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Capsida Biotherapeutics Inc

公司全称：Capsida Biotherapeutics Inc
国家/地区：美国/——
类型：——
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公司介绍：
Capsida Biotherapeutics (formerly known as Capsida) is a biotechnology company focused on developing a new class of tissue-targeted, non-invasive gene therapies, using adeno-associated virus (AAV) engineering and cargo development platform, for the potential treatment of multiple diseases, including debilitating and life-threatening genetic disorders in both central nervous system (CNS) and non-CNS indications.In July 2020, the company changed its name from Capsida to Capsida Biotherapeutics.In June 2021, CRISPR Therapeutics and Capsida Biotherapeutics Inc signed a partnership agreement to research, develop, manufacture and commercialize AAV vectors-delivered in vivo gene editing therapies for the treatment of familial amyotrophic lateral sclerosis (ALS) and Friedreich’s ataxia.In April 2021, the company received USD 50 million in Series A funding, led by Versant Ventures and Westlake Village BioPartners

基本信息

地址：

US;

公司官网：

capsida.com/

企业画像
行业领域：
应用技术：
  • 重组病毒
  • 治疗技术
  • 体内基因治疗
  • 蛋白
  • 药物治疗
  • 重组蛋白
  • RNA疗法
  • 寡核苷酸
  • 基因疗法
  • 生物制剂治疗
热门标签：
  • 创新药
  • 基因疗法
研发信息
靶点：
适应症：
治疗领域：

企业动态

美国FDA暂停Intellia两项III期临床试验
2025-10-30 00:00:00
美国食品药品监督管理局（FDA）已正式对Intellia的MAGNITUDE和MAGNITUDE-2两项III期临床试验实施临床暂停。该决定是在Intellia本周早些时候报告一名患者出现危及生命的肝脏副作用后做出的。此次监管冻结涉及Intellia正在评估的CRISPR基因编辑疗法nexiguran ziclumeran（nex-z）在ATTR-CM和ATTR-PN疾病中的临床试验。Intellia表示，FDA目前仅口头传达了暂停决定，预计将在接下来的30天内发布正式信函。Intellia的股价在盘前交易中下跌了15.6%，从之前的收盘价13.12美元降至11.07美元。Intellia于周一首次透露了这一安全信号，宣布一名参与MAGNITUDE试验的患者肝转氨酶和胆红素浓度升高，达到了4级或危及生命的事件。这些副作用记录于9月30日，患者随后被住院治疗。Intellia周一自愿暂停了MAGNTIUDE和MAGNITUDE-2的筛选和治疗，并表示正在咨询专家为nex-z制定前进道路，包括可能增加风险缓解机制。此前，nex-z在5月份也曾出现类似的患者肝脏酶升高问题。Intellia当时并未暂停研究，分析师普遍将这一事件视为“非问题”。2022年8月，Intellia在nex-z的I期临床试验中也报告了“肝脏酶显著升高”，尽管这一事件无症状并在28天后解决。Intellia的毒性问题加剧了对基因治疗安全性的担忧，今年最突出的是与Sarepta Therapeutics产品相关的三起死亡事件：两起与杜氏肌营养不良症疗法Elevidys有关，一起与肢带型肌营养不良症研究资产有关。此外，Rocket Pharmaceuticals的Danon病资产和Capsida Biotherapeutics的STXBP1相关癫痫性脑病治疗试验中也发生了死亡事件。
Capsida 因其针对 STXBP1 发育性和癫痫性脑病的同类首创静脉给药基因疗法获得 FDA IND 批准
2025-05-12 00:00:00
Capsida Biotherapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其首个完全拥有的、首次进入临床试验的基因疗法CAP-002进入临床试验，用于治疗STXBP1发育和癫痫性脑病（STXBP1-DEE）。CAP-002是一种通过静脉注射的基因疗法，其独特之处在于使用了工程化的血脑屏障穿越外壳，并针对非目标组织进行脱靶。这种疗法有望改善STXBP1相关疾病的症状，如癫痫、发育迟缓和智力障碍。目前，全球约有5000名儿童和青少年受到STXBP1-DEE的影响。CAP-002在非人灵长类动物研究中表现出良好的神经元转导和安全性，并已获得孤儿药资格认定。Capsida计划在今年第三季度开始SYNRGY Phase 1/2a临床试验，这是首个针对STXBP1-DEE的潜在疾病修饰疗法。
Capsida 宣布 艾伯维 （AbbVie） 选择加入神经退行性疾病合作组织 （Neurodegenerative Disease Collaboration） 的第一个遗传医学项目
2025-01-07 20:45:00
Capsida生物治疗公司宣布，AbbVie公司已行使了双方合作协议下的首个神经退行性疾病项目的选择权，Capsida将获得4000万美元的许可费，并有权获得额外的里程碑和版税。这一决定基于使用Capsida工程化的腺相关病毒（AAV）衣壳将AbbVie的新药递送至静脉（IV）的灵长类动物研究结果，实现了广泛的神经元表达，同时去靶向肝脏和背根神经节。AbbVie将负责推进项目进入IND使能研究和进行临床试验，而Capsida将负责生产。这一里程碑是2021年宣布的战略合作和许可协议的一部分，其中Capsida和AbbVie合作开发针对三种神经退行性疾病的靶向基因治疗疗法。Capsida的生物治疗公司是一家集成的基因治疗公司，拥有中枢神经系统（CNS）管线，包括针对罕见病和常见病的治疗，其完全拥有的管线包括针对STXBP1发育性和癫痫性脑病、与GBA突变相关的帕金森病和弗里德赖希共济失调的潜在首创疗法。
Capsida Biotherapeutics 将提供与 GBA 突变相关的帕金森病的临床前数据，显示静脉给药后补充了高水平的 GCase 酶
2024-05-10 18:00:00
Capsida生物治疗公司宣布，其下一代基因治疗候选药物CAP-003在治疗与GBA基因突变相关的帕金森病（PD-GBA）方面展现出巨大潜力。该药物通过单次静脉注射，能够安全有效地补充GCase酶，延缓疾病进展。在非人灵长类动物（NHPs）实验中，CAP-003成功转导了大部分神经元，包括关键的皮质下区域，并显著提高了GCase酶活性。此外，与AAV9相比，CAP-003在肝脏中的靶向性降低，且未观察到临床病理、免疫原性或组织病理学异常。这些数据将有助于CAP-003在2025年上半年进入临床试验。
Capsida Biotherapeutics 提供新的临床前证据，表明新型 first-in-class 静脉注射基因疗法可有效治疗由 STXBP1 突变引起的遗传性癫痫
2024-05-07 18:00:00
Capsida Biotherapeutics宣布其基因治疗候选药物CAP-002在治疗由STXBP1基因突变引起的遗传性癫痫方面具有潜力。CAP-002是一种新型基因治疗，能够实现大脑神经元广泛表达STXBP1蛋白，同时降低肝脏的靶向性。该研究在成年小鼠模型中发现，通过静脉注射编码STXBP1的基因，可以剂量依赖性地纠正癫痫发作、运动障碍和认知障碍等神经学表型，并具有长期效果。CAP-002目前正在进行IND-enabling研究，预计2025年上半年进入临床试验。这些数据将在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）2024年年度会议上进行口头报告，并将在海报展示中进一步展示。
Capsida Biotherapeutics将在美国基因与细胞疗法学会（ASGCT）的年会上展示其全资拥有的基因治疗项目在遗传癫痫和帕金森病方面的新数据。
2024-04-22
Capsida Biotherapeutics将在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）2024年年度会议上展示其完全拥有的基因治疗项目的新数据，包括针对遗传性癫痫和帕金森病的治疗。公司将介绍其针对GBA突变的帕金森病（PD-GBA）项目，并有两场口头报告将展示PD-GBA和由STXBP1突变引起的遗传性癫痫项目的新数据。这两个项目正在进行IND可行性研究，以支持2025年上半年开始临床试验。在非人灵长类动物中，针对STXBP1和PD-GBA的开发候选药物显示出高达70%的神经元表达，同时靶向肝脏。此外，公司还将展示其专有工程平台的广泛适用性，包括静脉递送、高度神经元靶向和肝脏去靶向的囊膜。
Capsida Biotherapeutics 与 Kate Therapeutics 达成战略合作，生产 KateTx 的下一代基因疗法
2023-10-03
Capsida Biotherapeutics与Kate Therapeutics达成战略合作伙伴关系，利用Capsida的先进制造能力，为KateTx的下一代基因疗法提供支持，用于治疗肌肉和心脏疾病。根据协议，Capsida将为KateTx的基因疗法提供GMP制造服务，同时获得未公开的资金支持。KateTx的内部项目包括肌营养不良症和面肩肱肌营养不良症，这两种疾病是成年型肌营养不良症的主要病因。此次合作旨在快速推进药物研发，为患者提供急需的治疗方案。
Capsida Biotherapeutics 将展示关于系统递送的下一代 AAV 疗法治疗遗传性癫痫潜力的新临床前数据
2023-06-02
Capsida Biotherapeutics公司宣布将展示其新型基因治疗药物在治疗由STXBP1基因突变引起的遗传性癫痫方面的潜力。这些数据表明，通过静脉注射新一代AAV载体，可以在大脑中实现STXBP1蛋白的剂量依赖性替代，其疗效至少持续12个月。此外，数据还显示，该疗法在非人灵长类动物中具有显著的脑部分布，同时降低了对肝脏的靶向性。这些数据将在2023年5月31日至6月2日在佛罗里达州阿文图拉举行的癫痫疗法与诊断开发研讨会上进行口头报告。
艾伯维 和 Capsida Biotherapeutics 扩大战略合作 为需求未得到满足的眼部疾病开发靶向基因药物
2023-02-23
AbbVie公司与Capsida生物制药公司宣布扩大战略合作伙伴关系，共同开发针对眼科疾病的高需求遗传药物。该合作结合了AbbVie在药物开发方面的广泛能力与Capsida创新的腺相关病毒（AAV）工程平台和制造能力，旨在推进三个项目。这一合作基于2021年宣布的神经退行性疾病合作。AbbVie将领导创新的治疗载体方法，并负责开发和商业化，而Capsida将利用其高吞吐量的AAV工程平台领导胶囊发现工作，并负责工艺开发和早期临床制造。根据协议，Capsida将获得7000万美元的前期付款和可能的股权投资，对于三个项目，Capsida可能获得高达5.95亿美元的期权费、研发里程碑和可能的商业里程碑。Capsida还将有资格获得未来产品销售的中间到高单数字的版税支付。
Capsida Biotherapeutics 宣布与礼来的全资子公司 Prevail 达成战略合作，开发针对中枢神经系统疾病的无创基因疗法
2023-01-04
Capsida Biotherapeutics与Lilly的全资子公司Prevail Therapeutics达成一项多年战略合作伙伴关系，共同开发针对中枢神经系统（CNS）疾病的非侵入性基因疗法。双方将利用Capsida的创新性腺相关病毒（AAV）工程平台和Prevail的基因载体，开发针对特定靶点的基因疗法，旨在提高疗效和安全性。根据协议，Capsida将获得5500万美元的前期付款和参与公司下一轮融资的承诺，以及高达6.85亿美元的潜在研发和商业化里程碑奖金以及分级版税。此外，对于合作中的一个项目，Capsida将有权参与在美国的开发和商业化，以换取该项目的毛利润分成。

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