Celladon公司宣布暂停其MYDICAR和其它临床前项目的研究与开发,并已聘请Wedbush PacGrow Healthcare作为其独家财务顾问,启动寻求合并或出售的战略计划。公司预计在第三季度将提供有关该战略计划进展的进一步更新,可能包括公司或其部分或全部资产的出售,以及向股东分配剩余现金。公司董事会一致认为,寻求合并或出售是最大化股东价值的最佳途径。如果无法找到对股东有更高价值的合并或出售,公司将进行清算并向股东分配净现金。公司预计,如果在2015年第三季度清算,可用于分配给股东的净现金约为2500万至3000万美元。此外,公司宣布第二次裁员,预计约有一半的员工将在第三季度离职。
Celladon公司于2015年5月14日公布2015年第一季度财务报告及近期公司动态。其心血管基因治疗药物MYDICAR(AAV1/SERCA2a)的Phase 2b CUPID2临床试验未达到主要或次要终点,导致公司终止与Novasep和Lonza Biologics的合作。Celladon董事会批准裁员约50%,以减少运营费用和节约现金资源。公司决定不提取债务融资的第二笔款项,并从2015年8月开始偿还1000万美元的未偿还本金。Celladon表示,正在对CUPID2试验数据进行全面审查,同时评估其他临床试验和开发项目,并评估战略选择以最大化股东价值。2015年第一季度,公司现金、现金等价物和投资为7060万美元,研发费用为1150万美元,一般和行政费用为480万美元,其他费用净额为44.9万美元,合并净亏损为1670万美元。
Celladon公司与Novasep签署了一份关于MYDICAR药物原料的开发、生产和供应协议。MYDICAR是一种针对晚期心力衰竭的基因治疗药物,已获得美国FDA的突破性疗法指定。根据协议,Novasep将负责MYDICAR药物原料的生产,预计2016年第四季度开始GMP生产,持续至2018年,并有至2020年的延长选项。此协议是在2014年12月签订的关于MYDICAR初步工艺转移和预验证研究的信件协议之后达成的。Celladon公司CEO Krisztina Zsebo表示,很高兴与Novasep合作,为MYDICAR的商业生产做准备。Novasep总经理Andrew Brennan认为,这一协议代表了与Celladon的信任关系,并有望成为基因治疗领域未来发展和商业供应协议的典范。
Novasep与临床阶段生物技术公司Celladon达成协议,将为MYDICAR药物提供原料,合同金额为470万欧元,包括扩大规模和预验证研究。Novasep将在其比利时Seneffe生物生产厂进行设施升级工程,以实现MYDICAR这一先进心力衰竭药物的商业化生产。此外,双方还同意就商业供应协议进行谈判,直至2018年12月31日,并可能延长至2020年。MYDICAR是一种基于AAV/SERCA2a的基因靶向酶替代疗法,目前正在进行多个临床试验阶段。Novasep表示,将利用其超过十年的病毒和病毒载体产品开发和制造经验,支持Celladon加速MYDICAR的生产,以尽快将这一可能改变生命的疗法带给患者。
Lonza与Celladon达成协议,将共同推进MYDICAR(AAV1/SERCA2a)的商业生产,这是Celladon针对晚期心力衰竭的酶替代疗法,目前处于2b期临床试验阶段。Lonza将在美国新罕布什尔州朴次茅斯市启动一座新的商业病毒治疗设施的设计,Celladon拥有启动设施建设和长期商业供应安排的期权。根据协议,Celladon决定启动建设并承诺长期供应时,Lonza将购买价值1000万美元的Celladon普通股。新设施的建设和商业供应协议为Celladon提供了商业供应的战略路径,包括在新的一流病毒治疗设施内设立专用的cGMP生产线。Lonza将在近期完成位于朴次茅斯的新设施详细工程设计,该设施将与Lonza现有的临床和商业哺乳动物操作设施分开。Celladon支付预订费后,有权启动设施建设,并与Lonza签订多年的MYDICAR供应承诺。启动后,Lonza将从Celladon处购买价值1000万美元的普通股。新制造设施建成后,Lonza将把Celladon的2000升商业规模工艺从休斯顿设施转移到朴次茅斯新设施。
Celladon公司与Servier达成一项全球性、除美国外的研发合作与许可协议,旨在开发治疗2型糖尿病和其他代谢疾病的SERCA2b调节剂。Celladon将利用其创新的化合物、专利测试和筛选技术,而Servier则拥有独家许可权,并在一系列预定义的体外和体内研究后决定是否行使许可权。若Servier行使许可权,Celladon将获得前期费用、研究支持、里程碑付款和销售提成。双方将共同支持发现工作,Servier负责全球开发计划、除美国外的监管批准和选定候选药物的商业化,而Celladon保留所有美国权利。Celladon的小分子研究项目针对SERCA2b酶,该酶在调节细胞内钙离子中起关键作用,其调节剂在多种疾病模型中显示出活性。Servier是一家成立于1954年的法国独立制药研发公司,专注于心血管疾病、代谢疾病、神经疾病、精神疾病、风湿病和肿瘤等治疗领域的创新。
Celladon公司宣布,其基因治疗产品MYDICAR在临床前研究中显示出逆转肺动脉高压(PAH)的潜力。该研究由Icahn医学院的心血管研究中心领导,发表在《Circulation》杂志上。研究发现,通过吸入式给药设备给予MYDICAR可以完全逆转PAH在鼠模型中的症状。MYDICAR通过恢复肺动脉PAH患者组织中SERCA2a酶的表达,可能成为PAH治疗的新选择。Celladon公司正在开展一项国际200名患者的Phase IIb临床试验,以进一步研究MYDICAR在PAH患者中的潜在益处。
Lonza和Celladon宣布达成制造协议,Lonza将生产用于未来临床试验的cGMP级MYDICAR(AAV1/SERCA2a)。如果Celladon打算开始商业规模制造MYDICAR,双方将协商商业规模供应协议。MYDICAR是一种基因靶向酶替代疗法,旨在恢复SERCA2a水平,SERCA2a是心脏钙循环和心脏收缩力的调节因子。SERCA2a水平在所有晚期心力衰竭形式中都会下降,导致心脏功能不足。MYDICAR使用重组腺相关病毒(AAV)作为载体将SERCA2a基因递送到心脏,AAV是一种在人类中不引起任何疾病的自然存在的病毒。MYDICAR在常规门诊心脏导管介入手术中直接递送到心脏,类似于血管造影。MYDICAR目前正在纽约心脏协会(NYHA)III/IV级心力衰竭患者中进行200名患者的2b期临床试验。
Targeted Genetics的合作伙伴Celladon宣布,其针对晚期心力衰竭的药物MYDICAR在第一阶段II期临床试验中达到了预定的主要安全性和疗效终点。Targeted Genetics与Celladon自2004年起合作,并于2009年将AAV载体血清型和制造技术授权给Celladon,并为其制造了MYDICAR的临床供应。如果MYDICAR得以开发和商业化,Targeted Genetics可能获得高达2000万美元的里程碑付款,以及MYDICAR商业销售收入的10%作为版税。Targeted Genetics虽参与了MYDICAR的开发和制造,但临床试验由Celladon独立进行。Targeted Genetics期待MYDICAR在Heart Failure Congress 2010上的数据公布,并对其未来的发展计划表示关注。
Targeted Genetics Corporation宣布将其部分资产,包括制造技术和AAV病毒载体技术,以最多700万美元的现金出售给Genzyme Corporation。交易中,Genzyme获得了相关技术的许可,并同意支付3500万美元作为交易的一部分,剩余3500万美元将根据技术转移计划的成功完成分期支付。Targeted Genetics将协助Genzyme实施技术,并有望从Genzyme的后续许可和产品销售中获得收入。此外,Genzyme将许可回Targeted Genetics其出售的AAV制造和向量技术,用于Targeted Genetics的特定产品项目。Targeted Genetics预计技术转移计划将在2009年底完成。交易完成后,Targeted Genetics预计将有足够的现金资源维持到2010年。
Targeted Genetics Corporation调整产品开发重点,专注于眼科和神经学产品候选者以及首次使用表达RNAi技术。公司通过裁员和工资延期或降低等措施,将薪酬成本降低25%,其他成本降低15%。公司计划重点推进针对严重视网膜营养不良(LCA)的AAV-RPE65产品候选者、亨廷顿病(HD)和肌萎缩侧索硬化症(ALS)的产品候选者。公司已与伦敦大学学院和莫菲尔德医院合作开展LCA项目,并计划在2010年提交监管文件寻求上市批准。公司还计划利用AAV作为基因沉默技术表达RNAi的载体,进行HD和ALS的研究。此外,公司正在评估与合作伙伴合作推进炎症性关节炎产品候选者tgAAC94的临床开发。公司通过裁员和工资调整等措施,降低成本,并积极寻求额外资本以支持运营。