Ascidian Therapeutics Inc
公司全称：Ascidian Therapeutics Inc
国家/地区：美国/——
类型：基因治疗研究商
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公司介绍：
Ascidian Therapeutics is a biotechnology company that focuses on developing clinical gene therapy
基本信息
企业动态
阿西迪安治疗公司领导层变动：丹尼尔·罗萨恩被任命为总裁
2026-07-22 00:00:00
阿西迪安治疗公司，一家致力于通过RNA编辑治疗人类疾病的生物技术公司，宣布进行领导层过渡。迈克尔·埃勒斯博士，作为公司的创始首席执行官，已卸任总裁和首席执行官职务，将继续担任董事会主席，在那里他将指导科学和公司战略。丹尼尔·罗萨恩，目前担任首席财务官和首席业务官，已被任命为总裁，同时保留其现有职责，以推进公司的战略重点。阿西迪安治疗公司将继续推进其完全拥有和合作伙伴的管线，包括用于治疗斯特格德特病的领先项目ACDN-01的临床开发。阿西迪安治疗公司通过编辑RNA的剪接外显子，重新定义了疾病的治疗方式，其疗法能够实现基因的精确转录后编辑，在正确的时间、正确的细胞中产生全长、功能性的蛋白质。阿西迪安治疗公司拥有合作伙伴和完全拥有的项目，涉及视网膜、肾脏、神经、神经肌肉和遗传性疾病，其方法有望通过一次剂量的RNA剪接外显子编辑治疗患者，为寻求突破的患者及其家庭开辟新的治疗可能性。
Formation Bio任命前Biogen执行副总裁Michael D. Ehlers为首席科学官和研发负责人
2026-07-22 00:00:00
Formation Bio，一家AI原生制药公司，宣布任命Michael D. Ehlers博士、哲学博士为首席科学官（CSO）和研发负责人。Ehlers拥有20年的研发领导、药物开发和风险投资经验，将负责Formation Bio的端到端科学和研发领导工作。他将监督投资组合战略和进展，从转化科学到临床试验。此外，他还将指导Formation Bio的AI平台科学方向。Ehlers此前在MPM BioImpact担任创业合伙人，并在Apple Tree Partners担任合伙人及CSO，创立了四家公司，其中三家处于临床阶段。他还曾是Biogen的研发执行副总裁和辉瑞生物治疗研究集团高级副总裁，同时也是神经科学首席科学官。在他的领导下，多个项目已成功推进至临床阶段，并产生了六种获批准的药物。Ehlers在加入工业界之前，是杜克大学医学中心神经生物学George Barth Geller教授和霍华德·休斯医学研究所研究员。Formation Bio的模型专注于通过其专有的AI平台收购临床阶段资产并加速其开发，Ehlers的加入正值Formation Bio继续扩大其药物管线，并有多项资产处于积极开发中。
阿西迪安与礼来合作开发罕见遗传性肾病疗法
2026-06-03 00:00:00
阿西迪安治疗公司宣布与艾利·利利公司（Eli Lilly and Company，简称“利利”）达成全球研究合作与许可协议，旨在发现和开发针对未公开的罕见遗传性肾病的疗法，并可选择扩展到其他靶点。阿西迪安的RNA外显子编辑器能够编辑多个千碱基尺度的外显子，以修复导致疾病的遗传指令。该协议下，利利将获得阿西迪安RNA外显子编辑技术的独家、针对特定靶点的权利。阿西迪安将负责发现和选定临床前活动，而利利将负责额外的临床前工作、临床试验、生产和商业化。阿西迪安有资格获得高达19亿美元的款项，包括前期付款、开发和商业化里程碑付款以及全球商业销售的分级版税。阿西迪安保留独立或与额外合作伙伴追求肾脏疾病其他靶点的权利。目前已知超过60种遗传疾病会影响肾脏，目前有超过350万美国人患有严重的遗传性肾病。阿西迪安的RNA外显子编辑器通过利用细胞自身的RNA剪接机制来编辑RNA，无需修改基因组或引入外来酶，旨在结合基因疗法的持久性，同时显著降低直接DNA编辑和基因替换在这些条件下的风险。
Autoimmunity BioSolutions创始人获美国国家科学院院士称号
2026-05-19 00:00:00
生物技术公司Autoimmunity BioSolutions（ABS）宣布，公司联合创始人Mariano A. Garcia-Blanco博士被选入美国国家科学院（NAS），这是美国最负盛名的科学荣誉之一。Garcia-Blanco博士是弗吉尼亚大学微生物学、免疫学和癌症生物学系F. Palmer Weber医学研究教授和系主任，也是RNA生物学和RNA病毒学领域的国际知名领导者。他的科学成就被广泛认可，他的研究为ABS平台的发展奠定了基础，该平台旨在通过个性化、基因指导的免疫纠正疗法来正常化可溶性IL7受体（sIL7R）的水平，从而改善自身免疫疾病的治疗效果。Garcia-Blanco博士的研究成果与临床结果直接相关，他的贡献不仅在于科学领域，还在于通过ABS推动的转化科学，有望改变自身免疫疾病的治疗方式。
阿西迪安疗法开始招募儿童患者，推进ACDN-01临床试验
2026-05-04 00:00:00
阿西迪安疗法公司宣布完成ACDN-01在Stargardt病成人剂量递增部分的1/2期临床试验，并将STELLAR研究扩展至12岁以上儿童。该研究评估ACDN-01在Stargardt病和其他ABCA4视网膜病变患者中的安全性和初步疗效。此外，为了支持Stargardt病的未来临床开发，阿西迪安还启动了STARPATH研究，为5岁及以上的成人和儿童提供遗传测试和高分辨率视网膜成像。ACDN-01是一种针对Stargardt病根本原因的创新疗法，通过RNA编辑，有望解决该疾病的根本原因，而无需改变DNA或引入外来酶。阿西迪安的目标是将开创性的科学转化为改变生活的解决方案。
阿西迪安治疗公司将在ASGCT年会上展示RNA编辑候选药物ACDN-01的临床数据及AI/ML平台进展
2026-04-28 19:00:00
阿西迪安治疗公司宣布，将在2026年5月11日至15日在波士顿举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上，展示其RNA编辑候选药物ACDN-01在Stargardt病（最常见的遗传性失明形式）的1/2期STELLAR临床试验中获得的首个人类安全性数据。此外，公司还将展示其AI/ML驱动的RNA发现平台如何高效地识别和优化RNA外显子编辑器，针对多种遗传靶点。在海报展示中，阿西迪安科学家还将分享支持MSH3剪接调节作为重复扩张疾病（包括亨廷顿病、脊髓小脑性共济失调、肌强直性营养不良等）潜在治疗策略的预临床数据。这些展示突出了阿西迪安领先项目的临床进展及其平台在多个治疗领域的扩展。阿西迪安治疗公司的创始人、总裁兼首席执行官迈克尔·埃勒斯博士表示，他们在ASGCT上展示的数据反映了有意义的临床进展和平台日益增长的多样性。从他们在Stargardt病中的首次临床洞察到针对重复扩张生物学的新的治疗方法，他们正在超越传统的遗传药物，为患者和家庭提供新的治疗可能性。
阿西迪安疗法与Forge生物制药合作推进Stargardt病治疗药物ACDN-01的研发
2026-01-07 21:00:00
阿西迪安疗法公司（Ascidian Therapeutics）和Forge生物制药公司（Forge Biologics）宣布建立战略合作伙伴关系，共同推进阿西迪安疗法领先视网膜项目ACDN-01的研发，用于治疗Stargardt病。Forge将为Ascidian提供工艺和解析开发服务、毒理学以及符合良好生产规范（cGMP）的制造服务。Ascidian将利用Forge的专有FUEL™技术，包括HEK293悬浮点火细胞™和pEMBR™ 2.0腺病毒辅助质粒，以及针对该项目的特定优化，以提高制造效率。所有研发和制造活动均在Forge位于俄亥俄州哥伦布市的200,000平方英尺的基因疗法研发和制造设施Hearth进行。Ascidian正在进行的1/2期STELLAR剂量递增试验中评估ACDN-01，这是一种针对Stargardt病根本原因的最先进遗传疗法。ACDN-01使用单个AAV载体进行体内RNA外显子编辑，恢复Stargardt病患者缺乏的全长ABCA4蛋白。这种首创的方法已在非人灵长类动物和人类视网膜模型中显示出持久、高效的编辑。
Ascidian Therapeutics与罗氏公司达成合作，共同开发针对神经系统疾病的RNA外显子编辑疗法。Ascidian将获得4200万美元的初始付款，以及高达18亿美元的里程碑付款和销售提成。该合作将结合Ascidian的RNA外显子编辑技术与罗氏的下一代中枢神经系统递送技术，以开发治疗难治性神经系统疾病的创新药物。Ascidian的RNA外显子编辑平台旨在通过编辑RNA外显子来扩展RNA药物的治疗可能性，并治疗现有基因编辑技术无法解决的疾病。
Ascidian Therapeutics将在ASGCT 2024年会上呈报RNA外显子编辑器ACDN-01的临床前数据，支持1/2期临床试验的开放IND
2024-04-25 19:00:00
Ascidian Therapeutics宣布，其RNA外显子编辑疗法ACDN-01在治疗Stargardt病和其他ABCA4视网膜病方面具有治疗潜力。该公司已获得美国FDA授予的罕见儿科疾病指定，此前已获得快速通道指定和IND批准。ACDN-01是首个进入临床开发的RNA外显子编辑器，也是首个在美国获得临床研究批准的RNA编辑疗法。Ascidian将在ASGCT年会上分享ACDN-01的预临床数据，并计划进行一项开放标签的1/2期试验，评估ACDN-01在Stargardt病和其他ABCA4视网膜病患者中的安全性和有效性。
Ascidian Therapeutics 宣布首个 RNA 外显子编辑器的 IND 给药，因为 FDA 批准了试验计划并加快了 ACDN-01 治疗 Stargardt 病和其他 ABCA4 视网膜病变的临床试验
2024-01-29 20:00:00
Ascidian Therapeutics宣布，其研发的RNA外显子编辑药物ACDN-01获得美国FDA的IND批准和快速通道认定，成为首个进入临床开发的RNA外显子编辑药物，也是唯一针对Stargardt病遗传原因的临床阶段治疗药物。公司计划在2024年上半年启动ACDN-01的1/2期STELLAR研究，以评估其在Stargardt病和其他ABCA4视网膜病变患者中的安全性和有效性。ACDN-01是一种通过单载体递送的体内RNA外显子编辑药物，已在非人灵长类动物视网膜和体外人视网膜组织中显示出高效的RNA外显子编辑能力。Stargardt病是一种常见的遗传性黄斑变性，目前尚无FDA批准的治疗方法。
Ascidian Therapeutics 将在 ASGCT 2023 年年会上展示其针对 ABCA4 视网膜病变的领先项目的新数据
2023-05-09 19:00:00
Ascidian Therapeutics公司宣布，其领先的ABCA4项目最新六个月数据显示，通过RNA外显子编辑在非人灵长类视网膜中高效且持久地产生了全长ABCA4蛋白。该项目旨在治疗ABCA4相关视网膜病，包括斯特加德特病，目前正推进IND申请，并使用其专有的RNA重写平台推进多样化的项目。公司总裁兼首席执行官Romesh Subramanian博士表示，这些数据对斯特加德特病患者具有治疗意义，可能改变遗传性疾病的治疗方式。罗伯特·贝尔博士将在美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）第26届年会上展示这些数据，包括ABCA4 RNA外显子编辑在多个模型系统中的数据，如携带ABCA4突变的细胞系、人视网膜原位和长达六个月的非人灵长类动物。
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