogenix Therapeutics与Santhera Pharmaceuticals达成独家许可协议，Sperogenix将获得vamorolone在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）和其他罕见病方面的开发和商业化权利，总价值达1.24亿美元，包括前期现金支付和DMD相关的美国监管里程碑付款共计2000万美元。Santhera将继续专注于将vamorolone带给美国和欧洲的患者，并计划在2022年第一季度开始滚动NDA提交，同时在全球其他市场寻求合作伙伴。Sperogenix计划在美国FDA批准后，在中国启动vamorolone的监管申报，有望最早在2024年进入中国市场。DMD在中国被列为罕见病，有高医疗需求，目前中国尚无批准的治疗方法。Santhera计划在美国和欧洲主要市场通过自身组织商业化vamorolone，并寻求在那些地区之外以及全球其他适应症的合作。
曙方医药与Minoryx Therapeutics达成独家授权协议，就创新罕见病药物Leriglitazone在中国内地、香港及澳门特别行政区的开发和商业化权益进行合作。Leriglitazone是一种可穿透血脑屏障的PPAR-γ激动剂，有望成为全球首个治疗X-连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）的药物。Minoryx将获得最高7800万美元的首付款和里程碑付款，以及年净销售额分成。曙方医药表示，此次合作将夯实其在神经系统罕见疾病领域的产品管线，并致力于解决中国罕见病领域的临床需求。Minoryx对合作充满信心，认为Leriglitazone具有解决重要未满足医疗需求的潜力。目前，Leriglitazone正在进行治疗X-ALD的关键临床试验，预计2020年末公布结果。
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