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Foundation for Prader-Willi Research

公司全称：Foundation for Prader-Willi Research
国家/地区：美国/——
类型：——
收藏
公司介绍：
Foundation for Prader-Willi Research is a non -profit foundation, focused to eliminate the challenges of Prader-Willi Syndrome through the advancement of research

基本信息

地址：

340 S Lemon Ave # 3620 WALNUT CALIFORNIA 91789-2706; US; Telephone: +18883225487; Fax: +18885594105;

公司官网：

www.fpwr.org/

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行业领域：

企业动态

罕见病药物Vykat XR安全性引发担忧
2026-08-13 21:40:54
自2025年3月罕见病药物Vykat XR（二氮嗪胆碱）获得批准用于治疗普拉德-威利综合症（PWS）患者的过度饥饿感以来，该药物的安全性问题引起了关注。根据临床试验中观察到的水肿增加，药品说明书中已提及液体超负荷的风险。自药物上市以来，FDA的不良事件监测系统（AEMS）收到了关于水肿和相关并发症的额外报告，包括7例死亡和100多例严重不良事件。PWS患者组织在一份声明中指出，这些不良事件可能与Vykat XR治疗直接相关，但也可能是PWS潜在挑战的一部分。Neurocrine公司表示，他们将继续与FDA、患者倡导团体和处方医生合作，评估所有可用的数据。医生和患者组织呼吁对使用Vykat XR的患者进行进一步研究，以确定潜在的风险因素。
Zevra Therapeutics任命Alicia Secor加入董事会并宣布Wendy Dixon退休
2025-12-02 00:00:00
Zevra Therapeutics公司宣布，任命Alicia Secor女士加入公司董事会，同时宣布董事Wendy Dixon博士退休。Alicia Secor女士拥有超过30年的生物科学行业经验，曾担任Atalanta Therapeutics公司总裁兼首席执行官，以及Genzyme公司副总裁和代谢疾病总经理等职务。Zevra Therapeutics公司专注于为罕见病患者提供治疗，并致力于开发新的疗法。公司同时表示，对Wendy Dixon博士在任期内为公司使命提供的战略建议表示衷心感谢。
Soleno Therapeutics 提供公司最新情况并报告 2021 年第三季度财务业绩
2021-11-10
Soleno Therapeutics公司公布了其针对罕见病治疗的创新药物DCCR在治疗普拉德-威利综合症（PWS）的开放标签扩展研究C602的初步结果，并与PATH for PWS（PfPWS）自然史研究中的匹配受试者数据进行比较。结果显示DCCR在改善PWS患者的食欲过盛和行为问题方面具有显著潜力。公司已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了这些数据，并致力于尽快获得DCCR在PWS治疗方面的监管批准。此外，公司还参加了多个行业会议，并公布了财务报告，其中研发和一般行政费用有所增加，净亏损较去年同期有所减少。
Harmony Biosciences 在 2 期试验中招募了首例患者，该试验评估 Pitolisant 对 Prader-Willi 综合征患者白天过度嗜睡的影响
2020-12-15
Harmony Biosciences公司宣布，其首个患者已入组一项针对Prader-Willi综合征（PWS）患者过度日间嗜睡的Pitolisant Phase 2临床试验。PWS是一种罕见的遗传性神经疾病，其症状主要由下丘脑功能障碍引起，导致过度日间嗜睡和食欲过盛。该试验旨在评估Pitolisant在治疗PWS患者过度日间嗜睡和其他关键症状方面的安全性和有效性。试验预计将在美国约10个地点招募60-70名6至65岁的PWS患者，主要目标是评估Pitolisant对过度日间嗜睡的改善效果。
Essentialis 获得 Foundation for Prader-Willi 研究资助，以帮助推进 DCCR 治疗 Prader-Willi 综合征
2014-07-23
Essentialis公司获得Prader-Willi研究基金会（FPWR）的资助，用于支持其临床研究PC025，旨在评估DCCR（diazoxide choline controlled release tablets）在肥胖型Prader-Willi综合症患者的安全性和有效性。该研究由加州大学欧文分校的Dr. Virginia Kimonis领导。FPWR不仅提供了资金支持，还通过其在Prader-Willi社区中的广泛联系，促进了研究的招募速度，并分享了专家的意见，改善了临床研究的设计。FPWR期待PC025的临床研究结果，并希望DCCR在治疗Prader-Willi综合症方面取得进一步发展。DCCR是一种创新的药物，旨在治疗Prader-Willi综合症和下丘脑肥胖，并拥有多个专利保护。Essentialis公司专注于开发针对ATP敏感钾通道的突破性药物，该通道的调节可能治疗和预防多种代谢、中枢神经系统和心血管疾病。FPWR成立于2003年，旨在通过推进研究消除Prader-Willi综合症带来的挑战。

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