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uniQure NV

存续
上市

公司全称：uniQure NV

国家/地区：荷兰/——

类型：基因疗法研发公司

公司介绍：

uniQure N.V.作为私人有限责任公司于2012年1月9日依照荷兰相关法律条文成立。uniQure公司在基因疗法领域是领导者，同时研发了第一个也是迄今为止唯一一个得到欧盟监管认可的基因疗法产品。通过引导治疗性蛋白基因或者通过的表达，或者通过单一管理修复缺失蛋白的表达，基因疗法向有基因或获得性疾病的患者提供长期而且潜在有效的利益。公司的第一个产品，即阿利泼金（Glybera），由于该药对脂蛋白脂酶缺乏（LPLD）患者治疗的极佳效果被欧洲委员会在2012年10月通过，上述疾病是具有潜在生命危险的孤儿代谢性疾病。

基本信息

成立时间：

2011-01-17

员工人数：

101~500人

联系电话：

31-20-2406000

联系邮箱：

info@uniQure

地址：

Paasheuvelweg 25a 1105 BP Amsterdam The Netherlands

公司官网：

www.uniqure.com

企业画像

行业领域：

应用技术：

基因疗法
RNA疗法
治疗技术
体内基因治疗
寡核苷酸
药物治疗
重组病毒

热门标签：

基因疗法
创新药

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

团队信息

Madhavan Balachandran ——

Non-Executive Director 薪酬：

个人简介：——

Robert Gut ——

Non-Executive Director 薪酬：

个人简介：——

David Meek ——

Non-Executive Director,Chair 薪酬：

个人简介：——

Leonard Post ——

Non-Executive Director 薪酬：

个人简介：——

Jeremy Springhorn ——

Non-Executive Director 薪酬：

个人简介：——

如需查看更多管理团队成员信息，请前往“摩熵投融资平台”

企业动态

UniQure暂停AMT-191基因疗法中期临床试验

2026-02-09 00:00:00

UniQure公司宣布，由于在Fabry病中期临床试验中检测到肝脏酶升高病例，已暂停AMT-191基因疗法的中高剂量组的给药。两名中剂量组患者在接受了AMT-191治疗（剂量分别为4x10^13gc/kg和6x10^13gc/kg）后出现了3级肝脏酶升高，被独立数据小组认定为剂量限制性。尽管如此，低剂量组（剂量为2x10^13gc/kg）的患者未出现严重不良事件。疗效数据显示，AMT-191对Fabry病的关键酶α-半乳糖苷酶A具有治疗作用，且酶活性随剂量增加而提高。初步结果表明，AMT-191有望成为治疗Fabry病的单次给药基因疗法。

uniQure与FDA就AMT-130基因疗法加速审批进行会议讨论

2026-01-09 00:00:00

uniQure公司宣布，已与美国食品药品监督管理局（FDA）安排了一次会议，讨论支持AMT-130加速审批的生物制品许可申请（BLA）数据包。AMT-130是一种用于治疗亨廷顿病的实验性基因疗法。uniQure首席执行官Matt Kapusta表示，公司期待与FDA进行建设性的讨论，以期尽快解决AMT-130加速审批途径的问题。亨廷顿病社区，包括患者和临床医生，强调了及时获得如AMT-130这样的潜在疾病修饰疗法的迫切需求。公司承诺继续致力于患者的可及性，并与FDA紧密合作。uniQure专注于基因疗法，其基因疗法用于治疗血友病B获得了批准，这是基于十多年的研究和临床试验的历史性成就。uniQure正在推进一系列专有基因疗法，用于治疗亨廷顿病、难治性颞叶癫痫、肌萎缩侧索硬化症、法布瑞病和其他严重疾病。

HEMGENIX基因疗法五年数据公布，为血友病B患者带来持久疗效

2025-12-08 00:00:00

全球生物制药领导者CSL近日宣布，其基因疗法HEMGENIX在关键性3期HOPE-B研究中，五年数据证实了单次输注HEMGENIX在治疗成人血友病B患者中的长期疗效和安全性。研究结果显示，94%的患者在五年后无需持续预防性治疗，平均IX因子活性水平保持在36.1%，HEMGENIX继续展现出良好的安全性。此外，全球已有超过75名患者在不同国家的真实世界中接受了HEMGENIX治疗，反映了其在全球范围内的逐步推广。HEMGENIX是目前唯一针对成人血友病B的商业化基因疗法，可用于有或无AAV5中和抗体的患者。

uniQure与FDA就AMT-130基因疗法进行会议，评估Huntington病治疗前景

2025-12-04 00:00:00

uniQure公司近日宣布，已从美国食品药品监督管理局（FDA）收到关于AMT-130基因疗法（用于治疗亨廷顿病）的BLA会议纪要。FDA表示，目前提交的AMT-130 Phase I/II研究数据不太可能提供支持BLA提交的主要证据。uniQure正在仔细评估反馈，并计划在2026年第一季度紧急请求与FDA进行后续会议。uniQure首席执行官Matt Kapusta表示，公司致力于与FDA合作，尽快将AMT-130推向患者及其家庭。uniQure致力于基因治疗，其基因疗法用于治疗血友病B已获得批准，是基因治疗领域的一个重要里程碑。uniQure正在推进一系列专有基因疗法，用于治疗亨廷顿病、难治性颞叶癫痫、肌萎缩侧索硬化症、法布ry病等严重疾病。

uniQure公布2025年第三季度财务报告及业务进展

2025-11-10 00:00:00

uniQure公司于2025年11月10日公布了其2025年第三季度的财务报告，并强调了近期业务进展。公司宣布了AMT-130治疗亨廷顿病的I/II期研究的主要和关键次要终点数据，显示在36个月时疾病进展显著减缓。此外，公司完成了AMT-260治疗难治性颞叶癫痫的I/IIa期研究的患者招募，并预计在2026年上半年提供更多临床数据。uniQure还完成了约3.237亿美元的公开跟随后续发行，截至2025年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和投资证券总计6.942亿美元。

uniQure将发布2025年第三季度财务报告并举行电话会议

2025-11-06 00:00:00

uniQure N.V.，一家领先的基因治疗公司，专注于为严重医疗需求的患者提供变革性疗法，将于2025年11月10日市场开盘前发布2025年第三季度财务报告。管理层将于东部时间上午8:30举行电话会议。该活动将在uniQure网站的事件与演示部分进行网络直播，并在活动结束后存档90天。希望参与问答环节的分析师可以通过拨打（646）307-1963或免费电话（800）715-9871并输入密码2196195来接入现场通话。如需加入电话会议，请在开始前15分钟加入。uniQure致力于实现基因治疗的承诺——单次治疗可能具有治愈效果。uniQure的基因治疗产品获得血友病B的批准，这是基于十多年的研究和临床开发的历史性成就，代表着基因组医学领域的一个重大里程碑，并为患有血友病的患者带来了新的治疗方法。uniQure目前正在推进一系列专有的基因治疗产品，用于治疗亨廷顿病、难治性颞叶癫痫、肌萎缩侧索硬化症、法布瑞病和其他严重疾病。

uniQure与FDA就AMT-130基因疗法进行会议，BLA提交时间待定

2025-11-03 00:00:00

uniQure公司近日与美国食品药品监督管理局（FDA）就其针对亨廷顿病（HD）的实验性基因疗法AMT-130进行了预先生物制品许可申请（BLA）会议。根据会议讨论，FDA目前不再认为AMT-130在I/II期临床试验中与外部对照的数据，按照预先与FDA共享的协议和统计分析计划，足以支持BLA提交的主要证据。这一变化与过去一年中多次B类会议与FDA的沟通相比是一个重大转变。因此，AMT-130的BLA提交时间目前尚不明确。uniQure预计将在会议后的30天内收到最终会议纪要，并计划紧急与FDA沟通，寻找AMT-130及时加速批准的途径。FDA于2025年4月基于I/II期临床试验数据授予AMT-130突破性疗法指定，并在2024年5月授予再生医学高级疗法（RMAT）指定。uniQure首席执行官表示，对FDA最近的反馈感到惊讶，并对此表示失望，因为这对于HD患者来说是一个没有疾病修饰治疗选择的毁灭性疾病。uniQure坚信AMT-130有可能为患者带来实质性好处，并承诺与FDA合作，确定将AMT-130迅速带给美国患者及其家庭的最佳途径。uniQure还计划与其他监管机构，包括欧盟和英国，进行平行讨论。

uniQure基因疗法治疗亨廷顿病取得积极进展

2025-10-27 00:00:00

荷兰生物技术公司uniQure宣布其亨廷顿病基因疗法AMT-130在三项年数据中表现出积极效果，引起了业界和媒体的广泛关注。该疗法在三年内将亨廷顿病的临床进展速度减缓了75%，超过了预期。uniQure的股价在9月24日上涨了248%。然而，也有专家提醒，目前仍需谨慎对待这些结果，避免产生不切实际的期望。uniQure计划在2026年第一季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交生物制品许可申请，预计明年将上市。

uniQure完成股票公开发行，筹集约3.45亿美元

2025-09-29 00:00:00

uniQure N.V.，一家领先的基因治疗公司，宣布已完成此前宣布的股票公开发行，共发行6,736,841股普通股，每股发行价为47.50美元。此次发行还包括根据承销商行使超额配售权而额外发行的947,368股普通股。此外，为某些投资者提供了购买526,316股普通股的预先融资认股权证。扣除承销折扣、佣金和uniQure需支付的费用后，此次发行的净收益约为3.45亿美元。uniQure计划将这笔净收益用于其商业化准备活动、AMT-130的潜在商业化推广、其他临床产品候选人的开发、业务发展举措和研发项目，以及一般公司用途。此次发行由Leerink Partners、Stifel、Guggenheim Securities和Van Lanschot Kempen担任主承销商，H.C. Wainwright & Co.担任主承销经理。

uniQure宣布股票发行定价及预期收益

2025-09-26 00:00:00

uniQure N.V.，一家领先的基因治疗公司，今日宣布了其先前宣布的承销公开发行的定价，发行5,789,473股普通股，每股发行价为47.50美元。此外，公司还将向某些投资者提供购买526,316股普通股的预先融资认股权证。此次发行的预计总毛收入约为3亿美元。uniQure还授予承销商30天内的期权，以每股发行价购买最多947,368股额外普通股。此次发行预计于2025年9月29日或之前完成。uniQure正在推进一系列专有的基因疗法，用于治疗亨廷顿病、难治性颞叶癫痫、肌萎缩侧索硬化症、法布里病和其他严重疾病。

晚期癌症无进展超3年，重磅ADC联合疗法有望成为新标准一线治疗；直接注入大脑的基因疗法减缓疾病进展达75%，上市申请递交在即

2025-09-25 07:06:00

阿斯利康和第一三共宣布，其联合开发的抗体偶联药物Enhertu联合帕妥珠单抗的补充生物制品许可申请已获美国FDA受理并授予优先审评资格，用于HER2阳性乳腺癌的一线治疗。该申请基于DESTINY-Breast09临床3期试验数据，结果显示Enhertu联合帕妥珠单抗在一线治疗中显著降低疾病进展或死亡风险，中位无进展生存期（PFS）达40.7个月。此外，uniQure宣布其基因疗法AMT-130在治疗亨廷顿病的1/2期临床试验中获得积极中期结果，计划于2026年第一季度提交生物制品许可申请。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2025-09-29

Uniqure NV

基因疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

增发

——

查看

2015-04-14

Uniqure NV

基因疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

增发

——

2014-07-01

Uniqure NV

基因疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

IPO后其他轮次

Hercules Capital;

——

2014-02-06

Uniqure NV

基因疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

上市

——

2013-07-09

Uniqure NV

基因疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

未公开

Forbion Capital Partners;
Chiesi Pharmaceuticals;
[+1]

——

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2022-12-31

2021-12-31

截止日期

2025-09-30

2025-06-30

2025-03-31

2024-12-31

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企业公告

公告标题

公告类型

公告日期

【SCHEDULE 13G/A】Statement of Beneficial Ownership by Certain Investors

其他

2026-01-29

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-01-14

【8-K】Current report

财务

2026-01-13

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-01-12

【144】Report of proposed sale of securities

其他

2026-01-12

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临床前

申报临床

I期临床

II期临床

III期临床

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