Target ALS Foundation

公司全称：Target ALS Foundation

国家/地区：美国/——

类型：——

公司介绍：

Target ALS Foundation is a not for profit medical research foundation providing funding for Amyotrophic Lateral Sclerosis.In 2020, Target ALS had awarded a USD 600,000 as grant to AC Immune SA

基本信息

地址：

1740 Broadway New York New York 1001; US; Telephone: +13323334140;

公司官网：

www.targetals.org/

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行业领域：

企业动态

Target ALS 选择 PacBio HiFi 测序推进 ALS 研究，开展迄今为止规模最大的全球基因组研究

2025-06-02

标题：Target ALS选择PacBio HiFi测序，通过迄今为止最大的全球基因组研究推进ALS研究摘要： Target ALS，一家致力于消除肌萎缩侧索硬化症（ALS）研究障碍的非营利组织，已与PacBio（纳斯达克：PACB）合作，推出迄今为止最大的全球ALS全基因组测序计划。通过应用PacBio的HiFi测序技术对超过6000名ALS患者和健康对照者的基因组进行测序，该项目旨在检测结构变异、重复扩张和其他难以检测的遗传特征，这些特征可能是疾病的基础。作为ALS全球研究倡议（AGRI）的一部分，所有数据将通过Target ALS数据引擎免费向全球科学家开放，消除获取障碍，并使全球研究人员能够揭示疾病机制并探索新的治疗途径。重要信息： - ALS是一种影响大脑和脊髓神经细胞的进行性神经退行性疾病。 - PacBio HiFi测序提供了检测基因中非编码区域所需的高分辨率，这些区域可能对运动神经元退化起作用。 - 长读测序技术，如PacBio的HiFi技术，可以捕获从1000到20000个碱基对的DNA片段，而短读方法通常只有50到300个碱基对。 - HiFi数据可用于从每个样本生成高质量的转录异构体信息和甲基化图谱，使研究人员能够检查遗传变异如何影响ALS中的RNA表达和表观遗传变化。 - Target ALS和PacBio将继续丰富这一资源，对AGRI样本进行短读、长读和RNA测序。关于Target ALS和PacBio： - Target ALS是一个致力于消除ALS研究障碍以找到有效治疗方法的研究基金会。 - PacBio是一家设计、开发和制造先进测序解决方案的生命科学技术公司，旨在帮助科学家和临床研究人员解决遗传复杂问题。

Mabylon AG 获得总计超过 130 万瑞士法郎的研究资助，用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）和炎性小体项目

2024-09-24

Mabylon AG获得超过130万瑞士法郎的研究资助，用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）和炎症小体项目。资金来自Innosuisse瑞士创新署、Target ALS和ALS协会，旨在推进针对TDP-43内体抗体的发展，以恢复ALS患者的正常TDP-43功能。此外，Innosuisse还资助了Mabylon的MY012项目，这是一种针对炎症性肠病（IBD）的专有炎症小体靶向抗体疗法。这些资助将加速Mabylon的研发进程，并支持其计划中的B轮融资。Mabylon还专注于过敏原抗体产品的临床开发，包括正在进行IND研究的多特异性抗过敏原抗体，以及与辉瑞公司通过Pfizer Ignite项目达成的合作。

Dewpoint Therapeutics 第二次获得 Target ALS 资助，用于开发用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）的 c-mod

2024-08-26

Dewpoint Therapeutics获得第二次Target ALS基金会资助，用于开发针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的c-mods药物。该资助将支持其在小鼠模型中验证其领先的c-mod，以解决ALS患者中TDP-43蛋白的错误定位问题。目前，美国约2万患有ALS的患者缺乏有效的治疗药物，导致患者寿命短。Dewpoint采用新的方法，通过修复TDP-43蛋白的错误聚集，恢复神经元健康，并改善动物模型中的ALS生物标志物。该研究将有助于更好地理解该候选药物的功效、安全性和作用机制。Target ALS对Dewpoint的研究表示兴奋，并期待与Dewpoint的合作关系，以加速新型TDP-43靶向c-mod的临床转化，为患者带来希望。

AC Immune 报告 2024 年第二季度财务业绩并提供公司更新

2024-08-06

AC Immune于2024年8月6日公布2024年第二季度财务报告并更新公司动态。公司宣布与武田制药签订独家选择和许可协议，收购ACI-24.060，首付款1亿美元，总潜在里程碑达到约21亿美元。ACI-24.060的ABATE二期临床试验在阿尔茨海默病中按计划进行。ACI-7104.056的VacSYn二期临床试验在帕金森病中的安全性和免疫原性数据预计于2024年下半年发布。ACI-19764作为一种强效的NLRP3通路抑制剂，在临床前研究中展现出良好的结果。公司现金余额为1.752亿瑞士法郎，包括武田制药提供的9230万瑞士法郎，为未来三年提供了充足的资金。公司CEO安德烈亚·费弗博士表示，AC Immune正在进入2024年下半年，势头强劲，对与武田制药的合作和ACI-24.060的ABATE二期临床试验进展感到兴奋。此外，公司还在推进临床前项目，并在AAIC 2024会议上展示了其创新药物。

美国国立卫生研究院基金会（Foundation for the National Institutes of Health）宣布启动公私合作伙伴关系，以加速 ALS 的诊断和治疗

2024-05-21

美国国家卫生研究院基金会宣布启动一项公私合作项目，旨在加速肌萎缩侧索硬化症（ALS）的诊断和治疗。该项目名为“加速药物伙伴关系在肌萎缩侧索硬化症”（AMP ALS），由基金会管理，汇集了美国国立卫生研究院神经疾病与卒中研究所（NINDS）、食品药品监督管理局（FDA）、关键路径研究所（C-Path）以及其他来自学术界、生命科学公司、基金会和患者关注组织的利益相关者的资源和专业知识。该项目得到约6000万美元的联合承诺，旨在通过收集和集中现有的和未来的ALS数据集，推动对疾病触发因素的理解，发现新的治疗靶点，并确定可用于预测干预措施效果的生物标志物。

AC Immune 报告 2023 年全年财务业绩并提供公司最新情况

2024-03-14

AC Immune SA于2024年3月14日发布2023年全年财务报告，并更新了公司概况。公司CEO表示，2023年公司在阿尔茨海默病和帕金森病的三个创新活性免疫疗法项目中取得了显著进展，为2024年的重要里程碑奠定了基础。公司预计将在2024年第二季度和下半年报告ACI-24.060的Phase 2临床试验数据，以及ACI-7104.056的Parkinsons疾病Phase 2试验的中期数据。此外，ACI-35.030的ReTain Phase 2b临床试验已启动，用于治疗前驱性阿尔茨海默病患者。公司现金余额为1.03亿瑞士法郎，加上2024年2月1日收到的1500万瑞士法郎的里程碑付款和下一笔2500万瑞士法郎的ACI-35.030相关里程碑付款，为2026年提供了资金支持。

Dewpoint Therapeutics 获得 Target ALS 资助，用于开发用于 ALS 的 C 模块。

2024-01-16

Dewpoint Therapeutics获得Target ALS基金会资助，用于开发针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的新型药物。该资助将支持公司在ALS动物模型中开展体内概念验证研究，以评估其c-mods（凝聚体修饰药物）的疗效和作用机制。这些药物旨在针对TDP-43蛋白异常定位至细胞质凝聚体，从而改善转录、剪接和神经元健康等系统缺陷。该研究基于C9orf72基因重复扩张，这是导致ALS的最常见遗传原因。Dewpoint Therapeutics利用97%的ALS患者中存在的异常，即TDP-43蛋白从细胞核错误定位至细胞质凝聚体，推动新疗法的发现和开发。Target ALS基金会资助将加速Dewpoint Therapeutics针对ALS的c-mods的研发进程。

AC Immune 获得 MJFF 和 Target ALS 针对 TDP-43 的支持计划的新资助

2023-02-07

AC Immune获得来自MJFF和Target ALS的新资助，支持针对TDP-43的研究项目。MJFF的资助支持AC Immune开发首个TDP-43 PET示踪剂项目，而Target ALS的资助支持AC Immune与全球顶级机构合作，加速开发新型生物流体检测TDP-43相关神经病理学的生物分析测试。这些资助将帮助加速TDP-43相关疾病的诊断和治疗方法的发展。

Target ALS 和阿尔茨海默病药物发现基金会宣布生物标志物研究获奖者

2022-08-30

Target ALS和阿尔茨海默病药物发现基金会宣布了四项生物标志物研究项目的获奖者，旨在通过创新合作资助阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化症（ALS）和其他神经退行性疾病的诊断工具研究。该合作项目由ADDF的“诊断加速器”提供资金支持，旨在加速生物标志物和诊断工具的开发。这些研究项目旨在通过发现和验证生物标志物，帮助研究人员更早地诊断这些疾病，可靠地追踪其进展，并评估新药物的效果，从而提高临床试验的效率。这些项目涉及语音分析、血液中miRNA水平研究、TDP-43病理检测和鼻拭子检测等，旨在为ALS、阿尔茨海默病和其他神经退行性疾病提供更有效的诊断和监测方法。

Amydis 宣布成功完成与 FDA 的 IND 前会议，以开发靶向 TDP43 的一流视网膜示踪剂，用于诊断 ALS

2021-12-06

Amydis公司宣布与美国食品药品监督管理局（FDA）就开发用于检测肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者视网膜中TDP43的小分子示踪剂达成初步IND会议。FDA同意了在ALS患者中进行的1/2a期临床试验的设计方案，预计2022年上半年启动临床试验。这一设计可能允许对视网膜示踪剂在诊断和管理ALS患者方面的潜在能力进行早期评估。目前，没有客观的诊断方法来检测、定量和监测与ALS最相关的生物标志物蛋白TDP43。Amydis公司计划通过视网膜测试来可视化TDP43，这可能会在ALS的临床治疗中带来革命性的突破，并有助于开发下一代治疗药物。

AC Immune 获得竞争性靶点 ALS 基金会资助，以加速专有磷酸化 TDP-43 免疫检测的开发

2020-12-15

AC Immune SA获得Target ALS授予的60万美元资助，支持与马萨诸塞州总医院海利中心研究人员的世界级合作，加速开发检测与神经退行性疾病相关的TDP-43蛋白的免疫检测技术。这项技术有望成为早期诊断手段，有助于开发针对包括阿尔茨海默病在内的神经退行性疾病的精准医疗方法。AC Immune的SupraAntigenTM平台在开发针对TDP-43的抗体方面取得进展，该平台已产生多种抗体，可特异性结合神经退行性疾病中涉及的病理蛋白。

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