生物技术公司Capricor Therapeutics（纳斯达克：CAPR）宣布，将于2026年3月12日收盘后发布截至2025年12月31日的第四季度和全年财务报告。公司将同日举行电话会议和网络直播，讨论财务报告及近期公司动态。Capricor Therapeutics致力于开发治疗罕见病的细胞和囊泡疗法，其领先产品候选Deramiocel是一种同种异体心脏来源的细胞疗法，目前处于晚期临床试验阶段，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。公司还利用其专有的StealthX™平台，在疫苗学及寡核苷酸、蛋白质和小分子药物的有针对性的递送方面进行临床前开发，具有治疗和预防多种疾病的潜力。此外，Capricor Therapeutics已与Nippon Shinyaku Co., Ltd.达成协议，在美国和日本独家商业化及分销Deramiocel用于治疗DMD，该协议尚需获得监管批准。
美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，由于在一项I/II期临床试验中一名参与者出现神经中枢肿瘤，暂停了REGENXBIO公司针对MPS I（Hurler综合征）的基因疗法RGX-111的临床试验。同时，FDA也暂停了针对MPS II（Hunter综合征）的基因疗法RGX-121的临床试验，理由是两种产品的相似性、研究人群和临床研究的共同风险。该病例是在对一名五岁无症状参与者进行常规脑部MRI时发现的，该参与者四年前接受了RGX-111的鞘内注射。初步遗传分析显示，切除的肿瘤中存在AAV载体基因组整合事件，与原癌基因（PLAG1）的过表达相关，该基因已知易发生染色体重排。目前正在进行调查以确定这一严重不良事件（SAE）是否与药物相关，因果关系尚未确定。该参与者目前无症状，治疗医生指出其发育进步。其他接受RGX-111治疗的九名参与者以及接受RGX-121治疗的32名参与者中均未报告肿瘤。REGENXBIO公司表示，对FDA的决定感到惊讶，同时强调RGX-121在超过30名患者中的积极安全性记录保持不变，并期待FDA提供更多详细信息。
REGENXBIO公司公布了其在罕见病和视网膜疾病基因疗法领域的进展和即将到来的重要里程碑。2026年对REGENXBIO来说是一个转折点，公司即将进入商业化阶段，并拥有三个后期资产的两个近期的催化剂，以及持续增长的清晰路径。公司开始新的一年，展示了其Duchenne项目的新长期数据，证明了其全面策略如何最大化所有项目的治疗潜力，为患者带来积极的结果。REGENXBIO是少数几家拥有从衣壳工程和发现到商业化制造端到端能力的基因治疗公司之一。公司正在推进多个后期阶段的单次治疗方案，包括治疗Duchenne的RGX-202、治疗MPS II的clemidsogene lanparvovec (RGX-121)、治疗MPS I的RGX-111，以及与AbbVie合作开发的用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿AMD）和糖尿病视网膜病变的surabgene lomparvovec (ABBV-RGX-314)。
Atsena Therapeutics，一家专注于利用基因治疗逆转或预防失明的临床阶段基因治疗公司，宣布任命McDavid Stilwell为首席财务官。Stilwell先生拥有超过25年的领导经验，曾在金融战略、运营、投资者关系和业务发展等领域担任重要职务。在加入Atsena之前，Stilwell先生曾担任CPTx的首席财务官，并在Coherus Oncology担任过首席财务官，领导公司在多个美国产品上市期间的财务运营。Atsena Therapeutics正在开发针对遗传性视网膜疾病的最佳治疗方案，其领先项目ATSN-201正在进行针对X连锁视网膜劈裂的I/II/III期临床试验。
美国生物技术公司REGENXBIO宣布，将于2026年1月14日在旧金山万豪圣弗朗西斯酒店举行的第44届J.P.摩根健康大会上进行展示。展示时间为太平洋时间上午10:30。该公司的展示将在REGENXBIO官网的投资者部分进行直播，直播回放将在展示后约30天内提供。REGENXBIO自2009年成立以来，一直在腺相关病毒（AAV）基因治疗领域处于领先地位，正在推进一系列针对罕见病和视网膜疾病的后期治疗产品，包括RGX-202治疗杜氏肌营养不良症、clemidsogene lanparvovec（RGX-121）治疗MPS II和RGX-111治疗MPS I，这两者均与Nippon Shinyaku合作；以及surabgene lomparvovec（ABBV-RGX-314）治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）和糖尿病视网膜病变，与AbbVie合作。成千上万的病人已经接受了REGENXBIO的AAV平台治疗，包括那些接受诺华的ZOLGENSMA®治疗的患者。REGENXBIO的研究性基因疗法有可能改变数百万人的医疗保健方式。
REGENXBIO公司宣布将于2025年12月2日参加在纽约举行的Piper Sandler第37届医疗保健大会，并在会上进行投资者对话。REGENXBIO是一家致力于通过基因治疗改善生活的生物技术公司，自2009年成立以来，在AAV基因治疗领域取得了突破。公司正在推进一系列针对罕见病和视网膜疾病的后期治疗药物，包括RGX-202用于治疗杜氏肌营养不良症，clemidsogene lanparvovec (RGX-121)用于治疗MPS II，RGX-111用于治疗MPS I，均与Nippon Shinyaku合作开发；surabgene lomparvovec (ABBV-RGX-314)用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）和糖尿病视网膜病变，与AbbVie合作开发。REGENXBIO的AAV平台已治疗数千名患者，包括接受诺华ZOLGENSMA®治疗的患者。公司的基因治疗研究有望改变数百万人的医疗保健方式。
Capricor Therapeutics公司宣布了新的数据，描述了一种可扩展的框架，用于将治疗性小干扰RNA（siRNA）和磷二酰胺吗啉寡核苷酸（PMO）加载到外泌体中。这些数据在2025年美国细胞外囊泡协会（AAEV）年度会议上展示，强调了Capricor基于外泌体的技术。数据提供了关于规模扩大和规模外电穿孔策略的概述，这些策略可以整合以实现大量外源性加载的工程化外泌体的产量，这对于进一步的临床开发至关重要。主要发现包括：使用优化的电穿孔条件，从293F细胞中衍生出的工程化外泌体成功加载了治疗性siRNA和PMO有效载荷。规模扩大和规模外策略产生了与标准小体积电穿孔相当的加载效率。整合这两种方法可以制造出大量治疗性外泌体。该框架为生产具有临床相关量的加载外泌体提供了可行的途径，以支持未来的临床开发。
生物技术公司REGENXBIO于2025年11月6日公布了截至2025年9月30日的第三季度财务结果和业务亮点。公司强调了其在晚期项目中所取得的积极数据和重大临床里程碑，包括针对杜氏肌营养不良症（Duchenne）、亨特综合症、湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）和糖尿病视网膜病变的基因疗法。公司的现金储备增至3.02亿美元，收入为2970万美元，研发费用为5610万美元，一般和行政费用为2030万美元。REGENXBIO预计其现金储备足以支持到2027年初的运营。
生物技术公司Capricor Therapeutics宣布，将于2025年11月10日市场收盘后发布截至2025年9月30日的第三季度财务报告。公司管理层将于同日举行网络直播和电话会议，讨论财务报告及最新公司更新。Capricor Therapeutics专注于开发治疗罕见病的细胞和细胞外囊泡疗法，其领先产品候选Deramiocel是一种同种异体心脏来源的细胞疗法，目前处于晚期临床试验阶段，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。此外，公司还在利用其专有的StealthX™平台进行疫苗学及寡核苷酸、蛋白质和小分子治疗药物的靶向递送的研究。Capricor Therapeutics与Nippon Shinyaku Co., Ltd.达成协议，在美国和日本独家商业化推广Deramiocel用于治疗DMD，该协议尚需获得监管批准。
美国生物技术公司REGENXBIO宣布，将于2025年11月6日上午8点（东部时间）举行电话会议，讨论截至2025年9月30日的第三季度财务业绩和业务亮点。听众可以通过提供的链接注册收听网络直播。希望参与问答环节的分析师应使用另一个链接。电话会议结束后大约两小时，网络直播的重播将在公司的投资者网站上提供。计划参加者建议在开始前15分钟加入。REGENXBIO自2009年成立以来，一直致力于通过基因疗法的治愈潜力改善人们的生活，并在AAV基因治疗领域取得了突破。公司正在推进一系列晚期治疗药物的研发，包括用于治疗杜氏肌营养不良症的RGX-202、用于治疗MPS II的clemidsogene lanparvovec（RGX-121）和用于治疗MPS I的RGX-111，这些药物均与Nippon Shinyaku合作开发；以及用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）和糖尿病视网膜病变的surabgene lomparvovec（ABBV-RGX-314），与AbbVie合作开发。成千上万的病人已经接受了REGENXBIO的AAV平台治疗，包括接受诺华的ZOLGENSMA®治疗的病人。REGENXBIO的研究性基因疗法有可能改变数百万人的医疗保健方式。更多信息请访问WWW.REGENXBIO.COM。
日本制药公司Nippon Shinyaku已宣布采用ArisGlobal的LifeSphere Safety平台，旨在建立一个全球统一的数据库并优化其国内外的安全管理流程。LifeSphere Safety平台包括病例处理与安全数据管理解决方案、分析与报告解决方案以及多语言现场报告解决方案。Nippon Shinyaku希望通过此次转型提升效率、降低成本，并确保运营合规性。ArisGlobal亚太区高级副总裁Zhiyi Chen表示，Nippon Shinyaku的加入反映了生命科学机构对高效管理平台的需求增长。
川公网安备51019002008863号
本网站未发布麻醉药品、精神药品、医疗用毒性药品、放射性药品、戒毒药品和医疗机构制剂的产品信息
