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Passage Bio Inc

存续
上市

公司全称：Passage Bio Inc

国家/地区：美国/——

类型：单基因中枢神经系统疾病治疗新药研发商

公司介绍：

Passage Bio, Inc.是一家位于特拉华州的公司，成立于2017年7月26日，是一家专注于开发罕见的单基因中枢神经系统疾病的转化疗法的基因药物公司。其愿景是成为领先的基因药物公司，并积极改变因为遭受这些疾病而受到生命威胁的患者生活。

基本信息

成立时间：

2020-05-01

员工人数：

51~100人

联系电话：

1-267-8660311

地址：

One Commerce Square 2005 Market Street 39th Floor Philadelphia PA 19103

公司官网：

www.passagebio.com

企业画像

行业领域：

应用技术：

重组病毒
治疗技术
体内基因治疗
药物治疗
基因疗法

热门标签：

创新药
基因疗法

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

团队信息

Stephen Squinto ——

Acting Head of Research and Development and Director 薪酬：

个人简介：——

Liam Ratcliffe ——

Director 薪酬：——

个人简介：——

Sandip Kapadia ——

Director 薪酬：——

个人简介：——

Saqib Islam ——

Director 薪酬：

个人简介：——

Bruce Goldsmith ——

Chief Executive Officer,President and Director 薪酬：——

个人简介：——

如需查看更多管理团队成员信息，请前往“摩熵投融资平台”

企业动态

Passage Bio推进upliFT-D临床试验，与FDA合作推进PBFT02注册研究

2025-11-10 00:00:00

Passage Bio公司报告了截至2025年9月30日的第三季度财务结果，并提供了最新的业务亮点。公司正在积极招募第三组FTD-GRN和第一组FTD-C9orf72患者，以推进PBFT02的upliFT-D临床试验。此外，公司已完成与FDA的会议，就PBFT02制造过程的可比性分析计划达成一致。公司预计将在2026年上半年获得关于FTD-GRN注册研究的监管反馈，并继续推进临床试验。第三季度财务结果显示，公司现金、现金等价物和市场证券总额为5280万美元，研发支出为430万美元，一般和行政支出为430万美元，净亏损为775万美元。

Passage Bio首席执行官将在Guggenheim证券年度医疗创新会议上发表演讲

2025-11-05 00:00:00

Passage Bio公司，一家专注于神经退行性疾病遗传药物的临床阶段公司，宣布其总裁兼首席执行官Will Chou，M.D.将于2025年11月12日在马萨诸塞州波士顿举行的Guggenheim证券第二届年度医疗创新会议上进行一次炉边谈话。此次会议将于东部时间上午9:30开始。Passage Bio的官方网站投资者与新闻部分将提供活动的实时网络直播，活动结束后90天内将提供回放。Passage Bio致力于开发针对神经退行性疾病根本病理的尖端一次性治疗方案，其领先产品候选者PBFT02旨在通过提高前蛋白粒水平来恢复溶酶体功能并减缓疾病进展。欲了解更多关于Passage Bio的信息，请访问其官方网站。

Passage Bio首席执行官将参加遗传药物会议并讨论神经退行性疾病治疗

2025-10-15 00:00:00

Passage Bio公司，一家专注于改善神经退行性疾病患者生活的临床阶段基因药物公司，宣布其总裁兼首席执行官Will Chou，M.D.将于2025年10月21日在纽约市举行的Chardan第9届遗传药物会议上参与一个讨论小组。会议将于东部时间下午3:30开始，并通过Passage Bio网站的投资者与新闻部分提供现场网络直播。会议结束后，直播内容将可供观看90天。Passage Bio致力于开发针对神经退行性疾病根本病理的尖端一次性疗法，其领先产品候选药物PBFT02旨在通过提高前体粒蛋白水平来恢复溶酶体功能并减缓疾病进展。公司更多信息可通过其官网passagebio.com获取。

Passage Bio 宣布 FTD-GRN 中 upliFT-D 研究的中期数据并提供业务更新

2025-01-10 20:00:00

Passage Bio公司公布了其正在进行的前额叶痴呆（FTD）临床试验upliFT-D的最新数据，显示PBFT02治疗显著提高了CSF PGRN表达，并显示出疾病进展生物标志物NfL水平的早期降低。公司计划在2025年下半年报告Dose 1的12个月数据以及Dose 2的中间安全性和生物标志物数据。此外，公司完成了PBFT02的高产能悬浮制造工艺的开发和扩大规模，并计划将运营模式转变为外包分析测试，以降低运营成本，延长现金跑道至2027年第一季度。公司还计划在2025年上半年开始对FTD-C9orf72患者进行剂量2的给药，并正在推进FTD-C9orf72患者的临床试验。

Passage Bio在欧洲基因与细胞疗法学会（ESGCT）第31届年会上展示了PBFT02在FTD-GRN中的临床前和中期临床数据。

2024-10-24 19:00:00

Passage Bio公司在欧洲基因与细胞治疗学会第31届年会上展示了其基因疗法PBFT02的预临床和中期临床试验数据。PBFT02是一种针对GRN突变的额颞叶痴呆（FTD-GRN）的AAV1病毒载体疗法。研究显示，与AAV5和AAVhu68相比，AAV1载体在非人灵长类动物脑脊液中实现了更高的人源progranulin水平。在Grn敲除小鼠中，PBFT02改善了溶酶体组织病理学并减少了神经炎症。中期临床试验数据表明，PBFT02在非人灵长类动物中耐受性良好，并在临床试验中显示出CSF中progranulin水平的持续升高。Passage Bio表示，这些结果支持了PBFT02作为潜在的一流progranulin提升疗法的地位，并期待在FTD和其他可能从提高progranulin水平中受益的神经退行性疾病中进一步探索其治疗潜力。

Passage Bio Out向 GEMMA Biotherapeutics 授权三个儿科基因治疗项目，并达成新的研究合作

2024-08-01

Passage Bio宣布与GEMMA Biotherapeutics签订协议，将旗下三种儿科溶酶体储存病项目PBGM01、PBKR03和PBML04的开发和商业化权利独家授予GEMMA Biotherapeutics。此次交易将使Passage Bio获得1000万美元的初始付款，以及基于GEMMA Biotherapeutics业务里程碑的额外1000万美元。此外，Passage Bio还有权获得高达1.14亿美元的里程碑付款和未来版税。Passage Bio还将与GEMMA Biotherapeutics签订新的战略研究、合作和许可协议，以推进中枢神经系统（CNS）遗传药物的研发。这一系列交易预计将使Passage Bio的运营现金流延长至2026年第二季度末。

Passage Bio 宣布 FDA 对扩大 PBFT02 的 upliFT-D 试验以纳入 FTD-C9orf72 患者给予积极反馈

2024-07-16 19:00:00

Passage Bio公司在美国食品药品监督管理局（FDA）的Type C会议过程中获得了积极反馈，支持其评估PBFT02治疗C9orf72基因突变的额颞叶痴呆（FTD）患者的临床开发计划。公司计划将正在进行中的upliFT-D Phase 1/2全球研究扩展到包括FTD-C9orf72患者。预计将在2025年上半年开始对FTD-C9orf72患者进行剂量给药。PBFT02已获得FDA的快速通道和孤儿药资格认定，以及欧洲委员会的孤儿药资格认定。该药物旨在通过AAV1病毒载体将功能性GRN基因递送到中枢神经系统，以提高PGRN水平，从而改变神经退行性疾病的发展进程。

Passage Bio 宣布 PBFT02 在 FTD-GRN 中的 1/2 期临床试验获得有希望的初步数据和更新的战略重点

2023-12-20 20:00:00

Passage Bio公司宣布，其正在进行的全球1/2期临床试验upliFT-D中，PBFT02基因疗法在治疗与GRN基因突变相关的额颞叶痴呆（FTD）患者中表现出良好的安全性和生物标志物数据。PBFT02通过腺相关病毒（AAV）载体将GRN基因的活性副本递送到患者细胞中，以提升脑脊液（CSF）中的progranulin水平。试验中的三名患者在接受治疗后30天和6个月时，CSF progranulin水平均显著升高，且耐受性良好。公司还计划将PBFT02用于治疗其他成人神经退行性疾病，并探索与GM1神经节苷脂病等儿科疾病的治疗机会。Passage Bio将举办网络研讨会，回顾FTD的初步数据，并计划在2024年启动Cohort 2患者的剂量递增。

Passage Bio 宣布在 Imagine-1 研究中前 8 名 GM1 神经节苷鞘沉积症患者中取得有希望的中期临床数据

2023-08-07 19:00:00

Passage Bio公司宣布了Imagine-1临床试验的新数据，该试验评估了针对GM1神经节苷脂病的基因疗法PBGM01的安全性和有效性。数据显示，PBGM01的1剂和2剂剂量均具有良好的耐受性和安全性，且2剂剂量显著提高了关键脑脊液生物标志物水平，并在治疗后12个月内维持稳定。此外，接受治疗的患者的生存率有所提高，与疾病自然史数据相比，显示出改善的迹象。公司已开始进行最高剂量3的治疗，并预计到2024年中旬提供初步的安全性和生物标志物数据。

Passage Bio 在 2023 年第 19 届世界研讨会™上展示了 GM1 神经节苷鞘沉积症的 Imagine-1 研究的额外中期数据

2023-02-24 20:00:00

Passage Bio公司在第19届WORLD Symposium™上公布了其针对GM1神经节苷脂病基因疗法PBGM01的Imagine-1研究的新数据。数据显示，在首六名接受治疗的患儿中，PBGM01的高剂量和低剂量均显示出对患者的生物效应。所有接受治疗的患儿在6至12个月的随访期间MRI严重评分均得到稳定，这表明该疗法可能成为GM1患者的潜在治疗选择。此外，PBGM01的安全性良好，没有治疗相关的严重不良事件，也没有与ICM递送相关的并发症。研究还发现，PBGM01治疗导致CSF β-Gal活性剂量依赖性增加，以及CSF GM1神经节苷脂水平剂量依赖性降低。

Werewolf Therapeutics 将在癌症免疫治疗学会年会上呈报临床前数据并参加即将举行的投资者会议

2022-11-07 00:00:00

Werewolf Therapeutics公司宣布将在即将到来的癌症研究及投资者社区活动中展示其创新生物制药技术。该公司将参加2022年11月8日至12日在波士顿举行的第37届免疫治疗癌症学会（SITC）年会，并在会上展示其mWTX-330预临床数据，这是一种IL-12 INDUKINE™分子，能够选择性地激活肿瘤浸润淋巴细胞并重新编程肿瘤微环境。此外，公司管理团队还将参加多个投资者会议，包括Jefferies伦敦医疗保健会议、Piper Sandler第34届医疗保健会议、Evercore ISI HealthCONx会议以及BofA Securities 2022生物技术SMID Cap会议。这些会议将提供面对面交流的机会，并可通过网络直播观看。Werewolf Therapeutics致力于开发能够刺激人体免疫系统治疗癌症的药物，其INDUKINE™分子旨在在肿瘤微环境中激活，以克服传统免疫疗法的局限性。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2020-03-01

Passage Bio Inc

单基因中枢神经系统疾病治疗新药研发商

医药研发/制造
化学&生物药

上市

——

2019-09-04

Passage Bio Inc

单基因中枢神经系统疾病治疗新药研发商

医药研发/制造
化学&生物药

B轮

Highline Capital Management;
Logos Capital;
[+7]

——

2019-02-14

Passage Bio Inc

单基因中枢神经系统疾病治疗新药研发商

医药研发/制造
化学&生物药

A轮

奥博资本;
Frazier Management;
[+2]

——

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2024-12-31

2023-12-31

2022-12-31

2021-12-31

截止日期

2025-09-30

2025-06-30

2025-03-31

2024-12-31

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企业公告

公告标题

公告类型

公告日期

【8-K】Current report

监管和公司治理

2025-09-18

【10-Q】Quarterly report [Sections 13 or 15(d)]

季报

2025-08-12

【8-K】Current report

监管和公司治理

2025-08-12

【8-K】Current report

监管和公司治理

2025-07-29

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2025-07-24

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临床前

申报临床

I期临床

II期临床

III期临床

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