上海交通大学蔡宇伽教授团队在Cell Stem Cell发表研究，首次报道应用新型慢病毒载体技术治疗β地中海贫血（β0/β0）的成功案例，该技术修复了β-珠蛋白链和α-珠蛋白链之间的生理平衡，产生正常血红蛋白HbA，有效提高患者生活质量。研究在两名女性儿童中实施，结果显示患者均实现输血独立性，血红蛋白水平恢复正常，且未发生严重不良事件，展现出良好的安全性和有效性。本研究的BD211产品有望成为治疗所有类型β-地中海贫血的安全有效手段。
2024年5月6日，上海本导基因技术有限公司的重型地中海贫血基因补偿治疗药物BD211在瑞金医院完成Ⅰ期临床试验首例患者回输，这是我国首例针对地中海贫血的慢病毒基因疗法I期临床患者给药。本导基因的BD211基于下一代慢病毒载体平台BDlenti研发，具有安全性高、疗效显著、对女性患者友好等特点。该药物通过基因补偿治疗，能高效表达β珠蛋白，对多种基因型地贫有效，有望为患者带来终身受益。本导基因作为基因治疗领域的头部企业，在国内外取得了多项重要突破，其核心技术发表于国际权威期刊，并拥有4000平米的GMP中试基地和研发基地。
2024年5月7日，上海本导基因技术有限公司与首都医科大学附属北京同仁医院合作启动了全球首个基因编辑治疗青光眼的临床研究项目。项目由青光眼领域专家王宁利教授发起，旨在为青光眼患者提供新的治疗选择。启动会上，专家们对项目表示高度赞扬，并期待其能带来治愈希望。本导基因CEO徐芳女士介绍了基于原创性基因编辑递送工具的创新药物BD113，该药物利用VLP载体实现基因编辑，旨在从根源上治愈基因突变型原发性开角型青光眼。本导基因作为国内基因治疗领域的头部企业，拥有国际领先的VLP mRNA递送平台和下一代慢病毒载体平台，致力于为多领域难治性疾病提供创新药物。
2024年1月3日，国家药品监督管理局官网宣布，上海本导基因技术有限公司的BD211注射液临床试验申请获得默示许可，标志着本导基因在基因编辑与基因补偿两大基因治疗路线上均有管线进入注册临床试验阶段。BD211是一款基于本导基因下一代慢病毒载体平台BDlenti开发的基因修饰自体造血干细胞地中海贫血治疗药物，通过降低慢病毒载体的整合突变风险，优化β珠蛋白基因表达序列，提高治疗效果。前期研究显示，BD211治疗的地贫患者经过两年随访，安全性和有效性得到初步验证。本导基因致力于基因治疗创新药物研发，拥有国际领先的VLP mRNA递送平台和下一代慢病毒载体平台，与国际著名药企合作研发重大神经系统疾病新型基因疗法，在β-地中海贫血和老年黄斑变性的基因治疗上取得重要突破。
上海本导基因技术有限公司的BD112体内基因编辑疗法获得美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗亨廷顿舞蹈症，此前已获欧盟委员会孤儿药资格批准，标志着该疗法在欧美市场均获得认可。亨廷顿舞蹈症是一种常染色体显性遗传疾病，目前无法治愈，患者死亡率高。孤儿药认定对于新药研发具有重要意义，FDA和欧盟均为此设立了专门的认定程序和激励措施。本导基因是一家专注于基因治疗创新药物研发的企业，拥有国际领先的递送平台和多项first-in-class产品管线，与国际著名药企合作开展重大神经系统疾病新型疗法研发。
上海本导基因技术有限公司的BD112体内基因编辑疗法获得欧盟孤儿药资格认定，用于治疗亨廷顿舞蹈症，该疗法基于原创VLP递送技术，具有全球领先优势。此前，本导基因的BD111疗法已获得FDA孤儿药资格和中美IND临床批件。亨廷顿舞蹈症是一种常染色体显性遗传疾病，目前无法治愈，患者死亡率高。欧盟孤儿药资格认定将为本导基因提供研发和上市激励措施，包括临床研究协助、集中审批程序、市场独占权和费用减免。本导基因致力于开发全球创新药物，拥有国际领先的VLP mRNA递送平台和慢病毒载体平台，已在多个领域取得临床突破。
上海本导基因技术有限公司完成B轮融资，融资额超2亿元，由龙磐投资领投，鹏来资本、通德资本、山蓝资本、春和资本共同出资。本轮融资将助力公司在研多个管线的临床申报和临床研究，新管线的进一步开发，以及基地建设和团队扩充。本导基因致力于基因治疗创新药物研发，拥有国际领先的VLP mRNA递送平台和下一代慢病毒载体平台，开展了多项first-in-human临床研究。公司核心技术多次发表在Nature Biotechnology、Nature Biomedical Engineering等期刊上，CRISPR抗病毒疗法HELP成功入选2021年度“中国眼科学十大进展”。本轮融资完成后，公司将加速临床开发，推进管线产品的研发，成为国际领先的基因疗法公司。
本导基因近日完成6000万元A轮融资，由华控基金领投，多家机构跟投。所募集资金将用于产品临床前与临床开发、实验室与团队建设等。公司成立于2018年，专注于基因治疗创新药物研发，拥有mRNA递送与基因编辑平台、溶瘤病毒平台、第四代慢病毒载体平台。其开发的VLP-mRNA递送平台已通过人体临床验证，可实现安全可控的体内基因编辑治疗。该技术具有解决体细胞基因治疗递送技术瓶颈的潜力，已创建BDmRNA技术平台，并针对各类适应症建立了广泛的研发管线。创始人蔡宇伽博士拥有基因治疗专业博士学位，回国后担任上海交通大学系统生物医学研究院研究员。
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