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Aro Biotherapeutics Co

B轮

公司全称：Aro Biotherapeutics Co

国家/地区：美国/——

类型：蛋白疗法开发商

公司介绍：

Aro Biotherapeutics is a biotechnology company focused on developing of tissue-targeted genetic medicines, using its platform based on a protein technology called Centyrins, for the potential treatment of multiple diseases, including Pompe disease, genetic muscle diseases and immune diseases.In December 2018, the company raised USD 13 million in start-up investment to develop and commercialize Centyrins

基本信息

成立时间：

2018-01-01

员工人数：

15~50人

联系邮箱：

info@arobiotx.com

地址：

3675 Market Street,Suite 200 Suite 200 PHILADELPHIA PENNSYLVANIA 19104; US; Telephone: +12155441175;

公司官网：

www.arobiotx.com/

企业画像

行业领域：

应用技术：

治疗技术
siRNA
肽
偶联寡核苷酸
药物治疗
RNA疗法
寡核苷酸
生物制剂治疗

热门标签：

偶联寡核苷酸
创新药

研发信息

靶点：

适应症：

治疗领域：

企业动态

Aro Biotherapeutics公布ABX1100治疗晚期庞贝病的临床试验中期数据

2026-01-20 00:00:00

Aro Biotherapeutics公司宣布，将在圣地亚哥举行的第22届WORLD会议上展示其正在进行的ABX1100 Phase 1b临床试验的初步数据。ABX1100是一种针对晚期庞贝病（LOPD）的新型研究性疗法。该疗法通过靶向GYS1基因的siRNA，减少肌肉组织中GYS1酶的水平及活性，从而降低糖原的产生。这些数据提供了首个GYS1靶向底物减少疗法在LOPD患者中的临床证据。Ozlem Goker-Alpan博士将在会议上进行口头报告，介绍ABX1100的安全性、耐受性、生物标志物和药效学活性。ABX1100已获得美国食品药品监督管理局的孤儿药指定和罕见儿科疾病状态。庞贝病是一种罕见的神经肌肉疾病，由于酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）基因缺陷导致肌肉中糖原积累，引起肌肉功能逐渐丧失。目前，晚期庞贝病的标准治疗是酶替代疗法（ERT），但疗效有限，且治疗负担重。

Aro Biotherapeutics完成ABX1100临床试验招募，针对晚期庞贝病新型疗法

2025-09-24 20:30:00

生物技术公司Aro Biotherapeutics宣布，其针对晚期庞贝病（LOPD）的新型疗法ABX1100的1b期临床试验已招募完成。该试验旨在评估ABX1100在正在接受酶替代疗法（ERT）的晚期庞贝病患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。ABX1100是一种针对GYS1酶的siRNA药物，旨在减少庞贝病的负担，并改善患者及其家庭的生活质量。庞贝病是一种罕见的神经肌肉疾病，由于遗传缺陷导致肌肉中糖原积累，引起肌肉功能逐渐丧失。ABX1100的1b期临床试验评估了其作为单一疗法与ERT联合使用的潜力。

Aro Biotherapeutics 宣布美国 FDA 批准 ABX1100 的 IND 申请，用于晚发性庞贝病（LOPD）的潜在治疗

2025-01-23 00:00:00

Aro Biotherapeutics宣布其新型疗法ABX1100获得美国FDA的IND批准，用于治疗晚发型庞贝病（LOPD）。ABX1100是一种基于Centyrin技术的siRNA疗法，旨在抑制肌肉组织中GYS1酶的产生，以减少肌糖原的积累。该疗法在健康志愿者中表现出良好的耐受性和药代动力学特性。Aro计划在2025年WORLDSymposium上展示相关数据。此外，Aro在加拿大启动了ABX1100在LOPD患者中的开放标签1期临床试验。

Aro Biotherapeutics 开始招募晚发型庞贝病（LOPD）患者ABX1100 1b 期试验

2024-10-29 00:00:00

Aro Biotherapeutics公司宣布启动其新型潜在治疗晚发型庞贝病（LOPD）药物ABX1100的1b期临床试验。ABX1100通过靶向CD71受体，将siRNA疗法输送到肌肉组织，抑制GYS1酶的生成，该酶负责合成糖原。1b期试验旨在评估ABX1100在LOPD成人患者中的安全性和生物活性。庞贝病是一种罕见的神经肌肉疾病，由于肌肉中糖原的积累导致肌肉功能逐渐丧失，现有酶替代疗法（ERT）效果有限。ABX1100有望成为首个超越ERT的庞贝病新疗法。在最近完成的1a期试验中，ABX1100在健康志愿者中表现出良好的耐受性和持久性GYS1 mRNA敲低效果。ABX1100已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药和罕见儿科疾病指定。

Aro Biotherapeutics 将在 2024 年第 20 届世界年会上展示用于治疗庞贝病的 CD71 Centyrin – Gys1 siRNA 偶联物 ABX1100 的最新情况

2024-02-06 22:00:00

Aro Biotherapeutics宣布将在2024年2月4日至6日在圣地亚哥举行的WORLD Symposium上展示其CD71 Centyrin – Gys1 siRNA conjugate ABX1100在治疗庞贝病方面的治疗潜力。该公司合作者、巴尔斯州立大学医学教育教授Bartholomew Pederson将展示在庞贝病小鼠模型中的新数据，证明ABX1100能够有效降低Gys1 mRNA、糖原合成酶活性和肌肉组织中的糖原，并改善雄性小鼠的跑步机表现。Aro Biotherapeutics高级副总裁Steven Nadler表示，他们期待与溶酶体储存病和庞贝病社区分享这些有希望的数据。Nadler还将展示非人灵长类动物研究的数据，详细说明支持ABX1100进入人体临床试验的预临床开发工作，这些研究正在进行中。ABX1100是一种针对庞贝病的创新潜在治疗方法，由CD71受体结合的Centyrin与siRNA结合而成，可以特异性地干扰Gys1 mRNA的表达，从而降低肌肉组织中Gys1酶的水平。ABX1100在GLP毒性研究中表现出良好的安全性，肌肉中Gys1 mRNA的持久降低支持每月或每季度给药的潜力。ABX1100已获得美国食品药品监督管理局的孤儿药和罕见儿科疾病指定。

Aro Biotherapeutics 宣布开始 ABX1100 的首次人体研究，是一种正在开发用于庞贝病的新型 Centyrin-siRNA 偶联物

2023-10-25 21:00:00

Aro Biotherapeutics宣布其领先Centyrin-siRNA项目ABX1100的Phase 1临床试验已开始招募首位受试者，旨在治疗庞贝病。ABX1100是一种首创分子，旨在降低庞贝病患者肌肉中积累的有毒糖原水平。该试验在加拿大启动，将包括安慰剂对照、双盲、单剂量递增部分，以评估安全性、耐受性、药代动力学和药效学生物标志物。庞贝病是一种罕见的遗传性溶酶体储存病，特征为糖原在肌肉中积累，导致进行性肌肉无力和最终可能丧失行走和独立呼吸能力。ABX1100通过肌肉特异性递送靶向Glycogen Synthase 1 (Gys1)的siRNA，有望降低肝外糖原水平。Aro Biotherapeutics计划在2024年公布Phase 1研究数据。

Aro Biotherapeutics 获得 FDA 罕见儿科药物资格认定，用于治疗庞贝病的ABX1100

2022-09-15 21:00:00

Aro Biotherapeutics宣布其研发的针对肌肉中Gys1基因的Centyrin-siRNA共轭药物ABX1100获得美国食品药品监督管理局（FDA）的罕见儿科药物（RPD）指定，用于治疗庞贝病。庞贝病是一种罕见且致命的疾病，可影响任何年龄，包括婴儿，其特征是进行性肌肉无力和由酸性α-葡萄糖苷酶突变引起的糖原积累。ABX1100旨在减少肌肉中的糖原积累，为庞贝病患者提供新的治疗选择。FDA的RPD指定为治疗严重或危及生命的罕见儿科疾病提供了优先审查、缩短审查时间和可能的快速产品批准等优惠。Aro Biotherapeutics是一家位于费城的生物技术公司，专注于开发基于Centyrin蛋白技术的组织靶向基因药物。

Aro Biotherapeutics 获得 FDA 孤儿药资格认定，用于治疗庞贝病ABX1100

2022-08-10 21:00:00

Aro Biotherapeutics宣布其研发的针对肌肉中Gys1基因的Centyrin-siRNA结合物ABX1100获得美国FDA孤儿药指定，用于治疗庞贝病。ABX1100有望通过抑制Gys1基因减少肌肉中的糖原水平，为庞贝病患者提供新的治疗方案。Aro Biotherapeutics计划在2023年中开始ABX1100的临床试验。庞贝病是一种罕见的遗传性疾病，患者因肌肉中糖原分解酶突变导致肌肉糖原水平升高，出现肌肉无力和进展。目前，患者接受酶替代疗法，但疗效和安全性有限。Aro Biotherapeutics基于其专有的Centyrins蛋白技术平台，致力于开发组织靶向基因药物。

Aro Biotherapeutics 将展示新的临床前数据，强调 Centyrin-siRNA 偶联物治疗庞贝病的潜力

2022-05-11 21:00:00

Aro Biotherapeutics宣布将在TIDES USA 2022会议上展示其针对庞贝病的创新基因药物Centyrin-siRNA conjugate疗法的潜在治疗效果。该公司创始人兼CSO Karyn O’Neil博士将进行口头报告，同时还有两位科学家进行海报展示。庞贝病是一种罕见的遗传性疾病，由肌肉中分解糖原的酶酸α-葡萄糖苷酶（GAA）的突变引起，导致患者肌肉中糖原水平升高。目前，患者接受酶替代疗法（ERT），但疗效和安全性有限。Aro Biotherapeutics利用其Centyrin平台，通过向骨骼肌高效、特异性地递送靶向GYS1的siRNA，来解决肌肉特异性药物递送挑战。多项体内研究表明，Aro的Centyrin-GYS1 siRNA conjugate在庞贝小鼠模型中观察到GYS1 mRNA和蛋白的肌肉特异性降低，以及骨骼肌糖原水平降至与同龄正常小鼠相似的水平。Aro Biotherapeutics表示，这些数据为其Centyrin-oligonucleotide平台的发展提供了信心，该平台有望解决多种疾病。

Aro 与 Ionis 的合作通过 Option Exercise 取得进展

2020-10-06

Aro Biotherapeutics，一家专注于基于其专有的CENTYRIN™技术的下一代药物研发的生物技术公司，宣布Ionis Pharmaceuticals，RNA靶向治疗领域的领导者，已行使了收购一种未公开的ASO-Centyrin药物偶联物的许可权。2019年12月，Aro和Ionis签署了一项许可和合作协议，以推进一系列ASO-Centyrin药物偶联物。Ionis正在利用Aro的CENTYRIN技术通过组织特异性递送来增强ASOs的活性，从而更有效地抑制疾病引起的RNA和蛋白质。Aro Biotherapeutics的联合创始人兼首席执行官Susan Dillon表示，他们对于结合技术的治疗潜力感到兴奋，并期待与Ionis合作推进新的ASO-Centyrin治疗候选药物的持续发展。Ionis的首席科学官Frank Bennett表示，利用Aro Biotherapeutics独特的CENTYRIN技术来开发具有靶向细胞和组织特异性递送的新型抗义核酸药物，将有助于进一步扩大Ionis的强大管线，为更多依赖Ionis进行变革性疗法的患者提供帮助。Aro Biotherapeutics专注于研发新一代蛋白质生物制剂Centyrins，并与行业领导者合作，利用Centyrins进行组织特异性靶向治疗，包括针对多种疾病的核酸药物。

Aro Biotherapeutics 和 Ionis 达成许可和合作协议，专注于反义寡核苷酸的细胞特异性递送

2020-01-09

Aro Biotherapeutics与Ionis Pharmaceuticals达成一项许可和合作协议，Ionis将利用Aro的CENTYRIN™技术来开发针对细胞和组织特异性的抗义核酸（ASOs）递送。双方将合作创建独特的ASO-Centyrin偶联物，旨在通过全身给药实现组织特异性、治疗性有效的基因敲低。Aro将负责Centyrins的发现，并与Ionis合作创建领先的ASO-Centyrin药物偶联物以进一步开发。Ionis将负责开发并拥有每个ASO-Centyrin药物偶联物的全球商业化权利。Aro将获得前期现金支付、支持研发工作的资金以及与特定开发商业里程碑相关的支付，总额高达14亿美元。此外，Aro还将获得净销售额的版税。

融资信息

公布时间

企业名称

类型

行业领域

融资轮次

融资金额

投资方

详情

2023-11-28

Aro Biotherapeutics Co

蛋白疗法开发商

医药研发/制造
化学&生物药

B轮

Cowen Healthcare Investments;
Johnson & Johnson Development Corporation;
[+3]

——

2021-01-05

Aro Biotherapeutics Co

蛋白疗法开发商

医药研发/制造
化学&生物药

A轮

Johnson & Johnson Development Corporation;
Ridgeback Capital;
[+6]

——

2018-12-12

Aro Biotherapeutics Co

蛋白疗法开发商

医药研发/制造
化学&生物药

未公开

Johnson & Johnson Innovation;
BioMotiv;

——

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