uniQure NV

存续
上市

公司全称：uniQure NV

国家/地区：荷兰/——

类型：基因疗法研发公司

公司介绍：

uniQure N.V.作为私人有限责任公司于2012年1月9日依照荷兰相关法律条文成立。uniQure公司在基因疗法领域是领导者，同时研发了第一个也是迄今为止唯一一个得到欧盟监管认可的基因疗法产品。通过引导治疗性蛋白基因或者通过的表达，或者通过单一管理修复缺失蛋白的表达，基因疗法向有基因或获得性疾病的患者提供长期而且潜在有效的利益。公司的第一个产品，即阿利泼金（Glybera），由于该药对脂蛋白脂酶缺乏（LPLD）患者治疗的极佳效果被欧洲委员会在2012年10月通过，上述疾病是具有潜在生命危险的孤儿代谢性疾病。

基本信息

成立时间：

2011-01-17

员工人数：

101~500人

联系电话：

31-20-2406000

联系邮箱：

info@uniQure

地址：

Paasheuvelweg 25a 1105 BP Amsterdam The Netherlands

公司官网：

www.uniqure.com

企业画像

行业领域：

应用技术：

治疗技术
重组病毒
RNA疗法
寡核苷酸
药物治疗
体内基因治疗
基因疗法

热门标签：

基因疗法
创新药

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

团队信息

Madhavan Balachandran ——

Non-Executive Director 薪酬：

个人简介：——

Robert Gut ——

Non-Executive Director 薪酬：

个人简介：——

David Meek ——

Non-Executive Director,Chair 薪酬：

个人简介：——

Leonard Post ——

Non-Executive Director 薪酬：

个人简介：——

Jeremy Springhorn ——

Non-Executive Director 薪酬：

个人简介：——

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企业动态

NRG Therapeutics任命Claus Sundgreen博士为首席医疗官

2026-08-03 16:05:00

NRG Therapeutics，一家专注于神经科学领域，开发治疗神经退行性疾病的新型疾病修正疗法的临床阶段公司，宣布自2026年8月1日起任命Claus Sundgreen博士为公司首席医疗官（CMO）。Sundgreen博士在神经科学药物开发领域享有盛誉，尤其在肌萎缩侧索硬化症（ALS）方面拥有超过25年的临床领导经验。他将在NRG Therapeutics负责临床开发战略，包括监督正在进行的一期临床试验以及计划并执行2027年开始的ALS二期临床试验。NRG5051是NRG Therapeutics的领先候选药物，是一种新型口服生物利用度高、中枢神经系统渗透性强的mPTP抑制剂。Sundgreen博士在加入NRG Therapeutics之前，曾在欧洲和美国的生物技术和制药公司担任高级医疗领导职位，为创新治疗项目提供战略和运营领导。

UniQure准备应对FDA顾问委员会会议，其基因疗法前景备受关注

2026-07-31 00:00:00

UniQure公司表示，FDA可能将对其亨廷顿病基因疗法召开顾问委员会会议，公司对此表示欢迎。UniQure的实验性疗法AMT-130已获得FDA的突破性疗法和再生医学高级疗法指定，预计可能获得优先审查。大健康领域的监管不确定性持续存在，近期Capricor Therapeutics和Replimune在监管审查中面临挑战。尽管UniQure去年曾因FDA对生物制剂许可申请所需证据的要求逆转而受到影响，但公司CEO Matt Kapusta表示，与FDA的近期互动是建设性和富有成效的，并强调每个项目都是根据其自身优势、数据和患者群体进行评估的。

uniQure公布2026年第二季度财务报告及业务进展

2026-07-29 00:00:00

uniQure公司于2026年7月29日公布其2026年第二季度财务报告，并强调了其在业务方面的最新进展。公司表示，其针对亨廷顿病的AMT-130药物在美国和英国的监管提交工作按计划进行，预计将在2026年第三季度提交生物制品许可申请（BLA）。此外，公司还宣布了其在其他研发项目上的进展，包括针对难治性颞叶癫痫的AMT-260和针对法布里病的AMT-191。uniQure还通过259亿美元的后续发行加强了财务状况，预计将支持到2030年的运营资金，并资助AMT-130的商业化推广以及持续的研发投资。

uniQure将于2026年7月29日公布第二季度财务报告并举行电话会议

2026-07-22 00:00:00

uniQure N.V.，一家领先的基因治疗公司，专注于为严重医疗需求的患者提供变革性疗法，将于2026年7月29日市场开盘前公布2026年第二季度的财务报告。公司管理层将在东部时间上午8:30举行电话会议。该活动将在uniQure的网站https://www.uniqure.com/investors-media/events-presentations的“活动与演示”部分进行网络直播，并在活动结束后存档90天。希望参与问答环节的分析师应通过拨打（646）307-1963或免费拨打（800）715-9871，并输入会议ID 5075555来接入现场通话。若要加入电话会议，请在开始前15分钟加入。uniQure致力于实现基因治疗的承诺——单次治疗可能具有治愈效果。uniQure的基因治疗药物获得批准用于治疗血友病B，这一基于十多年研究和临床试验的历史性成就，在基因组医学领域取得了重大里程碑，并为患有血友病的患者开辟了新的治疗方法。uniQure目前正在推进一系列专有的基因治疗药物，用于治疗亨廷顿病、难治性颞叶癫痫、法布里病和其他严重疾病。

2026中国细胞与基因治疗（CSGCT）大会正式启动

2026-07-20 14:25:00

2026年，中国细胞与基因治疗（CGT）领域迎来重大发展，中国CGT监管体系重塑，政策红利推动中国成为全球CGT创新资产的重要策源地。2026年9月19-20日，中国细胞与基因治疗大会（CSGCT）将在北京中关村国家自主创新示范区展示交易中心-会议中心举行。大会将汇聚全球顶尖专家、参会者及投资机构，带来全球CGT领域最前沿的监管与市场准入信息、临床突破、科研进展、技术与应用等。大会设置主论坛、分论坛、颁奖盛宴、路演等活动，旨在搭建全球CGT产业链深度交流和合作的平台，推动行业共同进步。

FDA 罕见病审评尺度放宽，基因疗法迎来新进展

2026-06-27 19:49:00

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）罕见病创新药审评政策呈现宽松趋势。Regenxbio公司治疗亨特综合征的基因疗法Navsunli在经过与FDA的沟通申诉后，其药物上市申请得到认可，现有长期临床数据与生物标志物结果可适用于加速审批通道。此外，FDA还同意将uniQure公司亨廷顿舞蹈症基因疗法AMT-130的现有三年随访数据作为加速批准上市申请的主要依据。这些变化表明FDA在罕见病审评方面的风向正在转变，与FDA高层人事变动密切相关。

uniQure宣布公开发行股票，筹集约2.25亿美元

2026-06-24 09:13:00

uniQure N.V.，一家领先的基因治疗公司，宣布已完成其此前宣布的承销公开发行，以每股45.50美元的价格发行了494.5055万股普通股。预计从此次发行中获得的未扣除承销折扣、佣金和uniQure应付的发行费用的总毛收入约为2.25亿美元。uniQure还授予承销商一项30天的期权，以每股公开发行价格购买最多741,758股额外普通股。此次发行预计将在2026年6月25日左右完成，条件是满足通常的交割条件。uniQure正在推进其专有的基因治疗产品线，用于治疗亨廷顿病、难治性颞叶癫痫、法布里病和其他严重疾病。

uniQure启动1.5亿美元股票发行，推进基因疗法研发

2026-06-23 04:01:00

uniQure公司宣布启动1.5亿美元的股票公开发行，并计划向部分投资者提供购买普通股的预先融资认股权证。此次发行还包括授予承销商30天内额外购买最多2250万美元普通股的期权。uniQure的基因疗法在治疗严重医疗需求患者方面取得了重大进展，特别是其在血友病B型治疗方面的突破，标志着基因组医学领域的一个重要里程碑。uniQure目前正推进一系列专有基因疗法，用于治疗亨廷顿病、难治性颞叶癫痫、法布里病等严重疾病。此外，uniQure提醒投资者，本新闻稿中包含基于当前市场条件和预期发行结果的前瞻性陈述，实际结果可能与预期存在差异。

uniQure启动1.5亿美元股票和认股权证发行

2026-06-23 00:00:00

uniQure N.V.，一家领先的基因治疗公司，今日宣布开始一项1.5亿美元的股票和认股权证公开发行。uniQure计划向投资者提供普通股和购买普通股的预先融资认股权证。此次发行的所有证券将由uniQure提供，并且公司还打算授予承销商30天内额外购买最多2250万美元普通股的选择权。发行受市场和其他条件限制，无法保证发行能否完成、何时完成，以及实际发行规模和条款。uniQure的基因治疗产品在治疗严重疾病方面取得重大进展，如血友病B，其产品审批是基于十多年的研究和临床试验。uniQure正在推进一系列专有的基因治疗产品，用于治疗亨廷顿病、难治性颞叶癫痫、法布瑞病等严重疾病。此公告不构成证券出售或购买的要约，也不构成在任何未注册或未资格认定的州或司法管辖区内的出售或购买的邀请。

uniQure推进慢性癫痫新药研究，同时积极准备亨廷顿病基因疗法申请

2026-06-22 00:00:00

uniQure公司正在推进其针对慢性癫痫的新药研究，该研究药物AMT-260在Phase 1/2a GenTLE试验中显示出降低癫痫发作频率的潜力。试验结果显示，低剂量组中的六名患者中，三名患者在接受四到六个月的随访期间，癫痫发作减少了79%至100%。尽管数据来自小规模的非盲研究，但分析师认为这是uniQure和AMT-260的积极开端。同时，uniQure也在积极准备其亨廷顿病基因疗法AMT-130的生物制品许可申请，该申请预计将在第三季度提交。FDA已同意接受uniQure的加速生物制品许可申请，尽管该公司在开发过程中遇到了监管挑战。

FDA对罕见病疗法监管态度反转，REGENXBIO和uniQure获得加速审批机会

2026-06-22 00:00:00

美国食品药品监督管理局（FDA）对罕见病疗法的监管态度出现反转，对REGENXBIO和uniQure等生物技术公司近期被拒绝或延迟的罕见病疗法表示支持。REGENXBIO的基因疗法Hunter综合征基因疗法在2月份被FDA拒绝后，现在将重新提交审批。FDA在对其RGX-121的完整回复信中提到，对REGENXBIO在其注册研究中使用的资格标准以及该公司使用的外部控制存在“不确定性”，并表示这些控制“缺乏与试验参与者的可比性”。FDA建议公司使用“适当的未治疗控制”。现在，该机构承认现有的NAVSUNLI [RGX-121]临床数据足以考虑加速审批途径，并且公司不需要招募额外患者或进行额外研究，包括FDA之前建议的纳入未治疗对照组。REGENXBIO表示，这一最新转变是在其2月份拒绝的申诉过程中进行的“最近的一次合作讨论”之后发生的。这些最新举措标志着FDA在现任代理FDA专员Kyle Diamantas的“看护模式”下，对罕见病更加灵活的趋势。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2026-06-25

uniQure NV

基因疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

增发

——

查看

2025-09-29

uniQure NV

基因疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

增发

——

查看

2015-04-14

uniQure NV

基因疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

增发

——

2014-07-01

uniQure NV

基因疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

IPO后其他轮次

Hercules Capital;

——

2014-02-06

uniQure NV

基因疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

上市

——

2013-07-09

uniQure NV

基因疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

未公开

Forbion Capital Partners;
Chiesi Pharmaceuticals;
[+1]

——

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2023-12-31

2022-12-31

2021-12-31

截止日期

2025-09-30

2025-06-30

2025-03-31

2024-12-31

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公告标题

公告类型

公告日期

【S-8】Securities to be offered to employees in employee benefit plans

其他

2026-07-29

【10-Q】Quarterly report [Sections 13 or 15(d)]

季报

2026-07-29

【SCHEDULE 13G/A】Statement of Beneficial Ownership by Certain Investors

其他

2026-07-20

【SCHEDULE 13G】Statement of Beneficial Ownership by Certain Investors

其他

2026-07-16

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-07-07

产品管线

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药物发现

临床前

申报临床

I期临床

II期临床

III期临床

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批准上市

其他/失败
/未知

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