Center for International Blood and Marrow Transplant Research
公司全称：Center for International Blood and Marrow Transplant Research
国家/地区：美国/——
类型：——
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公司介绍：
The Center for International Blood and Marrow Transplant Research Research is a collaboration between the National Marrow Donor Program® (NMDP)/Be The Match® and the Medical College of Wisconsin (MCW), dedicated to improving survival, treatment and quality of life for transplant and cellular therapy patients
基本信息
企业动态
临床试验结果：使用年轻、广泛不匹配的非血缘供体进行造血干细胞移植可提高血液癌患者生存率
2026-08-21 00:46:00
一项发表在《Blood Advances》杂志上的临床试验结果显示，成年血液癌患者在接受了来自年轻、广泛不匹配的非血缘供体的外周血干细胞移植，并采用移植后环磷酰胺预防移植物抗宿主病（GVHD）的策略后，一年生存率超过80%，与完全匹配供体的生存率相当。这项研究挑战了长期以来的HLA不匹配风险假设，表明现代GVHD预防方法可以显著扩大血液癌患者的供体库，特别是那些最需要移植访问的多样化背景的患者。研究还表明，对于具有多样化背景的患者，潜在可用供体的数量显著增加，从而提高了移植的机会。
2026年Tandem会议公布ACCESS临床试验结果：不匹配无关供体移植安全有效
2026-02-05 03:12:00
2026年2月4日至7日，全球非营利细胞疗法领导机构NMDP和CIBMTR在2026年Tandem会议中展示了ACCESS临床试验的结果。该试验表明，接受不匹配无关供体（MMUD）造血干细胞移植（HCT）的患者报告了有意义的恢复和与供体匹配水平相当的生活质量。研究还发现，使用7/8和<7/8不匹配的无关供体移植，并在移植后使用环磷酰胺（PTCy）预防移植物抗宿主病（GVHD），可以跨不匹配水平实现强大、可比的疗效。此外，研究还强调了减少感染风险的重要性，以优化治疗并提高患者的生活质量。
NMDP研究揭示使用深度不匹配无关供体进行移植的安全性和有效性
2025-12-06 21:35:00
NMDP进行的一项新研究显示，接受深度不匹配无关供体（MMUD）移植并随后进行移植后化疗的患者，其治疗效果与接受更接近但并非完全匹配的供体移植的患者相当。数据显示，现在几乎所有在国际登记处寻找捐献者的人都有超过99%的可能性找到合适的血干细胞捐献者。这项研究挑战了长期以来关于HLA不匹配风险的假设，并证明了基于PTCy的方案可以安全地将捐献者资格扩展到几乎所有需要移植的患者，包括那些最需要合适匹配捐献者的多样化背景的患者。
NMDP与CIBMTR在ASH年会上展示细胞疗法突破性研究
2025-11-04 00:00:00
全球非营利细胞疗法领导者NMDP和CIBMTR将在佛罗里达州奥兰多的第67届美国血液病学会（ASH）年会上展示突破性研究。这些数据强调了NMDP在推进细胞疗法、提高所有患者获得性和结果方面的承诺。其中，ACCESS临床试验（NCT04904588）是一项关键研究，旨在开发安全有效的使用不匹配无关供体（MMUD）移植的方法。ACCESS评估了使用移植后环磷酰胺（PTCy）预防接受来自不匹配无关供体的外周血干细胞（PBSC）移植患者的移植物抗宿主病（GVHD）。研究结果显示，接受4/8至7/8 HLA不匹配PBSC移植的268名成年参与者中，一年总生存率超过80%，7/8和<7/8供体组之间的结果相似。复发率、非复发死亡率和GVHD的发生率均较好，所有预处理方案中均出现低发生率的原发移植物失败和慢性GVHD。此外，MEASURE研究也展示了关于急性髓系白血病（AML）患者全基因组测序是否为检测AML中潜在突变的标准诊断方法的调查。
基于预后策略的捐献者搜索帮助患者更快接受造血干细胞移植
2025-09-19 21:02:00
一项由血液和骨髓移植临床试验网络（BMT CTN）进行的研究发现，基于捐献者搜索预后的策略有助于医生更快地将患有血液癌症和其他血液疾病的患者转移到造血干细胞移植（HCT），无论找到匹配的无血缘供体的可能性如何，移植成功率都相似。该研究使用了一种基于患者人类白细胞抗原（HLA）类型和自我识别的种族/民族身份的NMDP开发的捐献者搜索预后策略，以确定患者找到匹配的无血缘供体的可能性。研究结果发表在同行评审的《临床肿瘤学杂志》上，表明当找到HLA匹配（8/8）的无血缘供体的可能性低时，通过快速转向替代供体，移植时间和生存率没有差异，这与之前的研究相反。这项研究是第一个使用基于评分策略评估完整捐献者搜索过程的全国性多中心研究，研究人员测试了这种方法是否可以帮助移植中心避免为极不可能找到完全匹配供体的患者进行漫长且不成功的搜索。医生可以将精力集中在可随时获得的替代供体上，包括不匹配的无血缘供体（MMUD）、半相合供体和/或脐带血，以提高移植率和患者预后。研究发现，两年后的总生存率没有差异。研究人员还观察到，在移植的临床结果方面，如复发、治疗相关死亡率、无病生存期以及慢性或急性（II-IV级）移植物抗宿主病方面，也没有差异。该研究的主要研究者Stephanie Lee博士表示，作为医生，对患者进行快速移植是首要关注的问题，因为随着疾病的进展，移植的好处会减少。如果寻找完全匹配的无血缘供体的时间过长，患者可能会面临并发症、对治疗的更大抵抗和更差的预后。这项新证据为临床医生提供了明确的证据，即立即进行移植，使用最好的可用替代供体——无论是否完全匹配——以便患者有最大的生存机会。
研究文本摘要：
一项由NMDPSM赞助的多中心II期临床试验ACCESS的研究结果发表在《临床肿瘤学杂志》上，该研究由CIBMTR（国际血液和骨髓移植研究中心）进行。研究结果表明，使用基于环磷酰胺的移植物抗宿主病（GVHD）预防方案，可以从非血缘供体进行安全有效的造血干细胞移植（HCT），显著扩大了血液癌患者治愈疗法的可及性。研究评估了两种预处理强度组（全照射和减量/非照射）的预后，发现7/8 HLA匹配的患者的总生存率与7/8匹配的患者没有显著差异，支持更广泛的供体资格。一年总生存率分别为83.8%（全照射）和78.6%（减量/非照射）。这些结果与历史8/8匹配供体的基准（75%）相当或更好。这些研究结果为使同种异体外周血干细胞移植更容易获得迈出了重要一步，为那些历史上捐赠者选择有限或没有捐赠者选项的患者提供了治愈疗法的机会。此外，该研究还为进一步的III期试验奠定了基础，比较MMUD移植与其他替代供体策略。
Kite公司宣布，在66届美国血液学会（ASH）年会上，Yescarta（axicabtagene ciloleucel）的新数据分析显示，对于复发性或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者，Yescarta治疗显著改善了生存率和治疗效果。这些数据包括2022-2023年间接受Yescarta作为二线治疗的R/R LBCL患者的最大真实世界分析，以及CIBMTR登记数据。此外，还展示了Yescarta治疗后的健康相关生活质量（HRQoL）结果，显示患者在接受治疗后三个月内生活质量稳定或改善。这些研究结果为Yescarta在LBCL治疗中的疗效提供了进一步证据。
NMDP BioTherapies将在加拿大温哥华举行的ISCT 2024年会上展示关于移植物配型细胞治疗供体资格审核期间感染性疾病标志物分析物稳定性的研究结果。研究指出，延迟全血处理对分析物稳定性可能产生人为严格的预处理要求，如样本采集和离心之间的时间表。研究还发现，抗体在采集后120小时内稳定，可进行可靠检测，而核酸测试的定性结果在采集后120小时内拷贝数的变化不会对结果产生实质性负面影响。NMDP BioTherapies支持下一代细胞和基因疗法组织的创建，提供多样化的细胞来源选项，以扩大治疗选择。该组织致力于通过提供高质量细胞来源材料，加速患者对救命细胞和基因疗法的获取。
Mesoblast 获得美国食品药品监督管理局 （U.S. Food and Drug Administration） 的全面回复，用于儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病的生物制品许可申请
2023-08-03
Mesoblast公司收到美国食品药品监督管理局（FDA）对其生物制品许可申请（BLA）的完全回复，要求提供更多数据以支持remestemcel-L治疗儿童难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）的市场批准。Mesoblast计划进行一项针对高风险成年人的研究，这些成年人的死亡率最高。公司表示，FDA对其生产过程进行了检查，没有发现任何问题，并认可了其效力检测方法的改进。Mesoblast已成功达到与FDA事先商定的单臂三期临床试验的主要终点，该试验在54名SR-aGVHD儿童中进行了。此外，Mesoblast还计划在45天内与FDA会面，讨论成人研究的试验设计。
Helocyte公司宣布获得来自美国国家癌症研究所的320万美元资助，用于Triplex疫苗的Triplex Phase 2临床试验项目。Triplex是一种针对巨细胞病毒（CMV）的疫苗，旨在增强干细胞捐赠者对CMV的特异性免疫，以降低高风险移植受者CMV事件的风险。该研究基于初步研究结果，表明接种疫苗的捐赠者可以传递保护性CMV特异性T细胞免疫给同种异体造血干细胞移植的高风险受者。Triplex目前正在进行多项临床试验，包括针对CMV控制的儿童HCT受者、HIV和CMV共感染成人、非霍奇金淋巴瘤患者的临床试验。此外，还计划进行肝脏和肾脏移植受者的CMV控制临床试验。
NMDP/Be The Match宣布了2023年Amy Strelzer Manasevit研究计划的两名获奖者，以支持他们在血液癌症或血液疾病治疗领域的早期研究。这两位获奖者分别是Eiko Hayase博士和Melody Smith博士，他们将分别获得40万美元的资助。Hayase博士将研究治疗肠道移植物抗宿主病的新方法，而Smith博士则专注于使用嵌合抗原受体T细胞疗法改善移植后的治疗结果。此外，NMDP/Be The Match还启动了Barbara Buchbinder护士研究计划，旨在支持骨髓移植护士的研究，以改善儿童患者的移植体验和结果。自1998年以来，Be The Match基金会已投资近1200万美元支持49名早期职业医生科学家开展研究。
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