中国AI医疗科技公司Future Doctor与32位临床专家合作，在《自然》旗下的《数字医学》期刊上发表了一项新研究，提出了“临床安全-有效性双重轨道基准”（CSEDB）框架。该框架旨在衡量医疗AI系统在现实世界临床决策中的安全性和有效性。研究对包括OpenAI的o3、谷歌的Gemini 2.5 Pro和Anthropic的Claude 3.7 Sonnet在内的领先大型语言模型进行了比较评估，发现公司自家的MedGPT在所有关键类别中得分最高。该研究发布于医疗AI模型发布激增的背景下，加剧了对通用性能与临床实践中所需的安全性和可靠性之间的差距的关注。在此背景下，该研究强调了评估作为实际临床应用持续瓶颈的重要性。大多数医疗AI评估仍然类似于标准化测试，而安全关键性故障模式，如遗漏紧急症状、禁忌推荐或多条件优先级排序失败，往往不会在仅准确性评分中体现。CSEDB旨在使这些风险在可重复的评分系统中可衡量。根据论文，CSEDB包括30个指标，分为17个安全指标和13个有效性指标。该基准是由来自中国顶尖医疗机构的32位临床专家开发的，涵盖23个核心专业，包括北京大学第一医院、中国医学科学院肿瘤医院、解放军总医院、上海同济医院、复旦大学华山医院、北京大学口腔医院和中国医学科学院阜外医院。它还使用了涵盖26个专业的2069个开放式问答项，以更好地模拟现实世界的临床推理。在研究评估中，Future Doctor的专有MedGPT在CSEDB下的整体、安全和有效性得分最高。值得注意的是，MedGPT相对于许多通用系统表现出更强的安全特性，而通用系统的安全性能通常落后于有效性。这种差异引发了一个更广泛的问题，即临床采用是否会依赖于越来越强大的通用模型或从一开始就针对安全性的系统。如果CSEDB得到采用，它可能会将评估从“它能否回答医学问题？”转变为“它能否在临床约束下安全运行？”对于医院和AI开发者来说，此类基准可能成为现实世界部署、采购和监管所需的基础设施的一部分。Future Doctor强调，MedGPT旨在支持临床医生，其临床使用受当地监管和机构要求管辖。
Genocury公司推出了一种创新的体内CD19 CAR-T疗法，用于治疗复发性/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL），一种极具侵袭性的血液癌症。该疗法在临床试验中表现出卓越的安全性、有效性和持久性，无需进行淋巴清除。在一项由同济医院血液科发起的试验中，一名经过大量治疗的复发性/难治性晚期DLBCL患者在接受体内CAR-T治疗后一个月内实现了完全缓解，且缓解效果持续了三个月。该疗法不仅避免了传统CAR-T疗法中常见的细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性风险，还克服了当前CAR-T疗法中的两个关键障碍。这一突破性进展有望使CAR-T疗法在全球范围内实现普及，为癌症治疗带来新的希望。
标题：Genocury生物科技通过开创性的体内CD19 CAR-T疗法在复发/难治性DLBCL治疗中取得突破性进展
内容摘要：
深圳Genocury生物科技公司在2025年4月30日宣布，其创新的体内CD19 CAR-T疗法在复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）治疗中取得了突破性进展。这项疗法在临床试验中显示出卓越的安全性、有效性和持久性，且无需进行淋巴清除。在一项由同济医院血液科发起的试验中，一名经过大量治疗的复发/难治性DLBCL患者在接受体内CAR-T治疗后一个月内实现了完全缓解，且缓解效果持续了三个月。该疗法还具有前所未有的安全性，与传统CAR-T疗法相比，几乎消除了细胞因子释放综合征（CRS）、免疫效应细胞相关的神经毒性综合征（ICANS）和淋巴清除相关的并发症。Genocury的体内CAR-T平台克服了传统CAR-T疗法中的两个关键障碍：消除了体外操作，并无需进行淋巴清除。这项疗法有望在全球范围内推广，使更多患者受益。Genocury生物科技致力于开发下一代免疫疗法，为全球患者提供针对肿瘤和自身免疫疾病的细胞和基因疗法。
Innovent和IASO Bio宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理Equecabtagene Autoleucel的新药申请，该药物是一种针对复发和/或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的完全人源抗B细胞成熟抗原（BCMA）嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法。这是中国首个自主研发的全过程产品开发的自体CAR-T疗法，也是首个BCMA靶向CAR T细胞疗法，其新药申请已正式获得NMPA受理。Equecabtagene Autoleucel在临床试验中表现出优异的安全性和有效性，有望为R/R MM患者提供突破性治疗选择。
中国生物制药公司IASO Bio和Innovent宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理Equecabtagene Autoleucel的新药申请，该药物是一种针对复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的完全人源抗B细胞成熟抗原（BCMA）嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法。这是中国首个自主研发的CAR-T疗法，也是首个BCMA靶向CAR T细胞疗法，其新药申请已正式获得NMPA接受。该疗法在临床试验中表现出良好的安全性和有效性，有望为R/R MM患者提供突破性的治疗选择。
IASO Biotherapeutics和Innovent Biologics在2021年美国血液学会（ASH）年会上口头报告了BCMA CAR-T疗法的最新临床数据。这项疗法是两家公司共同研发的，用于治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）。研究结果显示，CT103A疗法表现出良好的安全性和有效性，包括长期体内持久性，显示出成为RRMM突破性疗法的潜力。研究包括79名接受推荐剂量CT103A治疗的受试者，其中94.9%的患者出现细胞因子释放综合征（CRS），但大多数为1-2级，且大部分患者对治疗有良好反应。CT103A在11名接受过先前CAR-T治疗的患者中也显示出良好的疗效。此外，CT103A在降低免疫原性方面表现良好，只有1.3%的患者在CT103A输注后三个月内检测到抗药物抗体（ADA）阳性。
CBMG Holdings公司宣布，其新型CD19/CD20双特异性CAR-T细胞产品C-CAR039在复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）患者中的临床试验显示出早期良好的安全性和疗效。该产品已获得美国食品药品监督管理局（FDA）针对滤泡性淋巴瘤的孤儿药资格认定。C-CAR039是一种针对CD19和CD20抗原的第二代4-1BB双特异性CAR-T细胞疗法，在体外和体内均能清除CD19/CD20单阳性或双阳性肿瘤细胞。在中国进行的I期临床试验中，C-CAR039显示出高响应率，尤其是难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的完全缓解率。公司计划在2021年底向美国FDA提交新药申请，并计划在2022年上半年启动I期b研究。
Innovent Biologics和IASO Biotherapeutics将在欧洲血液学协会（EHA）大会上展示其针对复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的Anti-BCMA CAR-T疗法IBI326的最新数据。IBI326是一种由IASO Bio和Innovent共同开发的完全人源B细胞成熟抗原（BCMA）靶向嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，目前处于关键性II期临床试验阶段。2021年2月，IBI326获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的突破性治疗药物（BTD）认定。在口头报告中，来自中国华中科技大学同济医学院附属同济医院的李春瑞教授将报告35名R/R MM患者的临床数据，这些患者分别接受了1.0、3.0或6.0×10^6/kg的IBI326治疗。IBI326显示出快速起效和持久疗效，总体缓解率（ORR）为97.1%，其中29名患者（82.9%）达到非常好的部分缓解（VGPR），20名患者（57.1%）达到完全缓解/严格完全缓解（CR/sCR）。所有患者均表现出良好的安全性特征，且IBI326具有较低的免疫原性。
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