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Pitt Hopkins Research Foundation

公司全称：Pitt Hopkins Research Foundation
国家/地区：美国/——
类型：——
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公司介绍：
Pitt Hopkins Research Foundation是一家位于美国的非营利组织，致力于Pitt-Hopkins综合征的研究与治疗。该基金会支持相关科学研究，推动医学突破，为患者和家庭提供信息与支持。其研究领域涵盖遗传学、神经生物学等多个学科，旨在揭示Pitt-Hopkins综合征的发病机制并开发有效的治疗方法。

基本信息

地址：

200 Harmon Ct WINSTON-SALEM NORTH CAROLINA 27106; US;

公司官网：

pitthopkins.org/about-us/

企业画像
行业领域：
应用技术：

企业动态

Unravel Biosciences 和 PECET 宣布合作在哥伦比亚进行 RVL-001 治疗 Rett 综合征和皮特霍普金斯综合征的临床试验
2024-10-25 02:26:00
Unravel Biosciences与哥伦比亚安第斯大学PE CET临床研究中心达成临床试验协议，PE CET将成为其RVL-001药物针对雷特综合症和匹特-霍普金斯综合症的概念验证临床试验的指定研究地点。RVL-001是Unravel利用其专有的BioNAV™药物发现平台发现的，具有治疗这两种罕见神经遗传性疾病的潜力。预计2025年初开始对RVL-001进行临床试验，包括在雷特综合症和匹特-霍普金斯综合症中的扩展研究。
Neuren 2 期试验显示 Pitt Hopkins 综合征有显著改善
2024-05-27
Neuren公司宣布，其针对Pitt Hopkins综合症（PTHS）的Phase 2临床试验结果显示，NNZ-2591药物在改善PTHS核心症状方面具有显著效果。该药物在安全性、耐受性、药代动力学和疗效方面均表现出良好的特性，未出现严重不良事件。试验结果显示，在所有四个针对PTHS设计的疗效指标中，均观察到统计学上显著的改善，包括临床医生和护理者评估的沟通、社交互动、认知和运动能力等方面。NNZ-2591的积极结果进一步增强了其在多种神经发育障碍中的潜在相关性。
匹兹堡霍普金斯大学研究基金会宣布开展首项人体临床试验：通过微生物群转移疗法消除胃肠道挑战
2019-10-01
Pitt Hopkins研究基金会宣布开展首次人体临床试验，旨在通过微生物群转移疗法消除Pitt Hopkins综合症（PTHS）的严重胃肠道影响。PTHS是一种由TCF4基因突变引起的罕见疾病，常被归类在自闭症谱系中。该试验与亚利桑那州立大学的自闭症/阿斯伯格综合症研究项目合作，计划于2020年初开始，专注于微生物群转移疗法（MTT），即粪便微生物群移植。该疗法有望改善PTHS患者的慢性便秘和其他胃肠道问题。Pitt Hopkins研究基金会自2013年以来一直致力于寻找PTHS及其他类似疾病的治疗方法，至今已向全球实验室资助超过300万美元。

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