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Odylia Therapeutics Inc

公司全称：Odylia Therapeutics Inc
国家/地区：美国/——
类型：——
收藏
公司介绍：
Odylia Therapeutics, a non-profit organization launched with support from the Massachusetts Eye and Ear and the Usher 2020 Foundation, is focused on the development of gene therapies for the treatment of rare eye diseases

基本信息

地址：

243 Charles St BOSTON MASSACHUSETTS 02114-3002; US;

公司官网：

odylia.org/

企业画像
行业领域：
应用技术：
  • 重组病毒
  • 治疗技术
  • 体内基因治疗
  • 药物治疗
  • 基因疗法
热门标签：
  • 创新药
  • 基因疗法
研发信息
靶点：
适应症：
治疗领域：

企业动态

Odylia Therapeutics 宣布新的管线项目：NPHP1 视网膜营养不良的基因替代疗法
2025-05-05 23:20:00
Odylia Therapeutics宣布与NPHP1 Family Foundation合作开发基于AAV的基因替换疗法，针对由NPHP1基因突变引起的视网膜变性。Odylia将与波士顿儿童医院合作，利用两种NPHP1小鼠模型进行研究。NPHP1基因突变在美国的发病率约为每922,000名新生儿中有一例，患者主要表现为肾囊肿病，其中约6%至10%的患者会发展为视网膜变性。这一合作项目旨在加速罕见病治疗的发展，并计划在2027年底提交IND申请并启动临床试验。
PTC Therapeutics 宣布与 Odylia Therapeutics 达成战略基因治疗许可协议
2019-07-01
PTC Therapeutics与Odylia Therapeutics宣布达成一项战略基因治疗许可协议，共同开发针对罕见遗传性视网膜疾病（IRDs）的新型基因疗法，利用由麻省眼耳医院研究人员开发的Anc80向量系统。该合作将PTC在局部基因治疗应用方面的现有专长与Odylia在广泛的IRD靶点上的深厚眼科经验相结合。合作的主要项目是RP-GRIP1，这是一种在Leber先天性黑蒙症6（LCA6）中缺陷的睫状体蛋白，LCA6是一种罕见的儿童早期视网膜变性。PTC首席科学官Mark Pykett表示，他们很高兴将基因治疗工作扩展到罕见遗传性视网膜疾病领域，这些疾病存在巨大的未满足需求。PTC与Odylia的合作将结合PTC在开发罕见病治疗方面的实力和Odylia的创新向量平台以及其在罕见眼科疾病方面的广泛专业知识。Odylia首席执行官Scott Dorfman表示，PTC是理想的合作伙伴，他们不仅在开发罕见病治疗方面有专长，更重要的是，他们对患者的承诺。

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