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uniQure NV

  • 存续
  • 上市
公司全称：uniQure NV
国家/地区：荷兰/——
类型：基因疗法研发公司
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公司介绍：
uniQure N.V.作为私人有限责任公司于2012年1月9日依照荷兰相关法律条文成立。uniQure公司在基因疗法领域是领导者，同时研发了第一个也是迄今为止唯一一个得到欧盟监管认可的基因疗法产品。通过引导治疗性蛋白基因或者通过的表达，或者通过单一管理修复缺失蛋白的表达，基因疗法向有基因或获得性疾病的患者提供长期而且潜在有效的利益。公司的第一个产品，即阿利泼金（Glybera），由于该药对脂蛋白脂酶缺乏（LPLD）患者治疗的极佳效果被欧洲委员会在2012年10月通过，上述疾病是具有潜在生命危险的孤儿代谢性疾病。

基本信息

成立时间：

2011-01-17

员工人数：

101~500人

联系电话：

31-20-2406000

地址：

Paasheuvelweg 25a 1105 BP Amsterdam The Netherlands

公司官网：

www.uniqure.com

企业画像
行业领域：
应用技术：
  • 基因疗法
  • RNA疗法
  • 治疗技术
  • 体内基因治疗
  • 寡核苷酸
  • 药物治疗
  • 重组病毒
热门标签：
  • 基因疗法
  • 创新药
研发信息
靶点：
适应症：
治疗领域：

团队信息

Madhavan Balachandran ——
Non-Executive Director 薪酬：
个人简介：——
Robert Gut ——
Non-Executive Director 薪酬：
个人简介：——
David Meek ——
Non-Executive Director,Chair 薪酬：
个人简介：——
Leonard Post ——
Non-Executive Director 薪酬：
个人简介：——
Jeremy Springhorn ——
Non-Executive Director 薪酬：
个人简介：——
如需查看更多管理团队成员信息，请前往“摩熵投融资平台”

企业动态

uniQure计划于2026年第三季度提交AMT-130治疗亨廷顿病的营销授权申请
2026-04-30 00:00:00
uniQure公司宣布，其与英国药品和健康产品监管机构（MHRA）进行了预先提交会议，并计划在2026年第三季度提交AMT-130治疗亨廷顿病的营销授权申请。公司在会议中讨论了支持MAA提交的数据包和制造要求，并计划基于正在进行的美洲和欧洲I/II期临床试验的三年分析提交MAA。此外，公司还获得了与美国食品药品监督管理局（FDA）的第二季度B型会议，预计将讨论AMT-130潜在III期试验设计的关键要素，并就2026年第三季度预期的四年分析的建议统计分析计划获得反馈。uniQure正在积极寻求在国际市场为AMT-130的潜在注册探索额外的监管途径，并计划在2026年下半年提供进一步的更新。
UniQure计划在英国寻求Huntington病基因疗法AMT-130的审批
2026-04-30 00:00:00
UniQure在去年美国FDA的争议之后，制定了新的计划：前往英国寻求备受争议的Huntington病基因疗法AMT-130的审批。根据周四的一份新闻稿，UniQure计划在第三季度向英国药品和健康产品监管局（MHRA）提交这种一次性治疗，基于在美国和欧洲进行的1/2期临床试验的三年分析。数据显示，这种难以治疗的神经退行性疾病速度减缓了75%。尽管如此，美国FDA要求UniQure在寻求AMT-130的审批之前，必须进行一项安慰剂手术控制的3期研究。UniQure的CEO Matt Kapusta表示，他们对MHRA的积极反馈感到鼓舞，并计划在今年第三季度提交AMT-130的审批申请。同时，UniQure也在积极寻求国际市场的其他监管途径，并计划在2026年下半年提供更多更新。
UniQure暂停AMT-191基因疗法中期临床试验
2026-02-09 00:00:00
UniQure公司宣布，由于在Fabry病中期临床试验中检测到肝脏酶升高病例，已暂停AMT-191基因疗法的中高剂量组的给药。两名中剂量组患者在接受了AMT-191治疗（剂量分别为4x10^13gc/kg和6x10^13gc/kg）后出现了3级肝脏酶升高，被独立数据小组认定为剂量限制性。尽管如此，低剂量组（剂量为2x10^13gc/kg）的患者未出现严重不良事件。疗效数据显示，AMT-191对Fabry病的关键酶α-半乳糖苷酶A具有治疗作用，且酶活性随剂量增加而提高。初步结果表明，AMT-191有望成为治疗Fabry病的单次给药基因疗法。
uniQure与FDA就AMT-130基因疗法加速审批进行会议讨论
2026-01-09 00:00:00
uniQure公司宣布，其针对亨廷顿病的实验性基因疗法AMT-130的生物制品许可申请（BLA）数据包将与美国食品药品监督管理局（FDA）进行A类会议讨论，以支持其加速审批。uniQure首席执行官Matt Kapusta表示，公司期待与FDA进行建设性的讨论，以尽快解决AMT-130加速审批途径的问题。亨廷顿病社区，包括患者和临床医生，强调了这一疾病未满足的医疗需求以及及时获得如AMT-130等可能改变疾病进程的疗法的重要性。uniQure承诺继续致力于患者的可及性，同时与FDA保持紧密合作。公司预计在收到正式会议纪要后提供监管更新。uniQure致力于基因疗法的承诺，其基因疗法用于治疗血友病B的批准标志着基因组医学领域的一个重大里程碑，并为患有血友病的患者开辟了新的治疗途径。uniQure正在推进一系列专有的基因疗法，用于治疗亨廷顿病、难治性颞叶癫痫、肌萎缩侧索硬化症、法布ry病和其他严重疾病。
HEMGENIX基因疗法五年数据公布，为血友病B患者带来持久疗效
2025-12-08 00:00:00
全球生物制药领导者CSL近日宣布，其基因疗法HEMGENIX在关键性3期HOPE-B研究中，五年数据证实了单次输注HEMGENIX在治疗成人血友病B患者中的长期疗效和安全性。研究结果显示，94%的患者在五年后无需持续预防性治疗，平均IX因子活性水平保持在36.1%，HEMGENIX继续展现出良好的安全性。此外，全球已有超过75名患者在不同国家的真实世界中接受了HEMGENIX治疗，反映了其在全球范围内的逐步推广。HEMGENIX是目前唯一针对成人血友病B的商业化基因疗法，可用于有或无AAV5中和抗体的患者。
uniQure与FDA就AMT-130基因疗法进行讨论
2025-12-04 00:00:00
uniQure公司宣布，已从美国食品药品监督管理局（FDA）收到关于AMT-130基因疗法（用于治疗亨廷顿病）的BLA会议的最终会议纪要。FDA表示，目前提交的AMT-130 Phase I/II研究数据不太可能提供支持BLA提交的主要证据。uniQure正在仔细评估反馈，并计划在2026年第一季度紧急请求与FDA进行后续会议。uniQure首席执行官Matt Kapusta表示，公司致力于与FDA合作，尽可能快速地将AMT-130推向患者及其家庭。uniQure正在推进一系列专有基因疗法，用于治疗亨廷顿病、难治性颞叶癫痫、肌萎缩侧索硬化症、法布瑞病和其他严重疾病。
uniQure公布2025年第三季度财务报告及业务进展
2025-11-10 00:00:00
uniQure公司公布了2025年第三季度的财务报告，并重点介绍了其业务进展。公司在治疗亨廷顿病的AMT-130基因疗法研究中取得了积极成果，显示疾病进展显著减缓。此外，公司还推进了其他几个临床项目，包括治疗难治性颞叶癫痫的AMT-260、治疗法布里病的AMT-191和治疗SOD1肌萎缩侧索硬化症的AMT-162。uniQure还完成了总额约为3.237亿美元的融资，增强了其财务灵活性。截至2025年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和投资证券总额为6.942亿美元。
uniQure将于2025年11月10日公布第三季度财务报告
2025-11-06 00:00:00
uniQure N.V.，一家领先的基因治疗公司，专注于为严重医疗需求的患者提供变革性疗法，将于2025年11月10日在市场开盘前公布2025年第三季度财务报告。公司管理层将于东部时间上午8:30举行电话会议。该会议将在uniQure网站的事件与演示部分进行网络直播，并在活动结束后存档90天。分析师如需参与问答环节，应通过拨打（646）307-1963或免费电话（800）715-9871并输入密码2196195接入现场电话会议。如需加入电话会议，请在开始前15分钟加入。uniQure致力于实现基因治疗的承诺，提供可能具有治愈效果的单一治疗方法。uniQure的基因治疗产品获得血友病B的批准，这是基于十多年的研究和临床开发的历史性成就，代表了基因组医学领域的一个重大里程碑，并为患有血友病的患者开辟了新的治疗方法。uniQure目前正在推进一系列专有的基因治疗产品，用于治疗亨廷顿病、难治性颞叶癫痫、肌萎缩侧索硬化症、法布里病和其他严重疾病。
uniQure与FDA就AMT-130基因疗法进行沟通，BLA提交时间待定
2025-11-03 00:00:00
uniQure公司近日与美国食品药品监督管理局（FDA）就其针对亨廷顿病（HD）的实验性基因疗法AMT-130进行了预先生物制品许可申请（BLA）会议。根据会议讨论，FDA目前不再认为AMT-130 Phase I/II研究的数据，与外部对照相比，按照预先与FDA共享的协议和统计分析计划，足以作为BLA提交的主要证据。这一变化与过去一年中多次B型会议与FDA的沟通相比是一个重大转变。因此，AMT-130的BLA提交时间目前尚不明确。uniQure预计将在会议后的30天内收到最终会议纪要，并计划紧急与FDA沟通，寻找AMT-130及时加速批准的途径。FDA已于2025年4月基于Phase I/II研究数据授予AMT-130突破性疗法指定，并在2024年5月授予再生医学高级疗法（RMAT）指定。uniQure首席执行官表示，对FDA最近的反馈感到惊讶，并表示对HD患者感到失望，因为他们目前没有疾病修饰治疗选择。uniQure坚信AMT-130有可能为患者带来实质性好处，并承诺与FDA合作，确定将AMT-130迅速带给美国患者及其家庭的最佳途径。uniQure还计划与欧盟和英国等其他监管机构进行平行讨论。
uniQure基因疗法治疗亨廷顿病取得积极进展
2025-10-27 00:00:00
荷兰生物技术公司uniQure宣布其亨廷顿病基因疗法AMT-130在三项年数据中表现出积极效果，引起了业界和媒体的广泛关注。该疗法在三年内将亨廷顿病的临床进展速度减缓了75%，超过了预期。uniQure的股价在9月24日上涨了248%。然而，也有专家提醒，目前仍需谨慎对待这些结果，避免产生不切实际的期望。uniQure计划在2026年第一季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交生物制品许可申请，预计明年将上市。

融资信息

更多
公布时间
企业名称
类型
行业领域
融资轮次
融资金额
投资方
详情

2025-09-29

Uniqure NV

基因疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

增发
——
查看

2015-04-14

Uniqure NV

基因疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

增发
——
——

2014-07-01

Uniqure NV

基因疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

IPO后其他轮次

Hercules Capital;

——

2014-02-06

Uniqure NV

基因疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

上市
——
——

2013-07-09

Uniqure NV

基因疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

未公开

Forbion Capital Partners;
Chiesi Pharmaceuticals;
[+1]

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2024-12-31
2023-12-31
2022-12-31
2021-12-31
截止日期
2025-09-30
2025-06-30
2025-03-31
2024-12-31
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2013年

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企业公告

公告标题
公告类型
公告日期
【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-05-12

【SCHEDULE 13G】Statement of Beneficial Ownership by Certain Investors

其他

2026-05-12

【144】Report of proposed sale of securities

其他

2026-05-08

【SCHEDULE 13G/A】Statement of Beneficial Ownership by Certain Investors

其他

2026-05-06

【10-Q】Quarterly report [Sections 13 or 15(d)]

季报

2026-05-05

产品管线

管线概览
药物发现
临床前
申报临床
I期临床
II期临床
III期临床
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批准上市
其他/失败
/未知
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药物研发
药品名称
研发企业
靶点
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适应症
研发进展
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受理号
药品名称
CDE企业名称
申请类型
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承办日期
状态开始日期
办理状态
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临床进展

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价格(元)
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