2026年8月,纽福斯生物科技股份有限公司宣布完成新一轮融资,由湖北省级国资平台长江医投独家投资。此次融资将用于加速公司核心管线的商业化及新的产品管线拓展。纽福斯生物作为中国眼科疾病的基因治疗领导者,已累计融资约16亿元人民币,获得多轮融资。公司创始人李斌教授表示,本轮融资是对公司专业性和创新性的认可,未来将推动新的创新管线研发,拓展国际化布局。长江医投总经理雷佳先生表示,长江医投将助力纽福斯加速产业化与国际化布局,实现创新药物商业化。纽福斯的核心产品NR082已获得中国NMPA及美国FDA临床试验IND许可,是首个同时获得这两大机构许可的中国籍基因治疗新药。
2026年8月21日,中国眼科疾病的基因治疗领导者纽福斯生物科技股份有限公司宣布完成新一轮融资。本轮融资由湖北省级国资平台长江医投独家投资,所获款项将用于加速公司核心管线的商业化及新的产品管线拓展。
Neurophth Therapeutics公司宣布其Leber遗传性视神经病变(ND4突变引起的LHON)治疗药物Opvika®(Esonadogene Imvoparvovec)的Phase I/II临床试验已成功完成患者招募。这项单臂、多中心研究旨在评估NR082在具有ND4突变的LHON患者中的安全性和有效性。该IND申请已于2022年1月18日获得美国食品药品监督管理局批准,首例患者于2023年6月接受治疗。Neurophth致力于将中国的医疗发展和创新基因疗法带给全球患者。主要研究者、斯坦福健康护理(SHC)- Byers眼科研究所的Yaping Joyce Liao教授表示,对临床试验的进展感到兴奋,期待看到结果。Neurophth是中国领先的体内基因治疗公司,拥有中国和美国子公司,致力于为全球遗传疾病患者发现和开发基因组药物。
纽福斯生物科技有限公司宣布其核心产品纽惟佳®(Opvika)用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变(ND4-LHON)的I/II期临床试验在美国完成所有患者入组及给药。此次临床试验由美国食品药品监督管理局(FDA)批准,旨在评估基因治疗ND4突变相关LHON的安全性和有效性。纽福斯创始人李斌教授表示,公司正努力将中国医学科研成果推向世界,为全球眼科疾病患者提供创新基因疗法。主要研究者Yaping Joyce Liao教授对临床试验取得的进展表示振奋,期待与纽福斯共同见证结果。纽福斯致力于研发针对遗传疾病的基因疗法,其核心产品纽惟佳已被授予孤儿药称号,并在中国和美国获得临床试验IND许可。此外,公司还有其他几款基因治疗新药处于不同阶段的研究中。
Neurophth Therapeutics公司宣布其针对ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变(ND4-LHON)的Opvika(Esonadogene Imvoparvovec)药物在美国的Phase I/II临床试验已成功完成患者招募。这是一项单臂、多中心的临床试验,旨在评估NR082在患有ND4突变的LHON患者中的安全性和有效性。该IND申请已于2022年1月18日获得美国食品药品监督管理局批准,首例患者于2023年6月开始给药。Neurophth致力于将中国的医疗发展和创新基因疗法带给全球患者。公司还拥有其他在研基因疗法,包括NFS-02和NFS-05,并在全球范围内进行临床试验。
纽福斯生物科技有限公司宣布其候选药物NFS-05完成澳大利亚治疗用品管理局临床试验备案,获准开展针对显性遗传性视神经萎缩(ADOA)的临床试验。ADOA是一种由OPA1基因突变引起的遗传性视神经病变,目前尚无有效治疗手段。NFS-05采用基因治疗策略,通过注射携带OPA1基因的AAV载体修复线粒体功能。纽福斯创始人李斌教授表示,这是纽福斯国际化战略的重要里程碑,将继续拓展产品管线,让医学创新惠及全球患者。首席医学官郭晓宁博士强调,NFS-05有望从根本上解决ADOA病因,改善患者视力。纽福斯致力于研发针对遗传疾病的基因疗法,已有多款新药在临床试验中。
纽福斯生物科技有限公司宣布其第二款眼科基因治疗药物NFS-02(rAAV2-ND1)用于治疗ND1突变引起的Leber遗传性视神经病变(ND1-LHON)的中美国际多中心I/II期临床试验在中国完成首例患者入组及给药,标志着公司研发和运营管理能力的重大突破。该项目已获得美国FDA和中国NMPA的许可,由温州医科大学附属眼视光医院团队完成首例患者给药手术。纽福斯致力于全球多中心临床试验,为药物早日上市铺路,并积极开发更多基因治疗产品管线,以解决更多未被满足的临床需求。
Neurophth Therapeutics公司宣布,其第二款基因疗法NFS-02在针对ND1突变引起的Leber遗传性视神经病变(ND1-LHON)的国际多区域、多中心I/II期临床试验中,首名患者已接受给药。该研究旨在评估NFS-02在中国和美国ND1突变LHON患者的安全性、耐受性和疗效。NFS-02的IND申请已分别于2022年12月获得美国FDA和2023年4月获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准。Neurophth致力于全球多区域、多中心临床试验,以推动NFS-02早日获得批准和商业化。此外,Neurophth正在积极探索其他基因疗法可能带来显著治疗效益的适应症,以满足更多未满足的临床需求。
2023年8月9日,专注于眼科疾病的基因治疗领导者纽福斯生物科技有限公司宣布完成近7亿元人民币C+轮融资。本轮融资由长江招银联合光谷金控、武汉高科和光谷健康投三家国资企业,携手广州金控共同领投;国投招商、天堂硅谷和长江产投等著名投资机构共同参与投资。C+轮融资所获款项将用于核心产品临床试验的持续推进,以及公司的研发能力提升和产品管线拓展。
神经光疗公司宣布,中国最后一例勒伯遗传性视神经病变(LHON)患者已纳入其三期临床试验,标志着该研究的多中心、分阶段研究完成,旨在评估NR082在ND4突变LHON患者中的安全性、耐受性和疗效。这一成就对于NR082的开发和中国的眼科基因治疗商业化具有重要意义。公司创始人、董事长兼首席执行官李斌教授表示,他们期待将中国原研的眼科基因治疗药物尽快商业化,并向患者提供急需的治疗。首席医疗官郭晓宁博士表示,他们乐观地认为临床试验将取得成功,并计划尽快提交新药申请,以在中国和美国启动NR082的早期上市。NR082是一种新型基因治疗产品,旨在治疗与mtND4突变相关的LHON。神经光疗公司是一家专注于眼科疾病的体内基因治疗公司,致力于为全球患有遗传疾病的患者发现和开发基因组药物。
HAVEN 7研究结果显示,Hemlibra(emicizumab)在出生时开始预防性治疗(预防性治疗)对未经治疗或轻度治疗的严重血友病A婴儿具有显著疗效和良好安全性。77.8%的参与者没有需要治疗的出血事件,42.6%的参与者没有治疗或未治疗的出血事件。这些结果支持了Hemlibra在这一人群中的应用,该药物已在许多国家获得批准。此外,EUHASS数据库和ATHN 7研究的数据也显示Hemlibra在血友病A患者中的安全性良好,与临床试验数据一致。Hemlibra是一种预防性治疗,可以通过皮下注射每周、每两周或每月一次(在最初的四周每周一次剂量后)给药。