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Rarebase PBC

公司全称：Rarebase PBC
国家/地区：美国/——
类型：——
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公司介绍：
Rarebase PBC is a public benefit biotech company led by scientists, engineers, patients, and advocates that discover and develop therapies for rare genetic diseases

基本信息

地址：

2882 Greer Road PALO ALTO CALIFORNIA 94303; US;

公司官网：

www.rarebase.org

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行业领域：

企业动态

HNF 与 Rarebase 合作开发药物发现平台，开发 Charcot-Marie-Tooth （CMT） 的治疗方法
2021-10-12
HNF与Rarebase合作，利用Rarebase的“Function”药物发现平台，共同开展针对CMT（查尔科-玛丽-图特病）的治疗药物研发。项目旨在筛选数千种FDA批准的药物和新型药物，针对CMT的十个亚型进行靶向治疗。合作目标是识别每种亚型的最有希望的治疗药物，并在患者来源的细胞模型中进行测试，包括诱导多能干细胞来源的神经元（iPSC神经元）。此举旨在加快和降低治疗药物的开发成本，减少对动物研究的依赖。此外，HNF的TRIAD项目将连接Rarebase与全球的CMT研究人员、临床医生和其他利益相关者，以扩大研究团队。目前，CMT尚无批准的治疗方法。该合作预计在2022年第一季度分享初步结果。
Rarebase 与 15 家罕见病患者组织合作推出神经科学药物发现平台
2021-09-14
Rarebase公司推出了一款名为Function的神经科学药物发现平台，与15家罕见病患者组织合作，旨在发现罕见遗传病的药物和靶点。该平台旨在通过合作模式，推动罕见病药物研发，解决目前全球数百万罕见病患者无治疗选择的问题。合作组织包括ADNP Kids Research Foundation、SynGAP Research Fund、FOXG1 Research Foundation等，共同致力于加速药物发现，并通过创新合作模式推动科学进步。

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