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Ascidian Therapeutics Inc

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公司全称:Ascidian Therapeutics Inc
国家/地区:美国/——
类型:基因治疗研究商
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公司介绍:
Ascidian Therapeutics is a biotechnology company that focuses on developing clinical gene therapy

基本信息

成立时间:

2020-01-01

员工人数:

15~50人

地址:

80 Guest Street Fourth Floor BRIGHTON MASSACHUSETTS 02135; US;

公司官网:

www.ascidian-tx.com/

企业画像
应用技术:
  • 重组病毒
  • 治疗技术
  • 体内基因治疗
  • RNA疗法
  • 寡核苷酸
  • 基因疗法
热门标签:
  • 创新药
  • 基因疗法
研发信息
靶点:
适应症:
治疗领域:

企业动态

Ascidian Therapeutics与罗氏公司达成合作,共同开发针对神经系统疾病的RNA外显子编辑疗法。Ascidian将获得4200万美元的初始付款,以及高达18亿美元的里程碑付款和销售提成。该合作将结合Ascidian的RNA外显子编辑技术与罗氏的下一代中枢神经系统递送技术,以开发治疗难治性神经系统疾病的创新药物。Ascidian的RNA外显子编辑平台旨在通过编辑RNA外显子来扩展RNA药物的治疗可能性,并治疗现有基因编辑技术无法解决的疾病。
Ascidian Therapeutics宣布,其RNA外显子编辑疗法ACDN-01在治疗Stargardt病和其他ABCA4视网膜病方面具有治疗潜力。该公司已获得美国FDA授予的罕见儿科疾病指定,此前已获得快速通道指定和IND批准。ACDN-01是首个进入临床开发的RNA外显子编辑器,也是首个在美国获得临床研究批准的RNA编辑疗法。Ascidian将在ASGCT年会上分享ACDN-01的预临床数据,并计划进行一项开放标签的1/2期试验,评估ACDN-01在Stargardt病和其他ABCA4视网膜病患者中的安全性和有效性。
Ascidian Therapeutics宣布,其研发的RNA外显子编辑药物ACDN-01获得美国FDA的IND批准和快速通道认定,成为首个进入临床开发的RNA外显子编辑药物,也是唯一针对Stargardt病遗传原因的临床阶段治疗药物。公司计划在2024年上半年启动ACDN-01的1/2期STELLAR研究,以评估其在Stargardt病和其他ABCA4视网膜病变患者中的安全性和有效性。ACDN-01是一种通过单载体递送的体内RNA外显子编辑药物,已在非人灵长类动物视网膜和体外人视网膜组织中显示出高效的RNA外显子编辑能力。Stargardt病是一种常见的遗传性黄斑变性,目前尚无FDA批准的治疗方法。
Ascidian Therapeutics公司宣布,其领先的ABCA4项目最新六个月数据显示,通过RNA外显子编辑在非人灵长类视网膜中高效且持久地产生了全长ABCA4蛋白。该项目旨在治疗ABCA4相关视网膜病,包括斯特加德特病,目前正推进IND申请,并使用其专有的RNA重写平台推进多样化的项目。公司总裁兼首席执行官Romesh Subramanian博士表示,这些数据对斯特加德特病患者具有治疗意义,可能改变遗传性疾病的治疗方式。罗伯特·贝尔博士将在美国基因和细胞治疗学会(ASGCT)第26届年会上展示这些数据,包括ABCA4 RNA外显子编辑在多个模型系统中的数据,如携带ABCA4突变的细胞系、人视网膜原位和长达六个月的非人灵长类动物。
Ascidian Therapeutics公司宣布,其首席医疗官Jay Barth博士将在2023年4月21日的第八届视网膜细胞和基因治疗创新峰会上介绍公司针对ABCA4视网膜疾病的领先项目,该项目的RNA外显子编辑平台具有开创性,旨在扩展遗传医学的治疗可能性。公司的新数据表明,其RNA外显子编辑技术在大型动物模型中表现出高效和持久的特性,这是首次在人类视网膜提取物中展示RNA外显子编辑在人类光感受器中的应用。此外,公司首席执行官Romesh Subramanian博士表示,他们期待在即将提交的IND申请前,在医疗会议上分享其领先项目的积极数据。Ascidian Therapeutics的RNA外显子编辑平台旨在通过编辑RNA外显子来重新编写RNA,从而治疗目前基因治疗和基因编辑技术无法治疗的疾病。在即将到来的ARVO 2023年年度会议上,公司分子生物学负责人Shimyn Slomovic博士将展示针对ABCA4视网膜疾病的领先项目的新六个月耐用性数据,这些数据展示了在大型动物中通过转剪接实现的最高效和持久的RNA外显子编辑。此外,还将报告在人类视网膜提取物中进行的RNA外显子编辑数据,这是首次在人类光感受器中展示通过转剪接进行的RNA外显子编辑。

融资信息

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公布时间
企业名称
类型
行业领域
融资轮次
融资金额
投资方
详情

2022-10-12

ASCIDIAN THERAPEUTICS Inc

基因治疗研究商

医药研发/制造
化学&生物药

A轮(A1)
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