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The Children's Hospital at Westmead

公司全称：The Children's Hospital at Westmead
国家/地区：澳大利亚/——
类型：——
收藏
公司介绍：
The Children's Hospital Westmead located in Sydney is a part of The Sydney Children's Hospitals Network which provides services for children

基本信息

联系电话：

61298450000

地址：

Cnr Hawkesbury Rd and Hainsworth St, Westmead SYDNEY NEW SOUTH WALES; AU; Telephone: +61298450000; Fax: +61298453489;

公司官网：

www.schn.health.nsw.gov.au/

企业画像
行业领域：
应用技术：
研发信息
靶点：
适应症：
治疗领域：

企业动态

Solid Biosciences启动针对杜氏肌营养不良症的SGT-003三期临床试验
2026-05-07 00:00:00
Solid Biosciences公司宣布，其针对杜氏肌营养不良症的三期临床试验IMPACT DUCHENNE已开始招募患者。该试验旨在评估SGT-003单剂量静脉注射在杜氏肌营养不良症患者中的安全性和有效性。SGT-003是一种基因疗法，包含一个新型微肌营养不良蛋白构建体和下一代衣壳POLARIS-101。此外，Solid Biosciences已从欧洲药品管理局（EMA）获得关于SGT-003儿童研究计划的积极意见，并继续与美国食品药品监督管理局（FDA）合作，以解决杜氏肌营养不良症未满足的医疗需求。
500 万美元用于治疗罕见遗传病和癌症的研究
2018-08-21
2018年8月21日，新南威尔士州政府向专注于癌症和罕见遗传病创新治疗的研究项目注入了500万美元资金。这笔资金将支持四名世界级新南威尔士州研究人员进行细胞和基因治疗试验，以治疗罕见遗传疾病和癌症，如神经性疾病。这笔资金将帮助新南威尔士州的研究人员保持在这些快速发展的领域的领先地位，并为患者提供实际利益，提高新南威尔士州的健康护理质量。其中，西梅尔儿童医院的伊恩·亚历山大教授获得200万美元，用于开发CAR T细胞以治疗儿童肿瘤和保护肾脏移植免受慢性同种异体移植肾病的影响。此外，该资金还将用于开发基因病毒载体以治疗失明眼病和儿童肾病。其他获得资助的研究人员包括大卫·戈特利布教授、格雷格·尼利副教授和约翰·拉斯科教授。这些资助项目将开发新南威尔士州临床级基因转移载体的生产能力。2018-2019年，新南威尔士州政府投资1.15亿澳元用于医疗和科学创新，以帮助抗击疾病，包括四年内投入2000万澳元用于儿童精准医学和四年内投入6000万澳元用于心血管医学研究（10年内共投入1.5亿澳元）。

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