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Alexion AstraZeneca Rare Disease

公司全称：Alexion AstraZeneca Rare Disease
国家/地区：美国/——
类型：罕见病治疗用新药研发商
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公司介绍：
Alexion Pharmaceuticals是一家全球性生物制药公司，致力于生物治疗产品的发现、开发和商业化，旨在治疗罕见病和患有严重威胁生命的疾病，包括血液系统、肾脏和神经系统疾病、移植排斥、癌症和自身免疫性疾病的患者。其主要产品为两款补体抑制剂Soliris和Ultomiris。这两款药物已经获批，分别用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）等补体信号通路介导的罕见疾病。此外，Alexion还有两款酶替代疗法，用于治疗低磷酸酯脢症（HPP）和溶酶体酸性脂肪酶缺乏症（LAL-D）。

基本信息

成立时间：

1992-01-01

员工人数：

500人以上

联系电话：

（203）272-2596

地址：

121 Seaport Blvd

公司官网：

www.alexionpharma.com/

企业画像
行业领域：

企业动态

Voyager Therapeutics首席执行官将在H.C. Wainwright神经学视角会议上参与预先录制的炉边谈话
2026-06-12 00:00:00
Voyager Therapeutics公司，一家致力于利用基因学治疗神经疾病的生物技术公司，宣布其首席执行官Alfred W. Sandrock, Jr.，M.D., Ph.D.将参加H.C. Wainwright第7届神经学视角混合会议的预先录制的炉边谈话。该谈话的在线点播将在2026年6月15日东部时间上午7点开始，并在Voyager Therapeutics的投资者部分提供。点播内容将在公司网站上至少保存30天。Voyager Therapeutics专注于利用人类遗传学的力量来改变神经系统疾病的发展轨迹，并最终治愈这些疾病。其产品管线包括针对阿尔茨海默病、弗里德赖希共济失调、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症（ALS）等多种中枢神经系统疾病的项目。许多项目源自公司的TRACER™ AAV衣壳发现平台，该平台已被用于生成新型衣壳并识别相关受体，以潜在地实现静脉给药后遗传药物的脑部渗透。部分项目由公司完全拥有，部分项目与Alexion、阿斯利康罕见病部门、诺华制药AG和Neurocrine Biosciences, Inc.等合作伙伴共同推进。
Ionis Pharmaceuticals任命Ludwig Hantson博士加入董事会
2026-06-08 19:00:00
Ionis Pharmaceuticals宣布任命全球生物制药领导者Ludwig Hantson博士加入公司董事会。Hantson博士拥有超过30年的生物制药和医疗器械公司领导经验，曾担任Alexion的首席执行官和董事会成员，并在Baxter Bioscience担任过总裁。他的加入将为Ionis在商业药物推广、创新药物管线推进和加速增长方面提供宝贵的战略和运营经验。此外，Ionis还宣布了其他董事会成员的变动。
EnPlusOne Biosciences任命Jim Weissman加入董事会，专注于RNA合成突破
2026-05-28 00:00:00
生物技术公司EnPlusOne Biosciences宣布任命Jim Weissman加入其董事会，专注于RNA合成技术的突破。Jim Weissman是一位备受尊敬的生命科学高管，曾担任Dicerna Pharmaceuticals的执行副总裁、首席运营官和首席商务官，并在RNA干扰（RNAi）药物开发方面拥有超过十年的经验。EnPlusOne的ezRNA™平台是一种基于水、无需模板的下一代酶法合成技术，旨在大规模制造高质量的RNA。公司计划利用其技术优势，推动RNA治疗药物的发展。
阿斯利康在ASCO年会上展示其创新药物和管线产品
2026-05-22 00:00:00
阿斯利康在2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示了其多样化的创新药物和管线产品，旨在消除癌症作为死亡原因并改善罕见病患者的预后。公司展示了超过85个摘要，包括10种已批准和13种潜在的新药。重点包括ENHERTU、DATROWAY和camizestrant在乳腺癌中的转化潜力，以及T细胞受体疗法NT-175和PRMT5抑制剂AZD3470的临床数据。此外，阿斯利康还展示了IMFINZI和IMJUDO在早期肝细胞癌中的数据，以及罕见病药物anselamimab的III期临床试验结果。阿斯利康与 Daiichi Sankyo 合作开发和商业化ENHERTU和DATROWAY。
JCR制药公司在ASGCT年会上展示新型基因治疗平台技术
2026-05-11 00:00:00
日本HYOGO，2026年5月11日——全球专注于罕见病和遗传病治疗疗法的生物制药公司JCR制药公司（TSE 4552，简称“JCR”）宣布，将在2026年5月11日至15日在马萨诸塞州波士顿举行的美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）第29届年会上，通过口头和海报形式展示其新型平台技术，包括JUST-AAV基因治疗技术的临床前数据。Alexion和AstraZeneca罕见病部门也将展示基于JUST-AAV技术的研发合作临床前数据。JCR制药公司的研究成果涵盖了GM1神经节苷脂病、神经元蜡样质脂褐质沉积症（CLN1和CLN2）小鼠模型以及AAV衣壳工程等领域。JUST-AAV平台技术是一种利用改良的腺相关病毒（AAV）载体的专有技术，通过在衣壳表面插入针对特定组织、器官或血脑屏障受体的迷你抗体，增强对这些组织器官的靶向递送，同时通过衣壳的进一步修饰减少肝脏亲和力，降低肝毒性。JCR制药公司致力于开发超越罕见病，解决全球最复杂医疗挑战的治疗方案，其产品线包括治疗生长障碍、MPS II（亨特综合征）、法布里病、急性移植物抗宿主病和肾性贫血等疾病。
Alloy Therapeutics任命Christian Cobaugh博士为首席执行官，推进基因药物研发
2026-01-06 00:00:00
Alloy Therapeutics宣布任命Christian Cobaugh博士为公司基因药物部门的首席执行官。Alloy的基因药物部门致力于开发AntiClastic™核酸药物，以治疗遗传层面的疾病。其AntiClastic技术是一种专有的环状核酸技术，应用于反义寡核苷酸（ASOs）、siRNA和sgRNA，以提高RNA干扰和基因编辑的效果。Alloy基因药物部门整合了基于AI的序列设计、寡核苷酸合成、药物发现和临床前测试等，以快速推进合作伙伴项目。AntiClastic候选药物表现出更高的功效和减少的炎症反应，从而提高了治疗指数。Cobaugh博士拥有超过15年的遗传药物领导经验，在核酸治疗、mRNA、脂质纳米颗粒（LNP）递送、基因编辑和CMC等领域拥有深厚的专业知识。Alloy Therapeutics致力于通过其合作伙伴网络，推动更有效的药物研发，以惠及所有患者。
We Are ILL举办第六届健康周末活动，关注黑人女性慢性病患者的需求
2025-12-18 21:24:00
美国非营利组织We Are ILL在2025年11月7日至9日在乔治亚州亚特兰大举办了第六届健康周末活动。该活动以“追求快乐”为主题，旨在帮助黑人女性患者应对多发性硬化症、狼疮、神经肌炎谱系疾病等自身免疫疾病带来的挑战。活动内容包括专家讲座、支持小组、适应性健身课程和庆祝活动等。We Are ILL创始人兼总裁Victoria Reese Brathwaite表示，健康周末活动为黑人女性患者提供了一个重要的空间，让她们感受到被看见、被支持和被赋权。今年的活动得到了多家制药公司的赞助，包括Biogen、EMD Serono、Novartis等。

融资信息

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公布时间
企业名称
类型
行业领域
融资轮次
融资金额
投资方
详情

2021-07-23

Alexion AstraZeneca Rare Disease

罕见病治疗用新药研发商

医药研发/制造
化学&生物药

未公开

AstraZeneca;

——

2021-02-22

Alexion AstraZeneca Rare Disease

罕见病治疗用新药研发商

医药研发/制造
化学&生物药

未公开

Arcturus Therapeutics;

——

2020-12-14

Alexion AstraZeneca Rare Disease

罕见病治疗用新药研发商

医药研发/制造
化学&生物药

未公开

AstraZeneca;

——

2020-07-17

Alexion AstraZeneca Rare Disease

罕见病治疗用新药研发商

医药研发/制造
化学&生物药

未公开

Inozyme Pharma;

——

产品管线

管线概览
药物发现
临床前
申报临床
I期临床
II期临床
III期临床
申请上市
批准上市
其他/失败
/未知
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药物研发
药品名称
研发企业
靶点
治疗领域
适应症
研发进展
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药品名称
CDE企业名称
申请类型
注册类型
承办日期
状态开始日期
办理状态
审评
结论
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临床进展

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靶点
适应症
试验分期
试验状态
申办单位
登记号
首次公示
信息日期
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上市信息

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生产单位
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持有人
药品类型
国产或
进口
批准日期
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招投标信息

药品名称
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价格(元)
生产企业
投标企业
省份
公布时间
网页链接
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过评一致性

企业
品种
规格
剂型
过评情况
过评时间
注册分类
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