uniQure NV

存续
上市

公司全称：uniQure NV

国家/地区：荷兰/——

类型：基因疗法研发公司

公司介绍：

uniQure N.V.作为私人有限责任公司于2012年1月9日依照荷兰相关法律条文成立。uniQure公司在基因疗法领域是领导者，同时研发了第一个也是迄今为止唯一一个得到欧盟监管认可的基因疗法产品。通过引导治疗性蛋白基因或者通过的表达，或者通过单一管理修复缺失蛋白的表达，基因疗法向有基因或获得性疾病的患者提供长期而且潜在有效的利益。公司的第一个产品，即阿利泼金（Glybera），由于该药对脂蛋白脂酶缺乏（LPLD）患者治疗的极佳效果被欧洲委员会在2012年10月通过，上述疾病是具有潜在生命危险的孤儿代谢性疾病。

基本信息

成立时间：

2011-01-17

员工人数：

101~500人

联系电话：

31-20-2406000

联系邮箱：

info@uniQure

地址：

Paasheuvelweg 25a 1105 BP Amsterdam The Netherlands

公司官网：

www.uniqure.com

企业画像

行业领域：

应用技术：

治疗技术
重组病毒
RNA疗法
寡核苷酸
药物治疗
体内基因治疗
基因疗法

热门标签：

基因疗法
创新药

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

团队信息

Madhavan Balachandran ——

Non-Executive Director 薪酬：

个人简介：——

Robert Gut ——

Non-Executive Director 薪酬：

个人简介：——

David Meek ——

Non-Executive Director,Chair 薪酬：

个人简介：——

Leonard Post ——

Non-Executive Director 薪酬：

个人简介：——

Jeremy Springhorn ——

Non-Executive Director 薪酬：

个人简介：——

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企业动态

uniQure公布ifezuntirgene inilparvovec治疗亨廷顿病新数据【AI生成】

2026-09-29 19:12:00

uniQure公司近日公布了ifezuntirgene inilparvovec治疗亨廷顿病的新数据。在48个月时，该药物在cUHDRS和TFC两项指标上均显示出对疾病进展的减缓作用，其中cUHDRS指标显示疾病进展减缓44%（非显著性p=0.144），TFC指标显示疾病进展减缓61%（名义p=0.008）。36个月的数据分析也显示出显著的治疗效果，基于cUHDRS的疾病进展减缓80%（名义p=0.005），基于TFC的疾病进展减缓67%（名义p=0.011）。这些数据对于目前尚未有批准的治疗方案的亨廷顿病患者具有重要意义。

UniQure基因疗法Huntington病数据不及预期，股价暴跌近40%【AI生成】

2026-09-29 00:00:00

UniQure公司公布的Huntington病基因疗法四年期数据不如预期，导致其股价在周二开盘后暴跌近40%。数据显示，接受最高剂量AMT-130（也称为ifezuntirgene inilparvovec）的12名患者在48个月后疾病进展减缓了44%，与自然病史对照组相比没有显著差异。这一结果低于UniQure在2025年9月报告的75%的三年期疾病进展减缓。尽管如此，UniQure的执行团队对基因疗法持积极态度，并期待FDA对其提交的生物制品许可申请（BLA）的回复。在投资者电话会议上，公司强调总功能能力（TFC）是衡量亨廷顿病患者生活质量的重要指标。此外，UniQure还分享了所有15名高剂量患者的三年期数据，显示在cUHDRS和TFC上都有“显著的治疗效果”。

uniQure向FDA提交亨廷顿病基因疗法生物制品许可申请

2026-09-02 00:00:00

生物技术公司uniQure在经过数月的监管审查后，已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了其亨廷顿病基因疗法的生物制品许可申请，并同时在英国申请了AMT-130的审批。uniQure首席执行官Matt Kapusta表示，公司对FDA在推进监管科学以应对该疾病紧迫性的领导作用以及英国药品和健康产品监管局（MHRA）在英国推进罕见病治疗方面的承诺表示感激。uniQure请求FDA对BLA提交进行优先审查，如果获得批准，AMT-130的审查周期将缩短至六个月。根据Phase 1/2试验三年的数据，AMT-130显示出对亨廷顿病这种不可治疗的神经退行性疾病有75%的减缓效果。尽管监管过程中遭遇了一些挑战，但uniQure现在预计在第三季度提交亨廷顿病基因疗法的申请，并有望获得加速审批。

NRG Therapeutics任命Claus Sundgreen博士为首席医疗官

2026-08-03 16:05:00

NRG Therapeutics，一家专注于神经科学领域，开发治疗神经退行性疾病的新型疾病修正疗法的临床阶段公司，宣布自2026年8月1日起任命Claus Sundgreen博士为公司首席医疗官（CMO）。Sundgreen博士在神经科学药物开发领域享有盛誉，尤其在肌萎缩侧索硬化症（ALS）方面拥有超过25年的临床领导经验。他将在NRG Therapeutics负责临床开发战略，包括监督正在进行的一期临床试验以及计划并执行2027年开始的ALS二期临床试验。NRG5051是NRG Therapeutics的领先候选药物，是一种新型口服生物利用度高、中枢神经系统渗透性强的mPTP抑制剂。Sundgreen博士在加入NRG Therapeutics之前，曾在欧洲和美国的生物技术和制药公司担任高级医疗领导职位，为创新治疗项目提供战略和运营领导。

UniQure准备应对FDA顾问委员会会议，其基因疗法前景备受关注

2026-07-31 00:00:00

UniQure公司表示，FDA可能将对其亨廷顿病基因疗法召开顾问委员会会议，公司对此表示欢迎。UniQure的实验性疗法AMT-130已获得FDA的突破性疗法和再生医学高级疗法指定，预计可能获得优先审查。大健康领域的监管不确定性持续存在，近期Capricor Therapeutics和Replimune在监管审查中面临挑战。尽管UniQure去年曾因FDA对生物制剂许可申请所需证据的要求逆转而受到影响，但公司CEO Matt Kapusta表示，与FDA的近期互动是建设性和富有成效的，并强调每个项目都是根据其自身优势、数据和患者群体进行评估的。

uniQure公布2026年第二季度财务报告及业务进展

2026-07-29 00:00:00

uniQure公司于2026年7月29日公布其2026年第二季度财务报告，并强调了其在业务方面的最新进展。公司表示，其针对亨廷顿病的AMT-130药物在美国和英国的监管提交工作按计划进行，预计将在2026年第三季度提交生物制品许可申请（BLA）。此外，公司还宣布了其在其他研发项目上的进展，包括针对难治性颞叶癫痫的AMT-260和针对法布里病的AMT-191。uniQure还通过259亿美元的后续发行加强了财务状况，预计将支持到2030年的运营资金，并资助AMT-130的商业化推广以及持续的研发投资。

uniQure将于2026年7月29日公布第二季度财务报告并举行电话会议

2026-07-22 00:00:00

uniQure N.V.，一家领先的基因治疗公司，专注于为严重医疗需求的患者提供变革性疗法，将于2026年7月29日市场开盘前公布2026年第二季度的财务报告。公司管理层将在东部时间上午8:30举行电话会议。该活动将在uniQure的网站https://www.uniqure.com/investors-media/events-presentations的“活动与演示”部分进行网络直播，并在活动结束后存档90天。希望参与问答环节的分析师应通过拨打（646）307-1963或免费拨打（800）715-9871，并输入会议ID 5075555来接入现场通话。若要加入电话会议，请在开始前15分钟加入。uniQure致力于实现基因治疗的承诺——单次治疗可能具有治愈效果。uniQure的基因治疗药物获得批准用于治疗血友病B，这一基于十多年研究和临床试验的历史性成就，在基因组医学领域取得了重大里程碑，并为患有血友病的患者开辟了新的治疗方法。uniQure目前正在推进一系列专有的基因治疗药物，用于治疗亨廷顿病、难治性颞叶癫痫、法布里病和其他严重疾病。

2026中国细胞与基因治疗（CSGCT）大会正式启动

2026-07-20 14:25:00

2026年，中国细胞与基因治疗（CGT）领域迎来重大发展，中国CGT监管体系重塑，政策红利推动中国成为全球CGT创新资产的重要策源地。2026年9月19-20日，中国细胞与基因治疗大会（CSGCT）将在北京中关村国家自主创新示范区展示交易中心-会议中心举行。大会将汇聚全球顶尖专家、参会者及投资机构，带来全球CGT领域最前沿的监管与市场准入信息、临床突破、科研进展、技术与应用等。大会设置主论坛、分论坛、颁奖盛宴、路演等活动，旨在搭建全球CGT产业链深度交流和合作的平台，推动行业共同进步。

FDA 罕见病审评尺度放宽，基因疗法迎来新进展

2026-06-27 19:49:00

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）罕见病创新药审评政策呈现宽松趋势。Regenxbio公司治疗亨特综合征的基因疗法Navsunli在经过与FDA的沟通申诉后，其药物上市申请得到认可，现有长期临床数据与生物标志物结果可适用于加速审批通道。此外，FDA还同意将uniQure公司亨廷顿舞蹈症基因疗法AMT-130的现有三年随访数据作为加速批准上市申请的主要依据。这些变化表明FDA在罕见病审评方面的风向正在转变，与FDA高层人事变动密切相关。

uniQure宣布公开发行股票，筹集约2.25亿美元

2026-06-24 09:13:00

uniQure N.V.，一家领先的基因治疗公司，宣布已完成其此前宣布的承销公开发行，以每股45.50美元的价格发行了494.5055万股普通股。预计从此次发行中获得的未扣除承销折扣、佣金和uniQure应付的发行费用的总毛收入约为2.25亿美元。uniQure还授予承销商一项30天的期权，以每股公开发行价格购买最多741,758股额外普通股。此次发行预计将在2026年6月25日左右完成，条件是满足通常的交割条件。uniQure正在推进其专有的基因治疗产品线，用于治疗亨廷顿病、难治性颞叶癫痫、法布里病和其他严重疾病。

uniQure启动1.5亿美元股票发行，推进基因疗法研发

2026-06-23 04:01:00

uniQure公司宣布启动1.5亿美元的股票公开发行，并计划向部分投资者提供购买普通股的预先融资认股权证。此次发行还包括授予承销商30天内额外购买最多2250万美元普通股的期权。uniQure的基因疗法在治疗严重医疗需求患者方面取得了重大进展，特别是其在血友病B型治疗方面的突破，标志着基因组医学领域的一个重要里程碑。uniQure目前正推进一系列专有基因疗法，用于治疗亨廷顿病、难治性颞叶癫痫、法布里病等严重疾病。此外，uniQure提醒投资者，本新闻稿中包含基于当前市场条件和预期发行结果的前瞻性陈述，实际结果可能与预期存在差异。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2026-06-25

uniQure NV

基因疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

增发

——

查看

2025-09-29

uniQure NV

基因疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

增发

——

查看

2015-04-14

uniQure NV

基因疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

增发

——

2014-07-01

uniQure NV

基因疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

IPO后其他轮次

Hercules Capital;

——

2014-02-06

uniQure NV

基因疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

上市

——

2013-07-09

uniQure NV

基因疗法研发商

医药研发/制造
化学&生物药

未公开

Forbion Capital Partners;
Chiesi Pharmaceuticals;
[+1]

——

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交易标题

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2025-12-31

2024-12-31

2023-12-31

2022-12-31

截止日期

2026-06-30

2026-03-31

2025-12-31

2025-09-30

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企业公告

公告标题

公告类型

公告日期

【S-8】Securities to be offered to employees in employee benefit plans

其他

2026-07-29

【10-Q】Quarterly report [Sections 13 or 15(d)]

季报

2026-07-29

【SCHEDULE 13G/A】Statement of Beneficial Ownership by Certain Investors

其他

2026-07-20

【SCHEDULE 13G】Statement of Beneficial Ownership by Certain Investors

其他

2026-07-16

【4】Statement of changes in beneficial ownership of securities

其他

2026-07-07

产品管线

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药物发现

临床前

申报临床

I期临床

II期临床

III期临床

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批准上市

其他/失败
/未知

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