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Wave Life Sciences USA Inc

公司全称：Wave Life Sciences USA Inc
国家/地区：美国/——
类型：——
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公司介绍：
This company profile has not been updated since September 2012, when Ontorii (now known as Wave Life Sciences USA) was combined with Chiralgen (now Wave Life Sciences Japan) to form Wave Life Sciences.Wave Life Sciences USA Inc is a biotherapeutics company focused on developing next-generation nucleic acid drugs that achieve high systemic bioavailability and in vivo potency through stereochemically-controlled backbone modification.In September 2012, Ontorii and Chiralgen were combined to form Wave Life Sciences

基本信息

地址：

733 Concord Avenue Cambridge Massachusetts 02138; US;

公司官网：

www.ontorii.com/

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行业领域：
应用技术：

企业动态

Wave Life Sciences宣布1b/2a SELECT-HD试验取得积极结果，首次临床证明亨廷顿舞蹈症患者降低亨廷顿蛋白选择性突变体
2024-06-25
Wave Life Sciences宣布其SELECT-HD临床试验的积极结果，该试验评估了WVE-003在亨廷顿病（HD）患者中的安全性和耐受性。WVE-003是一种新型、选择性的反义寡核苷酸，旨在降低突变亨廷顿蛋白（mHTT）并保护野生型亨廷顿蛋白（wtHTT）。试验结果显示，WVE-003在降低mHTT蛋白的同时，保持了wtHTT蛋白的水平，且总体安全性和耐受性良好。此外，mHTT降低与尾状核萎缩减缓相关，这表明WVE-003可能对亨廷顿病患者具有潜在的治疗效果。Wave Life Sciences计划与监管机构讨论WVE-003的加速批准，并继续推进其RNA药物平台的研究。
Wave Life Sciences 报告 2023 年第三季度财务业绩并提供业务更新
2023-11-09
Wave Life Sciences于2023年11月9日发布了第三季度财务报告和业务更新。公司宣布启动了RestorAATion临床试验，评估WVE-006作为治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的疗法，并计划在2024年提供首次人体机制验证数据。WVE-N531（DMD）和WVE-003（HD）的临床开发项目也取得进展，同时公司宣布了首个针对代谢疾病（包括肥胖）的GalNAc-siRNA INHBE项目。公司现金和现金等价物总额为1.4亿美元，加上来自武田的700万美元里程碑付款，预计2025年仍将保持运营资金。预计2024年将有多项高影响临床数据公布，并计划迅速推进RNA靶向疗法管线的发展。
Wave Life Sciences 对 WVE-N531 治疗杜氏肌营养不良症的概念验证研究提供了积极更新
2022-12-19
Wave Life Sciences宣布其WVE-N531药物在Duchenne肌肉萎缩症（DMD）患者的概念验证研究中取得积极进展。该研究显示，WVE-N531在连续三次给药后，六周内观察到显著的肌肉内药物浓度和外显子跳跃，同时表现出良好的安全性和耐受性。WVE-N531通过多剂量给药显示出53%的平均外显子跳跃和1%的肌 dystrophin表达，显示出其相比公司第一代DMD项目的药物学改进。Wave Life Sciences计划继续推进WVE-N531的临床研究，并期待在2023年确定下一步行动。
Wave Life Sciences 和 GSK 宣布合作，推动专注于新型遗传靶点的寡核苷酸疗法的发现和开发
2022-12-13
Wave Life Sciences与GSK达成战略合作，共同推进寡核苷酸疗法研发，包括针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的WVE-006项目。Wave获得1.7亿美元现金和股权预付款，以及里程碑付款和版税。合作将结合Wave的PRISM寡核苷酸平台和GSK在遗传学和基因组学方面的专长，推进多达8个临床前项目。GSK获得WVE-006项目的独家全球许可，用于治疗AATD。此外，Wave将利用GSK的新见解推进多达3个临床前项目。
Wave Life Sciences 宣布对正在进行的 1b/2a 期 FOCUS-C9 研究进行积极更新，该研究由低剂量、单剂量 WVE-004 有效、持久地减少 Poly（GP） 驱动
2022-04-04
Wave Life Sciences Ltd.近日宣布，其针对C9orf72相关肌萎缩侧索硬化症（C9-ALS）和额颞叶痴呆（C9-FTD）的候选药物WVE-004的Phase 1b/2a FOCUS-C9临床试验取得积极进展。试验结果显示，WVE-004在低剂量下能有效降低关键疾病生物标志物poly(GP)的水平，该标志物在脑脊液中的降低表明药物在脑和脊髓中的靶点作用。此外，公司还将观察期从三个月延长至六个月，以确定poly(GP)的最大降低程度和低剂量效果的持续时间。同时，WVE-004的多剂量给药研究正在进行中，预计2022年将获得更多数据。

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