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Asklepios BioPharmaceutical Inc

公司全称：Asklepios BioPharmaceutical Inc

国家/地区：美国/——

类型：AAV基因治疗公司

公司介绍：

Asklepios BioPharmaceutical Inc is a subsidiary of Bayer, is a biotechnology company that is focused on adeno-associated virus gene therapies for rare disorders and other diseases.In February 2021, Asklepios BioPharmaceutical was acquired by multinational pharmaceutical giant Bayer for $2 billion upfront plus up to $2 billion more in potential milestone payments.In 2020, Bayer entered into more than 25 acquisition or collaboration agreements in 2020, with the largest acquisition being biotech company Asklepios BioPharmaceutical.In October 2020, Bayer AG announced the acquisition of Asklepios BioPharmaceutical.In October 2020, Bayer announced its intention to acquire Asklepios for an upfront of $2 billion and potential milestone payments of up to $2 billion; the transaction was subjected to closing conditions and was expected to take place during the fourth quarter of 2020,,,. In December 2020, the transaction was completed.In A

基本信息

成立时间：

1920-01-01

员工人数：

不明确

联系电话：

9199334755

地址：

870 Martin Luther King Jr Blvd CHAPEL HILL NORTH CAROLINA 27514; US; Telephone: +19199682727;

公司官网：

www.askbio.com/

企业画像

行业领域：

应用技术：

重组病毒
靶向治疗
治疗技术
体内基因治疗
免疫球蛋白型抗体
蛋白
抗体药物
肽
miRNA
药物治疗
重组蛋白
RNA疗法
细胞疗法
寡核苷酸
基因疗法
融合蛋白
免疫疗法
生物制剂治疗

热门标签：

生物类似药
创新药
基因疗法

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

企业动态

AskBio 推进 2I/R9 型肢带肌营养不良症的基因治疗临床试验，第二队列中第一位参与者给药

2025-03-07

AskBio公司宣布，其基因疗法AB-1003在治疗LGMD2I/R9型肌肉萎缩症的临床试验中取得进展，已完成第一队列的安全性数据审查，并已开始第二队列的招募。该试验是一项双盲、随机、安慰剂对照的剂量递增临床试验，旨在评估AB-1003基因疗法在成年LGMD2I/R9患者中的安全性。AskBio已获得美国FDA的罕见儿科疾病指定、孤儿药指定和快速通道指定，以治疗LGMD2I/R9。

AskBio 将与 Belief BioMed 合作，探索新基因疗法的潜力

2024-09-25

AskBio与Belief BioMed宣布建立新的战略合作伙伴关系，共同探索新基因疗法的潜力，以治疗具有高未满足医疗需求的疾病。双方将结合在基因治疗技术方面的经验和专长，利用肝脏靶向方法探索潜在疗法。Belief BioMed拥有先进的病毒载体技术，并在中国建立了基因治疗药物的商业生产平台。此次合作体现了AskBio的全球视野和创新精神，旨在通过合作推进新疗法的研发，以改善患者的生活质量。

信念医药将与 AskBio 合作探索新基因疗法的潜力

2024-09-25

Belief BioMed与AskBio达成战略合作伙伴关系，共同探索新型基因疗法在治疗高未满足医疗需求疾病中的潜力。双方将结合在基因治疗技术方面的经验和资源，利用肝脏靶向方法开发潜在疗法。Belief BioMed专注于创新基因疗法，拥有rAAV载体系统，AskBio则是一家致力于开发救命药物并改变生活的基因治疗公司，拥有广泛的临床项目。此次合作旨在加速创新治疗方法的开发，为全球患者提供更多治疗方案。

AskBio 开始招募其 2 期帕金森病试验

2024-06-25

AskBio宣布启动REGENERATE-PD临床试验，这是一项针对中度帕金森病的AAV2-GDNF基因疗法AB-1005的疗效和安全性评估。该疗法旨在通过提高神经生长因子GDNF的水平，促进帕金森病中易受损害的脑细胞的存活和功能。该研究继1b期临床试验成功后，将在美国开始招募，随后在英国和欧洲开设临床试验点。AB-1005是一种基于AAV2病毒载体的基因疗法，旨在局部脑区稳定表达GDNF。AskBio正在探索GDNF疗法在帕金森病以外的应用，并在美国进行多系统萎缩（MSA-P）的1期临床试验。

AskBio 宣布在 2024 年美国基因与细胞治疗学会第 27 届年会上发表 9 场演讲

2024-05-02 20:00:00

AskBio将在美国基因和细胞治疗学会第27届年会上发表九篇关于其腺相关病毒（AAV）研究及开发的演讲，重点介绍AAV免疫介导的反应以及AB-1002基因疗法在晚期心力衰竭患者中的1期临床试验结果。AB-1002是一种尚未获得市场授权的基因疗法，其疗效和安全性尚未得到充分评估。AskBio表示，AB-1002的输送被证明是耐受性良好的，并在一些非缺血性充血性心力衰竭患者中产生了积极的初步疗效结果。此外，AskBio还将在会议上展示其在优化AAV作为基因疗法方面的持续承诺，重点关注预防或减少AAV免疫反应相关的不良事件。

AskBio 公布 AB-1005 基因治疗帕金森病患者的 18 个月 Ib 期试验结果

2024-04-16 20:03:00

AB-1005（又称AAV2-GDNF）是一种用于治疗帕金森病的实验性基因疗法，在11名患者中表现出良好的耐受性，未出现严重不良事件。基于18个月的安全性和有效性结果，已开发出II期临床试验（REGENERATE PD），预计将在美国、欧盟和英国开始招募患者。这项研究旨在评估AB-1005一次性双侧直接注入豆状核的安全性，患者分为轻度帕金森病（6名患者）和中度帕金森病（5名患者）两组。大多数不良事件是短暂的，预期为围手术期事件。AB-1005的双侧注入在豆状核中表现出良好的耐受性，没有与实验性基因疗法或对比剂相关的严重不良事件。临床随访将持续至治疗后5年。轻度组患者在18个月时表现出相对稳定，而中度组患者在18个月时显示出临床运动改善。AskBio计划在年底前发布18个月的研究结果，并计划在年底前开始在美国、欧盟和英国招募患者。

AskBio 充血性心力衰竭 II 期基因治疗试验中随机分配的首位患者

2024-02-16 22:28:00

拜耳公司和AskBio宣布，GenePHIT临床试验已开始招募首名患者，该试验旨在评估AB-1002（也称为NAN-101）对治疗充血性心力衰竭（CHF）的安全性和有效性。AB-1002是一种基因疗法，用于治疗非缺血性心肌病和纽约心脏协会（NYHA）III级心力衰竭症状的成年人。试验旨在评估单次冠状动脉内注射AB-1002的安全性和疗效，主要疗效终点为52周时的改良赢率。AskBio是拜耳的全资子公司，专注于开发治疗各种疾病的基因疗法。

AskBio 宣布 AB-1005 （AAV2-GDNF）基因治疗多系统萎缩帕金森型（MSA-P）的 1 期试验中首例随机患者

2023-11-17

AskBio公司宣布，其研发的基因疗法AB-1005（AAV2-GDNF）在治疗多系统萎缩-帕金森型（MSA-P）的1期临床试验中，首位患者已接受随机分配。AB-1005是一种通过腺相关病毒载体递送至大脑的GDNF（胶质细胞系衍生的神经营养因子）基因疗法，旨在提高脑内GDNF水平。该试验旨在评估将AB-1005输送到MSA-P患者豆状核的安全性和耐受性。此外，AB-1005还正在研究用于治疗轻度至中度帕金森病的1b期临床试验，目前已完成招募。MSA-P是一种罕见疾病，其特征是运动缓慢、协调能力下降、平衡障碍和眩晕等症状，这些症状是由于大脑和脊髓中神经细胞的逐渐丧失引起的。该试验在俄亥俄州立大学Wexner医疗中心进行，预计将招募多达9名参与者。

AskBio 在 2023 年美国心脏协会科学会议上展示了充血性心力衰竭（CHF）基因治疗 1 期试验的初步数据

2023-11-12 22:52:00

Asklepios BioPharmaceutical公司（AskBio）在2023年美国心脏协会科学会议上展示了其基因疗法AB-1002（也称为NAN-101）治疗充血性心力衰竭（CHF）患者的首次人体数据。这项Phase 1试验旨在评估AB-1002在NYHA Class III心力衰竭（也称为晚期心力衰竭）患者中的安全性和初步疗效。AB-1002是一种针对蛋白磷酸酶抑制剂的理性设计的心脏靶向AAV载体，与心力衰竭有关。试验结果显示，单剂量AB-1002给药在关键疗效参数上产生了临床上有意义的改善，尽管在第二组中有一例因非研究治疗相关的严重不良事件而无法评估。AskBio的首席开发官兼首席医疗官Canwen Jiang表示，这些结果进一步验证了AAV2i8载体衣壳在通过冠状动脉途径注射时在相对低剂量下高度心脏靶向的特性，这对于基因疗法在改善心力衰竭患者预后方面具有重大意义。

AskBio 宣布 AB-1003 基因治疗 2I/R9 型肢带肌营养不良症（LGMD2I/R9）的 1 期 / 2 期试验中完成首例患者给药

2023-08-03 20:00:00

AskBio公司宣布，其旗下基因治疗公司LION-CS101临床试验的首位患者已接受治疗。该试验旨在评估AB-1003（也称为LION-101）这一新型FKRP基因替换疗法在LGMD2I/R9型肢体肌肉萎缩症患者中的安全性。LGMD2I/R9是一种由FKRP基因突变引起的罕见疾病，患者通常在11岁左右出现症状，包括肌肉无力和心脏、肺功能受损。AB-1003旨在将正常的FKRP基因引入肌肉并表达正常蛋白质，以恢复正常的FKRP蛋白质功能。该试验是评估AB-1003安全性和评估其改善患者生活质量的潜力的第一步。

拜耳利用 Acuitas Therapeutics 的脂质纳米颗粒技术加强基因治疗产品组合

2023-06-06

拜耳公司与生物技术公司Acuitas Therapeutics合作，利用其脂质纳米颗粒（LNP）递送技术，加强其在基因治疗领域的产品组合。这项经过临床验证的LNP技术将支持拜耳的体内基因编辑和蛋白质替代项目，旨在将RNA有效载荷精确递送到肝脏。Acuitas的LNP技术已在多个疫苗和疗法中应用，包括一些COVID-19疫苗。拜耳将获得Acuitas的高效、可扩展的LNP技术，以推进其基因编辑计划，并加速将创新疗法带给患者。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2020-10-26

Asklepios BioPharmaceutical Inc

AAV基因治疗公司

医药研发/制造
化学&生物药

未公开

Bayer;

——

2019-04-11

Asklepios BioPharmaceutical Inc

AAV基因治疗公司

医药研发/制造
化学&生物药

股权融资

Vida Ventures;
德太投资;

——

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