Genetron Holdings Limited宣布，其与CStone Pharmaceuticals合作开发的AYVAKIT（avapritinib）伴随诊断（CDx）试剂盒已进入中国国家药品监督管理局（NMPA）的优先审评审批流程。这是中国首个通过NMPA加速审评通道的伴随诊断产品，旨在加快紧急且必要的合格医疗设备的审查，以便更快应用于临床。该试剂盒用于检测GIST患者中的PDGFRA D842V基因突变，为靶向药物应用提供准确分子诊断。临床研究显示，该试剂盒检测准确性与Sanger测序方法相当，总符合率超过99%。Genetron Health和CStone均对此表示满意，并期待试剂盒的早日批准，以使更多中国GIST患者受益。
Genetron Health与西门子医疗宣布建立战略合作伙伴关系，旨在推广其S5平台和肺癌8基因IVD检测在中国医院的广泛应用，为非小细胞肺癌（NSCLC）患者提供高效准确的个性化诊断和治疗指导。双方还计划合作在医院标准化癌症分子检测。Genetron Health致力于癌症基因组技术的创新、临床转化和商业化，其与西门子医疗的合作将有助于推广精准医疗，提高中国癌症患者的诊疗水平。
英国细胞疗法开发领导者ReNeuron Group plc与一家未具名的大型制药公司签署了一项研究合作协议，旨在探索其专有外泌体作为新型治疗药物递送系统的潜力。该协议符合ReNeuron与制药和生物技术公司合作，利用其外泌体技术作为新型递送载体的战略。ReNeuron的外泌体源自其CTX神经干细胞系，能够穿过血脑屏障并大规模制造。此次合作将专注于使用ReNeuron的外泌体递送由制药公司创造的基因沉默序列。ReNeuron将负责制造外泌体并加载基因沉默序列，随后制药公司将评估加载的外泌体。这是ReNeuron继2019年1月与美国一家制药公司签订的持续合作协议之后的第二项研究合作。ReNeuron首席执行官Olav Hellebø表示，很高兴与在新型基因沉默疗法发现和开发方面经验丰富的领导者签署这项最新的外泌体研究合作协议。该合作符合公司合作并许可其专有外泌体技术作为新型递送向量的战略，并凸显了源自其CTX神经干细胞系的专有纳米颗粒的商业价值。
ReNeuron集团宣布其基于细胞的卒中治疗候选药物CTX在PISCES II Phase 2a临床试验中取得积极临床数据，并在同行评审期刊《神经病学、神经外科学和精神病学杂志》上发表。该研究显示，在卒中后7个月接受20百万CTX细胞治疗的23名中度至重度残疾的卒中患者中，植入后12个月观察到临床上有意义的残疾程度改善。在具有残余运动受影响手臂的14名患者中，六个月后38.5%的患者和12个月后50%的患者在改良Rankin量表（mRS）上至少有1分的改善。ReNeuron正在进行更大规模的PISCES III研究，这是一项随机对照临床试验，旨在证明接受CTX干细胞治疗的组别与接受安慰剂手术的组别相比，在mRS至少改善1分的患者比例上有显著差异。
ReNeuron集团在2019年美国眼科学会年会上展示了其hRPC干细胞疗法在治疗视网膜色素变性（RP）的1/2a期临床试验的积极疗效数据。该疗法显示出在改善患者视力方面的显著效果，且安全性良好，无免疫或细胞相关的不良事件报告。公司将继续收集更长期的数据，并与顾问和监管机构合作，设计未来的临床试验计划。ReNeuron的RP项目已获得欧洲和美国的孤儿药资格认定以及FDA的快速通道认定。
ReNeuron集团公布了其针对视网膜色素变性（RP）疾病的人视网膜祖细胞（hRPC）疗法候选药物的1/2a期临床试验的最新积极初步结果。在试验的第一阶段，所有三名受试者的视力与治疗前基线相比均有持续和进一步的改善。在最近的随访中，受试者在治疗眼中的平均视力改善为+23个字母，而未治疗的对照眼没有显示出有意义的改善。这种改善相当于在ETDRS眼图中额外阅读四行字母。ReNeuron的hRPC细胞疗法候选药物在治疗RP患者中显示出巨大潜力，治疗已经开始在下一阶段的受试者中，他们比之前的受试者有更高的基线视力水平。
英国细胞治疗领域的领军企业ReNeuron Group plc与中国的上海复星医药工业发展有限公司（Fosun Pharma）签署了一项独家许可协议，共同开发、生产和商业化ReNeuron的CTX和hRPC细胞疗法项目。复星医药将全额资助ReNeuron的细胞疗法项目在中国的发展，包括临床试验和后续的商业化活动，并获得在中国制造授权。ReNeuron将获得6000万英镑（约合7900万美元）的预付款，以及未来可能的运营和监管里程碑付款，总额可能达到8000万英镑（约合10500万美元）。此外，ReNeuron还将获得12%至14%的销售分成。复星医药表示，此次合作将有助于其在中国再生医学领域的战略领先地位，并丰富其严重疾病医疗解决方案的管线。
ReNeuron Groupiplc宣布将胶质母细胞瘤（GBM）作为其细胞外囊纳米药物平台的首个临床靶点，基于早期临床前研究显示该技术具有抑制肿瘤活性的证据。GBM占所有诊断性脑癌的16%，新诊断患者的平均生存期为12至15个月，5年生存率仅为4至6%。美国和欧洲的年发病率约为25,000例。细胞外囊是包括ReNeuron专有的CTX干细胞系在内的所有细胞分泌的纳米颗粒，它们在有益蛋白质，尤其是非编码microRNA（miRNA）从一个细胞到另一个细胞的转移中发挥关键作用。ReNeuron研究人员发现，CTX细胞表达的细胞外囊抑制胶质母细胞瘤细胞生长和迁移的独特机制。今年早些时候，一篇论文发表在科学期刊PLOS ONE上，描述了ReNeuron研究人员为确定CTX衍生的细胞外囊中包含的独特高度富集的miRNA而进行的工作。研究表明，这些miRNA可能在调节细胞生长和细胞凋亡方面具有重大影响。基于这些有希望的发现，ReNeuron正在推进其选定的细胞外囊纳米药物候选物ExoPr0的预临床开发，针对GBM。公司与荷兰癌症研究所（NKI）合作，以进一步证实ExoPr0在相关疾病预临床模型中的疗效。NKI是欧洲最负盛名的肿瘤学研究和临床中心之一，在免疫肿瘤学的一些最新突破中处于前沿。ReNeuron还与细胞和基因治疗弹射器和伦敦大学学院生化工程系合作，获得英国创新英国提供的210万英镑资助。这笔资金将资助开发稳健的制造系统，以实现ExoPr0的商业规模生产，以及产品表征工作以及ExoPr0候选物的预临床疗效和毒性测试。
英国Guildford，2016年1月11日：ReNeuron Group plc（“公司”）是一家领先的英国干细胞疗法开发公司，宣布获得英国创新署（Innovate UK）提供的价值210万英镑的拨款，以进一步推进其新兴的纳米药物平台。该拨款名为“干细胞来源的纳米药物”，属于创新署的“发展再生医学与细胞疗法”拨款计划，将资助ReNeuron及其合作伙伴——细胞疗法催化中心和伦敦大学学院生物化学工程系——进行的一项合作研究项目。拨款将支持ReNeuron纳米药物平台的关键临床前开发工作包，包括利用可扩展生物反应器和纯化技术开发稳健的制造系统，以实现ReNeuron纳米药物的商业化生产。工作计划还包括产品特征化和效力测定，以及选定纳米药物候选物的临床前效力和毒性测试。ReNeuron正在利用其专有干细胞系来源的囊泡的潜在治疗作用，并探索其囊泡作为基因治疗药物递送系统的潜力。囊泡是从所有细胞分泌出的脂质纳米颗粒，被认为在有益蛋白质，尤其是非编码RNA从一细胞转移到另一细胞的过程中起着关键作用。ReNeuron的研究人员发现了一种新机制，其临床级CTX干细胞来源的囊泡可能通过该机制在疾病的前临床模型中抑制癌细胞的生长和迁移。ReNeuron已就其囊泡纳米药物平台的组成、制造和治疗方法提交了多项专利申请，并继续研究其纳米药物平台在多种潜在癌症适应症中的作用机制和效用。ReNeuron首席执行官Olav Hellebø表示：“ReNeuron是全球囊泡治疗领域的领导者，因此我们很高兴获得这一来自创新署的荣誉拨款。拨款申请过程竞争激烈，我们的囊泡纳米药物项目接受了专家技术同行评审。因此，拨款的获得是对这一新兴先进治疗平台潜力的强烈认可，并将使我们能够快速推进其开发，以实现初步的临床应用。”
Benitec Biopharma与英国干细胞治疗公司ReNeuron达成战略合作，共同开发基于细胞的治疗方案。该项目利用Benitec的ddRNAi技术，通过干细胞衍生的外泌体作为递送剂，旨在治疗严重疾病。双方已完成一系列体外实验，证明使用ddRNAi表达构建体转导的干细胞产生的外泌体能够有效将表达的shRNA递送到目标细胞并敲低特定基因。初步结果显示，ReNeuron的干细胞在此用途上可能比间充质干细胞更有效。这一合作有望将两家公司的平台技术扩展到广泛的新的治疗领域。
标题：英国ReNeuron集团与澳大利亚Benitec Biopharma扩展研究合作，针对癌症治疗
摘要：
2015年6月22日，英国干细胞治疗公司ReNeuron Group plc宣布，与澳大利亚的Benitec Biopharma延长了正在进行的研究合作，因为初步研究结果积极。ReNeuron和Benitec的研究人员发现，ReNeuron的CTX来源的外泌体可能是Benitec专有的ddRNAi基因沉默技术的有效递送系统，从而在受体细胞中沉默特定基因，产生有益的治疗效果。这些初步研究表明，ReNeuron的CTX干细胞比间充质细胞（在干细胞治疗中广泛使用的细胞类型）更有效地产生这种用途。ReNeuron计划进一步测试这种组合技术的潜力，针对肺癌和其他耐药性癌症。ReNeuron是外泌体治疗领域的先行者，并已提交多个专利申请，涵盖其外泌体纳米药物平台的组成、制造和治疗方法。Benitec的首席执行官Peter French表示，他们很高兴与ReNeuron在这个令人兴奋的基因和细胞治疗新兴领域合作。ReNeuron的首席执行官Olav Hellebø也表示，他们对外泌体平台的潜力越来越兴奋，特别是作为针对癌症的新治疗方法的潜力。关于Benitec和ReNeuron的更多信息，请访问其官方网站。
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