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Hôpital Bicêtre

公司全称：Hôpital Bicêtre
国家/地区：法国/——
类型：——
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公司介绍：
Hôpital Bicêtre (Bicetre Hospital) provides healthcare and medical services

基本信息

地址：

78 Rue du Général Leclerc Le Kremlin-Bicetre Paris 94270; FR;

公司官网：

www.aphp.fr/contenu/hopital-bicetre-2

企业画像
行业领域：
应用技术：

企业动态

Alnylam 公布了 HELIOS-A 3 期研究性 Vutrisiran 在伴多发性神经病患者中的 18 个月积极结果
2022-01-21
Alnylam公司宣布，其研发的RNAi疗法vutrisiran在治疗hATTR淀粉样变性多发性神经病变患者的HELIOS-A III期临床试验中取得了积极结果。vutrisiran在18个月时达到了所有次要终点，包括与安慰剂相比在神经病变损害、生活质量、步态速度、营养状况和整体残疾方面的显著改善。此外，vutrisiran在探索性心脏数据方面也显示出潜力，包括大多数可评估患者相对于基线减少的锝摄取，这支持了vutrisiran降低心脏淀粉样负荷和改善疾病心脏表现的潜力。vutrisiran继续表现出令人鼓舞的安全性和耐受性特征。Alnylam计划于当天上午8:30举行电话会议，讨论HELIOS-A 18个月的研究结果。
柳叶刀发表了 Mirum Pharmaceuticals 的 Maralixibat （LIVMARLI） 治疗 Alagille 综合征的标志性关键研究的数据
2021-11-01
Mirum Pharmaceuticals宣布，《柳叶刀》杂志发表了关于Maralixibat（LIVMARLI）治疗Alagille综合征的四年数据，显示Maralixibat在改善多种胆汁淤积参数方面具有持久和临床意义，包括瘙痒。这些数据来自一项名为ICONIC的关键性2b期研究，表明Maralixibat在抑制肠肝胆汁酸循环方面表现出显著的多参数临床反应，包括瘙痒、血清胆汁酸（sBA）、黄瘤、生活质量改善和生长。Maralixibat是一种回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，已被美国FDA批准用于治疗Alagille综合征患者的一岁以上的胆汁淤积性瘙痒。Mirum还向欧洲药品管理局提交了Maralixibat的上市许可申请，用于治疗Alagille综合征患者的胆汁淤积性肝病。

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