PANTHERx Specialty Pharmacy
公司全称：PANTHERx Specialty Pharmacy
国家/地区：美国/——
类型：——
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公司介绍：
PANTHERx Specialty Pharmacy is a pharmacy in Pennsylvania.In December 2020 Centene Corporation announced it signed a definitive agreement to acquire PANTHERx
基本信息
企业动态
PANTHERx Rare被Soleno Therapeutics选为VYKAT XR（一种用于治疗普拉德-威利综合症（PWS）患者过度进食的每日一次口服片剂）的专科药房。VYKAT XR是首个也是唯一获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的用于治疗PWS患者过度进食的药物。PWS是一种遗传性疾病，发病率约为每15000名活产婴儿中就有1例。该疾病以过度进食为特征，这是一种慢性且危及生命的状况，表现为强烈的、持续的饥饿感、对食物的过度关注以及极度寻求和消费食物和非食物物品的冲动，这可能会严重降低PWS患者及其家庭的生活质量。过度进食可能导致严重的死亡率（如胃破裂、窒息、因寻找食物行为导致的意外死亡）和长期后果。PANTHERx Rare是一家专注于罕见和孤儿病的专科药房，致力于为患者提供药物突破、临床卓越和可及性解决方案。
PANTHERx Rare被Calliditas Therapeutics选为TARPEYO（布地奈德缓释胶囊）的独家分销药店。TARPEYO是首个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于减少成人原发性IgA肾病（IgAN）患者肾功能丧失的治疗药物。IgAN是一种罕见、进展性、慢性自身免疫性疾病，会攻击肾脏，通常在青少年晚期到30多岁晚期发病。TARPEYO是一种口服的4mg缓释布地奈德制剂，旨在在到达回肠前保持完整，其含有的布地奈德涂层微球靶向回肠中的粘膜B细胞，包括派伊尔斑，这些细胞负责产生导致IgA肾病的半乳糖缺乏型IgA1抗体（Gd-Ag1）。PANTHERx Rare是一家专注于罕见和孤儿病的双认证专科药店，致力于为患者提供药物突破、临床卓越和可及性解决方案。
PANTHERx Rare药房被Upsher-Smith Laboratories, LLC选中，负责分销治疗结节性硬化症（TSC）的药物TORPENZ（依维莫司）片剂。TORPENZ是一种口服激酶抑制剂，经FDA批准用于治疗1岁及以上患有TSC的成年和儿童患者，他们患有需要治疗但无法通过手术根治的亚表皮巨细胞胶质瘤（SEGA）。此外，它还批准用于治疗不需要立即手术的成人肾血管平滑肌脂肪瘤和TSC。PANTHERx Rare药房致力于为患有罕见和孤儿疾病的人提供最佳医疗服务，希望通过与Upsher-Smith Laboratories, LLC的合作，减轻患者的负担，减少他们的压力，使他们能够专注于尽可能健康地生活。
PANTHERx Rare与Gilead Sciences Inc.合作，负责新型PPARδ激动剂LIVDELZI的推广，该药用于治疗对UDCA反应不足或无法耐受UDCA的成人原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者。LIVDELZI是首个针对PBC的PPARδ激动剂治疗选择，旨在改善PBC相关瘙痒症状，并降低碱性磷酸酶水平。PBC是一种罕见、慢性、进展性的肝脏疾病，主要影响中年女性，症状包括疲劳和严重瘙痒，严重影响生活质量。PANTHERx Rare是一家专注于罕见和孤儿病的双认证专业药房，致力于为患者提供药物突破、临床卓越和可及性解决方案。
PANTHERx Rare与ITF Therapeutics LLC合作，在美国推广DUVYZAT（givinostat）药物，该药是首个获准治疗所有遗传变异型杜氏肌营养不良症（DMD）患者的非甾体药物。DUVYZAT是一种每日两次口服悬浮液，能够减少DMD患者体内炎症和肌肉损失。DMD是一种罕见且严重的肌肉疾病，全球大约每5000名男性新生儿中就有1名患病。PANTHERx Rare致力于为罕见病患者提供药物获取和支持服务，希望通过此次合作，简化药物从生产者到患者的流通过程。DUVYZAT由Italfarmaco、Telethon和杜氏肌营养不良症家长项目（意大利）共同研发，旨在调节DMD患者肌肉中HDAC的不规则活性，减缓肌肉退化。
PANTHERx Rare与美国X4 Pharmaceuticals Inc.达成合作，负责其新药XOLREMDI（mavorixafor）的在美国市场分销。XOLREMDI是首个由美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗12岁及以上WHIM综合症患者的药物。WHIM综合症是一种罕见的免疫缺陷和慢性中性粒细胞减少症，由CXCR4/CXCL12通路功能障碍导致。XOLREMDI作为每日一次的口服治疗，通过阻断CXCL12配体与CXCR4受体的结合，提高免疫细胞从骨髓中的动员。PANTHERx Rare是一家专注于罕见病产品的患者访问和支持服务的领先企业，致力于将创新疗法带给罕见病患者。
PANTHERxRare被Edenbridge Pharmaceuticals选为Yargesa（米格鲁斯塔特）胶囊的专科药房，该药是治疗成人轻度至中度1型戈谢病的首个口服治疗选择，适用于酶替代疗法不是治疗选择的患者。Yargesa是一种葡萄糖脑苷脂合酶抑制剂，通过底物减少疗法减少有害的糖基鞘脂的积累和疾病症状。PANTHERxRare是一家专注于罕见病产品和患者支持服务的领导企业，致力于改善罕见病患者的健康结果。PANTHERxRare在罕见病领域拥有双重认证，并多次获得MMIT患者选择奖。
PANTHERx Rare被UCB选为ZILBRYSQ（zilucoplan）的独家专业药房，用于治疗成人全身性重症肌无力（gMG）患者，这些患者为抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性。ZILBRYSQ是一种每日一次的注射剂，需通过处方获取。由于可能引起严重的脑膜炎球菌感染，开具ZILBRYSQ的医疗服务提供者必须注册ZILBRYSQ REMS。PANTHERx Rare是一家专注于罕见病产品的专业药房，致力于为患者提供药物突破、临床卓越和可及性解决方案。该公司在美国拥有双重认证，并多次获得MMIT患者选择奖。
PANTHERx Rare被UCB选为RYSTIGGO（rozanolixizumab-noli）有限专科药房网络的一部分，为治疗全身性重症肌无力（gMG）提供首个和唯一经FDA批准的靶向治疗。全身性重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫疾病，由病理性的自身抗体损害神经肌肉接头的突触传递引起。PANTHERx Rare是一家专注于罕见和孤儿病的双认证专科药房，致力于为患者提供药物突破、临床卓越和可及性解决方案。
PANTHERx（R） Rare 宣布与 Biocodex 合作，分销 DIACOMIT（R）（stiripentol），用于治疗服用氯巴占的 2 岁及以上患者与 Dravet 综合征相关的癫痫发作
2022-06-27
PANTHERx Rare与Biocodex达成合作，成为其在美国独家药房分销合作伙伴，负责推广DIACOMIT（stiripentol）药物，用于治疗2岁及以上、正在服用Clobazam的Dravet综合症患者的癫痫发作。DIACOMIT是一种口服抗癫痫药物，可制成胶囊或悬浮粉末。Dravet综合症是一种罕见的癫痫病，通常在婴儿期诊断，美国患者中发病率为1/15,700。该病常伴有温度敏感的癫痫发作和发热性癫痫发作，治疗难度较大。PANTHERx Rare致力于为罕见病和复杂疾病患者提供改善护理和治疗效果，拥有25多项定制化项目，旨在满足患者和制药合作伙伴的期望。
PANTHERx 罕见药房被 Blueprint Medicines 选中分销 GAVRETO（pralsetinib）用于治疗成人转移性 RET 融合阳性非小细胞肺癌 （NSCLC）
2020-09-14
PANTHERx Rare Pharmacy被Blueprint Medicines选为GAVRETO（pralsetinib）药物的有限分销合作伙伴，该药物获得加速批准用于治疗经FDA批准检测的RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。GAVRETO是一种每日一次的口服精准疗法，旨在选择性地强力靶向致癌RET变异。RET激活融合和突变是许多癌症类型的关键疾病驱动因素，包括NSCLC。RET融合在NSCLC患者中约占1%至2%。PANTHERx表示，作为合作伙伴，他们自豪地通过提供获奖的白手套服务，作为其创新RxARECARE模型的一部分，为以前未得到充分服务的患者群体做出贡献。PANTHERx是美国最大的独立和增长最快的专科药房，致力于为患有罕见和毁灭性疾病的患者提供药物突破、临床卓越和可及性解决方案。尽管发病率与糖尿病相当，但不到7%的7000种已知罕见和毁灭性疾病有批准的治疗方法。联邦政策的变化和科学进步导致了FDA孤儿药批准的激增，为罕见病社区带来了巨大的希望。PANTHERx最近获得了国家专科药房协会（NASP）颁发的“年度专科药房”奖项，并获得了健康保健认证委员会（ACHC）颁发的罕见病和孤儿药认证。PANTHERx总部位于宾夕法尼亚州匹兹堡，在美国所有50个州均有许可，并获得了URAC、NABP和ACHC的认证。
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