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Ultragenyx Pharmaceutical Inc

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公司全称：Ultragenyx Pharmaceutical Inc
国家/地区：美国/——
类型：罕见疾病治疗药物开发商
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公司介绍：
Ultragenyx Pharmaceutical Inc.于2010年4月22日成立，是一家处于发展阶段的生物科技企业，公司随后于2011年6月在特拉华州重新注册成立。公司专注于新型产品的鉴定、收购、开发与商业化，该产品主要用于治疗罕见和极罕见的疾病，产品最初目标是用于治疗严重的，令人衰弱的代谢基因类疾病。公司目前用于治疗遗传性包涵体肌病患者的缓释唾液酸正处于临床试验第二阶段，该疾病是一种渐进式的肌肉萎缩疾病。

基本信息

成立时间：

2010-01-01

员工人数：

500人以上

联系电话：

1-415-4838800

地址：

60 Leveroni Court Novato California 94949

公司官网：

www.ultragenyx.com

企业画像
行业领域：
应用技术：
  • 靶向治疗
  • 药物治疗
  • 重组酶
  • 重组病毒
  • 治疗技术
  • 小分子药物治疗
  • 重组蛋白
  • 生物制剂治疗
  • 免疫球蛋白型抗体
  • 蛋白
  • 单克隆抗体
  • 反义寡核苷酸
  • 基因疗法
  • 酶
  • 体内基因治疗
  • 抗体药物
  • 前药
  • RNA疗法
  • 寡核苷酸
  • mRNA
热门标签：
  • 单克隆抗体
  • 创新药
  • 基因疗法
研发信息
靶点：
适应症：
治疗领域：

团队信息

Michael Narachi ——
Director 薪酬：
个人简介：——
Daniel G. Welch ——
Chairman and Director 薪酬：
个人简介：——
Matthew K. Fust ——
Director 薪酬：
个人简介：——
Clay B. Siegall ——
Director 薪酬：
个人简介：——
Deborah Dunsire ——
Director 薪酬：
个人简介：——
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企业动态

Ultragenyx 2025年营收预增，2026年预期重大进展
2026-01-12 00:00:00
生物制药公司Ultragenyx报告了2025年的初步未审计营收结果，预计总营收在6.72亿至6.74亿美元之间，超出预期上限。公司2025年末现金及投资约为7.35亿美元。2026年，Ultragenyx预计将迎来重大进展，包括两个潜在基因疗法批准和天使综合症III期Aspire研究的关键数据。2025年，公司Crysvita®和Dojolvi®的营收均实现增长，现金及投资保持强劲。
Mereo BioPharma更新其罕见病药物项目进展
2026-01-12 00:00:00
Mereo BioPharma公司近日更新了其罕见病药物项目进展，包括针对成骨不全症（OI）的setrusumab和针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症相关肺病（AATD-LD）的alvelestat。Phase 3 Orbit和Cosmic研究的数据显示，setrusumab在提高骨矿物质密度方面取得了显著成果，但未达到主要终点。公司正在对数据进行进一步分析，以确定下一步行动方案。此外，公司还正在推进alvelestat的全球Phase 3关键研究，并积极与潜在合作伙伴进行讨论。截至2025年12月31日，公司现金余额约为4100万美元，预计可支持运营至2027年中。
Ultragenyx完成DTX401基因疗法BLA滚动提交，寻求GSDIa治疗批准
2025-12-30 00:00:00
Ultragenyx制药公司宣布已完成其Biologics License Application (BLA)的滚动提交，寻求美国食品药品监督管理局（FDA）批准其DTX401 AAV基因疗法（pariglasgene brecaparvovec）作为治疗糖原贮积病I型（GSDIa）的药物。该疗法旨在直接针对GSDIa的根本原因。DTX401基于包括52名治疗患者和长达六年的随访数据，临床研究显示，接受DTX401治疗的患者在每日淀粉摄入量减少的同时，低血糖水平得到改善。Ultragenyx已获得滚动审查，并在2025年8月提交了非临床和临床模块，现已完成提交化学、制造和控制（CMC）模块。GSDIa是一种罕见的严重疾病，由G6PC基因的致病性变异引起，该基因编码G6Pase，这是一种对从糖原和其他代谢来源释放葡萄糖至关重要的酶。目前尚无批准的药物治疗GSDIa。
Mereo BioPharma发布setrusumab治疗成骨不全III期研究结果
2025-12-29 00:00:00
Mereo BioPharma公司近日公布了setrusumab（UX143）在成骨不全（OI）治疗中的III期研究ORBIT和COSMIC的结果。两项研究均未达到主要终点，即与安慰剂或双磷酸盐相比，降低年度临床骨折率的统计显著性。然而，两项研究均达到了次要终点，即与安慰剂和双磷酸盐相比，骨矿物质密度（BMD）有所改善，且具有统计学上的显著性。Mereo表示，尽管结果令人失望，但公司将进行额外的数据分析，以评估下一步行动和项目最佳前进道路，特别是考虑到成骨不全儿童的总体数据和缺乏其他治疗选择。同时，公司将谨慎管理现金流，立即减少商业前和生产活动，并继续推进alvelestat的合作讨论。
Ultragenyx OI治疗药物setrusumab Phase 3研究结果公布
2025-12-29 00:00:00
Ultragenyx制药公司宣布了其针对成骨不全（OI）的setrusumab（UX143）的Phase 3 Orbit和Cosmic研究的成果。两项研究均未达到主要终点，即与安慰剂或双膦酸盐相比，未在年度临床骨折率方面显示出统计学上的显著降低。然而，两项研究均达到了次要终点，即与对照药相比，骨矿物质密度（BMD）有所改善，且具有统计学意义。Ultragenyx将继续分析数据，以更深入地了解这些发现。此外，公司正在评估其计划中的运营，并将迅速定义和实施重大费用削减。
Ultragenyx向九位新聘非执行高管授予限制性股票单位
2025-12-22 00:00:00
Ultragenyx制药公司，一家专注于罕见病和超罕见病新型疗法开发和商业化的生物制药公司，宣布向九位新聘非执行高管授予13,144个限制性股票单位。这些授予是在公司董事会薪酬委员会批准下进行的，符合纳斯达克上市规则5635(c)(4)的要求，作为新员工加入Ultragenyx的激励措施。这些限制性股票单位将在四年内分批解禁，每年解禁25%，前提是员工在解禁日期前持续为公司工作。Ultragenyx致力于为严重罕见病和超罕见病患者带来创新产品。公司拥有多样化的已批准疗法和产品候选，旨在解决那些存在高未满足医疗需求和明确治疗生物学的疾病，通常情况下这些疾病没有已批准的治疗方法。公司由一支在罕见病疗法开发和商业化方面经验丰富的管理团队领导，其战略基于时间成本效益的药物开发，目标是尽快为患者提供安全有效的疗法。
Ultragenyx将在两个即将到来的投资者会议上进行讨论
2025-11-25 00:00:00
Ultragenyx制药公司，一家专注于开发和商业化治疗严重罕见和超罕见遗传病的新型疗法的生物制药公司，宣布将参加两个即将到来的投资者会议。在2025年12月2日于佛罗里达州迈阿密的Citi全球医疗保健会议上，公司首席医疗官Eric Crombez博士将参加一个炉边对话。12月3日，在佛罗里达州珊瑚盖布尔斯的第8届Evercore ISI医疗保健会议上，Eric Crombez也将参加炉边对话。炉边对话的现场直播和存档网络广播将通过公司网站https://ir.ultragenyx.com/events-presentations提供。Ultragenyx致力于将创新产品带给患者，用于治疗严重罕见和超罕见遗传病。公司已经建立了一个多样化的批准疗法和产品候选人的组合，旨在解决那些通常没有批准治疗基础疾病的疗法，并且有高未满足医疗需求和明确治疗生物学的疾病。公司由一支在罕见病治疗药物的开发和商业化方面经验丰富的管理团队领导。Ultragenyx的策略是基于时间和成本效益的药物开发，目标是尽快为患者提供安全有效的疗法。有关Ultragenyx的更多信息，请访问公司网站www.ultragenyx.com。
Ultragenyx向12名新聘非执行官员授予限制性股票单位
2025-11-24 00:00:00
生物制药公司Ultragenyx Pharmaceutical Inc.宣布，根据其董事会薪酬委员会的批准，并依据纳斯达克上市规则5635(c)(4)，向12名新聘的非执行官员授予18,180个限制性股票单位。这些授予是在2025年11月16日进行的，作为新员工加入Ultragenyx的激励措施。这些限制性股票单位将在四年内逐步解禁，每年解禁25%，前提是员工在解禁日期前持续为公司工作。Ultragenyx致力于为严重罕见和超罕见遗传疾病患者带来创新产品。公司拥有多样化的已批准疗法和产品候选，旨在解决那些存在高度未满足医疗需求且治疗有明确生物基础的疾病，通常这些疾病没有已批准的治疗方法。公司由一支在罕见病疗法开发和商业化方面经验丰富的管理团队领导。Ultragenyx的策略是基于时间和成本效益的药物开发，目标是尽快为患者提供安全有效的疗法。
Mereo BioPharma发布第三季度财报，重点介绍setrusumab研究进展及财务状况
2025-11-10 00:00:00
Mereo BioPharma Group plc（纳斯达克：MREO）是一家专注于罕见病治疗的临床阶段生物制药公司，今日公布了截至2025年9月30日的第三季度财务报告，并介绍了近期公司亮点。公司重点介绍了setrusumab在成骨不全症（OI）的III期Orbit和Cosmic研究的进展，预计将在2025年底公布数据。此外，公司还讨论了alvelestat和vantictumab的开发进展，并强调了其财务状况，截至2025年9月30日，公司拥有现金和现金等价物4870万美元，预计将支持到2027年的运营。
Ultragenyx第三季度财报：总收入1.6亿美元，2025年营收预期6.4至6.7亿美元
2025-11-04 00:00:00
Ultragenyx制药公司公布2025年第三季度财报，总收入达到1.6亿美元，同比增长15%。Crysvita产品收入为1.12亿美元，Dojolvi产品收入为2400万美元。公司确认2025年全年营收预期在6.4至6.7亿美元之间，Crysvita收入在4.6至4.8亿美元之间，Dojolvi收入在9000万美元至1亿美元之间。公司通过出售Crysvita未来销售部分版税权益，获得4亿美元资金，以支持后期临床试验、监管提交和产品上市。此外，公司还公布了多个在研药物的进展，包括UX143、GTX-102、UX111、DTX401和UX701等。
Ultragenyx出售Crysvita部分版税权，筹集资金支持未来增长
2025-11-04 00:00:00
Ultragenyx制药公司宣布，以4亿美元的价格出售其Crysvita（burosumab）在美国和加拿大未来销售的25%版税权给加拿大最大的定义利益养老金计划OMERS。这笔资金将用于支持公司未来四款新产品的推出，并为其2027年实现全年GAAP盈利奠定基础。OMERS将从2028年1月开始获得Crysvita净销售额的25%版税，并在达到2022年版税购买协议交易上限后继续获得美国和加拿大Crysvita净销售额的30%。此次交易符合Ultragenyx的战略，即通过快速、高效的药物开发，为患有严重罕见和超罕见遗传病的患者提供安全有效的疗法。

融资信息

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公布时间
企业名称
类型
行业领域
融资轮次
融资金额
投资方
详情

2016-06-07

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

罕见疾病治疗药物开发商

医药研发/制造
化学&生物药

IPO后其他轮次

Takeda;
Takeda Ventures;

——

交易事件

交易标题
主要参与方
其他参与方
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开始时间
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现金流量表
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按季度
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2023-12-31
2022-12-31
2021-12-31
截止日期
2025-09-30
2025-06-30
2025-03-31
2024-12-31
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2013年

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公告类型
公告日期
【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2025-12-11

【144】Report of proposed sale of securities

其他

2025-12-10

【SCHEDULE 13G】Statement of Beneficial Ownership by Certain Investors

其他

2025-11-05

【10-Q】Quarterly report [Sections 13 or 15(d)]

季报

2025-11-05

【8-K】Current report

经营公告

2025-11-04

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