ASC Therapeutics公司宣布，其用于治疗严重和中等严重血友病A的领先候选药物ASC618在阿肯色儿童医院进行了一期/IIa临床试验，首例患者已接受给药。ASC618是一种第二代基因疗法，其腺相关病毒（AAV）构建体含有专有的B域删除密码子优化的生物工程嵌合因子VIII（FVIII）基因和最小长度的肝特异性启动子。在临床前研究中，ASC618显示出比其他表达原代人FVIII的构建体剂量显著降低的情况下产生治疗水平的FVIII蛋白。ASC Therapeutics首席执行官鲁洪江博士表示，首例患者给药的成功是对公司对血友病A社区的承诺以及团队将新型遗传疗法推进临床的能力的证明。阿肯色儿童医院儿科血液病/肿瘤科医生、ASC618一期/IIa临床试验的主要研究者雪莉·克雷博士强调，用ASC618治疗首例患者加强了为患有血友病A的患者提供尖端治疗方法的重点。该公司正在临床环境中评估一种新颖的单次给药基因疗法的相关性，该疗法可能取代终身、负担重、昂贵的治疗来管理血友病A。
Charles River Laboratories International, Inc.与ASC Therapeutics达成协议，共同制造ASC618，一种针对血友病A的第二代基因疗法。该疗法旨在通过优化基因版本，将基因递送到肝脏细胞中。自2019年以来，ASC Therapeutics与Charles River合作，利用其在病毒制造方面的专业知识，建立了AAV生产与纯化的高产量上游工艺，并优化了下游纯化方法。此次合作将利用Charles River的全面CDMO能力，基于其2021年收购的Cognate BioServices、Cobra Biologics和Vigene Biosciences，进一步扩展其细胞和基因治疗产品组合。双方表示，期待在临床阶段推进ASC618的研发。
ASC Therapeutics、UMass Chan医学院和特殊儿童诊所宣布在25届美国基因和细胞治疗学会会议上展示了新型基因疗法在鼠和牛模型中安全性和有效性的研究成果。这是首次使用牛模型来证明基因替换疗法的安全性和有效性。枫糖浆尿症（MSUD）是一种严重的遗传疾病，目前只有肝移植或饮食限制作为治疗方法。研究团队在UMass Chan医学院的Guangping Gao博士和Dan Wang博士的领导下，与来自特殊儿童诊所的Kevin Strauss博士合作，开发了鼠和牛的MSUD模型。通过静脉注射双重功能AAV9基因替换载体，存活的小鼠和牛表现出正常或接近正常的生化标志物，并在不受限制的饮食下生长和表现正常。这些数据为MSUD AAV9基因疗法替换载体的安全性和有效性提供了早期证据，作为一种一次性治疗最常见和最严重的MSUD形式。
ASC Therapeutics与马萨诸塞大学医学院合作开发新型基因疗法治疗枫糖浆尿病（MSUD），这是MSUD的首个体内基因替换疗法项目。该合作将开发MSUD的动物模型，进行预临床测试，并共同推进IND审批和临床试验。这一合作将加速新型遗传疗法的发展，为全球患有严重未满足医疗需求的MSUD患者提供新的希望。
ASC Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其IND申请，批准其第二代基因疗法ASC618用于治疗严重和中度严重的血友病A。ASC618是一种基于AAV的基因疗法，包含一种新型的肝脏特异性启动子和经过生物工程改造的B结构域删除的FVIII变体，在临床前研究中显示出比其他基因疗法更高的FVIII生物合成和分泌效率。该疗法有望降低治疗成本并延长疗效。
ASC Therapeutics与Vigene Biosciences达成长期战略制造合作伙伴关系，Vigene将为ASC提供包括病毒载体和质粒DNA在内的GMP制造服务，以及未来基因治疗项目的制造平台。ASC的创始人兼首席执行官Ruhong Jiang表示，这项合作将使ASC能够利用Vigene在质粒DNA和病毒载体制造方面的专业团队，以及高质量的QC和QA团队。Vigene总裁兼首席执行官Zairen Sun强调，Vigene的新建GMP车间和病毒生产细胞系将支持ASC的早期阶段和商业病毒生产，确保ASC的临床交付能够按时完成。ASC Therapeutics专注于开发针对严重疾病的基因治疗药物，而Vigene Biosciences在基因治疗开发和制造领域拥有丰富的经验。
ASC Therapeutics，Applied StemCell公司的一个部门，宣布从Expression Therapeutics公司获得一项独家治疗许可，用于治疗血友病A的基因疗法技术，包括一种高度紧凑且高效的肝脏靶向启动子和匹配的肝脏密码子优化因子VIII转基因。这些技术的组合在临床前模型中表现出卓越的效力，包括与正在临床研究中替代启动子和转基因载体技术的直接比较。ASC Therapeutics已成功完成基于这种高表达载体ASC-618的基因疗法与FDA的pre-IND会议，并正在进行毒理学研究，以在提交IND之前进行。ASC Therapeutics的CEO兼创始人Ruhong Jiang博士表示，与Expression Therapeutics的合作将使ASC的ASC618血友病A基因疗法项目能够利用Expression Therapeutics的专有技术，为我们的主要治疗候选药物提供最大化的治疗效果。Expression Therapeutics的CEO Mohan Rao博士也表示，与ASC合作开发针对血友病A的基因疗法治疗非常令人兴奋。ASC Therapeutics专注于开发由其专有的基因编辑平台TARGATT和其他基因编辑技术驱动的治愈性治疗产品。
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