Ultragenyx Pharmaceutical Inc

存续
上市

公司全称：Ultragenyx Pharmaceutical Inc

国家/地区：美国/——

类型：罕见疾病治疗药物开发商

公司介绍：

Ultragenyx Pharmaceutical Inc.于2010年4月22日成立，是一家处于发展阶段的生物科技企业，公司随后于2011年6月在特拉华州重新注册成立。公司专注于新型产品的鉴定、收购、开发与商业化，该产品主要用于治疗罕见和极罕见的疾病，产品最初目标是用于治疗严重的，令人衰弱的代谢基因类疾病。公司目前用于治疗遗传性包涵体肌病患者的缓释唾液酸正处于临床试验第二阶段，该疾病是一种渐进式的肌肉萎缩疾病。

基本信息

成立时间：

2010-01-01

员工人数：

500人以上

联系电话：

1-415-4838800

联系邮箱：

info@ultragenyx.com

地址：

60 Leveroni Court Novato California 94949

公司官网：

www.ultragenyx.com

企业画像

行业领域：

应用技术：

靶向治疗
药物治疗
重组酶
重组病毒
治疗技术
小分子药物治疗
重组蛋白
生物制剂治疗
免疫球蛋白型抗体
蛋白
单克隆抗体
反义寡核苷酸
基因疗法
酶
体内基因治疗
抗体药物
前药
RNA疗法
寡核苷酸
mRNA

热门标签：

单克隆抗体
创新药
基因疗法

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

团队信息

Michael Narachi ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Daniel G. Welch ——

Chairman and Director 薪酬：

个人简介：——

Matthew K. Fust ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Clay B. Siegall ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Deborah Dunsire ——

Director 薪酬：

个人简介：——

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企业动态

拜耳血友病基因疗法试验跑完了，被 AAV5 挡住的人多了条路

2026-09-25 08:57:00

拜耳公司血友病A基因疗法BAY2599023（DTX201）的1/2期临床试验已完成，该疗法使用改造过的AAVhu37病毒将正常八因子基因送入肝细胞，以减少或避免长期凝血因子替代治疗。试验结果显示，八因子表达稳定维持超过23个月，为AAV5抗体携带者提供了新的治疗途径。尽管试验数据尚未发表，但这一进展为血友病A患者带来了新的希望。

少打针的新型降糖针快来了？9月9款创新药有望获FDA批准

2026-09-02 17:10:00

2025年，美国FDA批准了46款创新药。本文将介绍2026年9月美国FDA可能批准的9款创新药物，包括活性成分、适应症、公司名称、研发进展等信息。此外，文章还提到了药明康德在多肽药物开发方面的系统化分析平台，以及其在多肽代谢产物鉴定方面的技术优势。

Amlogenyx将在波士顿举行健康会议并推进阿尔茨海默病基因疗法研究

2026-09-02 00:00:00

Amlogenyx公司，一家专注于开发阿尔茨海默病和其他神经退行性疾病基因疗法的生物技术公司，宣布其管理团队成员将于2026年9月8日在波士顿举行的富国银行第21届年度健康会议上进行演讲。公司还将与投资者进行一对一会议。Amlogenyx致力于开发一种新型基因疗法策略，以减少大脑中的淀粉样蛋白积累，从而预防和治疗阿尔茨海默病等疾病。公司正在开发AM805，这是一种临床准备阶段的创新蛋白酶疗法，已在阿尔茨海默病的临床前模型中显示出减少淀粉样蛋白（Aβ42）积累的效果。Amlogenyx正在筹集A轮融资，以建立2a期临床试验概念验证。Amlogenyx是Ultragenyx的子公司。更多信息请访问公司网站https://www.amlogenyx.com/。

Ultragenyx向23名新聘非执行官员授予限制性股票单位

2026-08-26 04:30:00

Ultragenyx制药公司，一家专注于罕见病和超罕见病新型疗法开发和商业化的生物制药公司，宣布向23名新聘非执行官员授予45,984个限制性股票单位。这些授予是在公司董事会薪酬委员会的批准下进行的，根据Ultragenyx雇佣激励计划，授予日期为2026年8月16日，作为新员工加入Ultragenyx的激励措施，符合纳斯达克上市规则5635(c)(4)。这些限制性股票单位将在四年内解禁，每年解禁25%，前提是员工在解禁日期前持续为公司工作。Ultragenyx致力于将新型产品带给患者，用于治疗严重罕见病和超罕见遗传病。公司已建立了一个多样化的产品组合，包括已批准的治疗方法和产品候选者，旨在解决那些有高度未满足医疗需求和明确治疗生物学的疾病，通常没有针对基础疾病的批准治疗方法。公司由一支在罕见病治疗药物的开发和商业化方面经验丰富的管理团队领导。Ultragenyx的策略是基于时间和成本效益的药物开发，目标是尽快为患者提供安全有效的疗法。

刚刚！FDA加速批准基因疗法 | 产业新闻

2026-08-20 07:30:00

美国食品药品监督管理局（FDA）近日加速批准了Ultragenyx Pharmaceutical公司开发的基因疗法Genglycos（pariglasgene brecaparvovec），用于辅助治疗8岁及以上Ia型糖原贮积病（GSDIa）患者，以减少其每日玉米淀粉摄入量。GSDIa是一种罕见的遗传性疾病，由葡萄糖-6-磷酸酶（G6Pase）缺乏引起。Genglycos作为首款获批治疗该疾病的疗法，其疗效在一项随机、双盲、安慰剂对照研究中得到验证。研究显示，与安慰剂组相比，Genglycos治疗组患者每日玉米淀粉摄入量平均减少31%。然而，Genglycos治疗也伴随一些不良反应，如过敏性休克、肾上腺功能不全、乳酸水平升高和低血糖等。

Ultragenyx基因疗法DTX401获加速批准，为罕见病治疗带来新希望

2026-08-20 00:00:00

美国生物技术公司Ultragenyx宣布，其基因疗法DTX401（商品名Genglycos）获得美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，用于治疗糖原贮积病I型（GSDIa）。GSDIa是一种罕见病，由细胞中复杂糖分的积累引起，会导致癫痫、发育迟缓和认知障碍。DTX401旨在减少成年人和8岁以上儿童每日所需的玉米淀粉摄入量。此次批准标志着Ultragenyx公司首次获得基因疗法批准，对公司业务发展具有重要意义。此外，Ultragenyx的另一项基因疗法UX111用于治疗Sanfilippo综合征，预计将在9月19日获得审批结果。Ultragenyx还获得了罕见的儿科疾病优先审评券（PRV），这可能为公司带来超过1亿美元的收入。

Ultragenyx基因疗法GENGLYCOS获FDA加速批准治疗GSDIa

2026-08-19 00:00:00

Ultragenyx制药公司宣布，其基因疗法GENGLYCOS（pariglasgene brecaparvovec-opnr），也称为DTX401，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，用于治疗8岁及以上的成人及儿童GSDIa（糖原贮积病I型a）患者。该疗法旨在减少患者对玉米淀粉的依赖，降低疾病负担，并可能降低严重或危及生命的低血糖风险。GENGLYCOS的批准基于48周随机、双盲、安慰剂对照的3期GlucoGene研究数据，该研究显示治疗组的玉米淀粉需求量显著减少。Ultragenyx将提供支持，帮助患者和照顾者通过UltraCare®计划获得治疗，并计划通过全国范围内的合格治疗中心提供GENGLYCOS。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2024-06-17

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

罕见疾病治疗药物开发商

医药研发/制造
化学&生物药

增发

——

2023-10-23

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

罕见疾病治疗药物开发商

医药研发/制造
化学&生物药

增发

——

查看

2016-06-07

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

罕见疾病治疗药物开发商

医药研发/制造
化学&生物药

IPO后其他轮次

Takeda;
Takeda Ventures;

——

2014-01-31

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

罕见疾病治疗药物开发商

医药研发/制造
化学&生物药

上市

——

2012-12-20

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

罕见疾病治疗药物开发商

医药研发/制造
化学&生物药

B轮

Pappas Ventures;
Adage Capital Management;
[+7]

——

2011-06-20

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

罕见疾病治疗药物开发商

医药研发/制造
化学&生物药

A轮

TPG Biotech;
F-Prime Capital;
[+2]

——

交易事件

交易标题

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其他参与方

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截止日期

2025-12-31

2024-12-31

2023-12-31

2022-12-31

截止日期

2026-06-30

2026-03-31

2025-12-31

2025-09-30

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企业公告

公告标题

公告类型

公告日期

【144】Report of proposed sale of securities

其他

2026-08-03

【SCHEDULE 13G】Statement of Beneficial Ownership by Certain Investors

其他

2026-07-31

【SCHEDULE 13G/A】Statement of Beneficial Ownership by Certain Investors

其他

2026-07-31

【SCHEDULE 13G/A】Statement of Beneficial Ownership by Certain Investors

其他

2026-07-30

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-07-06

产品管线

管线概览

药物发现

临床前

申报临床

I期临床

II期临床

III期临床

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批准上市

其他/失败
/未知

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申请号/月

公开号/日

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

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