ADNP Kids Research Foundation

公司全称：ADNP Kids Research Foundation

国家/地区：美国/——

类型：——

公司介绍：

WHO WE ARE The ADNP Kids Research Foundation is the worlds first non-profit organization to fund research, publish papers and promote awareness for ADNP Syndrome. We are a strong international patient focused organization with the largest collection of diagnosed patients worldwide, approximately 300. OUR MISSION To advance the awareness and understanding of ADNP Syndrome / Helsmoortel – Van Der Aa Syndrome (ADNP) by supporting research for treatments and drug development, increasing awareness and scientific understanding, promoting individualized specialty care and protocol, supporting families and providing information to help all individuals with ADNP realize their full potential and have a better quality of life. ADNP SYNDROME ADNP Syndrome (also known as Helsmoortel-VanDerAa Syndrome / HVDAS) is an extremely rare neurodevelopmental genetic disorder caused by a mutation or partial deletion in the ADNP (Activity Dependent Neuroprotective Protein) gene. ADNP Syndrome can cause problems with the neurological, cardiovascular, endocrine, immune, musculoskeletal and gastrointestinal systems, as well as vision, hearing, growth, feeding and sleep. Developmentally, it can cause mild to severe delays in intelligence, speech and global motor planning, (including gross motor, fine motor and oral motor). It causes behavior disorders such as Autism Spectrum Disorder (ASD) in a substantial proportion of cases. In fact, it is estimated: ADNP to be mutated in at least 0.17% of genetic autism cases, making it one of the most frequent ASD-associated genes known to date.

基本信息

地址：

US;

公司官网：

www.adnpfoundation.org/

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行业领域：

应用技术：

治疗技术
药物治疗
基因疗法

热门标签：

基因疗法

企业动态

Rarebase 与 15 家罕见病患者组织合作推出神经科学药物发现平台

2021-09-14

Rarebase公司推出了一款名为Function的神经科学药物发现平台，与15家罕见病患者组织合作，旨在发现罕见遗传病的药物和靶点。该平台旨在通过合作模式，推动罕见病药物研发，解决目前全球数百万罕见病患者无治疗选择的问题。合作组织包括ADNP Kids Research Foundation、SynGAP Research Fund、FOXG1 Research Foundation等，共同致力于加速药物发现，并通过创新合作模式推动科学进步。

SynGAP 研究基金宣布向约翰卡罗尔大学的 Thomas Frazier 博士提供 #SRFFrazier 资助

2021-02-02

SynGAP研究基金会宣布向约翰·卡罗尔大学的托马斯·弗雷泽博士颁发#SRFFrazier研究资助。弗雷泽博士将获得两年资金，用于开发和完善用于自闭症及相关遗传综合征的神经行为评估工具（NET）。该资助将促进SYNGAP1患者及其护理者参与工具的开发和应用。SYNGAP1相关智力障碍是一种罕见的遗传疾病，由SYNGAP1基因的变异引起，全球已有超过700名患者被诊断。弗雷泽博士旨在解决目前缺乏专门针对神经发育遗传综合征（NDGS）如SYNGAP1患者的工具问题。新工具将比现有工具更准确、可重复且对变化敏感。该项目主要得到PTEN研究基金会、PTEN错构瘤肿瘤综合征基金会和自闭症之声的支持。SynGAP研究基金会将与这些以及其他罕见疾病组织合作，确保SYNGAP1患者从弗雷泽博士的研究中受益。

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