Atsena Therapeutics,一家专注于逆转或预防遗传性视网膜疾病的临床阶段基因治疗公司,宣布任命拥有超过25年生物制药行业领导经验和罕见病临床开发及商业化专长的Matt Pauls先生加入其董事会。Pauls先生在生物技术制药行业拥有丰富的领导经验,特别是在罕见病临床开发和建立及扩展商业化组织方面。Atsena Therapeutics正在推进两个后期临床项目,即针对X连锁视网膜劈裂(XLRS)的ATSN-201和针对GUCY2D相关利伯先天性黑蒙(LCA1)的ATSN-101,同时准备其遗传性视网膜疾病基因疗法的多次商业化推广。Pauls先生曾领导公司通过IPO,在行业内一些最受尊敬的罕见病公司中建立并扩展了商业化组织,并指导董事会通过转型决策,包括最近的收购。Atsena Therapeutics的CEO Patrick Ritschel表示,Pauls先生的加入正值公司关键时期,公司正在积极准备潜在的商业化推广。Pauls先生目前担任Savara, Inc.的董事会主席兼首席执行官,这是一家专注于罕见呼吸疾病的公开交易的临床阶段生物制药公司。他还担任两家其他公开交易生物制药公司的董事会成员,并曾在多家公司担任高级商业领导职务。Atsena Therapeutics的管线包括针对Usher综合征1B和Stargardt病的基因疗法,这些疗法都基于其专有的腺相关病毒(AAV)技术平台。
Capricor Therapeutics公司于2026年8月13日宣布了截至2026年6月30日的第二季度财务报告,并提供了公司更新。公司正在积极与FDA合作审查Deramiocel的生物制品许可申请(BLA),同时,其HOPE-3三期临床试验的主要终点在统计学上达到显著性。此外,公司现金、现金等价物和有价证券总额约为2.38亿美元。公司还讨论了与NS Pharma的争议、长期安全性和有效性经验、管线和生命周期管理等方面。
AB2 Bio公司宣布,其领先研究性药物Tadekinig alfa的独家美国商业化权利已由Nippon Shinyaku公司行使。该协议覆盖了治疗NLRC4和XIAP突变患者的原发性单基因IL-18驱动超炎症综合征,这是一种罕见且可能危及生命的儿科疾病,目前没有FDA批准的治疗方案。AB2 Bio将继续领导生物制品许可申请(BLA)的准备工作和其他美国监管活动。根据协议,AB2 Bio将获得3000万美元的期权行使费用,并有权获得高达10亿美元的开发里程碑付款和高达5亿美元的商用里程碑和版税付款。
AB2 Bio Ltd. 宣布,其领先研究性疗法Tadekinig Alfa在美国的商业化权利已由Nippon Shinyaku Co., Ltd. 以3000万美元的价格独家获得。该协议覆盖了治疗NLRC4和XIAP突变患者的原发性单基因IL-18驱动超炎症综合征。AB2 Bio保留了对Tadekinig Alfa在全球其他所有适应症以及美国以外地区主导权的独家权利。AB2 Bio有望获得高达6亿美元的研发和销售里程碑付款以及版税。
NS Pharma的母公司Nippon Shinyaku与Elixirgen Therapeutics签署了一项期权协议,Nippon Shinyaku有权获得全球范围内开发及商业化EXG-7001的独家权利,用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)。EXG-7001是一种基于mRNA的实验性局部给药治疗药物,旨在通过表达完整的肌营养不良蛋白来抑制局部肌肉功能障碍。该药物目前处于临床前开发阶段,Elixirgen正在美国准备进行临床试验。NS Pharma计划在美国获得监管批准后商业化EXG-7001。杜氏肌营养不良症是一种主要影响男性的进行性肌肉萎缩疾病,会导致骨骼肌、心脏和呼吸肌的逐渐弱化和丧失。
Elixirgen Therapeutics公司宣布与日本Nippon Shinyaku公司达成一项选择权协议,共同开发治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物EXG-7001。Nippon Shinyaku将提供研发资金,并可能获得全球独家商业化权利。EXG-7001是一种局部给药的全长型肌营养不良蛋白mRNA疗法,目前处于临床前开发阶段。DMD是一种罕见的进行性肌肉萎缩症,由DMD基因的遗传突变引起,导致肌营养不良蛋白功能障碍或缺失。Elixirgen Therapeutics期待结合其临床和监管优势与Nippon Shinyaku在罕见病治疗领域的专业知识,共同改善DMD患者的生命质量。
日本制药公司Nippon Shinyaku与Elixirgen Therapeutics达成一项期权协议,Nippon Shinyaku有权获得EXG-7001在全球范围内开发和商业化的独家权利,该药物用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)。EXG-7001是一种基于mRNA的实验性局部给药治疗药物,旨在通过表达完整的肌营养不良蛋白来抑制局部肌肉功能障碍。该药物目前处于临床前开发阶段,Elixirgen正在美国准备进行临床试验。NS Pharma总裁Yukiteru Sugiyama表示,与Elixirgen的合作代表了公司对支持社区和对抗罕见病所需的科学探索的长期承诺。
生物技术公司REGENXBIO宣布,将于2026年5月20日参加RBC资本市场全球医疗保健会议的圆桌讨论,以及5月26日参加Stifel虚拟眼科论坛的圆桌讨论。REGENXBIO自2009年成立以来,在AAV基因治疗领域取得了领先地位,并正在推进一系列罕见病和视网膜疾病的单次治疗方案,包括RGX-202治疗杜氏肌营养不良症、clemidsogene lanparvovec (RGX-121)治疗MPS II、RGX-111治疗MPS I,以及surabgene lomparvovec (ABBV-RGX-314)治疗湿性年龄相关性黄斑变性(AMD)和糖尿病视网膜病变。该公司的研究性基因疗法有望改变数百万人的医疗保健方式。更多信息和会议直播可访问REGENXBIO官网。
REGENXBIO公司宣布将在2026年5月11日至15日在马萨诸塞州波士顿举行的美国基因与细胞治疗学会年度会议(ASGCT 2026)上展示其最新研究成果。会议期间,REGENXBIO将介绍其NAVXpress®制造平台在提高生产滴度和产品质量方面的最新进展,并展示下一代基因治疗项目RGX-202的顶线关键数据。此外,公司还将展示其在罕见病和视网膜疾病领域的下一代基因治疗发现和进展,包括NVG82的胶囊工程、新型AAV胶囊NVG82在视网膜基因转移中的活性以及RGX-202在mdx小鼠骨骼肌中的单细胞转录组分析等。所有展示内容将可在REGENXBIO公司网站www.regenxbio.com的出版物页面上查阅。REGENXBIO是一家致力于通过基因疗法的治愈潜力改善人们生活的生物技术公司,自2009年成立以来,REGENXBIO在AAV基因治疗领域取得了突破性进展。
卡普里科生物技术公司(纳斯达克:CAPR)是一家致力于开发治疗罕见病的细胞和细胞外囊泡疗法生物技术公司。公司宣布将于2026年5月12日市场收盘后发布截至2026年3月31日的第一季度财务报告。管理层将于同日东部时间下午4:30举行电话会议和网络直播。卡普里科的主要产品候选药物Deramiocel是一种同种异体心脏来源的细胞疗法,目前处于晚期开发阶段,用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)。此外,公司还利用其专有的StealthX™平台进行疫苗学和小分子治疗药物的靶向递送等研究。卡普里科承诺推动创新,为有需要的人提供变革性的治疗方法。请注意,本新闻稿中的某些声明可能被视为前瞻性声明,涉及产品候选药物的疗效、安全性、预期用途、临床试验的启动、进行、规模、时间表和结果、临床试验的招募速度、监管文件、未来研究和临床试验计划、监管发展、与监管机构的未来互动以及获得监管批准或上市的能力、生产能力、监管会议日期、所需监管检查可能被推迟或失败的可能性,这可能会延迟或阻止产品批准、实现产品里程碑以及从商业合作伙伴那里获得里程碑付款的能力,以及关于卡普里科管理团队的未来期望、信念、目标、计划或前景的任何其他声明。
生物技术公司Capricor Therapeutics(纳斯达克:CAPR)将于2026年3月12日收盘后发布截至2025年12月31日的第四季度和全年财务报告。公司管理层将于同日东部时间下午4:30举行电话会议和网络直播,讨论财务结果和最新公司更新。Capricor Therapeutics专注于开发治疗罕见病的细胞和囊泡疗法,其领先产品候选Deramiocel是一种同种异体心脏来源的细胞疗法,目前处于晚期开发阶段,用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)。此外,公司还利用其独特的StealthX™平台进行疫苗学及寡核苷酸、蛋白质和小分子治疗药物的靶向递送,用于治疗和预防多种疾病。Capricor Therapeutics与Nippon Shinyaku Co., Ltd.(美国子公司:NS Pharma, Inc.)签订了独家商业化协议,在美国和日本进行Deramiocel的DMD商业化和分销,该协议尚需监管批准。Deramiocel和StealthX™疫苗均为研究性候选药物,尚未获得任何适应症的商业使用批准。