Neurophth Therapeutics公司宣布其Leber遗传性视神经病变（ND4突变引起的LHON）治疗药物Opvika®（Esonadogene Imvoparvovec）的Phase I/II临床试验已成功完成患者招募。这项单臂、多中心研究旨在评估NR082在具有ND4突变的LHON患者中的安全性和有效性。该IND申请已于2022年1月18日获得美国食品药品监督管理局批准，首例患者于2023年6月接受治疗。Neurophth致力于将中国的医疗发展和创新基因疗法带给全球患者。主要研究者、斯坦福健康护理（SHC）- Byers眼科研究所的Yaping Joyce Liao教授表示，对临床试验的进展感到兴奋，期待看到结果。Neurophth是中国领先的体内基因治疗公司，拥有中国和美国子公司，致力于为全球遗传疾病患者发现和开发基因组药物。
纽福斯生物科技有限公司宣布其核心产品纽惟佳®（Opvika）用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON）的I/II期临床试验在美国完成所有患者入组及给药。此次临床试验由美国食品药品监督管理局（FDA）批准，旨在评估基因治疗ND4突变相关LHON的安全性和有效性。纽福斯创始人李斌教授表示，公司正努力将中国医学科研成果推向世界，为全球眼科疾病患者提供创新基因疗法。主要研究者Yaping Joyce Liao教授对临床试验取得的进展表示振奋，期待与纽福斯共同见证结果。纽福斯致力于研发针对遗传疾病的基因疗法，其核心产品纽惟佳已被授予孤儿药称号，并在中国和美国获得临床试验IND许可。此外，公司还有其他几款基因治疗新药处于不同阶段的研究中。
Neurophth Therapeutics公司宣布其针对ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON）的Opvika（Esonadogene Imvoparvovec）药物在美国的Phase I/II临床试验已成功完成患者招募。这是一项单臂、多中心的临床试验，旨在评估NR082在患有ND4突变的LHON患者中的安全性和有效性。该IND申请已于2022年1月18日获得美国食品药品监督管理局批准，首例患者于2023年6月开始给药。Neurophth致力于将中国的医疗发展和创新基因疗法带给全球患者。公司还拥有其他在研基因疗法，包括NFS-02和NFS-05，并在全球范围内进行临床试验。
纽福斯生物科技有限公司宣布其候选药物NFS-05完成澳大利亚治疗用品管理局临床试验备案，获准开展针对显性遗传性视神经萎缩（ADOA）的临床试验。ADOA是一种由OPA1基因突变引起的遗传性视神经病变，目前尚无有效治疗手段。NFS-05采用基因治疗策略，通过注射携带OPA1基因的AAV载体修复线粒体功能。纽福斯创始人李斌教授表示，这是纽福斯国际化战略的重要里程碑，将继续拓展产品管线，让医学创新惠及全球患者。首席医学官郭晓宁博士强调，NFS-05有望从根本上解决ADOA病因，改善患者视力。纽福斯致力于研发针对遗传疾病的基因疗法，已有多款新药在临床试验中。
纽福斯生物科技有限公司宣布其第二款眼科基因治疗药物NFS-02（rAAV2-ND1）用于治疗ND1突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND1-LHON）的中美国际多中心I/II期临床试验在中国完成首例患者入组及给药，标志着公司研发和运营管理能力的重大突破。该项目已获得美国FDA和中国NMPA的许可，由温州医科大学附属眼视光医院团队完成首例患者给药手术。纽福斯致力于全球多中心临床试验，为药物早日上市铺路，并积极开发更多基因治疗产品管线，以解决更多未被满足的临床需求。
Neurophth Therapeutics公司宣布，其第二款基因疗法NFS-02在针对ND1突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND1-LHON）的国际多区域、多中心I/II期临床试验中，首名患者已接受给药。该研究旨在评估NFS-02在中国和美国ND1突变LHON患者的安全性、耐受性和疗效。NFS-02的IND申请已分别于2022年12月获得美国FDA和2023年4月获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准。Neurophth致力于全球多区域、多中心临床试验，以推动NFS-02早日获得批准和商业化。此外，Neurophth正在积极探索其他基因疗法可能带来显著治疗效益的适应症，以满足更多未满足的临床需求。
神经光疗公司宣布，中国最后一例勒伯遗传性视神经病变（LHON）患者已纳入其三期临床试验，标志着该研究的多中心、分阶段研究完成，旨在评估NR082在ND4突变LHON患者中的安全性、耐受性和疗效。这一成就对于NR082的开发和中国的眼科基因治疗商业化具有重要意义。公司创始人、董事长兼首席执行官李斌教授表示，他们期待将中国原研的眼科基因治疗药物尽快商业化，并向患者提供急需的治疗。首席医疗官郭晓宁博士表示，他们乐观地认为临床试验将取得成功，并计划尽快提交新药申请，以在中国和美国启动NR082的早期上市。NR082是一种新型基因治疗产品，旨在治疗与mtND4突变相关的LHON。神经光疗公司是一家专注于眼科疾病的体内基因治疗公司，致力于为全球患有遗传疾病的患者发现和开发基因组药物。
HAVEN 7研究结果显示，Hemlibra（emicizumab）在出生时开始预防性治疗（预防性治疗）对未经治疗或轻度治疗的严重血友病A婴儿具有显著疗效和良好安全性。77.8%的参与者没有需要治疗的出血事件，42.6%的参与者没有治疗或未治疗的出血事件。这些结果支持了Hemlibra在这一人群中的应用，该药物已在许多国家获得批准。此外，EUHASS数据库和ATHN 7研究的数据也显示Hemlibra在血友病A患者中的安全性良好，与临床试验数据一致。Hemlibra是一种预防性治疗，可以通过皮下注射每周、每两周或每月一次（在最初的四周每周一次剂量后）给药。
Cyagen与Neurophth达成全球战略合作，共同开发针对眼科疾病的AI设计AAV基因治疗载体。Cyagen将利用其专有的AI高吞吐量平台，发现具有优化组织靶向能力、组织特异性和生产力的新型AAV载体。双方将共同评估新型AAV载体在啮齿动物和非人灵长类动物模型中的功能特性，Neurophth将负责进行基因治疗产品的临床试验和商业化。Cyagen可能获得研究阶段和临床阶段里程碑付款，以及可能超过1.4亿美元的销售额提成。Cyagen的AI和单细胞RNA测序技术帮助克服基因治疗研发的现有局限性，快速识别具有增强组织靶向能力、组织特异性和生产力的下一代AAV载体。Cyagen的Ophthalmology Research Solution平台配备了先进的眼科仪器和经验丰富的专业团队。Neurophth的NR082（NFS-01）是治疗ND4介导的利伯遗传性视神经病变（ND4-LHON）的核心产品，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格认定，成为中国首个获得中国国家药品监督管理局（NMPA）和美国FDA临床试验IND批准的基因治疗新药。
Neurophth Therapeutics公司宣布，其针对Leber遗传性视神经病变（LHON）的基因疗法NR082在III期临床试验中已开始给药，这是该疾病治疗领域的一大突破。该研究旨在评估NR082在携带ND4突变的患者中的安全性和有效性。NR082是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，旨在将正确的基因递送到受损的视神经节细胞中，以恢复其活力和视觉功能。目前，LHON尚无有效治疗方法，该研究有望为患者带来改变生活的解决方案。该试验在中国和美国多个中心进行，由北京同仁医院魏文斌教授完成首次给药。Neurophth致力于开发全球眼科疾病的基因疗法，其研发管线还包括其他几种眼科疾病的治疗药物。
中国武汉和圣地亚哥，2022年7月15日——Neurophth Therapeutics公司宣布，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）已授予其领先基因治疗药物候选产品NR082（rAAV2-ND4）突破性治疗药物（BTD）资格，用于治疗与mtND4突变相关的利伯遗传性视神经病变（LHON）。NR082是一种新型基因治疗产品，通过玻璃体注射将修正基因递送到患者受损的视网膜神经节细胞（RGC），修复线粒体呼吸链，改善RGC的感光功能，恢复LHON患者的视力。NR082已获得中国NMPA的IND批准，正在进行I/II/III期临床试验。CDE的BTD旨在加速具有显著临床优势的创新药物的开发和审查。Neurophth创始人、董事长兼首席执行官李斌教授表示，BTD是Neurophth和NR082的重要里程碑，将进一步推动NR082的临床开发和商业化。Neurophth全球监管事务负责人陈毅媛女士表示，获得CDE的BTD是对美国FDA和EMA孤儿药指定（ODD）以及中国NMPA和美国FDA的IND批准的又一好消息，增强了Neurophth推进NR082成为中国首个眼科疾病基因治疗产品的信心。
浙公网安备33011002015279
本网站未发布麻醉药品、精神药品、医疗用毒性药品、放射性药品、戒毒药品和医疗机构制剂的产品信息
