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The Foundation to Eradicate Duchenne

公司全称:The Foundation to Eradicate Duchenne
国家/地区:美国/——
类型:——
收藏
公司介绍:
The Foundation to Eradicate Duchenne (FED) is a non-profit, 501c(3) charitable organization, established in 2002 to support, fund and advance therapeutics for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)

基本信息

地址:

PO Box 1987 ALEXANDRIA VIRGINIA 22313; US; Telephone: +17036837500; Fax: +17036834482;

公司官网:

duchennemd.org/

企业画像

企业动态

美国肌营养不良症家长项目(PPMD)和消除杜氏肌营养不良症基金会(FED)宣布向ReveraGen生物制药公司(ReveraGen)提供100万美元的赠款,用于支持其VBP15药物的研发。VBP15是一种针对杜氏肌营养不良症(Duchenne)的多作用药物,目前处于1期临床试验阶段。该药物在保留传统糖皮质激素抗炎作用的同时,通过化学修饰获得了新的膜稳定性和盐皮质激素受体拮抗剂特性,在肌肉萎缩症模型中未显示出常见的副作用。为了进行长期治疗,ReveraGen需要完成动物慢性毒理学研究,而这项研究对小型初创公司来说成本高昂。PPMD的Xcelerate项目为后期药物开发阶段提供了重要的资金支持,其中750,000美元将由PPMD投资,另外250,000美元由FED提供。随着慢性毒理学研究的完成,预计2015年晚些时候将开始进行杜氏肌营养不良症的临床试验。
英国药物发现公司Summit宣布,其治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物SMT C1100在1期临床试验中成功达到里程碑,触发150万美元资助协议的最后一笔款项支付。SMT C1100是一种口服小分子化合物,有望成为治疗DMD的疾病修饰药物,通过增加名为utrophin的天然蛋白质含量来发挥作用。1期剂量递增研究已在2012年5月开始,并即将进入参与者接受多次剂量的阶段。预计今年年底将公布试验结果。Summit将在BIO国际会议和Parent Project Muscular Dystrophy年度会议中展示其研究成果,并寻求合作伙伴以推进SMT C1100的临床研究。
AVI BioPharma获得CureDuchenne和Foundation to Eradicate Duchenne的250,000美元资助,以支持其针对杜氏肌营养不良症(DMD)的RNA跳跃药物研发。这些药物旨在治疗由 dystrophin蛋白缺失引起的遗传性肌肉萎缩疾病。AVI-4658作为主要候选药物,正在进行剂量寻找的1b/2期临床试验,评估其在5至15岁DMD男孩中的安全性、耐受性、药代动力学和疗效。研究结果显示,AVI-4658在治疗剂量下具有良好的耐受性,且部分患者显示出治疗响应。此外,AVI BioPharma还完成了AVI-4225 PMO的GLP研究,用于跳跃exon 23,也显示出良好的耐受性。CureDuchenne和Foundation to Eradicate Duchenne对AVI BioPharma的研究进展表示乐观,并期待看到药物尽快为DMD患者带来帮助。

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