Amgen公司开发的抗CD19抗体Uplizna在52周随访期内维持并改善了全身性肌无力患者的治疗反应，这一发现来自即将举行的美国神经病学学会（AAN）会议的摘要。威廉·布莱尔分析师在周三晚间的研究报告中表示，这些结果“看起来很强”，并强调Uplizna在肌无力治疗中的重要作用。Amgen计划在2025年上半年代求肌无力治疗药物的批准。周三的数据来自MINT III期临床试验的亚组分析，该试验招募了238名肌无力患者，其中190名患者为乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性。结果显示，与安慰剂相比，Uplizna显著减轻了AChR+患者的疾病对日常生活的影响。在52周的观察期内，Uplizna组的AChR+患者疾病严重程度显著降低。结合2024年9月的26周数据，威廉·布莱尔分析师认为Uplizna具有“强大的疗效和令人印象深刻的持久性”，其每六个月给药一次的特点也将使其优于其他每周、每月或每两个月给药一次的疗法。威廉·布莱尔预计Amgen将在4月的AAN会议上分享完整的52周MINT数据。Uplizna于2020年6月获批准用于治疗罕见的神经节苷脂质谱系疾病，是一种针对CD19细胞表面抗原的人源化IgG1单克隆抗体，在肌无力中，Uplizna的作用机制有助于消除产生疾病致病性自身抗体的细胞。除了肌无力，Amgen还计划将Uplizna扩展到IgG4相关疾病，目前FDA对该药物的审查正在进行中，目标行动日期为4月3日。
Horizon Therapeutics plc发布2021年第四季度和全年财务报告，宣布2022年全年净销售额和调整后EBITDA指导。2021年，公司净销售额增长47%，达到32.26亿美元，调整后EBITDA增长33%，达到12.84亿美元。TEPEZZA和KRYSTEXXA销售额分别增长103%和39%。公司预计2022年净销售额将增长22%，调整后EBITDA增长30%。此外，公司还宣布了多项临床研究进展，包括提交补充生物制品许可申请、与Alpine合作开发新疗法等。
Horizon Therapeutics plc发布2021年第二季度财务报告，显示创纪录的净销售额和调整后EBITDA。TEPEZZA和KRYSTEXXA的销售强劲，推动全年净销售额和调整后EBITDA预期增长。公司还推进了其产品管线，包括与Arrowhead合作开发下一代痛风药物，并启动了三项临床试验。此外，公司收购了生物制剂药物产品制造设施，以支持其增长战略。Horizon Therapeutics plc预计2021年全年净销售额将在30.25亿至31.25亿美元之间，调整后EBITDA在12.6亿至13亿美元之间。
Viela Bio公司公布了UPLIZNA（inebilizumab-cdon）治疗NMOSD（视神经脊髓炎谱系疾病）的安全性和有效性更新，包括来自N-MOmentum试验开放标签扩展期（OLP）的临时数据。数据显示，UPLIZNA在长达四年的观察期内持续减少了攻击，且未观察到新的安全性信号。此外，研究还表明，无论患者之前是否接受过非标化治疗，UPLIZNA都表现出良好的安全性和有效性。
PANTHERx Rare Pharmacy被Viela Bio选为Uplizna（inebilizumab-cdon）的唯一罕见病药房合作伙伴，该药获准用于治疗成人NMOSD患者，该病是一种罕见的神经炎症性自身免疫病，Uplizna是一种针对CD19+ B细胞的人源化单克隆抗体，旨在帮助NMOSD患者。PANTHERx致力于为患者提供突破性药物、定制化支持和希望，以改善NMOSD患者的生活。PANTHERx是美国最大的独立和增长最快的专科药房，致力于为罕见病和严重疾病患者提供药物突破、临床卓越和可及性解决方案。
Viela Bio公司宣布，其新型抗ILT7疗法VIB7734在治疗皮肤红斑狼疮（CLE）患者的1b期临床试验中取得积极中期数据。VIB7734旨在耗竭浆细胞样树突状细胞（pDCs），这是自身免疫性疾病中炎症介质的重要来源。试验包括三个剂量递增的患者队列，其中2和3队列纳入了CLE患者。主要指标包括安全性、耐受性、pDCs在CLE患者外周血和皮肤病变中的耗竭，以及皮肤红斑狼疮疾病面积和严重程度指数（CLASI）评分。中期结果显示，所有队列的安全性、耐受性与安慰剂对照组相当，2队列中pDCs在外周血和受炎症影响的CLE皮肤病变活检中得到了有效耗竭，2和3队列中CLASI评分呈剂量依赖性降低，降幅超过4分，被认为具有临床意义。Viela Bio首席医疗官Jorn Drappa表示，这些结果令人鼓舞，公司计划将项目推进到多个2期临床试验中，以评估VIB7734在具有高未满足需求且被认为由pDCs驱动的适应症中的潜力。
Viela Bio公司宣布，其用于治疗干燥综合征的VIB4920药物在2b期临床试验中已开始对首位患者进行给药。干燥综合征是一种慢性系统性自身免疫性疾病，会导致唾液腺和泪腺的炎症和破坏，引起严重干燥和慢性疼痛。目前尚无针对该病的批准疾病修饰疗法。VIB4920是一种融合蛋白，旨在与CD40L结合，阻断T细胞与CD40表达细胞的相互作用。该临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估VIB4920在干燥综合征患者中的疗效和安全性。
Viela Bio宣布，其关于inebilizumab治疗NMOSD（神经肌炎谱系疾病）的关键性研究结果已发表在《柳叶刀》杂志上。该研究是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的2/3期临床试验，名为N-MOmentum，共有231名患者参与。研究结果显示，inebilizumab在降低NMOSD攻击风险和改善残疾评分方面具有显著效果，且安全性良好。Viela Bio表示，这些结果对神经炎症和自身免疫疾病领域具有重要意义，并期待inebilizumab能够获得美国食品药品监督管理局的批准。
Viela Bio与Hansoh Pharma宣布合作，共同开发和商业化针对NMOSD等炎症/自身免疫性疾病和血液恶性肿瘤的inebilizumab，一种人源化抗CD19单克隆抗体。Viela将获得前期合作费用和基于开发、监管和商业里程碑的额外付款，总额可能超过2.2亿美元，以及净销售额的分级特许权使用费。Hansoh Pharma将负责在中国领导inebilizumab的开发和商业化。Viela近期公布了inebilizumab在NMOSD患者中的关键研究积极结果，该病是一种罕见的自身免疫性疾病，可能导致严重、不可逆的残疾。Viela预计将在2019年中向美国FDA提交生物制品许可申请。Hansoh Pharma是一家领先的生物制药公司，致力于发现和开发改变生命的药物，以帮助患者战胜严重疾病和失调。Viela Bio是一家位于马里兰州盖瑟斯堡的临床阶段生物技术公司，致力于通过选择性靶向疾病根本原因的共享关键途径来开发严重炎症和自身免疫性疾病的治疗方法。
Viela Bio宣布了其抗CD19单克隆抗体inebilizumab在NMOSD（一种罕见的自身免疫性疾病）患者中的关键研究结果。该研究是迄今为止全球最大的NMOSD安慰剂对照研究，结果显示inebilizumab显著降低了NMOSD攻击的风险，并改善了残疾程度、住院和新的中枢神经系统MRI病变。研究的主要和关键次要终点均得到实现，inebilizumab作为首个且唯一以CD19为靶点的生物制剂，在NMOSD治疗中展现出显著的治疗效果。该研究预计将重塑NMOSD的治疗模式，并有望在2019年中向美国食品药品监督管理局（FDA）提交生物制品许可申请。
Viela Bio宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其针对神经肌炎谱系疾病（NMOSD）的抗体药物inebilizumab突破性疗法指定（BTD）。NMOSD是一种罕见、危及生命的自身免疫性疾病，影响中枢神经系统。inebilizumab是一种针对CD19的人源化单克隆抗体，旨在结合并耗竭多种B细胞，包括产生自身抗体的浆细胞和表达CD19的浆细胞。FDA和欧洲药品管理局（EMA）已分别于2016年和2017年授予inebilizumab孤儿药指定，用于治疗NMOSD患者。NMOSD是一种罕见的、严重的、复发性神经炎症性自身免疫性疾病，可能导致死亡。目前尚无治愈NMOSD的方法或批准的治疗方案。N-MOmentum研究评估了inebilizumab作为单药治疗的效果，结果显示inebilizumab在治疗NMOSD方面具有潜力。
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