洞察市场格局
解锁药品研发情报

客服电话

400-9696-311

医药数据查询

Cystic Fibrosis Foundation

公司全称：Cystic Fibrosis Foundation

国家/地区：美国/——

类型：——

公司介绍：

Cystic Fibrosis Foundation is a not-for-profit organization that support cystic fibrosis research.In June 2022, The Cystic Fibrosis Foundation invested $6 million in Carbon Biosciences.In January 2022, ContraFect received second contract award from the Cystic Fibrosis Foundation to support in vitro and in vivo investigations of the utility of exebacase for treating cystic fibrosis (CF) lung infections caused by MRSA

基本信息

地址：

4550 Montgomery Ave Bethesda Maryland 20814-3304; US; Telephone: +13019514422;

公司官网：

www.cff.org/

企业画像

行业领域：

企业动态

Driven Brands Collision Group 超过600万美元为囊性纤维化研究筹集资金

2025-12-30 23:52:00

Driven Brands Collision Group，包括Abra、CARSTAR和Fix Auto USA等领先碰撞修复品牌的母公司，宣布已为囊性纤维化（CF）研究、护理和倡导筹集超过600万美元。囊性纤维化是一种影响肺部、胰腺和其他器官的进行性遗传疾病，美国有近4万人患有这种疾病。CARSTAR在25年前开始为CF筹集资金，当时一位特许经营伙伴的孙女被诊断出患有囊性纤维化。自那时起，这一倡议已扩展到更大的碰撞集团，其中所有者都接受了这一事业，并加快了筹集宝贵资金以支持CF的承诺。今年的举措包括举办“肥皂洗车”、“高尔夫锦标赛”、“汽车展”、“烧烤”、“慈善步行”和“车库销售”，以及简单地收集店内捐款，每一个大小举措都发挥了作用，达到了这一创纪录的里程碑。今年，该集团还推出了“维修礼物”倡议，通过该倡议，参与地点为每一条完成的维修收到的正面客户评论捐赠。Driven Brands Collision Group的运营官Damien Reyna表示，这一里程碑代表了他们组织的核心，他们的特许经营伙伴、团队和客户继续表现出非凡的同情心和承诺。他们不仅修理汽车，还在帮助推进改善和延长囊性纤维化患者生活的使命。Cystic Fibrosis基金会的发展官Patrick Feeley表示，他们对Driven Brands Collision Group——包括Abra、CARSTAR和Fix Auto USA的支持表示深深的感激，他们的慷慨以及CF社区的支持有助于巩固我们的工作，为患有CF的人增加了数十年的生命。今年，Abra、CARSTAR和Fix Auto USA共同筹集了超过15.2万美元，为北美CF项目的持续支持做出了重大贡献。Reyna补充说，达到600万美元不是旅程的终点，而是进一步前进的动力。

4D-710治疗囊性纤维化临床试验中期数据积极

2025-12-17 20:00:00

4D Molecular Therapeutics公司宣布，其4D-710治疗囊性纤维化（CF）肺病的1期AEROW临床试验中期数据积极。试验中，4D-710在选择的2期剂量下表现出良好的耐受性和CFTR表达水平，多个肺功能指标和肺症状指标显示出临床益处。基于安全性、组织表达和疗效数据，2.5E14 vg剂量被选为2期试验的剂量。此外，公司计划在2026年上半年完成AEROW 2期剂量扩展队列的入组，并在下半年提供项目更新。

ReCode Therapeutics启动RCT2100联合ivacaftor治疗囊性纤维化临床试验

2025-11-18 00:00:00

ReCode Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其正在进行中的2期临床试验第三阶段的启动，该试验旨在评估RCT2100（一种研究中的吸入式CFTR mRNA疗法）与ivacaftor联合使用在囊性纤维化（CF）患者中的安全性和耐受性。美国临床试验站点现已开放招募，预计2026年第一季度将在英国和欧盟站点开始招募。该多阶段、开放标签的2期临床试验旨在评估RCT2100通过雾化器吸入给药时的安全性、耐受性和生物分布。第三阶段将评估RCT2100与ivacaftor联合使用六周治疗期间的安全性及耐受性，主要终点包括评估至多12名CF患者的安全性。次要终点包括肺功能和生活质量评估。该研究结果将为RCT2100治疗方案的进一步开发和优化提供信息。RCT2100采用ReCode专有的选择性器官靶向（SORT）脂质纳米颗粒（LNP）平台，旨在将CFTR mRNA直接递送到肺部目标细胞，指导它们产生缺失于某些CF患者中的功能性CFTR蛋白。该疗法旨在解决CF的根本原因，可能恢复肺部CFTR蛋白的功能。

4D Molecular Therapeutics发布2025年第三季度财务报告及业务亮点

2025-11-10 21:00:00

4D Molecular Therapeutics（4DMT）近日公布了2025年第三季度的财务报告，并概述了业务亮点和预期里程碑。公司宣布与日本大塚制药公司达成战略合作伙伴关系，共同开发和商业化4D-150在亚太地区的产品，预计将获得8500万美元的预付款和至少5000万美元的成本分摊。此外，公司还完成了约9300万美元的股权融资，并宣布获得囊性纤维化基金会高达1100万美元的股权投资。截至2025年9月30日，4DMT的现金、现金等价物和有价证券总额为3.72亿美元。公司预计，其现有现金、现金等价物和有价证券，以及与大塚制药合作协议下的预期付款，以及2025年11月股权融资的净收益，将足以支持其运营费用和资本支出至少到2028年下半年。

囊性纤维化基金会为4D-710治疗药物提供1100万美元额外资金

2025-10-13 20:00:00

4D Molecular Therapeutics公司宣布，囊性纤维化基金会将为4D-710治疗囊性纤维化肺病的研发提供高达1100万美元的额外资金和技术支持。这笔资金将支持4D-710的第二次剂量给药、进入第二阶段临床试验以及第三阶段准备。目前，AEROW临床试验的第二阶段正在招募中，预计的剂量为2.5E14 vg。此外，囊性纤维化基金会将与4DMT共同成立一个联合指导委员会，以增强战略规划、指导和协调4D-710的研发。

ReCode Therapeutics完成2900万美元额外融资，扩大与CF基金会和研究合作

2025-09-29 19:00:00

ReCode Therapeutics，一家处于临床阶段的基因药物公司，利用组织特异性递送技术推动mRNA和基因校正疗法的下一波发展，今日宣布完成超过2900万美元的额外融资。公司还报告了来自囊性纤维化基金会（CF基金会）的进一步支持以及与Praxis Precision Medicines，Inc.（纳斯达克：PRAX）的新研究合作。ReCode Therapeutics利用其专有的选择性器官靶向（SORT）脂质纳米颗粒（LNP）平台，能够将基因药物高精度、有针对性地递送到与疾病相关的器官、组织和细胞，从而提高疗效和效力。公司的领先项目包括RCT2100，用于治疗10%的囊性纤维化患者，这些患者的CFTR基因存在突变，对目前批准的CFTR调节剂无反应或对批准的CFTR调节剂不耐受；以及RCT1100，用于治疗由DNAI1基因中的致病突变引起的主要纤毛运动障碍。RCT1100和RCT2100是采用SORT LNP递送平台配方的吸入式疾病修饰性mRNA疗法。

囊性纤维化基金会宣布Adela Skenderasi将担任首席投资官

2025-09-24 21:00:00

囊性纤维化基金会宣布，Adela Skenderasi将于2025年10月13日加入该组织，担任首席投资官（CIO）。Skenderasi拥有丰富的非营利组织投资管理经验，将负责领导投资团队，确保基金会投资策略与使命和长期财务目标紧密一致。她此前在Brown Advisory担任合伙人，并在国际货币基金组织和乔治城大学等机构担任高级投资职务。囊性纤维化基金会是全球寻找囊性纤维化治愈方法的领导者，支持了大量的囊性纤维化研究，并推动了几乎所有现有囊性纤维化药物的研发。

Prime Medicine 宣布囊性纤维化基金会提供高达 2400 万美元的额外资金，以推进囊性纤维化的 Prime 编辑治疗

2025-07-16

Prime Medicine公司宣布，从囊性纤维化基金会获得高达2400万美元的额外资金，以推进针对囊性纤维化（CF）的Prime Editing治疗方法。这笔资金将加速Prime Editors的开发，这些编辑器旨在永久纠正与囊性纤维化相关的肺部疾病。Prime Medicine将利用Prime Editing技术，针对多种疾病诱因突变，可能治疗大多数囊性纤维化患者。公司最初将专注于针对G542X突变的项目，这是最常见的CF诱因突变之一，目前尚无治疗方法。此外，公司将利用基金会2024年承诺的资金，继续推进针对其他突变的hotspot和PASSIGE方法。

Prime Medicine 推出以战略为重点的产品线

2024-09-30

Prime Medicine公司宣布将重点发展一系列高价值项目，旨在通过Prime Editing平台解决遗传疾病。公司计划在2025年分享CGD Phase 1/2试验的初步临床数据，并推进Wilson病项目，预计2026年上半年提交IND申请或CTA。此外，Prime Medicine与Bristol Myers Squibb达成战略研究合作和许可协议，共同开发多种Prime编辑的体外T细胞疗法。Prime Medicine预计，通过这些合作和自身研发，将加速推进Prime Editing技术的应用，并有望在2026年上半年将现金储备延长至第一半年度。

Sound Pharma 宣布完成 SPI-1005 治疗梅尼埃病的 3 期研究

2024-07-31

Sound Pharmaceuticals宣布SPI-1005的Phase 3临床试验完成，SPI-1005是一种新型抗炎药物，用于治疗梅尼埃病。该试验为期3个月，随后进行为期6个月和可选的12个月的开放标签扩展。SPI-1005是唯一一种在已完成的两项Phase 1b和2b研究中被证明可以显著改善梅尼埃病患者听力损失和耳鸣的药物。这项名为STOPMD-3的研究是迄今为止针对听力损失或耳鸣进行的最大规模的长期治疗试验。SPI-1005是一种含有ebselen的实验性新药，ebselen是一种硒有机化合物，可以模拟和诱导谷胱甘肽过氧化物酶（GPx）活性，有效减少中枢和周围神经系统的神经炎症。Sound Pharmaceuticals是一家私人持有的生物技术公司，正在开发SPI-1005，用于治疗多种神经耳科疾病。

旗舰 Pioneering 和 Metaphore Biotechnologies 宣布与 Novo Nordisk 合作开发下一代肥胖管理疗法

2024-05-09

Flagship Pioneering与Metaphore Biotechnologies宣布与Novo Nordisk合作，共同研发新一代肥胖管理疗法。此次合作是Novo Nordisk与Flagship Pioneering在战略合作伙伴关系下签订的第三个研究合作项目，旨在开发针对心血管代谢和罕见病的新型治疗方案。Metaphore将利用其MIMICTM平台，与Pioneering Medicines和Novo Nordisk共同开展研发项目，以推进基础研究和临床前开发。Novo Nordisk可能支付高达6亿美元的前期、开发和商业里程碑付款，以及按年度净销售额分级的版税，与Metaphore和Pioneering Medicines共享；Novo Nordisk还将报销研发成本，并参与Metaphore的未来融资轮。

交易事件

交易标题

主要参与方

其他参与方

事件特征

开始时间

更新情况

交易规模 (USD)

开通会员查看该企业交易事件

免费领取会员

产品管线

管线概览

药物发现

临床前

申报临床

I期临床

II期临床

III期临床

申请上市

批准上市

其他/失败
/未知

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

药物研发

药品名称

研发企业

靶点

治疗领域

适应症

研发进展

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

注册申报

受理号

药品名称

CDE企业名称

申请类型

注册类型

承办日期

状态开始日期

办理状态

审评
结论

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

临床进展

试验题目

药物名称

靶点

适应症

试验分期

试验状态

申办单位

登记号

首次公示
信息日期

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

上市信息

批准文号

药品名称

规格

剂型

生产单位

上市许可
持有人

药品类型

国产或
进口

批准日期

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

招投标信息

药品名称

剂型

规格

转化
系数

最小制剂单位价格(元)

价格(元)

生产企业

投标企业

省份

公布时间

网页链接

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

过评一致性

企业

品种

规格

剂型

过评情况

过评时间

注册分类

上市药物目录集（收录时间）

申请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容

免费申请试用

知识产权

专利标题

申请号/月

公开号/日

Cystic Fibrosis Foundation

基本信息

企业动态

交易事件

产品管线

注册申报

临床进展

上市信息

招投标信息

过评一致性

知识产权

最新投融资资讯