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Ascidian Therapeutics Inc

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公司全称：Ascidian Therapeutics Inc
国家/地区：美国/——
类型：基因治疗研究商
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公司介绍：
Ascidian Therapeutics is a biotechnology company that focuses on developing clinical gene therapy

基本信息

成立时间：

2020-01-01

员工人数：

15~50人

地址：

80 Guest Street Fourth Floor BRIGHTON MASSACHUSETTS 02135; US;

公司官网：

www.ascidian-tx.com/

企业画像
行业领域：
应用技术：
  • 重组病毒
  • 治疗技术
  • 体内基因治疗
  • 药物治疗
  • RNA疗法
  • 寡核苷酸
  • 基因疗法
热门标签：
  • 创新药
  • 基因疗法
研发信息
靶点：
适应症：
治疗领域：

企业动态

阿西迪安与礼来合作开发罕见遗传性肾病疗法
2026-06-03 00:00:00
阿西迪安治疗公司宣布与艾利·利利公司（Eli Lilly and Company，简称“利利”）达成全球研究合作与许可协议，旨在发现和开发针对未公开的罕见遗传性肾病的疗法，并可选择扩展到其他靶点。阿西迪安的RNA外显子编辑器能够编辑多个千碱基尺度的外显子，以修复导致疾病的遗传指令。该协议下，利利将获得阿西迪安RNA外显子编辑技术的独家、针对特定靶点的权利。阿西迪安将负责发现和选定临床前活动，而利利将负责额外的临床前工作、临床试验、生产和商业化。阿西迪安有资格获得高达19亿美元的款项，包括前期付款、开发和商业化里程碑付款以及全球商业销售的分级版税。阿西迪安保留独立或与额外合作伙伴追求肾脏疾病其他靶点的权利。目前已知超过60种遗传疾病会影响肾脏，目前有超过350万美国人患有严重的遗传性肾病。阿西迪安的RNA外显子编辑器通过利用细胞自身的RNA剪接机制来编辑RNA，无需修改基因组或引入外来酶，旨在结合基因疗法的持久性，同时显著降低直接DNA编辑和基因替换在这些条件下的风险。
Autoimmunity BioSolutions创始人获美国国家科学院院士称号
2026-05-19 00:00:00
生物技术公司Autoimmunity BioSolutions（ABS）宣布，公司联合创始人Mariano A. Garcia-Blanco博士被选入美国国家科学院（NAS），这是美国最负盛名的科学荣誉之一。Garcia-Blanco博士是弗吉尼亚大学微生物学、免疫学和癌症生物学系F. Palmer Weber医学研究教授和系主任，也是RNA生物学和RNA病毒学领域的国际知名领导者。他的科学成就被广泛认可，他的研究为ABS平台的发展奠定了基础，该平台旨在通过个性化、基因指导的免疫纠正疗法来正常化可溶性IL7受体（sIL7R）的水平，从而改善自身免疫疾病的治疗效果。Garcia-Blanco博士的研究成果与临床结果直接相关，他的贡献不仅在于科学领域，还在于通过ABS推动的转化科学，有望改变自身免疫疾病的治疗方式。
阿西迪安疗法开始招募儿童患者，推进ACDN-01临床试验
2026-05-04 00:00:00
阿西迪安疗法公司宣布完成ACDN-01在Stargardt病成人剂量递增部分的1/2期临床试验，并将STELLAR研究扩展至12岁以上儿童。该研究评估ACDN-01在Stargardt病和其他ABCA4视网膜病变患者中的安全性和初步疗效。此外，为了支持Stargardt病的未来临床开发，阿西迪安还启动了STARPATH研究，为5岁及以上的成人和儿童提供遗传测试和高分辨率视网膜成像。ACDN-01是一种针对Stargardt病根本原因的创新疗法，通过RNA编辑，有望解决该疾病的根本原因，而无需改变DNA或引入外来酶。阿西迪安的目标是将开创性的科学转化为改变生活的解决方案。
Ascidian Therapeutics 与罗氏合作，发现和开发针对神经系统疾病的 RNA 外显子编辑疗法
2024-06-18
Ascidian Therapeutics与罗氏公司达成合作，共同开发针对神经系统疾病的RNA外显子编辑疗法。Ascidian将获得4200万美元的初始付款，以及高达18亿美元的里程碑付款和销售提成。该合作将结合Ascidian的RNA外显子编辑技术与罗氏的下一代中枢神经系统递送技术，以开发治疗难治性神经系统疾病的创新药物。Ascidian的RNA外显子编辑平台旨在通过编辑RNA外显子来扩展RNA药物的治疗可能性，并治疗现有基因编辑技术无法解决的疾病。
Ascidian Therapeutics将在ASGCT 2024年会上呈报RNA外显子编辑器ACDN-01的临床前数据，支持1/2期临床试验的开放IND
2024-04-25 19:00:00
Ascidian Therapeutics宣布，其RNA外显子编辑疗法ACDN-01在治疗Stargardt病和其他ABCA4视网膜病方面具有治疗潜力。该公司已获得美国FDA授予的罕见儿科疾病指定，此前已获得快速通道指定和IND批准。ACDN-01是首个进入临床开发的RNA外显子编辑器，也是首个在美国获得临床研究批准的RNA编辑疗法。Ascidian将在ASGCT年会上分享ACDN-01的预临床数据，并计划进行一项开放标签的1/2期试验，评估ACDN-01在Stargardt病和其他ABCA4视网膜病患者中的安全性和有效性。
Ascidian Therapeutics 宣布首个 RNA 外显子编辑器的 IND 给药，因为 FDA 批准了试验计划并加快了 ACDN-01 治疗 Stargardt 病和其他 ABCA4 视网膜病变的临床试验
2024-01-29 20:00:00
Ascidian Therapeutics宣布，其研发的RNA外显子编辑药物ACDN-01获得美国FDA的IND批准和快速通道认定，成为首个进入临床开发的RNA外显子编辑药物，也是唯一针对Stargardt病遗传原因的临床阶段治疗药物。公司计划在2024年上半年启动ACDN-01的1/2期STELLAR研究，以评估其在Stargardt病和其他ABCA4视网膜病变患者中的安全性和有效性。ACDN-01是一种通过单载体递送的体内RNA外显子编辑药物，已在非人灵长类动物视网膜和体外人视网膜组织中显示出高效的RNA外显子编辑能力。Stargardt病是一种常见的遗传性黄斑变性，目前尚无FDA批准的治疗方法。
Ascidian Therapeutics 将在 ASGCT 2023 年年会上展示其针对 ABCA4 视网膜病变的领先项目的新数据
2023-05-09 19:00:00
Ascidian Therapeutics公司宣布，其领先的ABCA4项目最新六个月数据显示，通过RNA外显子编辑在非人灵长类视网膜中高效且持久地产生了全长ABCA4蛋白。该项目旨在治疗ABCA4相关视网膜病，包括斯特加德特病，目前正推进IND申请，并使用其专有的RNA重写平台推进多样化的项目。公司总裁兼首席执行官Romesh Subramanian博士表示，这些数据对斯特加德特病患者具有治疗意义，可能改变遗传性疾病的治疗方式。罗伯特·贝尔博士将在美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）第26届年会上展示这些数据，包括ABCA4 RNA外显子编辑在多个模型系统中的数据，如携带ABCA4突变的细胞系、人视网膜原位和长达六个月的非人灵长类动物。
Ascidian Therapeutics 将在视网膜细胞和基因治疗创新峰会和 ARVO 2023 年年会上展示其针对 ABCA4 视网膜病变的领先项目的数据
2023-04-18 19:00:00
Ascidian Therapeutics公司宣布，其首席医疗官Jay Barth博士将在2023年4月21日的第八届视网膜细胞和基因治疗创新峰会上介绍公司针对ABCA4视网膜疾病的领先项目，该项目的RNA外显子编辑平台具有开创性，旨在扩展遗传医学的治疗可能性。公司的新数据表明，其RNA外显子编辑技术在大型动物模型中表现出高效和持久的特性，这是首次在人类视网膜提取物中展示RNA外显子编辑在人类光感受器中的应用。此外，公司首席执行官Romesh Subramanian博士表示，他们期待在即将提交的IND申请前，在医疗会议上分享其领先项目的积极数据。Ascidian Therapeutics的RNA外显子编辑平台旨在通过编辑RNA外显子来重新编写RNA，从而治疗目前基因治疗和基因编辑技术无法治疗的疾病。在即将到来的ARVO 2023年年度会议上，公司分子生物学负责人Shimyn Slomovic博士将展示针对ABCA4视网膜疾病的领先项目的新六个月耐用性数据，这些数据展示了在大型动物中通过转剪接实现的最高效和持久的RNA外显子编辑。此外，还将报告在人类视网膜提取物中进行的RNA外显子编辑数据，这是首次在人类光感受器中展示通过转剪接进行的RNA外显子编辑。

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2023-11-08

ASCIDIAN THERAPEUTICS Inc

基因治疗研究商

医药研发/制造
化学&生物药

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2022-10-12

ASCIDIAN THERAPEUTICS Inc

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