Rgenta Therapeutics

公司全称：Rgenta Therapeutics

国家/地区：美国/——

类型：——

公司介绍：

Rgenta Therapeutics, a biotechnology company, is developing a pipeline of oral, small-molecule RNA-targeting medicines with an initial focus on oncology and neurological disorders.In November 2022, Rgenta Therapeutics Inc had closed a $52 million Series A round led by AZ-CICC Healthcare Investment Fund.In May 2021, Rgenta Therapeutics had closed an $18 million seed extension round.In April 2020, Rgenta Therapeutics had closed a $20 Million seed investment, co-led by Boehringer Ingelheim Venture Fund and Matrix Partners China

基本信息

地址：

15 Lincoln Road BROOKLINE MASSACHUSETTS 02445; US; Telephone: +17816083996;

公司官网：

www.rgentatx.com/

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企业动态

RGT-61159临床试验初步数据积极，Rgenta Therapeutics开发新型抗癌药物前景看好

2026-05-22 00:00:00

Rgenta Therapeutics公司宣布，其新型口服小分子药物RGT-61159在治疗晚期、复发或难治性腺样囊性癌（ACC）或结直肠癌（CRC）的1a/1b期临床试验中取得积极初步数据。数据显示，在推荐剂量下接受治疗的患者的疾病控制率为84.6%，其中包括3例部分缓解（2例已确认，1例待确认）。RGT-61159在推荐剂量下具有良好的耐受性，显示出与剂量相关的MYB mRNA减少，并具有支持每日一次口服给药的半衰期。随着治疗时间的延长，抗肿瘤活性和反应持续加深。这些数据表明，RGT-61159通过敲低MYB蛋白（一种驱动癌症进展的癌基因）来治疗过度表达MYB的癌症是一种有前景的方法。RGT-61159的临床试验是一个多中心、开放标签的剂量递增和扩展研究，旨在评估RGT-61159在ACC或CRC患者中的安全性、耐受性、药代动力学、靶点参与和临床疗效。

Rgenta Therapeutics两项研究摘要获ASGCT年会口头报告机会

2026-04-28 04:30:00

临床阶段生物技术公司Rgenta Therapeutics宣布，其专有的RSwitch技术两项预临床数据摘要已被美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）2026年年会接受，并将于会上进行口头报告。RSwitch技术是一种可调节的基因治疗系统，允许通过口服小分子药物控制基因和细胞治疗应用中的转基因水平。该公司的研究展示了RSwitch系统在体外和体内的可行性，并在小分子药物给药后实现了剂量依赖性的转基因表达。Rgenta Therapeutics专注于开发针对肿瘤和神经退行性疾病的口服RNA靶向小分子药物，其独特的方法正在解锁人类疾病中传统上难以治疗的靶点的治疗潜力。

Rgenta Therapeutics公布RGT-61159临床试验数据，将在ASCO年会上展示

2026-04-22 04:30:00

Rgenta Therapeutics，一家专注于RNA和RNA调控领域的小分子药物研发的生物技术公司，宣布其口服MYB剪接调节剂RGT-61159在腺样囊性癌（ACC）或结直肠癌（CRC）患者中的1a/1b期临床试验数据摘要已被2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会接受，将于2026年5月29日至6月2日在伊利诺伊州芝加哥进行展示。RGT-61159是一种口服小分子，旨在特异性调节转录因子MYB的剪接，从而抑制致癌的MYB蛋白，并可能导致过表达MYB蛋白的癌细胞死亡。MYB作为细胞增殖、自我更新和分化过程的 master regulator，其在多种人类癌症中的异常表达已被证实。Rgenta Therapeutics正在进行一项多中心的开放标签1a/1b期临床试验，评估RGT-61159在ACC或CRC患者中的安全性、耐受性、药代动力学、靶点结合和临床疗效。更多信息可在ClinicalTrials.gov（NCT06462183）上获取。

Rgenta Therapeutics 公布了来自先导项目 RGT-61159 的临床前数据，RGT-61159 是一种有效的选择性 MYB RNA 小分子抑制剂，支持其在急性髓系白血病（AML）治疗中的应用

2025-06-12 00:00:00

Rgenta Therapeutics在2025年欧洲血液学协会第30届年会上展示了其领先项目RGT-61159的预临床数据，该药物针对RNA和RNA调控，有望治疗广泛的急性髓系白血病（AML）患者。数据表明，RGT-61159能有效降低MYB RNA和蛋白，对多种AML细胞系和疾病模型具有有效的杀伤活性。RGT-61159作为一种口服小分子，针对MYB RNA，有望成为治疗AML的新选择。Rgenta正在进行的RGT-61159 Phase 1a/b临床试验进展顺利，预计将在2025年下半年启动针对AML/高风险骨髓增生异常综合征成年人的新Phase 1/2研究。

Rgenta Therapeutics 公布了 RGT-61159 的临床前数据，RGT-61159 是一种有效的选择性口服小分子 MYB 抑制剂，在几种 AML 单药治疗模型中显示出强大的抗肿瘤活性，并且在与 AML 标准治疗联合使用时具有协同活性

2025-04-26 01:00:00

Rgenta Therapeutics在2025年美国癌症研究协会（AACR）年会上展示了其领先项目RGT-61159的初步数据，该药物针对急性髓系白血病（AML）具有显著的抗肿瘤活性，且与标准治疗方案联合使用时表现出协同效应。研究显示，RGT-61159能够剂量依赖性地降低MYB RNA转录本和相应蛋白水平，对过度表达MYB的细胞具有强大的杀伤活性。RGT-61159在多种AML模型中表现出稳健的抗肿瘤活性，这些模型携带AML患者中常见的遗传变异，突显了其治疗广泛AML患者群体的潜力。Rgenta Therapeutics正在进行的RGT-61159 Phase 1a/b临床试验进展顺利，预计将在2025年下半年启动针对AML/高危骨髓增生异常综合征成年人的新Phase 1/2研究。

Rgenta Therapeutics 宣布在美国癌症研究协会（AACR） 2025 年年会上发表演讲

2025-03-26 04:30:00

Rgenta Therapeutics，一家专注于开发针对RNA和RNA调控的口服小分子新药，用于治疗肿瘤和神经疾病的临床阶段生物技术公司，宣布将在2025年4月25日至30日在芝加哥举行的美国癌症研究协会（AACR）2025年年度会议上展示其领先项目RGT-61159的预临床数据。RGT-61159是一种口服小分子，旨在特异性调节转录因子MYB的剪接，从而抑制致癌的MYB蛋白，并可能导致过度表达MYB蛋白的癌细胞死亡。MYB作为细胞增殖、自我更新和分化过程的调控者，其异常表达已在多种人类癌症中证实，包括腺样囊性癌（ACC）、急性髓系白血病（AML）、T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）、结直肠癌（CRC）、小细胞肺癌（SCLC）和乳腺癌。Rgenta正在对RGT-61159进行多中心、开放标签的1a/1b期临床试验，以评估其在晚期复发或难治性ACC或CRC患者中的安全性、耐受性、药代动力学、靶点结合和临床疗效。

Rgenta Therapeutics公布RGT-61159在MYB依赖性血液癌症中的临床开发进展

2024-12-10 01:00:00

Rgenta Therapeutics公司近日宣布，其研发的口服小分子MYB抑制剂RGT-61159在治疗急性髓系白血病（AML）等MYB依赖性血液癌症方面展现出强大的抗肿瘤活性。该药物通过诱导MYB RNA转录本中隐匿外显子的插入，激活无义介导的降解途径，从而促进MYB mRNA降解和MYB蛋白降解。RGT-61159在AML细胞系中表现出剂量依赖性的MYB RNA和蛋白消除，并在携带常见遗传改变的AML异种移植模型中显示出显著的抗肿瘤活性。Rgenta计划将RGT-61159的临床开发扩展到实体瘤、腺样囊性癌（ACC）和结直肠癌（CRC）之外，并进入AML等血液恶性肿瘤领域。目前，RGT-61159正在进行一项多中心的1a/1b期临床试验，旨在评估其在ACC或CRC患者中的安全性、耐受性、药代动力学和靶点结合以及临床疗效。

Rgenta Therapeutics 宣布与 GSK 建立战略联盟，开发 RNA 靶向小分子剪接调节剂

2024-12-04 21:00:00

Rgenta Therapeutics与GSK达成一项多年度、多目标的战略研究联盟，旨在推进针对RNA的新型小分子splice modulators的发现和开发，应用于包括肿瘤学和神经疾病在内的多个疾病领域。Rgenta将获得高达4600万美元的前期现金和预期权里程碑付款，以及每项目标高达5亿美元的选择权、研发、监管和商业里程碑付款，还有分级版税和未来股权投资。Rgenta将利用其专有的发现平台，针对GSK提名开发的多个靶点开发新型口服RNA靶向小分子splice modulators。Rgenta的首个临床阶段资产RGT-61159是一种口服小分子，旨在调节转录因子MYB的剪接，目前正用于治疗腺样囊性癌、结直肠癌、其他实体瘤和急性髓系白血病。

Rgenta Therapeutics 宣布在第 66 届美国血液学会（ASH）年会上发表演讲

2024-11-05 22:00:00

Rgenta Therapeutics公司宣布，其领先项目RGT-61159的预临床数据将在2024年12月7日至10日在加州圣地亚哥举行的第66届美国血液学会年度会议和展览上展出。RGT-61159是一种口服小分子，旨在调节转录因子MYB的剪接，从而抑制致癌MYB蛋白的产生，可能诱导过表达MYB蛋白的癌细胞死亡。MYB作为细胞增殖、自我更新和分化过程的调控者，其异常表达与多种人类癌症相关。Rgenta正在对RGT-61159进行多中心、开放标签的1a/1b期临床试验，以评估其在腺样囊性癌（ACC）或结直肠癌（CRC）患者中的安全性、耐受性、药代动力学和靶点结合以及临床疗效。

Rgenta Therapeutics 宣布 RGT-61159 （一种靶向 MYB 的口服小分子）在腺样囊性癌（ACC）和结直肠癌（CRC）的 1a/b 期临床试验中完成首例患者给药

2024-10-08 20:00:00

Rgenta Therapeutics公司宣布，其新型药物RGT-61159在Phase 1a/b临床试验中已开始对首批患者进行给药。该药物针对RNA和RNA调控，旨在治疗腺样囊性癌（ACC）、结直肠癌（CRC）和其他实体瘤以及急性髓系白血病（AML）。目前，ACC患者缺乏有效的系统性治疗方案，而RGT-61159作为一种创新方法，旨在解决ACC的根本原因。此外，RGT-61159在CRC患者中也显示出良好的应用前景。Rgenta Therapeutics公司致力于开发口服小分子RNA靶向药物，以治疗肿瘤和神经性疾病。

Rgenta Therapeutics加入白血病和淋巴瘤协会治疗加速计划（R）

2024-01-30

Rgenta Therapeutics宣布加入白血病与淋巴瘤协会（LLS）的治疗加速计划（TAP），并获得战略资金支持其血液恶性肿瘤治疗药物的研发。该公司利用RNA靶向小分子平台针对MYB癌基因进行治疗。LLS对Rgenta的投资增强了该公司对药物管线潜力的信心。Rgenta致力于推进这些RNA靶向小分子药物的研发，并相信它们有望在多个高价值疾病领域产生重大影响。LLS TAP副总裁Lore Gruenbaum表示，Rgenta的研究聚焦于血液癌症中难以用药物靶向的关键机制，这一新合作是LLS TAP公司组合中的又一重要补充。Rgenta Therapeutics专注于开发口服小分子RNA靶向药物，初始聚焦于肿瘤学和神经学疾病。LLS TAP旨在加速创新血液癌症治疗药物的开发，并改变治疗标准，同时为LLS的使命产生投资回报。

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