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Alexion AstraZeneca Rare Disease

公司全称：Alexion AstraZeneca Rare Disease

国家/地区：美国/——

类型：罕见病治疗用新药研发商

公司介绍：

Alexion Pharmaceuticals是一家全球性生物制药公司，致力于生物治疗产品的发现、开发和商业化，旨在治疗罕见病和患有严重威胁生命的疾病，包括血液系统、肾脏和神经系统疾病、移植排斥、癌症和自身免疫性疾病的患者。其主要产品为两款补体抑制剂Soliris和Ultomiris。这两款药物已经获批，分别用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）等补体信号通路介导的罕见疾病。此外，Alexion还有两款酶替代疗法，用于治疗低磷酸酯脢症（HPP）和溶酶体酸性脂肪酶缺乏症（LAL-D）。

基本信息

成立时间：

1992-01-01

员工人数：

500人以上

联系电话：

（203）272-2596

联系邮箱：

AdverseEventReporting@alxn.com

地址：

121 Seaport Blvd

公司官网：

www.alexionpharma.com/

企业画像

行业领域：

企业动态

Alloy Therapeutics任命Christian Cobaugh博士为首席执行官，推进基因药物研发

2026-01-06 00:00:00

Alloy Therapeutics宣布任命Christian Cobaugh博士为公司基因药物部门的首席执行官。Alloy的基因药物部门致力于开发AntiClastic™核酸药物，以治疗遗传层面的疾病。其AntiClastic技术是一种专有的环状核酸技术，应用于反义寡核苷酸（ASOs）、siRNA和sgRNA，以提高RNA干扰和基因编辑的效果。Alloy基因药物部门整合了基于AI的序列设计、寡核苷酸合成、药物发现和临床前测试等，以快速推进合作伙伴项目。AntiClastic候选药物表现出更高的功效和减少的炎症反应，从而提高了治疗指数。Cobaugh博士拥有超过15年的遗传药物领导经验，在核酸治疗、mRNA、脂质纳米颗粒（LNP）递送、基因编辑和CMC等领域拥有深厚的专业知识。Alloy Therapeutics致力于通过其合作伙伴网络，推动更有效的药物研发，以惠及所有患者。

We Are ILL举办第六届健康周末活动，关注黑人女性慢性病患者的需求

2025-12-18 21:24:00

美国非营利组织We Are ILL在2025年11月7日至9日在乔治亚州亚特兰大举办了第六届健康周末活动。该活动以“追求快乐”为主题，旨在帮助黑人女性患者应对多发性硬化症、狼疮、神经肌炎谱系疾病等自身免疫疾病带来的挑战。活动内容包括专家讲座、支持小组、适应性健身课程和庆祝活动等。We Are ILL创始人兼总裁Victoria Reese Brathwaite表示，健康周末活动为黑人女性患者提供了一个重要的空间，让她们感受到被看见、被支持和被赋权。今年的活动得到了多家制药公司的赞助，包括Biogen、EMD Serono、Novartis等。

Neurimmune与Alexion合作开发针对轻链淀粉样变性新疗法

2025-12-04 20:00:00

Neurimmune公司宣布与Alexion和AstraZeneca Rare Disease达成独家全球合作协议，共同开发NI009，这是一种针对轻链淀粉样变性（AL淀粉样变性）的人源化单克隆抗体，旨在针对和清除受影响组织和器官中的λ轻链纤维和沉积。Neurimmune是一家处于临床阶段的生物制药公司，专注于治疗蛋白质聚集性疾病，在淀粉样蛋白清除方面拥有丰富的经验。此次合作将利用Alexion在AL淀粉样变性方面的专业知识以及其在后期罕见病药物开发方面的优势。NI009目前处于临床前开发阶段，Alexion将获得Neurimmune针对淀粉样蛋白轻链的抗体在全球范围内的独家研发、生产和商业化许可。Neurimmune将获得未公开的首付款和高达7.8亿美元的可变里程碑付款，以及根据合作产生的任何批准药物的净销售额的分层特许权使用费。Neurimmune将继续负责临床前开发、初始生产和首次人体临床试验，而Alexion将负责进一步的临床试验、生产和商业化。

阿斯利康在血液学大会上展示其血液疾病治疗新进展

2025-12-04 00:00:00

阿斯利康在2025年美国血液学会（ASH）年会上展示了其多样化的药物管线和产品组合，包括8种已批准和正在研究的药物。公司重点介绍了其首个细胞疗法AZD0120在多发性骨髓瘤中的早期疗效和安全性数据，以及新型T细胞趋化因子surovatamig在B细胞恶性肿瘤中的应用。此外，阿斯利康还展示了CALQUENCE、ULTOMIRIS、FASENRA和VOYDEYA等药物在血液疾病治疗中的最新研究成果。

过渡生物与Voyager Therapeutics合作开发治疗ALS和FTD的新药

2025-11-11 00:00:00

过渡生物公司（Transition Bio）和Voyager Therapeutics公司宣布达成一项药物发现合作和许可选择协议。双方将合作发现和开发针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞叶痴呆（FTD）的TDP-43病理的新颖、选择性小分子。TDP-43病理在许多神经退行性疾病中很常见，包括超过90%的ALS病例和高达45%的FTD病例。根据合作协议，过渡生物负责发现和优化针对TDP-43的小分子，直到提名开发候选药物，届时Voyager将有权选择在全球范围内独家开发和商业化该计划。过渡生物已获得数百万美元的预付款，并有权获得高达5亿美元的研究、开发、商业和净销售额里程碑付款。此外，过渡生物还有权获得净销售额的高个位数到低两位数的版税。

BeginNGS新生儿筛查平台助力中东地区罕见病早期诊断

2025-10-08 01:26:00

2025年10月7日，沙特阿拉伯利雅得，Rady儿童基因组医学研究所（RCIGM）宣布与中东及国际知名医疗机构——沙特国王费萨尔专科医院及研究中心（KFSHRC）达成合作协议，共同实施RCIGM的基于基因的新生儿筛查平台BeginNGS。Alexion、阿斯利康罕见病部门作为合作伙伴及BeginNGS联盟的铂金会员，共同参与此合作。KFSHRC作为非营利性医疗体系，以青铜级会员身份加入BeginNGS联盟。BeginNGS由RCIGM及其创始伙伴于2022年启动，旨在通过识别有风险的婴儿并推荐有效的治疗方案，预防或减轻数百种儿童遗传疾病的影响。目前，BeginNGS在美国多所医院对511种严重儿童遗传疾病进行筛查，并提供了有效的干预措施。通过此次协议，联盟将增加疾病和遗传原因到BeginNGS新生儿筛查平台，使该平台能够实施针对该地区人群需求的试点研究。随着BeginNGS在美国和国际上的扩展，联盟成员将支持到2030年至少在10个国家实施BeginNGS针对1000种疾病的计划。RCIGM总裁兼首席执行官Stephen Kingsmore表示，了解不同地理区域罕见病的独特模式和发病率对于帮助在生命早期识别有效的、可及的治疗方法至关重要。KFSHRC有望成为GCC地区儿童遗传疾病精准医学的领先模式。BeginNGS的实现得益于BeginNGS联盟成员的支持和智力资源，这些成员包括领先的医疗保健提供者、生物制药、生物技术、信息技术和患者倡导组织，他们共同努力创造一个能够满足全球各国需求的基因组信息医疗保健新生态。阿斯利康中东和非洲地区副总裁Pelin Incesu表示，区域对罕见病护理的推动正在积聚势头，她为在沙特阿拉伯王国出现的新技术感到自豪，这将加强罕见病诊断。作为BeginNGS联盟的合作伙伴，阿斯利康继续支持其推进关键诊断工具全球范围的努力，这是治疗和护理旅程的第一步。

Climb Bio任命苏珊·阿尔特舒勒博士为首席财务官

2025-10-01 19:00:00

Climb Bio公司，一家专注于免疫介导疾病治疗药物的临床阶段生物技术公司，宣布任命苏珊·阿尔特舒勒博士为首席财务官。阿尔特舒勒博士拥有超过20年的战略和财务管理经验，曾担任Cerevel Therapeutics和ImmunoGen的首席财务官，并在Alexion和Bioverativ担任高级财务管理角色。她的加入将为Climb Bio在推进其药物研发管线和最大化研究性疗法的潜力方面提供巨大的价值。

JCR制药与Alexion合作开发神经退行性疾病治疗蛋白，达成里程碑式支付

2025-09-19 22:53:00

日本HYOGO，全球专注于罕见病和遗传病治疗的生物制药公司JCR制药（TSE 4552，简称“JCR”）与Alexion、阿斯利康罕见病（简称“Alexion”）合作，利用JCR的专有J-Brain Cargo®技术开发神经退行性疾病治疗蛋白候选药物，取得关键研究里程碑。这一成就将触发Alexion向JCR支付里程碑式款项。JCR和Alexion正在推进其他旨在解决重大未满足医疗需求的举措，包括2023年12月关于探索使用J-Brain Cargo®寡核苷酸疗法的协议以及2025年7月关于利用JCR的JUST-AAV平台开发基因组药物的许可协议。这一里程碑和相关款项已纳入JCR截至2026年3月31日财政年度的收益预测中。JCR制药开发的J-Brain Cargo®平台技术是一种专有的血脑屏障穿透技术，旨在将生物制剂带入中枢神经系统。此外，JCR的JUST-AAV平台技术是一种专有的基因治疗平台技术，利用改良的腺相关病毒（AAV）载体，通过在衣壳表面插入针对选定组织、器官或血脑屏障受体的微型抗体，增强对这些组织器官的靶向递送，并进一步减少脱靶效应，提高安全性。JCR制药致力于开发超越罕见病，解决全球最复杂的医疗挑战的治疗方案，其产品在日本包括治疗生长障碍、MPS II（亨特综合症）、法布里病、急性移植物抗宿主病和肾性贫血等。

在全球 3 期 KOMET 试验中，KOSELUGO®（selumetinib）在患有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤的 1 型神经纤维瘤病成人患者中，与安慰剂相比，客观缓解率有显著且具有临床意义的改善

2024-11-12 00:00:00

Alexion、阿斯利康罕见病和默克公司宣布，在针对神经纤维瘤病1型（NF1）成年患者的大型全球性3期KOMET临床试验中，口服选择性MEK抑制剂KOSELUGO显示出与安慰剂相比，在客观缓解率（ORR）这一主要终点上具有统计学意义的临床意义改善。NF1是一种罕见遗传性疾病，全球约有170万人受到影响，其中约70%为成年人。在30-50%的患者中，肿瘤会生长在神经鞘上，可能导致严重的症状。目前尚无针对成年人的批准治疗方案。试验结果显示，KOSELUGO有望通过减少plexiform神经纤维瘤的大小，对患者的护理产生积极影响。

阿斯利康在 ASH 2024 上展示血液学产品组合和管道实力

2024-11-07 00:00:00

阿斯利康在2024年12月7日至10日举行的第66届美国血液学会（ASH）年会上展示了其在血液学领域的新数据，包括13种获批和潜在的新药。这些新药涉及慢性淋巴细胞白血病（CLL）、多发性骨髓瘤（MM）、阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和其他血液病。阿斯利康的Anas Younes表示，其AMPLIFY III期试验的数据将证明其第二代BTK抑制剂CALQUENCE作为一线CLL固定疗程疗法的有效性和安全性。此外，其新型T细胞激动剂AZD0486和新型CAR T细胞疗法AZD0120的数据也将展示其在淋巴瘤和MM治疗中的潜力。Alexion的Christophe Hotermans表示，其ASH展示将突出其药物变革性影响，包括ALPHA III期试验的新分析，证实其首创因子D抑制剂VOYDEYA作为ULTOMIRIS或SOLIRIS的辅助治疗在PNH患者中的安全性和有效性。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2021-07-23

Alexion AstraZeneca Rare Disease

罕见病治疗用新药研发商

医药研发/制造
化学&生物药

未公开

AstraZeneca;

——

2021-02-22

Alexion AstraZeneca Rare Disease

罕见病治疗用新药研发商

医药研发/制造
化学&生物药

未公开

Arcturus Therapeutics;

——

2020-12-14

Alexion AstraZeneca Rare Disease

罕见病治疗用新药研发商

医药研发/制造
化学&生物药

未公开

AstraZeneca;

——

2020-07-17

Alexion AstraZeneca Rare Disease

罕见病治疗用新药研发商

医药研发/制造
化学&生物药

未公开

Inozyme Pharma;

——

产品管线

管线概览

药物发现

临床前

申报临床

I期临床

II期临床

III期临床

申请上市

批准上市

其他/失败
/未知

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知识产权

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Alexion AstraZeneca Rare Disease

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