Rhythm Pharmaceuticals公司宣布，已从RareStone Ltd.手中回购了在中国（包括大陆、香港和澳门）的IMCIVREE（setmelanotide）的许可权，并终止了2021年的许可协议。此举标志着Rhythm拥有setmelanotide在全球的独家经营权。Rhythm将继续推进setmelanotide及其下一代MC4R激动剂的开发，旨在让全球可能从中受益的患者获得这些治疗。Rhythm还同意向RareStone支付630万美元现金，并退还所有根据原始协议获得的RareStone股份。IMCIVREE是一种MC4R激动剂，旨在治疗过度进食和严重肥胖，已获得美国FDA、欧洲委员会和英国药品和健康产品监管机构批准用于治疗肥胖和与遗传性Bardet-Biedl综合征或POMC、PCSK1或LEPR缺陷相关的饥饿控制。
Rhythm Pharmaceuticals在2023年第二季度报告了强劲的财务业绩和业务进展。公司净收入达到1920万美元，主要来自全球IMCIVREE（setmelanotide）的销售。在美国，IMCIVREE在Bardet-Biedl综合征（BBS）治疗方面取得了显著进展，第二季度新增处方超过125份，自FDA批准以来累计超过425份。公司还宣布了向Healthcare Royalty Partners收取2500万美元第三笔投资款项的计划，并计划在2023年底前提交RM-718的新药申请。此外，公司在 hypothalamic obesity的关键性3期临床试验中取得了快速进展，预计将在2023年底前完成全部入组。
RareStone Group宣布，中国国家药品监督管理局批准了其针对嗜睡症的创新药物pitolisant（Wakix），用于治疗成人的过度日间嗜睡或猫眼症状。这是中国首个获批用于治疗嗜睡症的创新药物，也是唯一具有嗜睡症适应症的未列入管制药物。Pitolisant是一种选择性的组胺3（H3）受体拮抗剂/反向激动剂，已被欧洲药品管理局（EMA）和美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格，并被FDA认定为突破性疗法。在中国，该药物被列入2022年嗜睡症诊断和治疗指南，作为一线治疗药物。由于嗜睡症在中国患者中存在巨大的未满足治疗需求，这一批准对于患者来说是一个重要的里程碑。
Rhythm Pharmaceuticals在2022年第四季度和全年财务报告显示，公司业绩强劲。IMCIVREE（setmelanotide）在美国成功上市用于治疗Bardet-Biedl综合征（BBS），并在全球八个市场上市。公司启动了评估setmelanotide在获得性下丘脑肥胖中的关键性3期临床试验，并收购了专注于先天性高胰岛素血症的罕见病公司Xinvento B.V.。2022年，产品收入为1690万美元，研发费用为1.09亿美元，销售、一般和管理费用为9200万美元。预计2023年非GAAP运营费用为2亿至2.2亿美元。
Rhythm Pharmaceuticals宣布，其产品IMCIVREE（setmelanotide）在2021年取得了重要进展，包括在欧洲市场的商业销售准备、美国FDA审批的推进以及多项临床试验的完成。公司已完成对下丘脑肥胖患者的Phase 2试验的入组，并计划在2022年上半年公布数据。此外，公司还完成了对BBS患者的长期扩展研究，并宣布了针对儿童患者的Phase 3试验的启动。IMCIVREE在美国的第四季度销售额为180万美元，全年销售额为320万美元。公司预计将在2022年第二季度开始在欧洲进行商业销售，并已向包括法国、德国在内的七个国家提交了报销文件。Rhythm还宣布了与RareStone LTD的独家许可协议，以在中国大陆、香港和澳门开发IMCIVREE。
RareStone与Rhythm Pharmaceuticals达成独家许可协议，在中国大陆、香港和澳门开发及商业化IMCIVREE（setmelanotide）治疗肥胖症。IMCIVREE针对由POMC、PCSK1和LEPR双等位基因缺陷以及Bardet-Biedl和Alstrm综合征引起的肥胖症。RareStone将寻求当地批准，并资助全球EMANATE试验，以评估IMCIVREE在MC4R通路基因变异引起的肥胖症中的疗效。此外，RareStone将向Rhythm支付700万美元现金和500万股股权，并可能获得高达6350万美元的开发和商业化里程碑付款以及按年度净销售额的分级版税。
Citrine Medicine宣布获得中国国家药品监督管理局（NMPA）对治疗嗜睡症的Wakix®（pitolisant）的临床试验豁免，并与中国罕见病联盟（CARD）建立战略合作关系。公司可利用海外临床试验数据提交Wakix的新药申请（NDA），旨在将已在其他地区批准的罕见病治疗药物带给中国患者。此次与CARD的合作，旨在构建中国首个罕见病生态系统，包括罕见病研究合作、患者登记、教育项目、专家小组和会议等。Citrine Medicine致力于改善罕见病患者的生命质量，通过开发、营销罕见病药物，并建立以患者为中心的平台，为患者提供诊断、治疗和疾病管理方案。
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