Beyond Celiac Investments(BCI)对专注于编辑人类白细胞抗原(HLA)以开发一次性、治愈性细胞和基因疗法的RheumaGen公司进行了A-1优先股投资。这笔投资将用于推进其乳糜泻项目,以在乳糜泻中展示临床前概念验证。BCI的Catalyst计划旨在筛选具有变革性疗效的早期候选投资,RheumaGen便是该计划下识别出的优秀公司之一。RheumaGen的HLA基因编辑平台有望通过阻断自身免疫疾病的源头,而不需要进行广泛的免疫抑制,从而改善数百万患者的生命。BCI已经超过其第一年筹资目标,并开始对开发潜在乳糜泻治疗方法的公司的第一轮投资。
RheumaGen公司近日宣布了一项突破性的临床前研究,该研究支持了一种几乎适用于所有公司人类白细胞抗原(HLA)基因编辑疗法的通用靶点。这项名为“锚定位编辑”的新技术,能够调节人体免疫系统,而不需要为特定患者群体创建个别基因编辑。RheumaGen的预临床数据显示,仅编辑HLA分子中位置82的一个氨基酸,即可显著阻断类风湿性关节炎(RA)中最关键的三个自身肽,从而阻止它们被呈递给T细胞。这项研究在2025年10月25日至29日在芝加哥举行的美国风湿病学会(ACR)会议上进行了口头报告。RheumaGen公司首席执行官兼联合创始人Richard Freed表示,这一发现将彻底改变RheumaGen乃至整个细胞和基因治疗(CGT)行业。RheumaGen公司专注于编辑人类白细胞抗原(HLA)或“免疫基因”,以开发一次性、治愈性的细胞和基因疗法。
RheumaGen公司与SiVEC生物技术公司宣布达成一项许可和联合开发协议,旨在开发旨在治愈自身免疫疾病的突破性基因编辑疗法。该合作将利用SiVEC的BactPac™药物递送平台,简化RheumaGen新型人类白细胞抗原(HLA)基因编辑疗法的制造流程并提高其可扩展性。此外,该合作还建立了一个由两家公司共同开发的体内项目。RheumaGen公司正在开发的治疗方案旨在治愈常见的自身免疫疾病,包括类风湿性关节炎、多发性硬化症、1型糖尿病、乳糜泻和强直性脊柱炎等。RheumaGen公司的领先开发候选药物RG0401针对10-20%的类风湿性关节炎患者,这些患者对治疗无反应或耐药,并存在巨大的未满足需求。该疗法旨在通过治疗HLA基因的DNA标记来治愈难治性类风湿性关节炎。
RheumaGen公司,一家专注于细胞和基因治疗,针对主要自身免疫疾病开发新型疗法的生物技术公司,宣布其关于人类白细胞抗原(HLA)基因编辑的研究摘要已被选为2025年美国风湿病学会(ACR)大会的口头报告。该大会将于2025年10月24日至29日在芝加哥举行。来自科罗拉多大学临床免疫学中心的Vibha Jha博士将在大会上就RheumaGen公司针对II类HLA-DRB1*04:01(类风湿性关节炎(RA)最强的遗传风险因素)的新型HLA基因编辑方法进行口头报告。研究结果表明,RheumaGen的方法有望作为基因疗法安全地阻止携带该等位基因变体的患者的RA进展。口头报告的详细信息如下:标题为《在位置82对HLA-II DRB1*04:01进行基因编辑可消除Citrullinated关节炎原性肽和胶原蛋白的结合》,会议为遗传学、基因组学与蛋白质组学,日期和时间是2025年10月27日,下午3:45-4:00 CT,摘要编号为1701,报告人为Vibha Ja博士,来自科罗拉多大学Anschutz医学校园。该报告摘要现已在线提供。RheumaGen公司是一家总部位于科罗拉多州奥罗拉的私人生物技术公司,专注于编辑人类白细胞抗原(HLA)或“免疫基因”,以开发一次性、治愈性的细胞和基因疗法。关于ClinImmune,它是1997年由Brian Freed博士创立的,已经成为移植和细胞疗法卓越的基石。ClinImmune位于科罗拉多大学Anschutz医学校园内,运营着一个配备先进设备、25,000平方英尺的cGMP设施,拥有约80名受过高度训练的专业人员。自成立以来,ClinImmune已促成超过10,000例器官和干细胞移植,并目前支持数十项推进基于细胞疗法的临床试验。ClinImmune始终坚持科学严谨和患者护理,继续推动免疫学和再生医学的创新。