Silexion Therapeutics公司宣布已选择AMS Advanced Medical Services GmbH（AMS）作为其下一代siRNA候选药物SIL204即将进行的Phase 2/3临床试验的合同研究组织（CRO）。AMS在肿瘤临床开发和监管事务方面拥有超过28年的经验，并在管理复杂的国际临床试验方面有着良好的记录。Silexion计划在2025年第四季度向以色列卫生部和2026年第一季度向欧盟提交监管申报，预计Phase 2/3临床试验将在2026年上半年开始。SIL204在最近的临床前研究中显示出高达97%的抑制率，该公司与Catalent的制造合作伙伴关系也已确立。Silexion预计将在选择AMS后不久完成合作伙伴关系协议，合作将涵盖监管策略、临床试验设计、地点选择和管理以及数据分析。
MetrioPharm的药物MP1032获得EMA孤儿药资格认定，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。该药物在保护肌肉功能和减少炎症方面显示出潜力，同时不会干扰正常细胞过程。EMA的认定提供了包括EMA协议协助、费用减免和最多12年的市场独占权等激励措施。MP1032的独特机制有望减少对高剂量皮质类固醇的依赖，减少副作用。MetrioPharm正在加速MP1032的临床试验，并与患者团体合作，探索合作伙伴关系，以将这种药物带给需要更安全选项的儿童。
欧洲药品管理局的人类用药委员会（CHMP）对Ipsen公司宣布，其药物Cabometyx（卡博替尼）针对未经手术切除或转移性神经内分泌肿瘤患者的治疗获得积极意见，该药物适用于已接受至少一种非生长抑素类似物系统性治疗的成年患者。这一推荐基于CABINET III期临床试验结果，显示与安慰剂相比，使用Cabometyx可显著降低疾病进展或死亡风险。预计欧洲委员会将在2025年第三季度做出最终决定。该药物针对神经内分泌肿瘤的治疗具有重大意义，因为大多数神经内分泌肿瘤发展缓慢，需要多线治疗，且在疾病进展后治疗选择有限。
欧洲委员会批准了武田制药的ADCETRIS（布伦妥昔单抗）与化疗方案ECADD联合使用，用于治疗新诊断的IIb期/III/IV期霍奇金淋巴瘤成人患者。这一决定基于HD21 III期临床试验的结果，该试验显示BrECADD方案在安全性（治疗相关发病率和无进展生存期）方面优于标准治疗方案eBEACOPP。ADCETRIS是一种针对霍奇金淋巴瘤CD30标记物的抗体-药物偶联物，此前已在欧盟获得六项不同适应症的批准。该批准为霍奇金淋巴瘤患者提供了新的治疗选择，有助于改善长期预后。
Entrada Therapeutics宣布获得多国卫生当局和伦理委员会的授权，将在2025年第三季度开始ELEVATE-45-201临床试验，该试验是一项针对Duchenne肌肉萎缩症（DMD）患者的Phase 1/2多剂量递增临床研究。ELEVATE-45-201旨在评估ENTR-601-45的安全性和有效性，ENTR-601-45是一种针对DMD患者的新型治疗药物，能够恢复mRNA阅读框架并允许翻译出缩短但仍具有功能的肌营养不良蛋白。此次临床试验的成功将有助于扩大Entrada在DMD领域的治疗范围。
Alligator Bioscience宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其免疫肿瘤疗法领先药物mitazalimab的儿童临床试验豁免。这一豁免作为儿科调查计划（PIP）监管程序的一部分，使公司免于在胰腺癌治疗中开展mitazalimab的儿科研究。这一里程碑式的决定消除了未来在欧洲联盟提交潜在市场授权申请前的关键要求。mitazalimab是一种CD40激动剂抗体，目前正在OPTIMIZE-1 Phase 2临床试验中与化疗联合用于治疗未经治疗的转移性胰腺癌患者。最新的24个月随访数据显示，接受mitazalimab联合mFOLFIRINOX治疗的患者生存率为29.4%，远高于单独使用FOLFIRINOX的估计8%生存率。中位总生存期为14.9个月，中位无进展生存期为12.6个月，均表明有利的安全性和令人鼓舞的生存结果。Alligator首席执行官Søren Bregenholt表示，EMA的决定允许公司在明确的监管审批路径下继续推进mitazalimab的后期开发。Alligator将继续与欧洲和美国监管机构合作，为mitazalimab的潜在注册步骤做准备。
Curium宣布在瑞士获得PYLCLARI®（Piflufolastat（18F））的营销授权，用于成人前列腺癌患者的PSMA阳性病变的PET检测。PYLCLARI®适用于高风险前列腺癌患者的初步分期和治疗后疑似复发的定位。b.e. Imaging作为营销授权持有者和独家分销商，将在瑞士分销PYLCLARI®。这一决定是在2023年7月欧洲委员会批准PYLCLARI®在欧盟市场后做出的。Curium的PYLCLARI®与b.e. Imaging在前列腺癌放射配体治疗领域的经验相符。瑞士前列腺癌患者人数众多，PYLCLARI®的推出有助于提高诊断药物的选择，最终惠及患者。目前，PYLCLARI®已在欧盟12个国家上市，在美国，Lantheus已获得FDA批准的PYLARIFY®（Piflufolastat（18F）注射剂）。Curium是全球核医学领域的领导者，致力于开发、制造和分销世界级的放射性药物产品。
美国和欧洲卫生监管部门上周发布通告，指出Valneva公司生产的抗基孔肯雅病毒疫苗Ixchiq在老年人中存在严重的神经和心脏安全事件。FDA报告全球上市后共发生17起严重事件，其中两起导致死亡，六起发生在美国。这些疫苗不良事件报告给FDA和CDC的疫苗不良事件报告系统，涉及62至89岁的老年人。全球已分发约80,000剂Ixchiq。鉴于安全担忧，FDA和CDC建议暂停60岁及以上成人使用Ixchiq，同时审查上市后数据。欧洲药品管理局也限制65岁及以上成人使用该疫苗。Ixchiq于2023年11月获得FDA批准，用于预防18岁及以上有病毒暴露风险的基孔肯雅病毒感染。2024年12月发布的数据显示，该疫苗的保护效果可持续长达3年。然而，FDA指出，有记录的病例表明存在严重的类似基孔肯雅病毒的不良反应，这些反应导致患者无法正常活动或需要医疗干预，尽管这些反应在临床试验中并不常见。疫苗不良事件报告系统（VAERS）检测到Ixchiq的安全信号，近期受到卫生与公众服务部长罗伯特·F·肯尼迪小儿的批评，他表示计划对系统进行一系列改革。
Gilead Sciences公司宣布，其药物Livdelzi（seladelpar）在欧洲称为Lyvdelzi，在治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）方面有效且耐受性良好，即使在先前接受过纤维酸或奥贝胆酸治疗的患者中也表现出持续的生化反应。在阿姆斯特丹举行的欧洲肝脏研究协会（EASL）大会上，新数据证实Livdelzi在治疗PBC患者瘙痒症状方面具有临床和统计学意义。Livdelzi在欧盟获得了条件性营销授权，用于治疗对UDCA单药治疗反应不足的成人PBC患者，或作为无法耐受UDCA的患者的单药疗法。此外，Livdelzi在美国和英国也获得了批准，加拿大和澳大利亚的监管审查正在进行中。
欧洲委员会对Regeneron制药公司研发的Lynozyfic™（linvoseltamab）给予有条件市场批准，用于治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤成人患者。该药物针对至少接受过三种先前治疗（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体）且在最后一种治疗中疾病进展的患者。Lynozyfic是一种双特异性抗体，旨在连接多发性骨髓瘤细胞上的B细胞成熟抗原（BCMA）和表达CD3的T细胞，以促进T细胞活化和癌细胞杀伤。该药物每四周给药一次，如果完成至少24周治疗后达到非常好的部分缓解（VGPR）或更好，则可以采用响应适应方案。Lynozyfic在关键性LINKER-MM1临床试验中表现出显著疗效，结果显示71%的客观缓解率（ORR），其中50%的患者达到完全缓解（CR）或更好。最常见的不良反应包括肌肉骨骼疼痛、细胞因子释放综合征、中性粒细胞减少症、咳嗽、腹泻、贫血、疲劳、肺炎和上呼吸道感染。Regeneron制药公司正在推进Lynozyfic的临床开发计划，探索其在早期治疗线作为单药治疗以及在多种组合方案中的应用。
Genmab公司宣布，其抗体药物偶联物（ADC）TIVDAK（替索托马韦汀）获得欧洲委员会（EC）的营销授权，用于治疗复发或转移性宫颈癌，该药物是首个且唯一获得欧盟批准的用于此类患者的ADC。TIVDAK在Phase 3 innovaTV 301临床试验中显示出与化疗相比的优越总生存率，并在欧盟、美国和日本获得批准。该药物针对的是经过系统性治疗后疾病进展的成年患者，旨在为宫颈癌患者提供新的治疗选择。
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