Cystic Fibrosis Foundation
公司全称：Cystic Fibrosis Foundation
国家/地区：美国/——
类型：——
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公司介绍：
Cystic Fibrosis Foundation is a not-for-profit organization that support cystic fibrosis research.In June 2022, The Cystic Fibrosis Foundation invested $6 million in Carbon Biosciences.In January 2022, ContraFect received second contract award from the Cystic Fibrosis Foundation to support in vitro and in vivo investigations of the utility of exebacase for treating cystic fibrosis (CF) lung infections caused by MRSA
基本信息
企业动态
ReCode Therapeutics深化囊性纤维化新型治疗方案
2026-08-06 00:00:00
ReCode Therapeutics，一家专注于利用脂质纳米颗粒递送技术推动mRNA和基因校正疗法的临床阶段基因药物公司，近日宣布了一系列针对囊性纤维化（CF）新型治疗方案的重点更新。这包括从囊性纤维化基金会（CF Foundation）获得的新资金以及与一家领先的基因编辑公司的新研究合作。此外，公司宣布了领导层过渡计划，Shehnaaz Suliman，M.D.将担任董事会执行主席，而Heather Clark，目前担任高级副总裁和CF部门负责人，将过渡到CEO的角色。ReCode Therapeutics表示，他们非常感谢囊性纤维化基金会的持续支持，并期待启动这一合作，以推进囊性纤维化患者的基因医学前沿。公司正在推进RCT2100项目，这是一种针对囊性纤维化的吸入型mRNA疗法，目前正在进行2a期临床试验，预计将在第四季度公布数据。引入基因编辑为开发现有治疗未覆盖的患者提供了另一种强大的途径。
Krystal Biotech第二季度财报及业务更新
2026-08-03 00:00:00
Krystal Biotech于2026年8月3日发布了截至2026年6月30日的第二季度财务报告和业务更新。报告显示，第二季度全球VYJUVEK净产品收入为1.192亿美元，同比增长24%。VYJUVEK在美国的上市表现强劲，国际市场在德国、法国和日本也取得进展。公司财务状况稳健，截至第二季度末，现金和投资总额为11亿美元。Krystal Biotech正在推进多个临床数据发布，并计划在2026年下半年在欧洲和意大利、西班牙进行VYJUVEK的上市。此外，公司还在眼科、呼吸系统和皮肤科等领域推进多个基因药物的研发。
SpliSense与囊性纤维化基金会达成1300万美元资助协议，支持SPL84的临床开发
2026-06-16 19:30:00
生物技术公司SpliSense宣布，其研发的针对肺病的RNA疗法SPL84已获得囊性纤维化基金会1300万美元的资助，以支持该药物的持续临床开发。SPL84是一种吸入式抗 sense寡核苷酸（ASO）疗法，用于治疗囊性纤维化。SPL84在Phase 2a临床试验中表现出良好的安全性和疗效，包括改善70%受试者的肺功能，与安慰剂相比，预计平均绝对改善10个百分点的ppFEV1。该基金会的投资反映了SPL84作为治疗患者的重要治疗选择的潜力，并为SpliSense的呼吸道疾病治疗管线中的其他候选药物的临床试验铺平了道路。目前正在进行的一项Phase 2b研究旨在评估SPL84在携带3849+10kb C→T突变的囊性纤维化患者中的安全性和耐受性。该研究预计将在美国、欧洲和以色列的多个地点招募约40名参与者。
Halia Therapeutics任命Gary Sabin为执行董事长并新增三位独立董事
2026-05-19 00:00:00
Halia Therapeutics公司，一家专注于炎症生物学的临床阶段平台公司，宣布任命Gary Sabin为执行董事长，并新增三位独立董事：Preston Campbell, MD，David Checketts和Mary Beckerle, PhD。公司正在推进HT-6184在低风险骨髓增生异常综合征（MDS）的关键性试验，并准备启动HT-4253在阿尔茨海默病（AD）患者的二期临床试验。Gary Sabin自2025年1月加入Halia董事会以来，一直担任董事会成员，并在资本市场、治理和公司建设方面拥有超过四十年的领导经验。Preston Campbell III，MD，是前囊性纤维化基金会（Cystic Fibrosis Foundation）的总裁兼首席执行官，拥有临床开发、患者登记和转化医学经验。David W. Checketts是一位经验丰富的首席执行官和投资者，拥有超过四十年的体育、媒体、娱乐和私募股权领域的经验。Mary C. Beckerle，PhD，是一位癌症生物学家和科学领导者，曾担任亨茨曼癌症研究所（Huntsman Cancer Institute）的首席执行官。新董事的加入将加强Halia在领导力、科学和战略能力方面的实力，以推进HT-6184的关键性开发，扩大其管线并支持公司的下一阶段增长。
ViaNautis在ASGCT 2026年会上展示其tPNV纳米囊平台
2026-05-07 00:00:00
生物技术公司ViaNautis宣布，其基于聚合物的靶向polyNaut®纳米囊（tPNV）平台，一种多功能的疾病无关细胞和基因治疗递送系统，将在2026年5月11日至15日在马萨诸塞州波士顿举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）2026年年度会议上进行海报展示。该平台通过纳米抗体偶联实现细胞特异性靶向，包括免疫系统和中枢神经系统（CNS）中的细胞。tPNVs在体外和体内模型中均表现出高稳定性和精确的免疫细胞特异性靶向。tPNVs采用自动化、符合CDMO标准的工艺生产，确保批次间可重复性，同时简化了制造、分销和储存。ViaNautis正在构建一个涵盖炎症和免疫学（包括体内CAR-T）、中枢神经系统（CNS）疾病和囊性纤维化的差异化产品管线。
Krystal Biotech发布2026年第一季度财报及业务更新
2026-05-04 00:00:00
Krystal Biotech公司于2026年5月4日发布了截至2026年3月31日的第一季度财报，并提供了业务更新。公司第一季度净产品收入为1.164亿美元，同比增长32%。VYJUVEK产品在美国已获得超过695项报销批准，并在全球范围内继续扩大。此外，公司有三个在研产品获得平台技术指定，包括KB407和KB111，预计将加速未来项目的开发并降低开发风险。公司财务状况稳健，截至季度末拥有10亿美元的现金和投资。
Driven Brands Collision Group 超过600万美元为囊性纤维化研究筹集资金
2025-12-30 23:52:00
Driven Brands Collision Group，包括Abra、CARSTAR和Fix Auto USA等领先碰撞修复品牌的母公司，宣布已为囊性纤维化（CF）研究、护理和倡导筹集超过600万美元。囊性纤维化是一种影响肺部、胰腺和其他器官的进行性遗传疾病，美国有近4万人患有这种疾病。CARSTAR在25年前开始为CF筹集资金，当时一位特许经营伙伴的孙女被诊断出患有囊性纤维化。自那时起，这一倡议已扩展到更大的碰撞集团，其中所有者都接受了这一事业，并加快了筹集宝贵资金以支持CF的承诺。今年的举措包括举办“肥皂洗车”、“高尔夫锦标赛”、“汽车展”、“烧烤”、“慈善步行”和“车库销售”，以及简单地收集店内捐款，每一个大小举措都发挥了作用，达到了这一创纪录的里程碑。今年，该集团还推出了“维修礼物”倡议，通过该倡议，参与地点为每一条完成的维修收到的正面客户评论捐赠。Driven Brands Collision Group的运营官Damien Reyna表示，这一里程碑代表了他们组织的核心，他们的特许经营伙伴、团队和客户继续表现出非凡的同情心和承诺。他们不仅修理汽车，还在帮助推进改善和延长囊性纤维化患者生活的使命。Cystic Fibrosis基金会的发展官Patrick Feeley表示，他们对Driven Brands Collision Group——包括Abra、CARSTAR和Fix Auto USA的支持表示深深的感激，他们的慷慨以及CF社区的支持有助于巩固我们的工作，为患有CF的人增加了数十年的生命。今年，Abra、CARSTAR和Fix Auto USA共同筹集了超过15.2万美元，为北美CF项目的持续支持做出了重大贡献。Reyna补充说，达到600万美元不是旅程的终点，而是进一步前进的动力。
4D-710治疗囊性纤维化临床试验中期数据积极
2025-12-17 20:00:00
4D Molecular Therapeutics公司宣布，其4D-710治疗囊性纤维化（CF）肺病的1期AEROW临床试验中期数据积极。试验中，4D-710在选择的2期剂量下表现出良好的耐受性和CFTR表达水平，多个肺功能指标和肺症状指标显示出临床益处。基于安全性、组织表达和疗效数据，2.5E14 vg剂量被选为2期试验的剂量。此外，公司计划在2026年上半年完成AEROW 2期剂量扩展队列的入组，并在下半年提供项目更新。
ReCode Therapeutics启动RCT2100联合ivacaftor治疗囊性纤维化临床试验
2025-11-18 00:00:00
ReCode Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其正在进行中的2期临床试验第三阶段的启动，该试验旨在评估RCT2100（一种研究中的吸入式CFTR mRNA疗法）与ivacaftor联合使用在囊性纤维化（CF）患者中的安全性和耐受性。美国临床试验站点现已开放招募，预计2026年第一季度将在英国和欧盟站点开始招募。该多阶段、开放标签的2期临床试验旨在评估RCT2100通过雾化器吸入给药时的安全性、耐受性和生物分布。第三阶段将评估RCT2100与ivacaftor联合使用六周治疗期间的安全性及耐受性，主要终点包括评估至多12名CF患者的安全性。次要终点包括肺功能和生活质量评估。该研究结果将为RCT2100治疗方案的进一步开发和优化提供信息。RCT2100采用ReCode专有的选择性器官靶向（SORT）脂质纳米颗粒（LNP）平台，旨在将CFTR mRNA直接递送到肺部目标细胞，指导它们产生缺失于某些CF患者中的功能性CFTR蛋白。该疗法旨在解决CF的根本原因，可能恢复肺部CFTR蛋白的功能。
4D Molecular Therapeutics发布2025年第三季度财务报告及业务亮点
2025-11-10 21:00:00
4D Molecular Therapeutics（4DMT）近日公布了2025年第三季度的财务报告，并概述了业务亮点和预期里程碑。公司宣布与日本大塚制药公司达成战略合作伙伴关系，共同开发和商业化4D-150在亚太地区的产品，预计将获得8500万美元的预付款和至少5000万美元的成本分摊。此外，公司还完成了约9300万美元的股权融资，并宣布获得囊性纤维化基金会高达1100万美元的股权投资。截至2025年9月30日，4DMT的现金、现金等价物和有价证券总额为3.72亿美元。公司预计，其现有现金、现金等价物和有价证券，以及与大塚制药合作协议下的预期付款，以及2025年11月股权融资的净收益，将足以支持其运营费用和资本支出至少到2028年下半年。
囊性纤维化基金会为4D-710治疗药物提供1100万美元额外资金
2025-10-13 20:00:00
4D Molecular Therapeutics公司宣布，囊性纤维化基金会将为4D-710治疗囊性纤维化肺病的研发提供高达1100万美元的额外资金和技术支持。这笔资金将支持4D-710的第二次剂量给药、进入第二阶段临床试验以及第三阶段准备。目前，AEROW临床试验的第二阶段正在招募中，预计的剂量为2.5E14 vg。此外，囊性纤维化基金会将与4DMT共同成立一个联合指导委员会，以增强战略规划、指导和协调4D-710的研发。
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