2025年12月17日至18日，由迪易生命科学主办的第十届先进疗法创新峰会（ATMP 2025）在上海康桥万豪酒店成功举办。会议汇聚了来自全球的顶尖科研机构和产业界嘉宾，共同探讨先进疗法的研究进展与发展趋势。会议涵盖了ATMPs研究、细胞与基因治疗、临床转化等多个领域，并邀请了多位国际知名专家进行主旨演讲，如哈佛大学医学院教授Marcela V. Maus、中国科技大学免疫学研究所所长田志刚等。此外，会议还展示了众多创新技术和研究成果，如mRNA药物生产、基因编辑疗法、干细胞与再生医学等。
SineuGene Therapeutics公司宣布，其针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的创新基因疗法SNUG01已获得中国和美国的临床试验批准，将开展多中心临床试验，评估其安全性和潜在疗效。SNUG01是一种基于rAAV9的基因疗法，旨在表达人类TRIM72蛋白，以延缓ALS患者的运动神经元退化。
SineuGene Therapeutics公司宣布，其针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的基因疗法SNUG01获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定（ODD）。SNUG01是一种针对TRIM72的首次上市基因疗法，旨在为ALS提供广泛的神经保护。FDA的孤儿药指定为罕见病治疗提供一系列发展和商业激励措施。SineuGene计划开展一项国际多中心临床试验，以评估SNUG01在ALS成人患者中的安全性、耐受性和初步疗效。SNUG01利用rAAV9载体通过鞘内给药将人类TRIM72基因递送到神经元。临床试验显示，SNUG01具有良好安全性和耐受性，并显示出早期临床疗效和生物标志物改善的迹象。
神济昌华生物科技有限公司宣布其自主研发的全球首款以TRIM72为靶点的基因治疗药物SNUG01获得美国FDA新药临床试验申请许可，用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）。SNUG01通过鞘内注射将人源TRIM72基因递送至神经元，具有神经元保护作用，临床前研究显示良好安全性和疗效。SNUG01有望为ALS患者，尤其是无药可治的散发型患者提供新的治疗选择。神济昌华将与全球科研及医疗伙伴合作，推进国际多中心临床试验，加速验证SNUG01的临床价值。
SineuGene Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的创新基因疗法SNUG01的临床试验申请。SNUG01是一种针对TRIM72蛋白的基因疗法，旨在评估其在ALS患者中的安全性、耐受性和初步疗效。该疗法基于清华大学贾毅常教授实验室的研究成果，通过递送人类TRIM72基因来保护神经元。SNUG01在初步临床试验中显示出良好的安全性和疗效信号，针对非家族性ALS患者具有多重神经保护机制，有望成为治疗ALS的首选药物。SineuGene将与全球领先的学术和临床机构合作，开展多区域临床试验，以验证SNUG01的安全性和疗效。
神济昌华（北京）生物科技有限公司完成数千万天使轮融资，由和玉资本、上海丰仓创新基金和水木清华校友种子基金共同投资。神济昌华专注于神经系统疾病的基因治疗技术和药物研发，重点布局神经退行性疾病和脑损伤领域。公司由清华大学资深研究人员创办，拥有丰富的科研基础和理论支持，旨在为全球神经系统疾病患者带来更好的治疗效果和更长的生命期。神济昌华的联合创始人及科学顾问委员会主席贾怡昌教授表示，公司期待在神经退行性疾病领域取得临床突破，造福广大患者。
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