Epitopea公司与Genevant Sciences公司达成合作及非独家许可协议，共同开发针对Epitopea专有的异常表达的肿瘤特异性抗原（Cryptigens）的mRNA-LNP免疫疗法，用于未公开的肿瘤学适应症。Epitopea致力于加速其下一代肿瘤选择性、现成、基于RNA的免疫疗法的临床开发计划，而Genevant Sciences凭借其LNP递送技术和多年经验，成为Epitopea的理想合作伙伴。根据协议，Genevant Sciences授予Epitopea非独家全球许可，以开发针对Cryptigen肿瘤特异性抗原的RNA免疫疗法，并可能获得高达1.235亿美元的预付款和里程碑付款，以及未来产品销售的分层版税。
Editas Medicine和Genevant Sciences宣布合作开发新型mRNA-LNP基因编辑疗法，双方将结合Editas的CRISPR Cas12a基因编辑系统和Genevant的专有LNP技术，针对Editas的两种未公开靶点进行体内基因编辑药物的开发。Genevant将获得Editas的mRNA-CRISPR Cas12a-LNP产品在全球范围内的非独家许可，并可能获得高达2.38亿美元的预付款和里程碑付款，以及未来产品销售的分层版税。Editas Medicine致力于将CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因编辑系统转化为针对全球严重疾病的治疗方案，Genevant Sciences则拥有超过20年的LNP递送核酸药物研发经验。
Repair Biotechnologies与Genevant Sciences宣布合作，共同开发针对动脉粥样硬化的新型治疗方案。双方将结合Repair的胆固醇降解平台（CDP）mRNA技术与Genevant的专有脂质纳米颗粒（LNP）技术。Repair的CDP mRNA疗法旨在逆转由体内胆固醇积累引起的疾病，如动脉粥样硬化。Genevant在LNP技术领域具有领先地位，将为Repair提供高效的递送解决方案。根据协议，Genevant授予Repair非独家全球许可，用于开发针对动脉粥样硬化等疾病的CDP mRNA-LNP产品，并可能获得高达1.07亿美元的预付款和里程碑付款，以及未来产品销售的分成。
Genevant Sciences与Takeda达成全球合作及许可协议，共同开发治疗两种罕见肝病的创新非病毒基因疗法。这是Genevant今年与Takeda的第二项合作，旨在利用Genevant的LNP技术。Genevant将获得高达3.03亿美元的前期和潜在里程碑付款，以及产品销售提成。此次合作基于双方在肝纤维化治疗方面的成功合作，旨在开发改变生命的非病毒基因疗法。Genevant在LNP临床应用开发方面的专长与Takeda的药物开发能力和胃肠病学经验相结合，为肝病患者提供新的治疗选择。
Genevant Sciences与Takeda达成全球合作及许可协议，共同开发针对肝纤维化的新型核酸疗法。Takeda将获得Genevant的创新LNP技术，用于开发针对肝星状细胞的核酸疗法。Genevant将获得高达6亿美元的前期和里程碑付款，以及产品销售提成。该合作旨在解决肝星状细胞难以接触的问题，开发治疗肝纤维化的新疗法。
Sarepta Therapeutics在2020年第四季度和全年的净产品销售额分别为1.226亿美元和4.559亿美元，同比增长约23%和20%。公司在2020年取得了多项重要进展，包括基因治疗和RNA平台的发展，以及AMONDYS 45（casimersen）的FDA批准，该药物是美国第三种针对杜氏肌营养不良症（DMD）的内部研发RNA疗法。公司计划通过其RNA-PMO技术或下一代PPMO技术，最终治疗超过80%的DMD突变。此外，公司还报告了SRP-9001和SRP-5051的临床试验结果，并宣布与Genevant Sciences进行脂质纳米颗粒（LNP）基因编辑疗法的研发合作。
Gritstone Oncology与Genevant Sciences达成协议，获得后者领先脂质纳米颗粒（LNP）技术的非独家许可，用于开发针对SARS-CoV-2的self-amplifying RNA疫苗。该协议是双方自2020年10月以来的第二次合作，旨在推进Gritstone的COVID-19疫苗项目。NIH资助的Phase 1临床试验预计将在2021年第一季度启动。Genevant的LNP平台已在临床验证，并作为Gritstone的SAM neoantigen-based癌症免疫疗法的一部分，目前处于Phase 2测试阶段。根据协议，Genevant有资格从Gritstone获得高达1.92亿美元的前期和里程碑付款，以及未来产品销售额的中位单数到中位双位数提成。
Sarepta Therapeutics与Genevant Sciences宣布合作，评估Sarepta的基因编辑技术和Genevant的LNP递送平台在多种神经肌肉疾病中的应用。Sarepta将获得对Genevant LNP技术的独家许可权，用于四种神经肌肉疾病，包括杜氏肌营养不良症。Genevant可能获得约5000万美元的近期付款，并有权获得重大未来的里程碑和版税。双方将共同开发肌肉靶向的LNP，用于基因编辑治疗。
Pfizer和BioNTech宣布，将向27个欧盟成员国供应额外的1亿剂COMIRNATY新冠疫苗，总剂量达到3亿剂。这一决定是基于欧洲委员会行使在2020年11月11日签订的先进采购协议下的额外购买100百万剂选项。这批额外疫苗将在2021年交付，以支持所有27个成员国开始的疫苗接种活动。COMIRNATY将在BioNTech和Pfizer的欧洲制造工厂生产，并将根据欧盟和各国指南中确定的居民人口分配。两家公司此前表示，到2021年底，他们可能在全球范围内提供多达13亿剂疫苗。
Pfizer和BioNTech宣布，其基于mRNA的疫苗候选BNT162b2在第三期临床试验中，对未感染SARS-CoV-2的参与者显示出超过90%的有效性。这是基于11月8日进行的首次中期有效性分析。该分析评估了94例确认的COVID-19病例。目前计划在达到所需的安全里程碑后不久向美国食品药品监督管理局（FDA）提交紧急使用授权（EUA）。试验将继续进行，直到最终分析，以收集更多数据并描述疫苗候选对其他研究终点的性能。此外，公司正在准备必要的安全和制造数据，以提交给FDA，以证明疫苗产品的安全性和质量。预计到2020年全球将供应多达5000万剂疫苗，2021年将生产多达13亿剂。
辉瑞加拿大公司和BioNTech宣布向加拿大卫生部门提交了SARS-CoV-2疫苗候选BNT162b2的滚动审查申请。该疫苗基于BioNTech的专有mRNA技术和辉瑞的全球疫苗研发及制造能力，正在全球120多个临床试验点进行三期研究。目前，该试验已招募约37,000名参与者，其中超过28,000人已接种第二剂疫苗。加拿大卫生部门将根据滚动审查程序，在收到足够支持其安全性、有效性和质量的数据后，才会决定是否授权任何疫苗。
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