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Avista Therapeutics Inc

公司全称:Avista Therapeutics Inc
国家/地区:美国/——
类型:——
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公司介绍:
Avista Therapeutics, formerly known as Newsight Therapeutics and a spin out of University of Pittsburgh Medical Center (UPMC), is focused on developing AAV gene therapies for the potential treatment of rare ophthalmic diseases.By July 2022, the company had received USD 10 million in seed funding and previously foundation support from UPMC Enterprises

基本信息

地址:

Pittsburgh Pennsylvania; US;

公司官网:

www.avistatx.com/

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  • 基因疗法

企业动态

Avista Therapeutics,一家专注于临床、计算和基因治疗的专业公司,宣布其基因治疗平台将进行重大扩展。通过人工智能驱动的衣壳设计程序扩展和新增的创新平台,Avista将利用机器学习和结构动力学解决AAV衣壳工程、大基因递送和制造中的关键障碍。基于开发的一套最先进的视网膜基因治疗衣壳,Avista推出了ARTEMIS,一个强大的衣壳工程人工智能平台。ARTEMIS利用Avista内部通过scAAVengr-HUnT工作流程获得的单细胞分辨率的非人类灵长类动物数据集,这些数据集描述了数百万种AAV变体,涵盖了血清型、组织、给药途径和动物模型。ARTEMIS结合了专有的蛋白质语言模型和衣壳的分子动力学,创建了强大的衣壳工程生成模型。通过扩展序列模型与衣壳的分子动力学,ARTEMIS明确地纳入了衣壳适应性生物学背后的结构机制信息,这是仅序列模型无法捕捉的。此外,Avista还推出了一项新的创新平台,旨在通过结合结构生物学、蛋白质设计和深厚的临床专业知识,解决AAV靶向、大基因递送和AAV制造中的关键障碍。创新项目旨在开发突破性的解决方案,以应对该领域最严峻的技术挑战,引领基因治疗领域的革命性突破,并为需要新型治疗的患者解锁基因治疗的潜力。Avista首席执行官Robert Lin博士表示,结合序列和结构机制人工智能模型,Avista在衣壳设计领域处于领先地位,能够快速开发安全且高效的遗传药物递送系统。Avista正在利用这些创新技术创建有影响力的疗法,其临床管线包括XLRS、PRPF31和其他视网膜疾病的临床前阶段项目,以及中枢神经系统(CNS)适应症。
Avista Therapeutics与Forge Biologics宣布建立战略合作关系,共同推进AVST-101(针对X连锁视网膜劈裂症的基因疗法)的研发和cGMP生产。Forge将为Avista提供工艺开发、cGMP生产、毒理学和解析开发等服务,并利用其专有的FUEL技术。所有研发和生产活动将在Forge位于俄亥俄州哥伦布的20万平方英尺基因疗法研发和生产设施中进行。
Avista Therapeutics,作为UPMC的衍生公司,致力于开发针对罕见眼科疾病的创新基因疗法。公司近日宣布与罗氏合作,利用其单细胞腺相关病毒(AAV)工程技术平台开发新型AAV基因治疗载体。合作旨在利用Avista的单细胞AAV工程(scAAVengr)平台技术,开发符合罗氏定义的AAV壳体。罗氏有权评估和许可Avista的新型壳体,并负责进行这些新型壳体基因治疗项目的临床前、临床试验和商业化活动。Avista将获得7500万美元的预付款,并在合作研究阶段、临床试验和销售里程碑以及产品版税方面有资格获得额外付款,潜在交易价值可能超过10亿美元。Avista由在AAV载体生成、视觉恢复技术和眼科临床方面的专家共同创立,旨在解决视网膜疾病治疗中存在的问题,其scAAVengr平台通过微创玻璃体注射将基因治疗载体递送至视网膜特定细胞类型,以减少免疫原性。

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